世界のアンチセンス・RNAI治療薬市場 規模とシェアの分析 - 成長傾向と予測 (2023 - 2030)

アンチセンス&RNAiセラピューティクス市場サイズは、到達することが期待されています US$ 14.66 2030による請求から 2023年のUS $ 5.40億, で a 予報期間の15.3%のCAGRお問い合わせ アンチセンスとRNAの干渉(RNAi)治療薬は、病気関連の遺伝子の発現を阻害し、さまざまな疾患の治療に大きな可能性を示した。 Antisense 療法は mRNA に結合し、ターゲット遺伝子発現を禁じるように設計されている抗密オリゴナクレオチド(ASO)と呼ばれる合成核酸の短い鎖を利用します。 ASOは、トランスクリプション、RNA処理、トランスポート、または翻訳をブロックできます。 アンチセンス療法の主な利点は、疾患関連遺伝子の正確な規制を可能にすることです。 しかし、大きな課題は、ASOを利息の組織に届けることの困難です。

RNAiの治療薬は小さい干渉を利用します RNAについてs (siRNAs) は内因性マイクロを模倣します RNA(miRNA)は、ポストトランスクリプション遺伝子サイレンシングに関与しています。 セルに導入すると、siRNAは、ターゲットmRNAの劣化を誘導する複合体(RISC)に組み込まれています。 ASOと同様に、siRNAはターゲット遺伝子の発現を選択的に阻害することができます。 RNAiの利点は遺伝子発現を調節する能力です。 しかしながら、循環中のsiRNAの半減期や細胞内流出の難しさなど、課題が挙げられます。 障害物にもかかわらず、アンチセンスとRNAi治療薬の両方が治療のための約束を示している がんばり, 神経障害, 選択的に病気病理を駆動遺伝子をブロックすることによって感染性疾患.

アンチセンス&RNAi Therapeutics Market 地域的インサイト

• 北アメリカ 予測期間における抗密およびRNAi治療薬の最大の市場であることが期待され、2023年の市場シェアの35.9%以上を占めています。 北米での市場成長は、米国のような国における主要なバイオ医薬品会社および世界クラスの研究機関の強力な存在に帰属します。 これらの企業は、革新的なRNAiベースの療法を開発するために研究開発の努力に大規模な投資をしました。 また、米国食品医薬品局は、近年、いくつかのアンチセンス薬を承認し、ブーストを提供します。
• インフォメーション ヨーロッパ 2023年の市場シェアの28.5%以上を占める、アンチセンス&RNAi治療薬の2番目に大きい市場であることが期待されます。 市場の成長は、増加する胃の人口と癌などの疾患の増加の優先順位に起因する。
• インフォメーション アジアパシフィック 市場は、予報期間中に21.5%以上のCAGRで、アンチセンス&RNAi治療薬のための最速成長市場であることが期待されます。 アジアパシフィックの市場拡大は、中国、日本、インドなどの国が急速に成長する医薬品製造能力と、家庭で成長するイノベーションの拡大を図っています。 いくつかのローカルバイオテクノロジースタートアップは、RNAiの研究開発のための技術を探しています。 欧米市場と比較して製造コストを削減することで、これらのプレイヤーが手頃な価格で治療をターゲットにすることができます。 この利点は、地理的フットプリントを拡大するために探しているグローバル製薬のリーダーからの賢明な投資を集めています。

プロフィール 1. 地域別世界アンチセンス&RNAi治療市場シェア(%)、2023年

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アナリストビュー

世界的なアンチセンス&RNAi治療薬市場は、主要なプレーヤーからの研究開発投資と臨床試験活動の増加による長期的に有望なようです。 主要な運転者は高度の核酸ベースの薬剤の分子の開発であり、精密薬の成長した興味。 さらなる臨床成功は、次の10年間で収益成長見通しを加速することができます。 欧州および北アメリカは現在、世界的な発展をリードし、主要な製薬会社および後期パイプラインの可用性の集中に向け、近い将来に市場を支配する可能性があります。 しかしながら、科学的および配達の課題は、短期間で市場投入率を削減する可能性があります。 核酸治療薬の有効かつ安全な供給は、標的細胞および組織に重要な技術的障壁を残します。 新規医薬品開発に伴う高R&Dコストも投資リスクを増加させる。 市場プレイヤーは、デリバリーテクノロジーとバイオマーカー戦略の改良に重点を置き、レスポンシブな患者集団をより良い特定する必要があります。 アジアのような地域は、医療費の増大、臨床試験活動の拡大、知財法の強化により、アジアの採用が増加する可能性が高い。 成功した第一市場製品には、多くの遺伝子疾患のための効果的な治療法の現在の欠如が与えられたブロックブスターの状態を達成する可能性があります。 パートナーシップ、合併、買収の取引により、企業が新しい技術にアクセスし、リスクを削減するのに役立ちます。 全体的に、市場は重要な長期間のために置かれるようです

アンチセンス&RNAi 治療市場ドライバー:

