細胞および遺伝子治療の市場 ANALYSIS

グローバルセルと遺伝子治療市場が評価されると推定される US$22.7億 お問い合わせ 2023年 展示予定 カグレ について 28.7%(税抜) 予報期間中 (2023-2030).

グローバルセルと遺伝子治療市場に関するアナリストの意見:

セルおよび遺伝子治療の主要市場プレイヤーによる製品起動/承認などの様々な成長戦略の採用の増加が予想される。 たとえば、2023年6月28日、米国食品医薬品局は、Lantidraの承認を発表しました。最初のアレルギー(ドナー)は、タイプ1糖尿病の治療のために亡くなったドナー膵細胞から作られた細胞療法です。 Lantidraは、集中的な糖尿病管理と教育にもかかわらず、現在の重度の低血糖(低血糖)のエピソードを繰り返すので、ターゲットの血糖ヘモグロビン(平均血糖値)に近づくことができないタイプ1糖尿病の成人の治療のために承認されています。

また、2020年1月には、β 0 /β0の遺伝子型を持たない12歳以上の患者に対する1回遺伝子治療であるZYNTEGLOの発足を発表しました。

図1. グローバルセルと遺伝子治療市場 (%)を、プロダクト タイプ、2023によって共有して下さい

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グローバルセルと遺伝子治療市場 – ドライバー

新たな遺伝子治療を開発するために、主要な市場プレイヤー間のコラボレーションを強化

主要な市場プレイヤーは、他の企業とのコラボレーションを行い、細胞および遺伝子治療市場での新規遺伝子治療を開発し、それらを商品化することに焦点を当てています。 例えば、2023年2月15日、医薬品会社Charles River Laboratories International, Inc.とPurespring Therapeuticsは、腎臓病の治療を変革する先駆的な遺伝子治療会社であり、Plasmid DNA受託開発および製造組織(CDMO)のコラボレーションを発表しました。 共同では、チャールズ・リバーの創業プラシド・プラットフォーム、eXpDNA、そして何十年にもわたって培った経験をもとに、腎疾患を標的とする遺伝子治療プラットフォームです。

さらに、2022年4月には、グローバルライフサイエンスのリーディングカンパニーであるLabcorpは、セルと遺伝子治療技術のリーディング・デベロッパーであるXcell Biosciences社と共同で、クライアントが革新的なセルと遺伝子治療を効果的に発揮するうえで役立つ重要な作業を進めることを発表しました。 このコラボレーションにより、LabcorpとXcell Biosciences, Inc.は、セルおよび遺伝子治療(CGT)の安全性と有効性を向上させることに重点を置いた一連のプロジェクトに取り組んでいます。これにより、Labcorpのグローバル、CGTの包括的なスイートを成長させるというコミットメントを強化し、医薬品およびバイオテクノロジー企業の治療開発を迅速化するための取り組みをサポートしています。

さまざまな病気条件のための市場選手による研究開発活動の開始

適度に重度の血友病B、ハンティントン病などのさまざまな病気条件のための市場選手によるさまざまな研究開発活動の上昇は、予測期間にわたって市場成長を燃料にすることが期待されています。 たとえば、2021年12月に、uniQure N.V.は、新規遺伝子治療の開発に焦点を当て、etranacogene dezaparvovec、中程度に重度の血友病Bに重度の患者の治療のための遺伝子治療の遺伝子治療は、毎年恒例の出血速度(ABR)で非劣性の主なエンドポイントを達成し、III相臨床試験で基礎因子IX(FIX)prophytphysIII相臨床試験と比較して投与後の18ヶ月。

さらに、2021年4月、ユニキュアN.V.は、早期ハンティントン病の治療のためにAMT-130のフェーズI/II臨床試験で患者登録の完了を発表しました。

プロフィール 2.グローバルセルと遺伝子治療市場シェア(%)、地域別, 2023

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グローバルセルと遺伝子治療市場- 地域分析

地域の中で、北米は予測期間にわたって、グローバルセルおよび遺伝子治療市場で優位を保持することを推定しています。 これは、市場プレイヤーによる製品/プラットフォームの立ち上げの増加に起因します。 例えば、2022年10月、臨床段階のAllogene Therapeutics、Inc. バイオテクノロジー 同社は、「オフ・ザ・シェルフ」(アルロジェネリック)キメリック抗原受容体(CAR)の開発を支援するためにコミット臨床医の分野を代表する主要な臨床試験の研究者で構成された第一の取り組みであるCAR T Togetherの立ち上げを発表しました。 特定の癌の患者にカルT療法のスケーラブルそしてよりアクセス可能にするTプロダクト。

