世界のリー症候群治療市場 規模とシェアの分析 - 成長傾向と予測 (2023 - 2030)

グローバルリード症候群治療市場規模は、 2024年のUS $ 272.9ミリオンそして到達する予定 US$ 429.8 百万 以 2031, 成長 化合物年間成長率(CAGR) 6.7% から 2024年～2031年

Leigh Syndrome 治療市場 地域 洞察

• 北アメリカ 業界リーダーの強い存在と患者の意識を高めるために数年間、世界的なリーグ症候群治療市場を支配しています。 米国は、トップ製薬会社やジェネリックメーカーの集中による地域における市場シェアの大半を占めています。 さらに、先進医療施設の支援による高診断率や、ヘルスケア支出の上昇などにより、地域は魅力的な市場です。 しかし、病院や保険会社によるボリュームベースの調達の増加により、市場は価格侵食圧力を目撃しています。
• インフォメーション アジアパシフィック リード症候群治療の世界的な最速成長市場として地域が出現しました。 中国とインドは、アジア太平洋地域における市場成長の重要な貢献者です。 政府によるヘルスケア投資の拡大、民間医療施設の拡大、医療観光産業の拡大など、幅広い分野に立ち向かうことができます。 特に、中国は、ジョイントベンチャーや買収を通じて、地域産生能力の向上に注力している国として成長機会の巨大な範囲を保持しています。 これは、競争力のある価格で製品を提供するローカルメーカーの成長する意義につながっています。 また、先進地域と比較して厳しい規制が欠如し、アジア太平洋地域におけるより速いペースでジェネリックの市場浸透を促進しました。
• ヨーロッパ 医療予算に影響を与える不利な経済条件への適度な成長を示すことを期待しています。 英国、フランス、ドイツ、イタリアなどの国は、主要な収益発生器、価格設定の課題であり続けています。 割引料金 強い政府の介入による腐敗。 また、医薬品承認におけるBrexitとクロスカントリーのバリエーションに関連した複雑性が高いため、地域市場はヘッドウィンドに直面しています。 一方、市場は、新しい治療オプションの研究のための主要な大学間のコラボレーションの増加から恩恵を受けています。

プロフィール 1. グローバル リーグ症候群治療市場シェア(%)、地域別、2024

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アナリストのビュー

世界的なリーグ症候群治療市場は、このまれな遺伝性神経障害の上昇の蔓延のために長期的に有望に見える。 主要なドライバーは、世界各地の非営利団体による治療オプションや患者の意識向上プログラムを開発するための研究活動を展開しています。 現在、市場では限られた治療選択肢があり、ほとんどの治療は症状のみを管理しています。

Leigh Syndromeの処置の市場運転者:

• 認知症および診断率の増加: 世界的なリード症候群治療市場は、世界的な病気の認知度を高め、診断率を向上させるために重要な成長を経験することが期待されています。 リー症候群の徴候や症状に関するより多くの教育は、初期段階で潜在的な症状を認識するリスクのある個人を可能にします。 これにより、タイムリーな医療評価と診断を確認することができます。 さらに、遺伝子検査技術の進歩により、診断プロセスの効率性が向上しました。 以前の診断は、複数の専門家による数ヶ月または数年の評価を受けることができる場合、今日は単一の遺伝子検査は、数週間以内に決定的な診断を提供することができます。 新生児などのコミュニティスクリーニングプログラムの普及が進んでいます。 これは、より多くのケースで早期の診断と介入を引き起こします。 早期確認された診断で、病気の進行を遅らせるのを助けるために処置はすぐに始めることができます。 これらの要因のすべては、Leigh症候群の治療のための潜在的な患者プールを拡大し、毎年、より多くのLeigh症候群患者を識別するのに役立ちます。
• 有望な薬剤のパイプラインおよび臨床試験: 世界的なリード症候群治療市場は、薬物候補および進行中の臨床試験の有望なパイプラインの出現による強力な成長見通しを目撃しています。 現在、リーグ症候群の米国食品医薬品局公認治療はコエンザイムQ10ですが、研究者は、基礎的な生化学的欠陥を標的する新しい治療法を積極的に探しています。 いくつかのバイオテクノロジー企業は、ミトコンドリアエネルギーの生産を後押しする目的で初期段階から中段の臨床検査に薬剤の候補を持っています。, 欠損酵素機能を交換します。, または患者に有毒代謝蓄積を減らす. 今後数年にわたってこれらの試験の完了と新しい薬の潜在的な承認は、重要な要求を作成することができます。 さらに、これらの候補者の多くのための規制機関によるオーファン薬物指定は、承認に関する研究および市場独占的なインセンティブのサポートを示しています。 臨床プログラムの成功は、Leigh症候群の患者や世界中の家族が必要とする新しい治療オプションに変換できます。 研究空間のエキサイティングな発展は、このまれな病気のためのより効果的な治療法を促進するために、投資家の関心と業界のコミットメントを高めることです。
• 開発途上国の市場を新興国: 開発途上国の新興市場は、世界のリー症候群治療市場の成長を促進する重要な役割を果たしています。 リーグ症候群は、中枢神経系に影響を与えるまれな遺伝性神経疾患です。 乳幼児や子供には通常存在し、退院した場合に致命的であることができます。 過去10年間に低・中所得国で生活水準が向上したため、Leigh症候群などの未知・未治療条件の正確な診断と医療管理を求めています。 政府は、国内の先進的な治療へのアクセスを拡大するために増加した医療予算を割り当てています。

