가족성 킬로미크론 혈증 증후군 치료 시장 분석

Familial Chylomicronemia의 특징 Syndrome는 주로 트리글리세라이드를 소화하기 위해 신체의 불안정성을 특징으로하는 유전 조건입니다. Familial Chylomicronemia 증후군에서는, lipoprotein lipase (LPS)는 혈액에 있는 chylomicrons를 끊는 효소인 기능적이지 않습니다. 의료 제공자는 급성 췌장염, 복부 통증, 통제되지 않은 당뇨병, 과잉 알코올 섭취 및 hypertriglyceridemia를 찾고하여 FCS를 임상으로 진단 할 수 있습니다. Familial Chylomicronemia Syndrome의 가장 특이한 표시는 피부에 지방질의 외관, 주로 몸에 있는 지방질의 고도에 owing입니다. 매우 높은 triglycerides 수준을 가진 사람들은 FCS에 더 많은 주제입니다. Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) Foundation 보고서에 따르면, 2017 년 약 30 만 명이 드문 질병을 앓고 있으며, 미국 10 명 중 1 명 중 1 명에 대해 회계했으며 드문 질병의 95 %는 식품 의약품 관리 (FDA) 승인 처리가 없습니다. Familial Chylomicronemia의 특징 Syndrome는 전 세계적으로 작은 인구에 영향을 미치는 희귀 장애입니다. 2017 년 희귀 장애 (NORD)에 대한 National Organiztion의 보고서에 따르면, FCS는 프랑스 커뮤니티와 Netherland의 특정 지역 사회에 더 많은 참여이며, 예비 인구는 1 백만 개인마다 19 ~ 20로 높다.

FCS와 관련있는 심한 합병증은 지방 간 질환, 확대 간, 확대 된 간 및 폐염, 삶의 지속 될 수 있습니다. pancreatitis에서, pancreas는 음식을 소화하고 혈당 수준을 통제하는 것을 돕는 호르몬 인슐린을 일으킵니다. 그것은 매우 고통 받고 심한 췌장의 염증에 의해 특징입니다. 췌장염의 빈번한 공격은 장기 기관 손상 또는 사망으로 이어질 수 있습니다. 상태의 강렬 때문에, 이 증후군의 임상 진도는 잘 이해되지 않습니다, 가까운 미래에 있는 Familial Chylomicronemia 증후군 처리 시장 선수를 위한 기회를 창조하는.

FCS를 가진 사람들에서, triglyceride 수준은 정상적인 개인과 비교된 것과 같이 20 30배까지 증가할 수 있습니다, 낮은지방 규정식의 약물 조차. 연구자들은 치료가 뇌에서 ApoC-III의 수준을 줄이기 위해 잠재적으로 치료를 개발하기 위해 노력하고 있습니다. ApoC-III는 인체에 트리글리세라이드 레벨을 조절하는 단백질이 입증되었습니다. 따라서 ApoC-III의 양을 줄이면, 췌장염의 상당한 위험 요인 인 triglyceride의 높은 수준을 조절하는 데 도움이 될 수 있습니다.

Glybera의 비 갱신과 Volanesorsen의 발사는 총 Familial Chylomicronemia 증후군 처리 시장 성장을 지배하기 위하여

2017 년 9 월, Akcea Therapeutics Inc., Ionis Pharmaceutical Inc.의 자회사 인 Akcea Therapeutics Inc.는 지질 장애로 인한 심각한 심장 대사 질병을 치료하기 위해 약을 개발 및 상용화하기 위해 Volanesorsen에 대한 새로운 약물 제출 (NDS)을 발표했습니다. Volanesorsen는 간에서 ApoC-III 단백질 생산의 생산을 감소시키기 위하여 디자인됩니다, 플라스마 TG의 규칙에 있는 중요한 역할을 합니다. 건강 캐나다는 캐나다의 Familial Chylomicronemia Syndrome의 치료에 대한 우선 리뷰를 수여했으며 FCS에서 고통받는 캐나다의 사람들에게이 약의 액세스를 가속화하고이 지역의 Familial Chylomicronemia Syndrome 치료 시장의 성장을 연료 할 것으로 예상됩니다. Akcea Therapeutics는 단계 3 트레일에서 성공적인 결과를 달성했습니다. APPROACH Study는 현재 APPROACH Open Label Study를 수행하여 더 많은 평가를 받고 있습니다. FCS 환자의 약물의 장시간 관리로 효능이 있습니다.

Glybera는, 유전자 치료, 장에서 뚱뚱한 나르는 chylomicron 입자를 삭제하기 위하여 요구된 LPL 효소를 복원하기 위하여 디자인됩니다. 그것은 다리에 60 근육 주사의 시리즈를 포함하는 1 시간 유전자 치료 처리입니다. 2012 년 10 월, 유럽위원회는 유전자 검사에 의해 확인 된 familial LPL 부족으로 진단 된 성인 환자의 작은 하위 세트에 대한 치료로서 Glybera의 마케팅 허가를 부여했습니다. 2017년 4월, uniQure는 2017년 10월에 만료될 예정인 유럽에서 Glybera 유전자 치료 허가의 비 갱신을 발표했습니다. 유럽의 Glybera의 마케팅 허가의 비 갱신은 FCS의 전반적인 시장에 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.