ファミリアル・クロネミア シンドローム治療市場 ANALYSIS

ファミリアル・クロネミア シンドロームは、主にトリグリセリド脂肪を消化する身体の不全によって特徴付けられる遺伝的状態です。 Familial Chylomicronemiaシンドロームでは、リポタンパク質リパーゼ(LPS)は機能的ではありません。これは、血液中のキロミクロンを分解する酵素です。 ヘルスケアプロバイダは、急性膵炎、腹部の痛み、制御されていない糖尿病、過剰なアルコール摂取量および高トリグリセリド血症を探していることによって、FCSを臨床的に診断することができます。 最も特徴的な兆候は、Familial Chylomicronemiaシンドロームは、主に体内の脂肪の高レベルに横たわる皮膚の脂肪血の出現です。 非常に高いトリグリセリドのレベルを持つ人々はFCSにより多くの従います。 2017年、Familial Chylomicronemia Syndrome(FCS)財団報告書によると、約30万人の人々は、米国の10人から10人、および希少疾患の95%が食品医薬品局(FDA)の承認された治療を受けていないすべての人のために考慮したまれな病気に苦しんでいます。 ファミリアル・クロネミア シンドロームは、世界中の小さな人口に影響を与えるまれな障害です。 2017年、希少な障害(NORD)に対する国家組織による報告によると、FCSはフランスのコミュニティやNetherlandの特定のコミュニティでより普及しています。その優先順位は、1億人ごとに19〜20倍の高さです。

FCSに関連付けられている重度の合併症は脂肪肝疾患、拡大された肝臓、拡大された脾臓および膵炎を含み、生命を脅かすことができます。 膵炎では、膵臓は食物を消化し、血糖値を調節するのに役立つホルモンのインシュリンを生成します。 それは膵臓の炎症によって特徴付けられます、それは非常に痛みを伴うと重度のことができます。 膵炎の頻繁な攻撃は、長期臓器の損傷や死につながる可能性があります。 条件の希少性のために、この症候群の臨床進行はよく理解されていない、それは近い将来にFamilial Chylomicronemiaシンドローム治療市場プレーヤーのための機会を作成します。

FCSの人々では、トリグリセリドレベルは、低脂肪食の薬でも、通常の個人と比較して最大20〜30回増加することができます。 研究者は、血液中のApoC-IIIのレベルを低下させる可能性があると治療を開発しています。 ApoC-IIIは人体でトリグリセリドのレベルを調節する蛋白質であることを証明しました。 従って、ApoC-IIIの量を減らすことは膵炎のための重要な危険因子であるtriglycerideの高いレベルを調節するのを助けるかもしれません。

Glyberaの非更新とVolanesorsenの起動は、総Familial Chylomicronemiaシンドローム治療市場成長を支配します

Ionis Pharmaceutical Inc.の子会社であるAkcea Therapeutics Inc.は、2017年9月に、脂質障害による重度の心臓代謝疾患を治療するために、Volanesorsenの保健カナダへのニュードラッグ提出(NDS)のファイリングを発表しました。 Volanesorsenは血漿TGの規則で重要な役割を果たすレバーのApoC-III蛋白質の生産を減らすように設計されています。 健康カナダは、FCSに苦しんでいるカナダの人々へのこの薬へのアクセスを加速し、この地域におけるFamilial Chylomicronemia Syndrome治療市場の成長を燃料にすることが期待されているカナダでFamilial Chylomicronemia Syndromeの治療薬の治療薬を優先的に検討しました。 Akcea Therapeuticsは、そのフェーズ3トレイルで成功した結果を達成しました - APPROACHスタディ そして、現在、さらに評価するためにAPPROACHオープンラベルスタディを実行しています。FCS患者の薬の拡張管理と有効性です。

Glybera、遺伝子治療は、腸から脂肪処理キロミクロン粒子をクリアするために必要なLPL酵素を回復するように設計されています。 それは足の60の筋肉内注射のシリーズを含む1回遺伝子治療です。 2012年10月、欧州委員会は、遺伝子検査によって確認された熱中LPL欠乏症と診断された成人患者の小さなサブセットの治療として、例外的な状況下でGlyberaのマーケティング承認を付与しました。 ユニキュアは2017年4月、欧州におけるグリベラ遺伝子治療承認の非更新を発表しました。 欧州におけるGlyberaのマーケティング承認の非更新は、FCSの全体的な市場に影響を与えることが期待されています。