LEBERの先天性異常症の市場 SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2024-2031)

Leberの先天性異常症の市場 Size and Trends

グローバル・リーバー・コンゲニタール・アマルシス・マーケットは、 2024年のUSD 1.23 Bn そして到達する予定 2031年までのUSD 1.68 Bn、混合物の年次成長率を展示する 2024年から2031年にかけて4.9%のCAGR。

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受け継がれた網膜疾患の早期増加

相続の優先順位 レティナル 病気は世界中で警報率で増加しています。 Leberの先天性異常症は、1つの形態の継承された網膜性ジストロフィーである、また症例の年上のスパイクを目撃しています。 一部の推定値では、100,000人の出生から2〜3度程度がLCAと診断されます。 毎年、世界規模の出生率が約140万人の新生児の平均値であることを考えると、毎年2,800～4,200人の新しいLPA症例が現れます。

この上向きの傾向は、主に将来の両親の進歩的な年齢に起因する可能性があります。 医療科学は、ほとんどの人が20秒で子供を持っていたとき、30年代後半または40年代初頭まで親戚を遅らせることを可能にします。 しかしながら、遺伝的障害や変異の相続性が増加する親年齢の増加に著しい事実です。 研究は、LPAを含むいくつかの相続した眼疾患のための重要な危険因子であるために高度の小児年齢を示しました。 より多くの人々は、社会や経済上の理由により、現在、高齢者の両親になることを選択したので、LCAのような遺伝的網膜症を継承する彼らの子孫のチャンスは、対応して成長しています。

継承された網膜性消化不良の上昇のためのもう一つの重要な理由は診断を改善しています。 高度な遺伝子検査ツールとテクニックの可用性により、より高速かつより決定的な診断が可能になります。 以前は、小児期から現れるLCAのような条件は、専門知識と診断の制限の欠如のために何年もの間診断されていないことが多いです。 しかし、今、洗練された遺伝的スクリーニング方法は、視覚障害の最初の兆候を示す新生児でも診断を可能にします。 これは、世界中でより正確な病気の監視につながる. また、患者の擁護団体のおかげで、これらの遺伝的条件に対する認識が高まっています。家族全員の診断スクリーニングのために行くより多くの家族を奨励し、新しい症例の識別につながる。

Market Concentration and Competitive Landscape

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Orphanの薬剤の指定を育てて下さい

Orphanの薬剤のステータスは、製薬会社にとって貴重なインセンティブを提供し、希少疾患の治療法の研究と開発により多くのリソースを投資します。 そのような指定を得るには、臨床試験費用の払い戻し、税金のクレジット、7年間の指定された薬に対する排他的な権利などのいくつかの利点が開かれます。 LCAのようなニッチな希少疾患市場に焦点を当てたパイプライン薬のオルファン指定を積極的に追求しています。

過去10年間に、オルファンドラッグ周辺の規制風景も大幅に進化しました。 FDAとEMAの両方がさらにインセンティブを強化し、オーファン医薬品の承認経路を合理化し、高いアンメットニーズの領域でのイノベーションを奨励しました。 製薬会社は、薬物の臨床的利益の可塑性仮説に基づいて早期臨床試験段階でも、Orphan薬の指定を達成することができます。 さらに、規制当局は、希少疾患の伝統的な大規模有効性試験を実施する実用的な課題を認識し、代わりに代理マーカーと現実世界の証拠を受け入れるためにより開かれています。

これらの政策開発の目に見える結果は、一年中付与される孤児薬の指定の上昇数です。 多くの主要なプレーヤー 眼科 余りに保護された状態を得ました。 LCAのようなまれな網膜が今の頃に表現するという商業的関心を示す。 ドラッグメーカーが研究に投資し、市場独占性を楽しむことができるよう設計を勝ち取ることは、彼らの候補療法が成功するべきだと主張する。 その結果、LCAパイプラインは、規制当局からすでに孤立した状態を確保した臨床評価のさまざまな段階で複数の薬物候補で急速に成長しています。 今後数年間で予想される承認は、LCA患者の治療オプションを大幅に拡大します。 そのため、オランファーの薬物活性は、安定した成長のためのしっかりした足でグローバルLCA市場を置きます。

アナリストからの主なテイクアウト:

世界のリーバーの先天性増殖市場は、予測期間にわたって重要な成長を目撃する見込みです。 病気や様々な治療オプションについての意識が高まり、診断や治療を求める患者が増えています。 希少疾患研究を支える政府の取り組みは、市場成長にも注力しています。

しかし、治療の費用は、特に低・中所得国における広範囲の採用のための大きな課題を残します。 経験豊富な医療専門家の欠如により、状態を診断し、管理し、さらに市場を抑制します。

