CYSTINOSIS 치료 시장 ANALYSIS

Cystinosis는 세포 내의 cystine (아미노 산)의 축적에 의해 특징입니다. cystine의 다량은 세포를 손상하고 수시로 조직과 기관을 손상할 수 있는 결정을 형성합니다. 눈과 신장은 주로 손상에 감염됩니다. 그러나,췌장, 근육, 시험, 그리고 갑상선은 또한 영향을 미칠 수 있습니다. Cystinosis는 3개의 다른 유형으로 분류됩니다; nephropathic, non-nephropathic 또는 ocular 및 중간 cystinosis. Nephropathic (infantile) cystinosis는 cystinosis의 가장 가혹하고 일반적인 모양입니다. Renal Fanconi 증후군과 성장 실패는 보통이 장애의 첫 눈에 띄는 증상입니다. 중간 cystinosis는 nephropathic cystinosis의 그것과 유사한 증후에 의해 특징입니다. 그러나이 증상은 8-20 세까지 눈에 띄지 않습니다. Non-nephropathic cystinosis는 일반적으로 눈 무질서를 가진 중간 나이 도중 성인에 영향을 줍니다. Kidney 질병은 이러한 개인에서 발생하지 않습니다. 비-nephropathic cystinosis를 가진 개인은 눈에 있는 cystine 수정 축적 때문에 photophobia를 개발합니다.

CTNS 유전자의 mutations로 인해 모든 세 가지 유형이 발생합니다. CTNS 유전자의 돌연변이는 cystinosin라는 수송기 단백질의 부족을 일으킬 수 있습니다. Cystinosin은 일반적으로 lysosomes에서 cystine을 이동, 재활용 및 소화 재료 세포에 compartments. cystinosin에 있는 결함은, cystine의 축적을 허용하고 lysosomes에 있는 결정 및 눈과 신장에 있는 그것의 건축 손상 세포를 형성합니다. 국립 보건 연구소 (NIH)에 따르면, cystinosis는 전 세계적으로 100,000 ~ 200,000 명의 유아에 영향을 미칩니다. Cystinosis는 아이들에 있는 신장 Fanconi 증후군의 가장 일반적인 원인이고 신장 실패의 거의 5%를 위한 계정. Fanconi 증후군, 신장 tubule 기능의 희소한 장애는 칼륨, uric 산, 포도당, 인산염, 탄산염의 과잉 양에 있는 결과, 및 특정합니다 아미노산 소변에서 배설. Cysteine depleting 치료는 크게 세포 안쪽에 cysteine 수준을 감소시킬 수 있습니다. 그것은 성장을 개량하고 아이들에 있는 신장 손상을 감소시킵니다. Symptomatic 치료는 극단적인 몸 탈수를 방지하기 위하여 전해질과 액체의 높은 입구를 가진 renal Fanconi 증후군을 대우합니다. 나트륨 탄산염, 칼륨, 나트륨 구연산염 및 마그네슘은 표준 전해질 안정성을 지키는 것을 도울 수 있습니다. 아세틸 cholinesterase (ACE) 억제제는 또한 신장 질병의 성장을 제한하기 위하여 때때로 이용됩니다.

Cystinosis 치료 시장 역학

cystinosis의 진단 그리고 처리를 지원하는 각종 정부 보조금은 시장의 성장을 밀어줍니다. 예를 들어, 2013에서 Cystinosis Research Foundation은 더 나은 치료와 질병 치료를위한 치료법을 개발하기위한 Cystinosis 연구원에 대한 미국 $ 1.29 백만의 6 가지 보조금을 수여했습니다. Cystinosis Research Network와 같은 조직은 매년 5 월 7 일 Cystinosis Awareness Day를 축하함으로써 질병에 대한 인식을 확산 할 책임이 있습니다. 식품 및 의약품 관리 (FDA)의 제품 승인은 예측 기간 동안 cystinosis 치료 시장의 성장을 높일 것으로 예상됩니다. 2013년에, FDA는 6 년 이상 환자를 위한 cysteamine bitartrate (DR-C)의 지연 방출 정립을 찬성했습니다, 그리고 상표는 2 년을 포함하는 2015년에 확장되었습니다. Cysteamine는 세포에 있는 cystine 수준을 감소시키는 cystine depleting 대리인입니다. 신장 장애를 예방하거나 지연시키는 데 효과적이며 Cystinosis와 어린이의 성장을 향상시킵니다. 2013년에, FDA는 옥수수 cystine 수정같은 축적의 처리를 위한 Cystaran (cysteamine 안과 해결책)를 찬성했습니다. Cystaran과의 치료는 옥수수 안에서 cystine 결정이 발견될 때 곧 시작되어야 합니다. 낮은 prevalence 비율 때문에 R&D에 초점의 부족 및 한정된 처리 선택권은 부정적인 충격 cystinosis 처리 할 수 있습니다.

Cystinosis 치료 시장 지역 통찰력

Coherent Market Insights의 Cystinosis 치료 시장의 지역 세그먼트는 북미, 라틴 아메리카, 유럽, 아시아 태평양, 중동 및 아프리카를 포함합니다. 북아메리카는 cystinosis 처리 시장을 지배할 것으로 예상됩니다. Cystinosis 연구 네트워크에 의해 간행된 기사에 따르면, 추정된 15 새로운 nephropathic cystinosis 케이스는 미국에서 매년 진단됩니다. 또한 네트워크는 지역 인구 중 질병에 대한 인식을 증가시키기 위해 작동합니다. 유럽에 있는 cystinosis의 높은 prevalence 비율은 지구에 있는 cystinosis 처리 시장의 성장을 몰기 위하여 예상됩니다. 국립 보건 연구소 (NIH)에 따르면, cystinosis는 프랑스의 26,000 명에 1 영향을 미칩니다.

Cystinosis 치료 시장 경쟁적인 조경

cystinosis 치료 시장에서 운영하는 중요한 선수는 Avrobio, Inc., Gilead, Mylan N.V., Novartis AG 및 Orizon Pharma Plc를 포함합니다. cystinosis 치료 시장에서 기업은 주요 수익 공유를 얻기 위해 신제품 개발에 집중하고 있습니다. 예를 들면, Avrobio Inc.는 cystinosis를 위한 2개의 유전자 치료 후보자의 임상 발달을 개시하는 계획입니다 소화기 질환 으로 mid-2019.

Cystinosis 치료 시장 세금

처리의 기초에, cystinosis 처리 시장은으로 구분됩니다:

• Cysteine depleting 치료
• 증상 치료
• Renal 이식

최종 사용자의 기초에, cystinosis 치료 시장은:

• 병원소개
• 전문 클리닉
• 이름 *

지구의 기초에, cystinosis 처리 시장은:

• 북아메리카
• 라틴 아메리카
• 유럽 연합 (EU)
• 아시아 태평양
• 중동
• 주요 특징