リソソーム貯蔵 病気 治療学 市場 分析

世界的なlysomal貯蔵の病気の治療薬の市場は評価されると推定されます US$ 9.87億 お問い合わせ 2023年 展示予定 カグレ について 8.4パーセント 予報期間中 (2023-2030).

グローバルリソマル貯蔵病の治療薬市場に関するアナリストの意見:

lysomal 貯蔵の病気の増加の prevalence、増加するプロダクト進水は全体的なlysomal 貯蔵の病気(LSD)の治療薬の市場の成長を運転できます。 Lysomal 貯蔵の病気はすべての 5,000 の生きている出生の 1 つの推定頻度があると考えられます。 たとえば、2021年7月、分子遺伝学とメタボリズムが公表した記事によると、日本全国の調査を実施することにより、リソマル貯蔵障害および永久障害を持つ患者の蔓延を確認するために研究が行われました。 日本で20台以上の入院した約13,304の病院は、LDSで患者を治療する経験を測りました。 患者の数は、重複率/頻度を計算することによって推定された。 患者の推定数は、ファブリー病の1658、粘膜多糖症Iの72、粘膜多糖症IIの275、ガウチャー病の211、Pompe病の124、メタクロマチック性leukodystrophyの83、Niemann-PickタイプCの57、および副腎球体のための262でした。 また、出産前帰は、各疾患の患者および出産年データ量を推定し、ファブリー病の1.25であった。粘膜多糖症I、粘膜多糖症IIの0.38、ガウチャー病の0.19、Pompe病の0.14、メタクロマチック性leukodystrophyの0.16、Niemann-PickタイプCの0.16、およびアドレンストロフィーのための0.20を用いて計算された。

図1. 世界のリソソーム貯蔵 病気 治療学 市場シェア(%)、プロダクト タイプ、2023によって

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グローバルリソマルストレージ病の治療薬市場–ドライバー

lysomalストレージ疾患の早期増加

人の間でlysomal貯蔵の病気の成長のincidencesはlysomal貯蔵の病気の治療薬のための高い要求に導く主要な要因です。 たとえば、2021年2月8日に国立障害者団体が発表した報告書によると、スクリーニングされた4万人の乳幼児のうち、12,000人を超える新生児は、診断されていないと治療されていないままに、重度の発達障害や死亡を引き起こすまれな障害があることがわかりました。 本報告書は、11月2022日現在のものです。

lysomal貯蔵の病気のための主要な市場プレーヤーによる新製品の進水

lysomal貯蔵の病気の人々を扱うことができるより新しい療法を発明する高められた研究開発の活動は市場の成長を運転できます。 例えば、2021年2月8日、米国食品医薬品局(FDA)に付与 orphanの薬剤 2つのM6P遺伝子治療へのステータス。 1つは、遺伝的代謝障害粘膜症の治療のためにガウチャー病と別のものを目的としています。

プロフィール 2.地域別グローバルリソマル貯蔵病の治療薬市場価値(US $億), 2023

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グローバルリソマル貯蔵病の治療薬市場 - 地域分析

地域の中で、北アメリカは予測期間にわたって世界的なlysomal貯蔵病気の治療薬の市場において優勢な地位を保持することを推定しています。 これは、リソマル貯蓄疾患の治療のための研究開発活動の増加によるものです。 例えば、2022年2月9日、米国に拠点を置くバイオテクノロジー企業Regenxbioは、第18回世界シンポジウム2022でハンターシンドロームの治療のためのRGX-121のフェーズI/IIの試験から追加の肯定的な中間データを提示しています。 遺伝子治療は、3つの線量レベルにわたって薬物関連の深刻な副作用イベントなしで十分に耐えられることが判明しました。 Cerebrospinal流体バイオマーカーの線量依存性減少は、RGX-121投与後の神経デベロプメントを続け、系統的酵素発現とバイオマーカー活性のエビデンスが観察されました。 2022年(昭和20年)に商業用スケールの現物製造慣行(cGMP)材料を用いた増設計画を進めています。

グローバルリソマル貯蔵病の治療薬市場 - コロナウイルスの影響(COVID-19)パンデミック

2019年12月に発生したCOVID-19ウイルスの感染拡大に伴い、世界保健機関は2020年1月30日に公衆衛生を宣言しました。

COVID-19は、流通チャネルの混乱や、企業や金融市場への金融影響を通じて、薬物の生産と需要に直接影響を及ぼす3つの主要な方法で経済に影響を与えました。 中国、インド、サウジアラビア、U.A.E.、エジプトなど、全国のロックダウンにより、薬物の輸送に関する問題が1か所から別の場所へと進んでいます。

しかし、COVID-19パンデミックは、世界的なリソマルストレージ疾患治療薬市場への悪影響を受けました。 これは、COVID関連の制限による治療の中断のためです。 2020年4月24日に分子遺伝学と新陳代謝で発表された記事によると、COVID-19関連の医療危機の影響は、リソマル貯蔵障害のある患者に対する治療に対する影響は、イタリアのレア疾患、ウディン大学病院、イタリアおよび衛生学研究所、イタリアで研究された。 病院で酵素補充療法を受けている患者の49 %は、それらの家庭治療の6%を経験する混乱を経験しました。 逃された注入の主な理由は、感染の恐れ(62.9%)と注入センターの再編成でした(37%)。