さらに、2021年12月、製薬会社であるノバルティスは、様々な新しい調査の基盤となる次世代のCAR-TプラットフォームであるT-Chargeの導入を発表しました。 車輌 Novartisパイプラインのセルセラピー。 さらに、ノバルティスが進行中から早期臨床データが存在すると述べた。 フェーズ I 臨床試験 YTB323 (アンチ CD19) と PHE885 (アンチBCMA), このプラットフォームを使用して開発された最初の Novartis CAR-T セル療法.

グローバルセルと遺伝子治療市場–コロナウイルスの影響(COVID-19)パンデミック

2019年12月に発生したCOVID-19ウイルスの感染拡大に伴い、世界保健機関は2020年1月30日に公衆衛生を宣言しました。

COVID-19のパンデミックは、COVID-19中に病院や医療従事者に対する負担が増加し、グローバルセルと遺伝子治療市場に大きな影響を与えました。 たとえば、2021年3月には、米国に拠点を置く慈善団体である血漿がんU.K.が47%の回答者のバーチャル調査を実施し、その血漿がんの任命と治療は、任命のキャンセルや延期のために45%が実施されていないと報告した。

一方、Covid-19の治療のために世界中で研究された細胞および遺伝子療法を使用して臨床試験の増加の伝導は、パンデミックの間に市場成長を促進しました。 例えば、2021年10月31日現在、米国食品医薬品局が作成したコロナウイルス治療アクセラレーションプログラム(CTAP)によると、60セル以上、遺伝子治療はCOVID-19の治療のために世界中で研究されました。 細胞療法プロダクトは幹細胞および関連プロダクトのようなautologousおよびアホメリック細胞の細胞の細胞免疫療法および他のタイプを、含んでいます。

以下の表は、COVID-19治療のために調査されているセルセラピーの詳細を提供します

グローバルセルと遺伝子治療市場セグメント:

グローバルセルと遺伝子治療市場レポートは、治療の種類、アプリケーション、エンドユーザー、地域に分けられます。

療法に基づく タイプ、 セルセラピー(幹細胞、Tセル、Dendritic Cells、NK Cells)および遺伝子治療(Germline Gene Therapy and Somatic Gene Therapy)に世界規模の細胞および遺伝子治療市場に分けられます。 そのうち、細胞療法のセグメントは、予測期間中にグローバルセルと遺伝子治療の市場を支配することが期待され、これは、市場の選手によるコラボレーション、資金調達などのさまざまな成長戦略の採用の増加によるものです。

アプリケーションに基づく、グローバル細胞および遺伝子治療市場は、皮膚科、筋骨格、腫瘍学、免疫学、心臓病および神経学、その他(尿問題、感染症、眼科疾患、腎疾患、その他)に分けられます。 そのうち、musculoskeletalセグメントは予測期間中にグローバルセルと遺伝子治療市場を支配することが期待されており、これは軟骨の欠陥、骨関節炎、靭帯などの筋骨格の傷害の増加によるものです。

エンドユーザーに基づく グローバルセルおよび遺伝子治療市場は、病院、クリニック、その他(研究機関、学術研究所等)に区分されます。 そこで、病院のセグメントは、予測期間にわたって市場を支配することが期待され、これは、市場選手との病院のコラボレーションによる細胞と遺伝子治療の臨床試験と研究開発活動をサポートするものです。

地域を拠点とする グローバルセルと遺伝子治療市場は、北米、中南米に分けられます。 ヨーロッパ、アジアパシフィック、中東、アフリカ そのうち、北米は予測期間に世界市場を支配する見込みで、この地域におけるセルと遺伝子治療の市場選手による資金調達が増加している。

すべてのセグメンテーションの中で、治療タイプセグメントは、主要な市場プレイヤーが主導する増加資金のために最も高い可能性を持っています。 たとえば、ElevateBioは、セルと遺伝子治療技術会社であるElevateBioは、2021年3月、ElevateBioは、次世代のテクノロジーの非前例のスイートで、セルと遺伝子治療の分野における最も重要な課題に取り組む新しい破壊的なビジネスモデルを作成していたシリーズCの資金調達で525億米ドルを調達したことを発表しました。遺伝子の編集、誘発性幹細胞、タンパク質、ウイルス、細胞工学、および細胞工学などの遺伝子治療は、遺伝子組み換え技術を含む。