• 研究開発投資の成長: 製薬会社による研究開発への投資の増加は、グローバル・アンチセンス&RNAi治療市場の成長を主導する重要な要因です。 過去数年間で、RNA干渉技術に基づく革新的な治療薬の開発に焦点を絞った研究活動に著しい取り組みを挙げています。 例えば、2021年4月、経済協力開発機構のデータによると、製薬産業における研究開発費は、2015年から2019年にかけて年間6.1%に増加し、2020年までに総額200億米ドルに増加しました。 R&Dファンドの上昇により、様々な慢性疾患や生命を脅かす疾患を治療するためのRNAiとアンチセンス薬を探索することが可能となりました。 いくつかのバイオテクノロジーと製薬会社は、癌、心血管障害、代謝疾患、神経疾患などの高影響疾患領域に対するRNAi候補を評価するための臨床試験を行っています。 たとえば、Alnylam Pharmaceuticalsは、プライマリのhyperoxaluriaと遺伝的ATTRアミラードーシスの治療のための段階的な試験で複数のRNAi薬を持っています。
• 医薬品デリバリーシステムにおけるイノベーション: RNAiおよびアンチセンス治療薬を効果的に提供する新薬配送システムの開発は、市場成長の主要なドライバーとして登場しました。 静脈内注射などの慣習的な配達方法は、血流中の核による急激な分解と細胞膜の交差の困難による重要な生物学的利用可能性の課題を提起しました。 しかし、ナノテクノロジーとマテリアルサイエンスの進歩により、オリゴナクレオチドを劣化から保護し、細胞内化を促進できる高度なキャリアシステムの設計が実現しました。
• まれで、Orphanの徴候に焦点を合わせて下さい: RNAiとアンチセンス療法は、腫瘍学のような大きな市場のための約束を保持している間、彼らの初期臨床的および商業的成功は、まれで孤立した病気の徴候で主にされている。 これらには、トランスチレンアミラードーシス(ATTR)、脊髄筋萎縮(SMA)、および現在非常に限られた治療オプションを持っているフェミリアルキロミノ血症症候群(FCS)などの条件が含まれます。 製薬企業にとって、高いアンメットニーズを持つそのような小さな患者集団をターゲットにすることで、早期の実証と比較的小規模な試験による商品化を実現できます。 また、これらのまれな病気プログラムを戦略的に魅力的にする、孤児の薬物指定と関連するインセンティブの可能性を提供しています。 いくつかのRNAiとアンチセンス薬が承認されているか、またはまれな遺伝的障害に焦点を当てた遅段階の試験です。 たとえば、パティシランとイノーターは遺伝的ATTRの治療のためにFDAの承認を得ました。 また、Duchenne muscular dystrophy、hemophilia、および Lysomal の貯蔵の病気のような他の孤児の実例のプログラムとのパイプラインを拡大し続けます。 これらのニッチパイプライン資産の多くが承認を受けているため、RNAiおよびアンチセンスモーダリティのユーティリティを検証します。 まれな病気のこの成功は、順番に、より大きな主流の徴候に彼らの進捗を集中するのに役立ちます。 成長している業界の取り組みは、オルファンドラッグ開発に合わせ、長期にわたってこの治療分野の成長を支える重要なドライバーを表しています。

アンチセンス&RNAi 治療市場 機会:

• 未適用新興市場: 未開拓の新興市場は、世界的なアンチセンスとRNAiセラピューティクス市場での成長のための素晴らしい機会を提示します。 多くの開発の経済は、生命を脅かす疾患と大きな患者の集団が悲しみを持っています。 しかしながら、医療インフラの不足やアクセシビリティの欠如により、現在の治療法の選択肢は限られません。 抗力およびRNAiの治療薬は費用効果が大きい、ターゲットを絞られた処置を渡すことによってこれらの国の忍耐強い結果をかなり改善する潜在性を持っています。 従来の薬と比較して副作用が少なく、重要な薬へのアクセスを拡大することができます。 がん、心血管疾患、C型肝炎など、新興国における主要な疾患に対する低コストの新規治療の開発を可能にし、死亡率が高い。 未熟な人口の大規模な医療ニーズに対処するこの能力は、未適用地域で市場を運転することができます。
• 新しい徴候: RNAベースの医薬品開発の進歩と様々な病気に関与する分子経路のより大きい理解による、世界的な抗密剤&RNAi治療薬市場は、近年有望な成長を示しています。 この成長する知識は、これらの技術が現在の使用を超えて新しい病気の徴候に適用される範囲を提供します。 多くのパイプライン薬は治療オプションが現在制限されている条件で評価されています。 成功すると、これらは、アンチセンスとRNAi治療薬が対処するための全く新しい領域を開くことができます。 そのような有望な新しい道は神経変性障害の分野にあります。 アルツハイマー病やハンティントン病などの病気は、効果的に治療することが困難です。 しかしながら、RNAの干渉が特定の神経変性条件の病因の役割を果たしている点がますます研究。

アンチセンス&RNAi 治療市場 トレンド:

• パーソナライズされた医薬品に焦点を当てる: 世界的なアンチセンスとRNAi治療市場は、多分野開発アプローチの成長傾向から重要な影響を受けています。 慣習的な薬物開発は、通常、発見、非臨床および臨床研究、および規制機能のための別のサイロを結合しました。 しかしながら、医薬品開発ライフサイクル全体で多様な専門知識を結集する、より統合的、多分野モデルへの移行が進んでいます。 この包括的な共同アプローチは、ユニークな技術的課題を提示するアンチセンスとRNAi療法のために有益です。 これらの核酸ベースの薬は、分子生物学、生化学、薬理学、臨床薬などの幅広い科学的知識から入力する必要があります。 多分野の専門家チームは、これらの専門的スキルセットがより合理化された方法で抗力およびRNAiの候補者を集約的に進歩させることを可能にします。 例えば、Ionis Pharmaceuticalsの研究者は、その機能的開発モデルを実証する2022年に発表された結果を発表し、従来のアプローチと比較して2年間、遺伝的transthyretinアミラードーシスを治療するための新しいアンチセンス薬の配信を加速することができました。

アンチセンス&RNAi 治療薬の市場の抑制:

• 高い製造業 RNA治療薬の費用: 急速な市場拡大を抑制する1つの主要な挑戦は抗密なオリゴナクレオチドおよびsiRNAの分子のようなRNAの治療薬を製造することに関与する高いコストです。 合成プロセスを用いたこれらのシーケンス固有の核酸薬の生産は非常に複雑で高価です。 製造工程全体に集中する専門装置および複数のステップ化学統合を要求します。 企業は、RNA医薬品の産業規模の生産のための堅牢なインフラを確立するために、高資本支出を調達する必要があります。 これは、医薬品開発コストに著しく追加します。 さらに、生産の矛盾および不純物はまた製造業の経済に影響を与えます。 高コストは、最終的に薬の価格を増加させ、手頃な価格と市場をいくらかまで引き上げます。 製造の経済障壁を克服することは、アンチセンス&RNAi治療薬市場のための主要な拘束領域のままです。
• RNA治療薬と関連したデリバリーチャレンジ: もう一つの重要な課題は、RNA治療化合物の効率的な配信で、組織や体内の作用の細胞内サイトをターゲットにしています。 Naked RNA 分子は急速な低下に直面し、効率的に細胞膜を排出する薬理活動に交差しません。 これは、ナノ粒子、リポソーム、細胞浸透ペプチドなどのデリバリー技術を使用して、RNA薬を保護し、取り込みを容易にする必要があります。 しかし、生体環境に耐えることができる安全で効果的な配送システムを開発することは困難です。 キャリア、免疫反応、カプセル化の信頼性、およびリリースメカニズムの不適切な組織作物のような問題はRNAの薬剤の配達の可能性を妨げ続けます。

最近の開発

新製品発売

• 4月2023日 Alnylamの薬剤、Inc.、 製薬会社、およびRegeneron Pharmaceuticals, Inc.は、製薬会社が、ALN-APPのフェーズ1試験の進行中の単離部分、実験的RNAi治療薬のアミラード - フォルルンヌ、アルツハイマー病および脳性アミロパシー(CAA)の治療のための開発におけるタンパク質(APP)をターゲティングすることを発表しました。
• 2023年3月 株式会社オリックス医薬品 製薬会社、フェーズ1臨床研究の最初の患者投与量は、重要なマイルストーンをマークしました。 この研究は、年齢関連の黄斑変性(AMD)を予防し治療する可能性がある画期的なRNAi療法に焦点を当てています。

買収とパートナーシップ

• 2022年12月、GSK plc、製薬会社、およびWave Life Sciences Ltd.は、壊滅的な病気の人々のためのライフ・チェンジの処置を提供することにコミットした臨床段階の遺伝学の医薬品会社であるGSK plcは、WVE-006を含むオリゴナクレオチドの治療薬を、進歩させるために戦略的協力を発表しました。 当初は4年間の研究期間を設けています。 GSK独自のヒト遺伝的インサイト、グローバル開発、商用機能をPRISMTM、Wave独自の創薬および医薬品開発プラットフォームと組み合わせています。
• 2020年6月、Evox Therapeutics Ltd.(Evox Therapeutics Ltd.)は、Eli Lillyと当社との研究コラボレーションとライセンス契約を締結し、Evoxの独自のParietEX RNA干渉(RNAi)プラットフォームを開発し、抗密オリゴナクレオチド(ASO)薬を神経疾患の潜在的な治療に使用することを発表しました。

プロフィール 2. グローバルアンチセンス&RNAi 治療市場シェア(%), によって テクノロジー, 2023

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アンチセンス&RNAi治療市場でトップ企業

• ベニテックバイオ医薬品株式会社
• サイレンス治療薬
• 株式会社イオーニス製薬
• バイオパスホールディングス株式会社
• パーチェロンセラピューティクス株式会社
• GSK 液晶
• オリックス製薬株式会社
• サノフィ
• アルニラム医薬品株式会社
• アルブタバイオ医薬品

定義: RNA分子が特定の遺伝子の発現を沈黙または変更するために使用される遺伝子治療の一種です。 がん、心血管疾患、珍しい遺伝障害など、さまざまな病気の治療に使用されています。お問い合わせ