脊髄性筋萎縮症市場 分析

脊髄性筋萎縮症は、運動に関与する筋肉の衰弱を特徴とする遺伝性疾患である。運動ニューロン（筋肉の動きを制御する特殊な神経細胞）の喪失が原因である。筋力低下は、体の中心から遠い筋肉（遠位筋）よりも、体の中心に近い筋肉（近位筋）の方がより深刻である。

世界の脊髄性筋萎縮症市場は、2025年に2,013.5百万米ドルと推定され、予測期間中 （2025-2032年 ）に13.5%のCAGRを示すと予測されている。

図1.脊髄性筋萎縮症の世界市場価値（US$ Mn）、地域別、2025年

このレポートの詳細, サンプル コピーをリクエスト

脊髄性筋萎縮症の有病率の増加が脊髄性筋萎縮症市場の成長を牽引すると予測

脊髄性筋萎縮症（SMA）の有病率の増加は、予測期間中の市場成長を促進すると予想される。例えば、脊髄性筋萎縮症の治療法開発を促進することを使命とする任意団体Spinal Muscular Atrophy Foundationによると、SMAは米国で約10,000～25,000人の子供と成人が罹患していると考えられており、そのため最も一般的な希少疾患の1つとなっている。

図2.脊髄性筋萎縮症の世界市場シェア、タイプ別、2025年

このレポートの詳細, サンプル コピーをリクエスト

最近の動向

2023年6月、多国籍バイオテクノロジー企業であるBiogen Inc.は、脊髄性筋萎縮症（SMA）コミュニティにとって重要な問題に対処する新しいSPINRAZA（ヌシネルセン）のデータを発表した。このデータは、米国オーランドで開催されたCure SMA主催のSMA Research & Clinical Care Meetingで発表された。SPINRAZAは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の新生児、小児、成人の治療薬として60カ国以上で認可されている。世界中で14,000人以上の人々が脊髄性筋萎縮症の治療の基礎としてSPINRAZAの投与を受けています。

2023年3月、多国籍製薬企業であるノバルティスは、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する1回限りの遺伝子治療であるゾルゲンスマ（onasemnogene abeparvovec）の変革的かつ長期的な利益を実証する新たなデータを発表した。LT-001およびLT-002の2つのLTFU（Long-Term Follow-Up）試験から得られた最新の知見により、ゾルゲンスマは幅広い患者層で有効性と持続性を維持し、全体的なベネフィット・リスク・プロファイルは良好であることが明らかになりました。

2023年2月、製薬会社のバイオヘブン社は、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療用の新規抗ミオスタチンアデクチンであるtaldefgrobep alfaについて、米国食品医薬品局（FDA）からファスト・トラック指定を受けたと発表した。ファスト・トラックの指定により、FDAとの定期的な協議が可能となり、重篤な疾患を治療し、アンメット・メディカル・ニーズを満たす医薬品の迅速な審査により、重要な新薬がより早く患者に届くようになります。

2020年8月、製薬会社のPTCセラピューティクス社は、生後2カ月以上の成人および小児を対象とした脊髄性筋萎縮症（SMA）の初の在宅経口投与治療薬であるEvrysdi（risdiplam）が米国FDAに承認されたと発表した。Evrysdiは、生後2ヵ月以上の患者を対象とした2つの臨床試験において、1型、2型、3型を含むすべての重症度において、運動機能と発達のマイルストーン達成において臨床的に意義のある改善を示した。

製品上市の増加が予測期間中の市場成長を牽引すると予想される。

製品上市の増加は、予測期間中の市場成長を促進すると予想される。例えば、多国籍ヘルスケア企業であるF.ホフマン・ラ・ロシュ社は、2021年6月、インドにおいて、成人および生後2カ月以上の小児における脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療を適応症とする処方薬Evrysdiを発売した。

世界の脊髄性筋萎縮症市場-コロナウイルス（COVID-19）流行の影響

2019年12月にCOVID-19ウイルスが発生して以来、この病気は世界中の100カ国以上に広がり、世界保健機関は2020年1月30日に公衆衛生上の緊急事態を宣言していた。

COVID-19は主に3つの方法で経済に影響を与える可能性がある：生産と需要に直接影響を与えることによって、流通経路に混乱を生じさせることによって、そして企業と金融市場への財務的影響によって。全国的な封鎖により、中国、インド、サウジアラビア、アラブ首長国連邦、エジプトなどいくつかの国が、ある場所から別の場所への製品の輸送に関して問題に直面している。

COVID-19の大流行は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者が治療にアクセスすることに悪影響を及ぼした。例えば、神経疾患を治療する医療専門家に質の高い適切な情報を提供する『NeurologyLive』が2020年8月に発表した記事によると、COVID-19がSMAコミュニティーに与えた影響を分析するため、SMA撲滅のみを目的とする自主的な非営利団体『Cure SMA』が調査を開始した。調査結果によると、2020年6月1日現在、1,513人がCOVID-19のアンケートに回答しており、その大多数（65.2％）は罹患者の親であり、32％は成人のSMA患者であると自己申告している。そのうちの37.8％は、医療機関（または診療所）がSMA関連の診療の予約をキャンセルしたり遅らせたりした経験があり、42.2％は、パンデミックのためにSMA関連のサービス（理学療法など）が遅れたりキャンセルされたりした経験がある。さらに、ほぼ5人に1人が、COVID-19のために、SMA治療の予約を医療機関（または診療所）からキャンセルされたり、延期されたりした経験がある。

世界の脊髄性筋萎縮症市場：阻害要因

世界の脊髄性筋萎縮症市場の成長を阻害する主な要因として、治療費の高さが挙げられる。例えば、米国最大の非上場医療メディア企業であるMJH Life Sciences社が2021年3月に発表した記事によると、患者1人当たりの年間直接医療費の平均は、イタリアで3,320米ドル（脊髄性筋萎縮症3型）、米国で324,210米ドル（脊髄性筋萎縮症1型）と推定されており、他の指標でもばらつきが大きい。

主要プレイヤー

世界の脊髄性筋萎縮症市場に参入している主な企業には、Biogen、CYTOKINETICS、F. Hoffmann-La Roche Ltd、Genentech, Inc.、PTC Therapeutics, Inc.、Novartis AG、Ionis Pharmaceuticals、中外製薬、NMD PHARMA A/S、Astellas Pharma Inc.などがある。