グローバルセルと遺伝子治療市場クロス部門分析:

遺伝子治療を推進する能力の拡大のための主要な市場プレイヤーによる投資の増加は、北米における治療型セグメントの成長を促進しています。 たとえば、2021年12月に医薬品会社であるPfizer Inc.は、商用スケール生産を通じて遺伝子治療製造を支える製造施設を建設するUS $ 800億を投資していたと発表しました。 ノースカロライナ州に拠点を置くこれらの3つの植物は、広範な市場分布のためのセルと遺伝子治療をスケールアップするために必要な実質的な投資を強調しています。

グローバルセルと遺伝子治療 市場: 主な開発

2022年1月 アミューゲン米国を拠点とする多国籍バイオ医薬品会社で、治療薬会社であるBiomedicinesを生成し、複数の治療分野と複数のモダリティを横断する5つの臨床ターゲットのためのタンパク質治療薬を発見し、作成するための研究共同合意を発表しました。 研究協定のコラボレーションの一環として、Amgenは、初期の5つのプログラムで50億米ドルの取引価値が1.9億米ドル以上の将来のロイヤリティで高い資金を支払います。 各プログラムでは、Amgen は、将来のマイルストーンで最大 370 億米ドルを支払います。

2021年6月21日 サイジェニカ、バイオテクノロジー企業は、非政府機関であるグローバルベンチャーキャピタル投資主SOSVが率いるシードファンド投資ラウンドで1.4億米ドルを調達したことを発表しました。 資金調達ラウンドは、CyGenicaの独自技術の検証を加速し、安全、ターゲティング、手頃な価格のインターセルラー医薬品配信を実現します。 がんおよびまれな病気の治療薬の進歩における破壊的な薬物送達技術の開発を加速し、患者の健康と生活の質を向上させます。

2021年3月、米国を拠点とする多国籍バイオ医薬品会社であるAmgen Inc.と、バイオテクノロジー企業であるRodeo Therapeutics Corporationは、Amgenが複数の組織の再生と修復を促進するために設計された小さな分子療法を開発するRodeoを買収する合意を発表しました。 契約は、Amgenの炎症ポートフォリオを備えたRodeoの15-PGDH(プロスタグランジン分解酵素)プログラムを使用して患者のための治療薬を開発するために、同社の拡張を支援します。

2021年3月には、米国食品医薬品局がAbema(idecabtagene vicleucel)を承認し、複数のmyeloma患者を治療する細胞ベースの遺伝子治療は、治療の少なくとも4つの前線(異なるタイプ)後に、またはその疾患が返された複数のmyelomaを治療する。 Abecmaは複数のmyelomaの処置のためのFDAによって承認される細胞ベースの遺伝子療法です。 複数のmyelomaは、骨髄に異常な血漿細胞が蓄積し、体の複数の骨の腫瘍を形成する珍しいタイプの血液癌です。 この病気は十分に健康な血球を作ることから骨のマローを、低い血の計算をもたらすことができます保ちます。

2021年1月には、多国籍バイオテクノロジー企業であるBiogen Inc.(Biogen Inc.)は、ハンティントン病、アルツハイマー病、パーキンソン病などの神経変性中枢神経系(CNS)障害の治療のための共同デベロプRNAi治療薬として、米国に拠点を置くバイオテクノロジー企業、アタランタセラピューティクス、ゲンテックと共同開発しました。

グローバルセルと遺伝子治療 市場: キー トレンド

市場プレイヤーによる無機成長戦略の拡大

細胞および遺伝子治療のための市場プレイヤーが採用した無機成長戦略の増加は、予測期間にわたって市場成長を促進することが期待されます。 たとえば、2021年5月、米国に拠点を置く多国籍バイオテクノロジー企業であるBiogen Incは、コトレンチ遺伝子toliparvovec(BIIB112)のPhase 2/3 XIRIUSの研究から、遺伝子治療をXリンクリチノウトキソサ(XLRP)の患者のためのワンタイムセラピーとして調査した。 XLRPは、網膜の光センシング細胞が徐々に悪化するにつれて、進行中の視野の損失に関連しているまれで継承された網膜疾患です。 初期の症状は、夜間に見られるのが困難で、視力の制限と、最終的には40歳までにほとんどの人では失明します。 X-linkedレチチンチレン顔料オーサ(XLRP)に住んでいる患者は、現在承認された治療はありません。