グローバルリソマルストレージ病の治療薬市場セグメンテーション:

世界的なlysomal貯蔵病気の治療薬の市場レポートは処置、徴候、エンド ユーザーおよび地域に分けられます。

治療に基づく、全体的なlysomal記憶病気の治療薬の市場は酵素の取り替え療法に分けられます、 幹細胞療法、基質減少療法および他の。 そのうち、酵素補充療法は、この分野における新承認と治療の開始により市場を支配することが期待されます。

インディケーションに基づく、全体的なlysomal記憶病気の治療薬の市場はgaucherの病気、fabry病気、pompeの症候群、mucopolysaccharidosis、他に分けられます。 ガウチャーの病節は、予測期間にわたって市場を支配することが期待され、これは、ガウチャー病によって広く感染した人口に起因する。

エンドユーザーに基づく 世界的なlysomal貯蔵の病気の治療薬の市場は病院および医院に分けられます。 病院のセグメントは、予測期間にわたって市場を支配し、これはまれな病気の治療のための病院の増加数による期待されます。

すべてのセグメンテーションの中で、治療セグメントは、主要な市場プレイヤーによる研究開発活動の承認の増加による最も高い可能性を持っています。 例えば、2023年1月5日、米国を拠点とするバイオテクノロジー会社であるOrchard Therapeutics PLCは、米国食品医薬品局(FDA)が、OML-203の調査ニュードラッグ(IND)アプリケーションをクリアしたと発表しました。 2023年後半にOTL-203の安全性と有効性を評価する試験が始まります。

グローバルリソマル貯蔵病の治療薬市場 断面分析:

アジアパシフィック地域における新規治療の承認が増加すると、この地域で治療セグメントの拡大が期待されます。 例えば、2021年3月23日、日本製薬会社JCR医薬品は、粘膜多糖類硬化症II(MPS II)の治療のためのIZCARGO(pabinafusp alfa 10 mL)の承認を発表しました。 IZCARGOは、JCRが開発した独自の技術であるJ-Brain Cargo(J-Brain Cargo)に依存する組換えのiduronate-2-sulfatase酵素交換療法(ERT)です。血液脳バリア(BBB)を横断して治療薬を届けます。 これは、静脈内投与を介してBBBを貫通する初の承認されたERTであり、MPS IIなどのリソマル貯蔵障害(LSD)を持つ個人にとって潜在的に人生を変える利点です。

グローバルリソマル貯蔵病の治療薬市場 : 主な開発

2022年2月9日、米国ベースの医薬品会社であるAvrobioは、まれなリソマル貯蔵障害に対する遺伝子治療は、注入後1年以上の患者の最初の3人の潜在的な耐久性を示したことを発表しました。 遺伝子治療は、システアミンで治療される膀胱症のために与えられています, 継承された病気を持つ人々のための腎臓におけるシシン結晶の蓄積を減らす一般的な治療法. AVR-RD-04 の遺伝子治療の最初の 3 人の患者は処置の注入の後で 12 と 26 か月間の口頭システアミンを離れて残ります。 2021年11月4日患者が治療を受けました。 患者のどれも治療のために有害事象を経験していますが、幹細胞の動員、根本的な病気、予後状態または骨髄性状態による軽度または中程度の副作用がありました。

2023年3月1日、フランスの製薬会社であるSanofi(Sanofi)は、希少疾患の新製品を2023年以降に発売することを発表しました。 また、インドのNexviazyme(Avalglucosidase alfa Powder)およびPompe病およびNiemann-Pick病(ASMD)のためのXenpozyme(Olipudase alfa Powder)の2つの新製品をそれぞれ輸入し、販売するために主題の専門家委員会からの推薦を、受けました。

2020年3月25日 株式会社イントラバイオ U.K.は、米国食品医薬品局(FDA)がニエマン病型C(NPC)の治療のために、その鉛化合物(IB1001)に高速トラック指定を付与したと共有バイオ医薬品会社を基調とした。 IB1001(N-acetyl-L-leucine)は、現在、多国籍臨床試験でNPCの神経保護処置、対症性疾患および疾患変調のために調査されています。 米国(FDA)およびEU(European Commission)において、米国(FDA)におけるOrphan Drug Designationsを受領し、米国(FDA)のNPCの治療において、希少小児疾患指定を認めた。

2022年5月20日、欧州医学 エージェンシーは、非中央の神経系(CNS)の処理のための治療のためのXenpozyme(olipudase alfa)のための欧州連合(EU)でのマーケティング承認を付与することを推奨しました。 酸Sphingomyelinase欠乏症(ASMD)、まれで進行性遺伝疾患。 Xenpozymeは、フランスの製薬会社であるSanofiの製品です。 Genzyme Europe B.V., オランダのバイオテクノロジー会社を拠点とする。 A/B型またはB型ASMD型のすべての年齢の子供および大人の使用のために示されます。 ASMDはNiemann-Pickの病気、まれな遺伝子の新陳代謝の無秩序またはlysomalの貯蔵の無秩序として別名です。