リーグ症候群治療市場 機会:

• 慢性疾患に関する研究の増加: リーグ症候群治療市場でさらに探求されるために治療を組み合わせる絶好の機会があります。 現在、治療アプローチは、個々の症状を管理することに集中する傾向がありますが、組み合わせ療法は、より広範囲に根本的なミトコンドリア機能障害を治療するために複数のターゲットアプローチを取ることができます。 異なる代謝経路と症状をターゲットとする既存の治療法をペアリングすることは、相乗効果を提供する可能性があります。 例えば、予備研究では、リボフラビン、コエンザイムQ10、慣習的な薬とのクレアチンなどの代謝補助食品の共同投与がエネルギー生産を最大化し、リーム症候群によって引き起こされる酸化的損傷を最小限に抑えるのに役立つ可能性があることを示唆しています。 より大きな臨床研究はまだ必要であるが、代謝療法の組合せに関する初期研究は、患者で観察されたミトコンドリア異常を安定させることで約束を示す。 遺伝子治療および幹細胞研究における高度化は、将来における結合戦略の可能性を広げる。 遺伝子の変異を修正するために遺伝子の編集ツールで下流代謝経路を強化するために遺伝子のサプリメントをペアリングすることは、単一のエージェント療法と比較して長期治療の利点を提供することができます。 遺伝子治療を直接ターゲットにすることで、誘発性分岐幹細胞を用いた細胞ベースの治療薬は、細胞機能不全の長期にわたって補うことができます。 リー症候群のヒト細胞モデルに関する継続的な研究は、さまざまな組み合わせアプローチの生存性と安全性をテストすることが重要です。
• ノベル治療オプションに関する研究活動の増加: 新規治療オプションに関する研究活動の増加により、世界のリー症候群治療市場での大きな機会を提供できます。 リーグ症候群は、現在利用可能な承認された疾患修飾治療なしでまれで進行中の神経疾患です。 国立神経疾患研究所および脳卒中(NINDS)による推定値として、リーグ症候群は世界中で約1万人の個人に影響を及ぼします。 そのような低優先性しかし、壊滅的な病気の影響で、より標的され、有効な処置の解決を開発することは巨大な意義を保持します。 精密医学への研究が加速し、より多くの投資が孤児薬R&Dに流れます、それはLeigh症候群の最初の病気修飾療法が次の5年以内に承認される可能性が高いです。 これは、大規模なアンメットのニーズを満たすことによって、市場で大きな成長を駆動します。 また、新生のスクリーニングプロトコルの改善や、グローバルに利用できる専門医療サービスにより、長期ケアを必要とする患者プールの拡張も期待しています。 したがって、主に対症オプションから治療の風景をターゲットにし、将来的に病気を修正するソリューションは、市場の拡大軌跡を積極的に影響する重要な約束を保持しています。

リーグ症候群治療市場 トレンド:

• Orphanの薬剤のための成長の要求: 製薬会社や研究所は、既にリーグ症候群薬開発プログラムに対するコミットメントを提起し始めています。 例えば、Nutra Pharma バイオテクノロジー企業である株式会社(本社:東京都千代田区、以下、当社)は、リード症候群および関連するミトコンドリア障害の治療薬候補NP001の第2相臨床試験を実施しております。 同様に、ProQR や Imcyse NV のような小さなバイオテクノロジー企業は、前臨床研究パートナーシップを通じて新しい遺伝子治療と薬理学的アプローチを探求しています。 診断されていない病気ネットワークのような遺伝的研究の取り組みは、治療的発展のための重要な洞察を提供する、より多くの病気原因遺伝子変異と経路を明らかにするのに役立ちます。
• ヘルスケア開発 インフラ: ヘルスケアインフラストラクチャの開発は、患者の成果を改善し、リード症候群のようなまれな病気のための診断および治療へのアクセシビリティを拡大することにより、世界的なリーグ症候群治療市場の成長を著しく促進することができます。 ヘルスケアインフラを開発することで市場成長に貢献できる要因は次のとおりです。
• スペシャリストへのアクセシビリティの向上 ケア: 改善されたインフラは、リーグ症候群のようなまれな病気の複雑な症例を処理するために装備されているより専門クリニックや病院につながることができます。 早期発見と継続的なケアを強化できます。
• 高度な診断 ツール: 堅牢な医療インフラは、リーグ症候群を正確に診断するために必要な遺伝子および代謝検査を実行できる高度な診断機器および研究所へのアクセスが頻繁に含まれています。
• 研究開発投資: 開発インフラは、多くの場合、研究センターや大学病院への投資を含みます, これは、リーグ症候群に増加の研究につながることができます, 潜在的に病気の新しい治療と理解を明らかにする

