ハッチンソンギルドプロジェリア治療市場 ANALYSIS

Hutchinson-Gilfordのprogeriaシンドロームは劇的な、急速な、子供の頃からの老化の出現によって特徴付けられる遺伝状態です。 Hutchinson-Gilford progeria症候群は、積層A(LMNA)遺伝子の変異によって引き起こされる。 影響を受けた子供たちは、目立つ目、小さな顎、耳の突出、細い唇、およびくしゃみのある先端を持つ細い鼻を含む特徴的な顔体験を開発しています。 この症候群は、脱毛(脱毛症)、関節異常、高齢者の皮膚、皮膚下脂肪の損失(皮下脂肪)も引き起こします。 また、ハッチンソン・ジルフォード・プロジェリア症候群の患者は、小児期から動脈硬化症(動脈硬化症)の深刻な硬化を経験します。 年齢が悪化し、若年でも心臓発作や脳卒中のリスクが増加します。

Hutchinson-Gilford progeriaは、国立衛生研究所(NIH)によると、世界中で4億人の新生児に影響するまれな条件です。 現在、NIH統計によると、130件以上の症例が報告されています。 影響を受けた患者は最大30年、平均寿命は13年です。 ほぼ90%の患者は、アテローム性動脈硬化に関連する合併症から死にます。 チル2012はHutchinson-Gilfordのprogeriaシンドロームのために発見された有効な処置療法がなかった。 心臓血管の症状や成長異常を減らすことにほとんど焦点を合わせる治療。

Farnesyltransferaseの抑制剤(FTI)

で 2012, 薬ロナファニブの最初の臨床試験の発見, farnesyltransferase阻害剤 (FTI), ハッチンソン ・ ジルフォード ・ プロジェリア症候群の子供の治療のための新しい希望を与えました. 臨床試験結果は、体重増加の改善を実証し、骨のミネラル密度の増加、血管の硬さの減少、および重症患者における感覚聴覚の改善を実証しました。 成長ホルモン、およびスルフォラファンによる前の処置は徴候を減らし、子供の生命を延長することを助けました。 しかし、患者が定期的に心臓病医を訪問していることは不可欠です。 ラパマイシンは、以前に使用される1つの他の薬であり、それは核血清を逆転させ、細胞の鎮静を遅らせ、そしてプロジェリンの劣化を促進することを示しています。

最近では2015年に、科学庁の科学者、テクノロジー&リサーチ(A*STAR)は、ハッチンソン・ジルフォード・プロジェリア症候群のモデルを正常に確立しました。 この組織が実施した研究は、プロジェリンがテロメレスにリンクされていることを意味するモデルを提案した。 プロジェリンは、ヘテロクロマチンの減少を誘発します。, DNAのしっかりと詰められた形態, 細胞内のtelomeresを作るより壊れやすく、損傷を受けやすい. ターン内の破損したtelomeresは、早期の細胞老化を引き起こします。 このモデルは、以前に信じたものと根本的に異なります - 遺伝子のプロジェリンは、それによって細胞の分裂と増殖能力を弱めるために核を引き起こしました。 変化したプロジェリンタンパク質は、核封筒を不安定にし、進歩的に核を損傷させ、細胞を早期に死ぬ可能性が高くなります。

研究者は、遺伝的変化がハッチンソン・ジルフォード・プロジェリア症候群の特徴にさらに導く方法を決定するために働いています。 人間の老化の理解の増加による研究の継続的な進歩は、この病気の治療に貴重な洞察と援助を提供します。

主な開発

大手機関による研究・開発活動では、年齢関連の疾患に対する新たな治療法が市場プレイヤーの有利な機会を提供することが期待されています。 例えば、2019年8月には、テキサス・メディカル・センターのヒューストン・メダリスト・リサーチ・インスティテュートの研究者が、RNA治療薬(RNA治療薬)の使用に焦点を当てています。この治療は、すべての生きた細胞に見られる物質であるリボヌクレオ酸に焦点を合わせています。

同様に、2019年7月、スペインのOviedo大学の研究者は、胎児の微生物叢移植が早期に古いマウスを生き延ばすことができることがわかりました。 研究は、ヒトにおけるハッチンソン・ジルフォード・プロジェリアなどの年齢関連の条件のための標的型プロバイオティック治療を設計するのに役立ちます。

また、2019年3月には、Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares(CNIC)とUniversidad de Oviedo(Universidad de Oviedo)の研究者が、ハッチンソン・ジルフォード・プロジェリア症候群とマウスにおけるアテローム性動脈硬化症の早期発症に関与する新しい分子メカニズムを特定しました。 新しく特定された治療標的は、プロゲリアにおける初期アテローム性動脈硬化をブロックするために使用できます。