グローバルリソマルストレージ病の治療薬市場:主な傾向

2023年3月7日、医療従事者達がリソマル・ストレージ障害(LSD)をより良く特定し、より迅速な診断と治療へのアクセスを支援するために、eラーニング・プログラムを開始しました。 米国の複数のリソマル障害センターから専門家の看護師やヘルスケアの専門家が、ウェブサイトのトレーニングをホスティングしている英国固有のメタボリック病グループ(BIMDG)から入力した電子学習プログラムを設計しました。 トレーニングは、BIMDGのメンバーシップを通じてLSDの看護師と味方された健康の専門家に開放され、ロイヤル看護大学(RCN)が認定されています。 これは、参加者がモジュールを補完することで継続するプロフェッショナル開発(CPD)ポイントを獲得できることを意味します。

2020年11月9日、Axovant Gene Therapiesは、米国に拠点を置く臨床段階の医薬品会社であるAxovant Gene Therapiesは、米国食品医薬品局が臨床ホールドを解除し、Axovantの調査ニュードラッグ(IND)アプリケーションをクリアし、Tay-Sachs 病およびSandhoff病患者を治療するための遺伝子治療の登録研究を開始しました。 Axovant療法、AXO-AAV-GM2は、Tay-SachsおよびSandhoffのためのINDクリアランスを達成するために最初の調査遺伝子治療です。

グローバルリソマル貯蔵病の治療薬市場 : 拘束

Lysomalの貯蔵の病気の治療薬の高い価格

Lysosomalの貯蔵の病気に関連付けられる処置の費用は非常に高いです。 高価な方法であるように、これは世界的なlysomal記憶病気の治療薬の市場の成長を抑制できます。 たとえば、2021年3月25日に希少疾患のOrphanet Journalが公表した記事によると、酵素補充療法は、lysomal貯蔵疾患の治療のための最も効果的な治療法です。 ジェンスの研究と開発活動は、ガウチャー病に対するERTの初期の成功の後にそれに焦点を当てました. 既存のまたは治療上のアプローチを終わらせる多くの重要な制限は、その費用です。 ERTは、患者と遺伝子治療の費用は、数年にわたって支払われる可能性が高いドルの何百万米ドルから250〜US $ 650,000 /年かかります。 これらの高コストは、医薬品会社が被った研究開発費や治療のコスト節約値によって正当化され、これらの治療の欠如およびこれらの障害のための非常に小さな商業市場におけるこれらの患者のための世話の医療費と比較して、特に薬物が個々の病気のために開発されているとき。

この拘束は、親が財政的に助けることができる新しい政府の融資政策の導入によって克服することができます。

lysomal病気の地理的分散

特定のまれな病気がいくつかの地域でさらにまれていることを与えられた病気を理解するためのLDSのハムパーの努力の地理的分散。 例えば、2022年7月25日、国立薬学図書館が公表した記事によると、民族性と地理の両方がLDSの発生率の一部を再生する。 例えば、ガウチャー病(GD)は一般人口の40000〜60000で1で発生します。 東ヨーロッパのユダヤ人(Ashkenazi Jews)では、GDは800年に1として高く、Tay-Sachs病は3900年に1として高くなっています。 ニエマンピック Aと粘膜症IVもこの人口の頻度の増加で発生します。 フィンランドの人口では、aspartylglucosaminuriaは18500年に1の頻度で起こります。 サルダ病もフィンズで一般的です。 文化的および地理的遺伝学はこの高い発生に貢献します。

これは、病気とその遺伝子との関係を理解するための意識プログラムと専用の研究開発活動を配置することによって克服することができます。

グローバルリソマルストレージ病の治療薬市場 - キープレーヤー

グローバルリソマル貯留病治療市場で動作する主要なプレーヤーは、シレplc、Pfizer、Inc.、Sanofi、BioMarin Pharmaceutical Inc.、Actelion Ltd、Raptor Pharmaceutical Corp.、Protalix Biotherapeutics Inc.、Quest Diagnostics、Amicus Therapeutics、Inc.が含まれます。

*定義: lysomalの貯蔵病気と呼ばれる特定の病気の状態を引き起こす酵素の欠乏は、Fabryの病気、Gaucherの病気、lysomalの酸の口欠乏、mucopolysaccharidosis、ハンターの症候群およびPompeの病気のような病気を含んでいます。 酵素の取り替え療法は酵素の欠乏を訂正するために酵素の静脈内管理を伴います。 酵素の取り替えは他の処置方法より少数の副作用と関連付けられます。 ヒト細胞、動物細胞、組換え DNA 技術などの情報源から酵素が得られる。 酵素の取り替えは、永久的な処置を提供しませんが、特定の酵素の欠乏によるによって引き起こされるボディへの永久的な損傷を防ぐのを助けます。 治療は、病気に応じて週または月用量から成ります。