リーグ症候群治療市場 拘束:

• 処置の高い費用: 治療の費用は、グローバルリー症候群治療市場の成長を抑制する主要な要因の一つです。 リーグ症候群は、中枢神経系に影響を与えるまれな遺伝的障害です。 理学療法、薬、専門食品、および一部の重症例、幹細胞移植を含む広範な治療を受ける患者が必要です。 これらすべての処理オプションは、大きな財務負担となります。 リー症候群に利用可能な薬や治療のほとんどは、多くの国内で専門的治療のための非常に少ない施設があるので、他の国から輸入されています。 これは、輸入薬と治療は非常に高価になります。 たとえば、ユナイテッド・ミトコンドリア病財団による報告では、米国におけるリーグ症候群患者の月間費用が、重症度に応じて2,000ドルから10,000ドルの範囲で測定できると推定しています。
• 承認された薬剤の欠如: 承認された薬の欠如は、世界のリー症候群治療市場の成長を著しく妨げています。 リーグ症候群は、中枢神経系に影響を与えるまれな遺伝性神経疾患です。 現在、リーグ症候群の治療に特に意味されている承認薬はありません。 既存の治療法の選択肢は非常に限られており、主に特定のサプリメントを管理し、ゴミ箱や換気装置を通じて呼吸サポートを維持し、救済を提供するために症状を治療することを含みます。 承認された薬がなければ、根本的な原因を効果的に治療し、病気の進行を遅らせることができる、それは患者、介護者および全体的なヘルスケア システムのための大規模な挑戦をポーズします。 効果的な医薬品処理オプションのこの欠如は、リー症候群の患者のニーズが大幅なアンメットを維持し続けることを意味します。 病気が進行するにつれて、患者は通常身体能力の悪化を経験し、多くは大幅に寿命を短くしています。 承認された治療薬の欠如は、疾患の経過を変えることができる標的療法の重要な不当性を示します。 新規医薬品のパイプラインは、開発とテストの初期段階での候補者のほんの一握りに限って残っています。 製薬会社は、オルファン条件が限られた商業リターンを提供する非常に小さい忍耐強い基盤を持っているので少し興味を示しました。

最近の開発

プロダクト指定

• 2023年12月14日 アブリバAB、まれで重度の第一次ミトコンドリア病の治療のための臨床段階の会社の開発薬は、欧州委員会は、Leigh症候群の治療のための会社の薬物候補NV354のためのOrphan指定を与えたことを発表しました、神経学的ミトコンドリア疾患における臨床開発を促進しました。
• 2023年9月14日、カンナビジオールは、ヨーロッパ薬庁(EMA)が、レアミトコンドリア病症候群の治療に用いられるオルファン薬物指定を受けました。 UAB Institut de Neurociències(INc-UAB)Emma Puighermanal、Albert Quintana、Elsenda SanzのMitochondrial Neuropatology研究グループからの研究者による決定が始まります。

事業開発 マーケットプレイヤーによる活動

• 2023年6月29日 ソリューション 株式会社セラピューティクス製薬会社は、ミトコンドリア病関連の発作物(MDAS)の治療のためのバチキノンのMIT-E試験が、観察可能なモーター発作物の減少の第一次エンドポイントを達成できなかったことを発表しました。 本研究では、全研究人口における発作頻度の低下や、リード症候群の小児の最大のサブグループにおける治療効果の証拠が示されています。また、有益者は、状態の疫学および疾患関連の入院の発生の重要な二次エンドポイントで観察されました。
• 2023年6月5日、Leigh症候群の研究開発に専念する親主導の組織であるCure Mito Foundationは、Leigh症候群に関する初のオンラインリソースを立ち上げました。 無料のリソース「リー・シンドロームについて」は、患者、介護者、医師がその症状、診断、治療オプションなどのリー・シンドロームに関する情報を見つけることができる中央の場所として機能します。

図2. 世界のリー症候群治療市場シェア(%)、病気の種類、2024

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リー・シンドローム治療市場におけるトップ企業

• アブリバAB
• ソリューション 治療薬
• ヴォークス 薬局
• ミトーチ
• Medleyの薬剤株式会社。
• Khondrion BVの特長
• OMEICOSのセラピューティクス・ガンブ。
• エジソン製薬株式会社
• ダイニポン 住友 ファーマ株式会社
• タイシャ GTx
• PicnicHealth(オールストリップ)
• 武田薬品 会社案内
• バイオジェント
• 株式会社イオニス製薬
• サープタ・セラピューティクス株式会社
• MECOSON LABS PRIVATE LIMITED _ 株式会社エムコソン

定義: 尿道症候群、別名亜急性神経症、中枢神経系に影響を与えるまれな遺伝性ミトコンドリア障害です。 細胞内の酸化リン化システムに不具合が生じます。 遺伝子変異に基づくリーグ症候群のいくつかの種類があります。 最も一般的な症状は、筋肉の制御、異常な目と筋肉の調整、呼吸の問題、および発達遅延の欠如を含みます。 重症例では、致命的であることができます。