ポンピー病治療市場 ANALYSIS

ポンペ病は、アルファグルコシダーゼ(GAA)と呼ばれる酵素酸の欠乏によって引き起こされる遺伝的貯蔵障害(LSD)を継承しています。 これは、主に滑らかな筋肉、骨格筋および心臓の筋肉に、さまざまな種類の組織に蓄積するグリコゲンを引き起こします。 筋肉の弱み、呼吸器の問題につながり、肝臓や心臓にも影響します。 ポンペ病は、自己再必須遺伝子特性として継承されます。 多重症の3つの主要なタイプがあります。これは異なる年齢で異なり、これらのタイプは、出生の数ヶ月以内に始まり、非分類の乳幼児症 - 通常、年齢1、および小児期、または成人期後に症状を示す可能性があるポンペ疾患の後半型によって表示されます。 ポンペ病治療市場は、限られた数のメーカーの存在による巨大な成長の可能性を展示することができます, これは大幅に増加し、この市場での事業の可能性とスコープを拡大することができます.

貧しい病気の治療上の市場分類:

療法のタイプによって:

• 遺伝子治療
• 酵素交換療法(ERT)
• Chaperone-Advancedの取り替え療法(CHART)

管理のルートによって:

• オーラル
• チャペル

忍耐強いタイプによって:

• インファント
• スタッフ

政府のイニシアチブの増加は、ポンペ病治療市場の増大に期待されます

公衆衛生問題を考えると、政府は、ポンペ病などのまれな病気や病気の予防や診断や治療のための革新的な製品の開発を推進し、推進する継続的な取り組みを行っています。 たとえば、2015年、Orphan Product Grants Programは、92の助成金申請から18の新しい助成金賞を受賞し、希少疾患に関連する約67の継続的な臨床研究プロジェクトへの資金調達と支援を提供しました。 さらに、スウェーデン、オランダ、韓国などの経済の政府からの取り組みが始まり、酵素補充療法(ERT)を受ける個人が認めたガイドラインを承認することに重点を置いています。

多くの経済において、ポンピー病の蔓延を増加させることが期待される 医薬品 病気の診断および処置のためのカスタマイズされた解決を来る製造業者。 たとえば、ユナイテッドポンペ財団(UPF)によると、2017年、ポンペ病の推定頻度の発生率は、異なる民族グループと国籍の間で変化する可能性があります。 オランダ: 1 に 40,000 (大人: 1 に 57,000; 炎症: 1 に 138,000)、南中国と台湾: 1 に 50,000 出産、アフリカ系アメリカ人: 1 に 14,000 出産およびカカカカシア: 1 に 100,000 がポンペ病に苦しむ。 遺伝子治療および酵素補充療法は、このまれな病気の臨床症状を減らすことで非常に有効であるかもしれません。 現在、乳幼児および小児の治療にMyozymeである酵素補充療法に2つの商品化製品があります。 また、フェーズ3(NeoGAA GZ402666(Sanofi)、AT-982(Audentes therapeutics)、フェーズ2(BMN 701(Biomarin))における各種パイプライン製品も、予測期間中にこの市場でのメデオリック成長を創出することが期待されています。 しかしながら、治療と治療の長い期間に関連付けられている高コストは、ポンピー病治療市場の成長を抑制する要因です。 たとえば、Harvard Schoolが2016年に発表した研究論文によると、Lumizymeは、1年間10万ドルの子供および成人治療年間30万ドルを占めています。

メーカーによる研究開発投資の増加が市場成長の推進に期待される

メーカーは、ポンピー病治療市場に対する需要に応えるためにパイプラインを拡大することにより、新しいソリューションを見つけることに焦点を当てています。 たとえば、2017年9月、Avrobio Inc.は、独自のlysomalターゲティングシーケンスを活用して、遺伝子治療で製品パイプラインを拡大し、酵素の高レベルをlysosomesに提供しました。 さらに、2017年10月、Amicus Therapeuticsは、Pompe病の治療のために米国FDAからATB200/AT2221にオーファン薬の指定を受けました。 この新治療パラダイムは、ATB200、ユニークな組換えヒト酸アルファグルコシダーゼ(rhGAA)の酵素を最適化した炭水化物構造、特にマンス-6リン酸(M6P)で構成され、アップテークを強化し、アト2221と共同投与され、薬理学的カペロン。

ポンピー病治療市場で動作する主要なプレーヤーは、Amicus治療薬、Inc.、Valerion治療薬、LLC、Sanofi S.A.、オキシラン、Sangamo治療薬、Inc.が含まれます。