遺伝子治療 希少疾患市場向け ANALYSIS

希少疾患市場のための遺伝子治療 - 洞察

遺伝子治療は、遺伝子の物質を患者さんの細胞に差し込み、がんや遺伝子変異による細胞の欠如または不適切な機能を復元することを含みます。 翻訳科学の高度化のための国立センターによると、約7,000のまれな病気が特定されていますが、わずか数百に承認された治療があります。 また、希少疾患の遺伝子治療の開発は、希少疾患の80%以上が既知のmonogenic(単一遺伝子)を引き起こしているため、大幅な病変を引き起こしています。 小さな分子薬は、しばしば病気の根本的な原因を治すのではなく、症状を治療します。 これは、状態を管理するために薬の頻繁な管理が必要です。 遺伝子治療は、遺伝的欠陥を正しくする可能性がある。 さらに、臨床的に音を立て、成功する 遺伝子治療 ライフタイムトリートメントを要求するのではなく、病気を治すために単一の線量だけを必要とするかもしれません。 商業的に承認された遺伝子治療には、Kymriah(Novartis AG)、Yescarta(Gilead Sciences, Inc.)、Luxturna(Spark Therapeutics)、Streimvelis(Orchard Therapeutics)が含まれます。

さまざまなまれな病気の治療のための新規遺伝子治療の承認と発売の増加は、予測期間にわたって希少疾患市場成長のための遺伝子治療を高めることが期待されています

最近では、市場での主要プレイヤーは規制当局の承認を得ており、市場でのセラピーを開始しました。 新規遺伝子治療の頻繁な承認と開発地域における進水は、予測期間にわたって希少疾患市場成長のための遺伝子治療を大幅に促進することが期待されています。 たとえば、2017年12月に、Spark Therapeutics, Inc.は、米国食品医薬品局(FDA)の承認を受け、そのLUXTURNA(voretigeneneparvovec-rzyl)の1回遺伝子治療製品で、確認された偏見性RPE65変異測定による治療のために示した。 さらに、2018年8月には、Novatiss International AGは、Kymriah(チタジヌルクレクルセル、旧CTL019)の欧州委員会(EC)の承認を受け、再燃または再燃または再燃(r/r)の成人患者の治療のために、B細胞の急性リンパ腫(BCL)または2行後に大きなB細胞リンパ腫(BCL)を拡散する。 また、2018年8月、キッテファーマ株式会社(本社:東京都千代田区、代表取締役社長:樋口宏、以下「キッテファーマ」)は、再燃または耐火性拡散大型B細胞リンパ腫(DLBCL)および主幹細胞大B細胞リンパ腫(PMBCL)の成人患者に対する治療として、欧州委員会(EC)の承認を受けました。

希少疾患市場規模の世界的な遺伝子治療が評価されました US$ 16.3 百万 2017年、堅牢なCAGRを目撃する見込み 35.0の予測期間の% (2018-2026).

図1: 希少疾患市場シェアのグローバル遺伝子治療, ドラッグ (%), 2018 -2026

To learn more about this report, request sample copy

出典:コヒーレントマーケットインサイト分析(2018)

希少疾患の遺伝子治療に関する研究開発は、希少疾患市場における世界的な遺伝子治療の増大を期待

パイプラインのさまざまなまれな病気の治療のための複数の新しい遺伝子治療の存在、承認を得ると予測期間にわたって市場成長を後押しすることが期待されます。 たとえば、Spark Therapeutics, Inc.は、遺伝子治療すなわちFidanacogene Elaparvovecを開発しています。この遺伝子治療は、血友病Bに苦しんでいる患者の治療のために示された新規の調査遺伝子治療です。現在、治療はPhase 3の臨床試験を受けており、近い将来に承認を受けることが期待されています。 2018年8月、ユニキュアN.V.は、その最初の患者を治療しました AMT-061のフェーズIIb線量相変調の研究, 調査AAV5ベースの遺伝子治療は、重度および適度に重度の血友病Bの患者の治療のためのFIX-Paduaの変形を組み込む. で 2018年5月, Orchard Therapeutics Plc. 米国からのまれな小児疾患指定を受けました. 食品医薬品局 (FDA) その遺伝子治療候補OTL-200のための, メタクロマチドクロミドスト(MD)の患者の治療を示しました. ソリューション 治療薬、イン。 フェーズ3でGT-AADCを持っています 臨床試験 芳香族 L アミノ酸の Decarboxylase (AADC) の不足分のために示され。

表1:希少疾患パイプラインのための遺伝子治療

To learn more about this report, request sample copy

出典:会社のウェブサイト、Clinicaltrials.gov

しかし、まれな病気やその治療に関する人口の意識の欠如は、まれな病気市場のための遺伝子治療の成長に悪影響を及ぼすことが期待されます。 たとえば、2017年、ユニキュアN.V.は、2012年に承認された遺伝子治療Glyberaの更新を追求するために植物を落としました。 市場における治療の需要が非常に低いため、同社は計画を落としました

希少疾患市場における世界的な遺伝子治療における主要なプレーヤーの中には、キッチェファー株式会社(Gilead Sciences, Inc.)、ノバルティスインターナショナルAG、ジュノセラピューティクス株式会社(Celgene Corporation)、Bluebird Bio, Inc.、Spark Therapeutics, Inc.、uniQure N.V、Orchard Therapeutics Plc.、PTC Therapeutics、Inc.、BioMarin Pharmaceutical Inc.などがあります。