同様に、2021年3月、米国を拠点とする多国籍バイオテクノロジー会社であるBiogenは、米国南東部のノースカロライナ州のリサーチ・トライアングル・パーク・キャンパスで新たな遺伝子治療製造施設を計画したことを発表しました。 175,000平方フィートの施設は、Biogenの遺伝子治療パイプラインすなわちBIIB111(timrepigene emparvovec)にある製品の製造をスケールアップし、継承された網膜疾患のchoroideremiaを治療するように設計されています。 拡張は、新しい収益源の開発におけるバイオジェンを支援します。

増加の優先順位 様々な慢性疾患

がん、複数の血漿などの様々な慢性疾患の増大を増加させ、予測期間にわたって市場成長を促進することが期待されます。 たとえば、GLOBOCAN 2020による推定によると、南東アジアで複数のmyelomaの新症例が6,900件前後に診断されました。

さらに、GLOBOCAN 2020の見積もりによると、UAEでは、約2,155の新しいがん症例が診断されました。

グローバルセルと遺伝子治療市場: 拘束

不利な返金ポリシー

Kymriah, CD19 対立遺伝子改変自律神経 T細胞免疫療法は、大B細胞リンパ腫の患者のための急性リンパ球病およびUS $ 373,000の患者のためのUS $ 475,000のリストされた価格を持っています。 そしてYescarta(カートT細胞療法)はUS $ 373,000のリストされた価格です。 このような高価な治療は、より良い採用率のための返金ポリシーの面で政府のサポートを必要とします。

しかし、セルと遺伝子治療は、市場の成長を阻害することが期待されている償還政策を担当する規制当局からの複数のセットバックを目撃しました。 たとえば、2020年12月には、米国国立保健福祉研究所(NICE)は、Yescartaが非常に高価な治療であると結論し、したがって、国立保健システム(NHS)リソースの費用対効果の高い使用として考慮することはできません。

この拘束力のある患者を克服するには、セルと遺伝子治療が高コストとポケット投資の外を避けるために添加/含まれている新しい払い戻し方針を選ぶことができます

細胞と遺伝子治療に関連する課題

細胞および遺伝子治療に関連する課題は以下のとおりです。

• 遺伝子治療の開発者は、長期患者が費用を正当化するという期待で高価な製品に投資する必要がある説得力のある医療設定の大きな課題に直面しています
• また、オラン病に示されている細胞および遺伝子治療の収益は、患者集団の小型化のために限られるままであり、それによって、治療の高コストとして商業障害を示す、それは製薬会社のための不満の見通しです。
• 治療薬は高価ですが、開発者は、治療薬が病気の治療を永続的に受け取るように患者に費用効果が大きいと主張しています。 しかし、メーカーが研究や開発コストをより効率的に回復できるため、より一般的な病気を標的とする将来の遺伝子治療も高価になる可能性もあります。

グローバルセルと遺伝子治療市場- キープレイヤー

• グローバルセルおよび遺伝子治療市場で動作する主要なプレーヤーは、Novatis International AG、Pfizer、Inc.、Sanofi S.A.、Amgen、Inc.、Regeneron Pharmaceuticals、Inc.、Bluebird Bio、Inc.(Celgene Corporation)、Biogen Inc.、uniQure N.V.、JCR Pharmaceuticals Co. Ltd.、Gene Biotheurapetics、Kolon TissueGene、Inc.、Horama SA.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Overe、Inc.、Inc.

*定義: 幹細胞療法(SCT)は、幹細胞を使用して、非深刻なから生命を脅かす疾患に至るまで、さまざまな障害の治療を含みます。 幹細胞は神経筋肉および変性障害を含む80以上の障害を潜在的に扱うのに使用されています。 遺伝子治療は、機能的なコピーで突然変異遺伝子を増殖、置換、または抑制することにより、遺伝子疾患を治療するアプローチです。 彼らは体が必要なタンパク質を生成し、正常な機能を復元することを可能にすることによって、継承された病気の根本原因に対処します。 遺伝子治療は、適切なキャリアやベクトルを介して遺伝的物質の転送を含みます。