シスチノーシス治療市場 分析

Cystinosisは細胞内のcystine (アミノ酸)の蓄積によって特徴付けられる状態です。 細胞を損傷し、組織や臓器を傷つける可能性がある結晶をしばしば形成する。 目と腎臓は、主に損傷を受けやすい;しかし、膵臓、筋肉、テスト、甲状腺も影響を受けることができます。 Cystinosisは3つのタイプに分類されます;nephropathic、非nephropathicまたはocular、および中間のcystinosis。 神経症(炎症性)嚢胞症は、嚢胞症の最も重く、一般的な形態です。 腎Fanconi症候群と成長障害は通常、この障害の最初の顕著な症状です。 中性膀胱症は、神経症の膀胱症の症状に似ている特徴があります。 しかし、これらの症状は8〜20歳までは顕著ではありません。 非神経症の膀胱症は、一般的に目の障害で中年の間に成人に影響を与えます。 腎臓病は、これらの個人では発生しません。 非神経症の膀胱症を持つ個人は、目の細胞膜蓄積による光恐怖症を開発します。

CTNS遺伝子の変異により、シスチノーシスのすべての3種類が起こります。 CTNS遺伝子における突然変異は、システノシンと呼ばれるトランスプロテインの欠乏を引き起こします。 Cystinosinは、通常、材料をリサイクルし、消化する細胞のコンパートメントであるリゾソームからシスチンを移動します。 システチノシンの欠陥は、シスチンの蓄積を可能にし、ライソソームとその蓄積は目と腎臓の細胞を損傷します。 国立衛生研究所(NIH)によると、嚢胞症は10万〜20万人の乳幼児に世界中で影響します。 Cystinosisは腎臓の失敗のすべての子供の頃の場合のほぼ5%のための子供およびアカウントの腎Fanconiシンドロームの最も一般的な原因です。 ファンコニ症候群、腎臓管の機能のまれな障害は、カリウム、尿酸、グルコース、リン酸、ビカーボネート、および特定の過剰な量で結果します アミノ酸 尿に排泄される。 Cysteine の枯渇療法は細胞内の cysteine のレベルをかなり減らすことができます。 子供の成長を改善し、腎臓の損傷を減らします。 Symptomatic 療法は極端ボディ脱水を防ぐために電気分解および液体の高い取入口が付いている腎の Fanconi シンドロームを扱います。 重炭酸ナトリウム、カリウム、ナトリウムのクエン酸塩およびマグネシウムは標準的な電解物の安定性を保つのを助けることができます。 アセチル コリンステラーゼ(ACE)阻害剤は、腎疾患の増殖を制限することもあります。

シスチノーシス治療市場 動的

シスチノーシスの診断と治療をサポートするさまざまな政府助成金は、市場の成長を後押ししています。 たとえば、2013年、シスチノーシス研究財団は、より良い治療と病気の治療のために、シスチノーシス研究者に6つの助成金を1.29百万米ドルに授与しました。 Cystinosis Research Networkなどの組織は、毎年5月7日の Cystinosis Awareness Dayを祝うことによって、病気に関する意識を広げる責任があります。 さらに、食品医薬品局(FDA)による製品承認は、予報期間にわたって膀胱症治療市場の成長を促進することが期待されます。 2013年、FDAは、6歳以上の患者を対象としたシステアミン・ビットレート(DR-C)の発売を延期し、2015年に2歳未満の子供を含むラベルを拡張しました。 Cysteamineは細胞のcystineレベルの低下の代理店です。 腎不全の予防や遅延、 Cystinosis で子供の成長を改善することに有効であることが証明されています。 2013年に、FDAは皮のcystineの水晶蓄積の処置のためのCystaran (cysteamineの眼科の解決)を承認しました。 Cystaranによる治療は、シチン結晶が角膜内で発見されるとすぐに開始されるべきです。 R&Dに焦点を合わせる欠如率と限られた処置の選択は、悪意のある膀胱症の治療に影響を与えることができます。

シスチノーシス治療市場地域の洞察

Coherent Market InsightsによるCistinosis治療市場の地域区分は、北米、ラテンアメリカ、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東、アフリカを含む。 北アメリカはcystinosisの処置の市場を支配する期待です。 Cystinosis Research Networkが公表した記事によると、推定15個のニューフロパシー性膀胱症例が米国で毎年診断されます。 また、地域人口の疾患に対する意識向上にも取り組んでいます。 欧州におけるシスチノーシスの高所率は、地域におけるシスチノーシス治療市場の成長を促進することが期待されています。 国立衛生研究所(NIH)によると、シスチノーシスはフランスで26,000人で1に影響を与えます。

シスチノーシス治療市場競争力のある景色

嚢胞症治療市場で動作する主要なプレーヤーは、Avrobio、Inc.、Gilead、Mylan N.V.、Novatis AG、およびOrizon Pharma Plcを含みます。 膀胱症治療市場での企業は、主要な収益シェアを得るために新製品開発に焦点を当てています。 たとえば、Avrobio Inc.は、シスチノーシスのための2つの遺伝子治療候補の臨床開発を開始したいと考えています。 ガウチャー病 2019年12月12日

シスチノーシス治療市場税法

処置に基づいて、cystinosisの処置の市場はに分けられます:

• Cysteineの枯渇療法
• Symptomatic 療法
• 腎移植

エンドユーザーに基づいて、嚢胞症治療市場は次のように区分されます。

• 病院
• 専門クリニック
• その他

地域に基づいて、シスチノーシス治療市場は次のように区分されます。

• 北アメリカ
• ラテンアメリカ
• ヨーロッパ
• アジアパシフィック
• 中東
• アフリカ