ミトコンドリア障害は、生化学的および遺伝的ミトコンドリアの欠陥および変異の広い範囲によって特徴付けられる慢性障害を継承しています。 障害は、脳、心臓、肝臓、骨格筋、腎臓および呼吸器系を含む複数の臓器に影響を与えます。 ミトコンドリア障害を持つ患者は、しばしば筋肉の弱さ、運動不耐症、およびミトコンドリア呼吸の減少による疲労に苦しむ。これは、ミトコンドリアDNA変異が原因で、細胞アデノスリン投与(ATP)を生成する能力を低下させる原因である。 分子機構の理解の大きな進歩にもかかわらず、現在、病気の効果的な治療法はありません。 ミトコンドリア障害の治療は、主に異なるビタミン、コファクタ、オフラベル薬が他の徴候のために承認され、栄養補助食品で行われます。 しかしながら、研究機関や製薬会社が、技術の発展に取り組む新薬の開発に携わっています。 バイオマーカー、取り替えのセラピーおよび洗練された試験の設計は、従って市場の成長のための有利な機会を作成します。
Mitochondrial Disorders 治療市場: マーケット・ダイナミクス
ミトコンドリア障害の蔓延を増加させ、重要な罹患率と死亡率が増加し、次世代への遺伝的伝達の高まりが市場成長を促進する要因です。 ミトコンドリア研究センターによると、2015年、100,000人あたり約10人がミトコンドリア障害を持ち、幼少期に初めて発現する。 遺伝的およびまれな病気情報センターによると、ミトコンドリア遺伝障害を持つ女性は、変化する遺伝子を子孫に渡る各妊娠で50%のチャンスを持っているので、病気の上昇の負担を示す。 また、ミトコンドリア疾患治療市場は、原発ミトコンドリア病の治療のために承認された医薬品がオルファン薬物状態を持っているので、将来的には、市場承認のためのより大きな可能性を持っていることが期待されています 従来の医薬品よりも。 また、規制当局からの新規薬分子の承認は、ミトコンドリア障害治療市場の成長のための有利な機会を作成することが期待されます。 たとえば、2018年4月、NeuroVive Pharmaceutical ABは、米国食品医薬品局(FDA)によるKL1333に、継承されたミトコンドリア呼吸器鎖疾患(MRCD)の治療のためにオーガン薬の指定を受けました。
また、ミトコンドリア障害に苦しむ患者のアンメットの必要性に対処するために、さまざまな研究機関が実施するさまざまな臨床試験の存在は、増大市場の成長に期待されています。 たとえば、2018年4月、GenSight Biologicsは、網膜神経変性疾患および中枢神経系障害のための革新的な遺伝子治療を発見し、開発することに焦点を当てたバイオ医薬品会社であるGenSight Biologicsは、ミトコンドリア疾患の治療におけるGS010(rAAV2/2-ND4)の安全性と有効性を評価するREVERSE Phase III臨床試験の結果を発表しました。
患者の医療ニーズに対処するための効率的な療法の開発のために研究者をサポートする組織による高R&D投資は、近い将来にミトコンドリア障害治療市場の成長を促すことが期待されています。 たとえば、ミトコンドリア医療財団(FMM)は、最も有望なミトコンドリア研究と治療のための開発をサポートし、資金調達によって様々な形態のミトコンドリア疾患や障害の治療をターゲットとした治療の発見プロジェクトを促進します。 2014年、(FMM)マイケル・J・フォックス財団とコラボレーション パークインソンズ マヨクリニックの神経科学部で研究プロジェクトを支援する研究(MJFF)が、ミトコンドリアの病態を治療するアプローチを研究しました。 また、国立小児健康研究所とヒト開発研究所(NICHD)とユナイテッド・ミトコンドリア病財団(UMDF)がミトコンドリア病シーケンスデータ資源(MSeqDR)コンソーシアムを発足しました。 このコンソーシアムの目標は、臨床および研究コミュニティのためのミトコンドリア疾患のためのゲノムデータの堆積、治癒、アノテーションおよび統合分析を促進することです。
しかし、高R&Dコスト、新規治療の承認のための厳格な規則、病気の認識と理解の欠如は、市場成長を抑制する要因です。
Mitochondrial Disorders 治療市場: 地域力学
Coherent Market Insightsによるグローバルミトコンドリア障害治療市場における地域区分は、北米、ラテンアメリカ、欧州、アジア太平洋、中東、アフリカで構成されています。 北アメリカは、予測期間にわたって世界的なミトコンドリア障害治療市場で優勢な地位を保持することが期待されています, 病気の蔓延と意識を広げ、新しい薬の開発をサポートするための取り組みの上昇数を増加させることを望んでいます. 医学研究所によると、, 米国, 2015, 推定 30,000 アメリカ人は、彼らのミトコンドリアで遺伝的欠陥に苦しんでいる. また、米国におけるミトコンドリア病コンソーシアム(NAMDC)は、希少疾患臨床研究ネットワーク(RDCRN)の一部であるミトコンドリア病コンソーシアム(米国ミトコンドリア病コンソーシアム(NAMDC)の米国におけるミトコンドリア病患者の情報を収集するために特別に取り組み、研究者が将来の研究のために患者を識別し、募集するのを支援しています。
Mitochondrial Disordersの処置の市場: 競争価格
市場で運営する主要な選手は、臨床開発を通じて希少疾患を予防する研究機関と戦略的コラボレーションを採用しています。 たとえば、2018年2月には、カロリンスカ研究所と共同でNeuroVive Pharmaceutical ABが、ミトコンドリアマイオパシー患者を治療するために、化合物NV556を開発しました。 同社は、その前臨床研究からの効果的な結果と化合物の臨床試験を開始することが期待されます。
世界的なミトコンドリア障害治療市場で動作する主要なプレーヤーは、Centogene AG、GeneDx、Ixchel Pharma、Khondrion BV、Mitobridge、NeuroVive Pharmaceutical AB、Reata Pharmaceuticals Inc.、およびStealth Biotherapeuticsを含みます。
Mitochondrial Disorders治療市場:市場税法
治療の種類に基づいて、グローバルミトコンドリア障害治療市場は次のように区分されます。
流通チャネルに基づいて、グローバルミトコンドリア障害治療市場は次のように区分されます。
地理的根拠に基づいて、グローバルミトコンドリア障害治療市場は、次の分野に分けられます。
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著者について
Vipul Patil
Vipul Patil は、製薬業界で 6 年間の経験を積んだダイナミックな経営コンサルタントです。分析力と戦略的洞察力に優れた Vipul は、製薬会社と提携して業務効率の向上、より広範な拡大、収益性の高い市場での流通の複雑さへの対応に成功しています。
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