今後も引き続き、臨床検査や新製品承認により支えられたグローバル市場を発信してまいります。 好ましい償還方針はさらに地域市場を後押ししています。 欧州は、高齢化の激しい人口と増加する医療費の増大にも期待されています。

アジアパシフィックは、今後数年間で最も急速に成長している地域市場として出現する可能性が高く、注目の市場を提供しています。 生活水準の上昇、医療ツーリズムの拡大、希少疾患に対する意識の拡充につながる可能性があります。

より良い効力と安全性で新製品が発売され、増加する成長機会のための方法が舗装されます。 パイプライン候補は、将来の市場拡大のためにうまくいきます。 世界中の手頃な価格の治療を利用できるように、主要な業界の利害関係者間のコラボレーション。

市場課題: 処置の高い費用

グローバル・リーバー・コンゲニタール・マウルシス市場における大きな課題の一つは、高い治療コストです。 Leberの先天性異常は、出生から重度の視覚障害を引き起こすまれな遺伝的無秩序です。 現在、この条件を治療するための承認薬療法はありません。遺伝子治療のような利用可能な治療法は、絶え間ない価格タグが付属しています。 例えば, voretigeneneparvovec, LCAのための最初のFDA承認遺伝子治療薬, リストの価格を持っています $850,000 治療あたり. そのような天体価格は、患者、医療システム、政府に莫大な財務負担をかけます。 多くの患者は、適切な保険の補償や金融援助なしに、これらの費用対効果の高い治療を受けることができません。 高コストは、治療へのアクセスを制限し、新療法の市場可能性に悪影響を及ぼすこともできます。 遺伝子やその他の先進療法を開発する企業は、グローバルな規模でより多くの患者に治療をアクセスできる手頃な価格のイノベーションをバランス良くする必要があります。

市場機会: 遺伝子治療のエマージは、Leberの先天性異常症を治療する

遺伝子治療の出現は、グローバル・リーバー・コンジェニタール・マウルシス市場にとって重要な機会を提供します。 LCAは特定の遺伝子の変異によって主に引き起こされるので、遺伝子治療は1回硬化治療の可能性の高い選択肢と考えられます。 いくつかの医薬品メーカーは、臨床試験の有望な結果で遺伝子治療を積極的に開発しています。 Voretigeneのneparvovecは2021年に最初の承認された遺伝子治療になりました。 AVROBIO の AVR-RD-01、MeiraGTx の AAV-CNGB3、AGTC の XLRP 療法の他の療法。 初期遺伝子治療の承認と成功は、このアプローチを検証し、より多くの投資をスペースに引き付けることが期待されます。 また、LCAの異なる遺伝的原因をターゲティングする追加の遺伝子治療の開発のための方法を保存することができます。 継続的イノベーションにより、遺伝子治療は、将来のLeberの先天性異常症を管理するための重要な基準になる可能性があります。

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治療の種類 - 遺伝子治療:燃料化イノベーションと希望

治療タイプでは、遺伝子治療セグメントは、ベクター技術とデリバリー方法の継続的な進歩への2024年に40%の最高シェアを保持すると推定されます。 遺伝子治療は、不良遺伝子の機能的コピーを導入することにより、Leber Congenital Amaurosisを引き起こす遺伝子の欠陥を修正することを目指しています。 他のオプションと比較して、遺伝子治療は長持ちする効果で1回の治療を提供します。 重要な研究は、ウイルスベクトルの安全性と効率を向上させることに重点を置いています。 副甲状腺および副腎注射による革新的な配達技術は網膜細胞のターゲティングを高めます。 RPE65や他の遺伝子を標的とした治療法の臨床試験は、勢いを生成しました。 RPE65-mediated LCAの治療におけるvoretigeneneparvovecの成功は、遺伝子治療の可能性を強化しました。 規制当局の承認が達成されると、現在、レイトステージ試験で複数の遺伝子治療候補が市場に参入する場合があります。 これは、遺伝子治療の立場を優先する治療アプローチとして強化します。

ターゲット遺伝子によって- RPE65:遺伝子のターゲティングを通して希望を運転

ターゲット遺伝子の面では、RPE65セグメントは、RPE65遺伝子治療の進歩のために2024年に35%の最高シェアを保持すると推定されます。 RPE65 変異は、総 LCA 症例の相当割合を占める。 RPE65を標的する療法は、臨床的に意味のある結果がビジョンを回復することを示しています。 ルクスターンアは、RPE65を標的することにより、継承された網膜病に対する最初のFDA承認遺伝子治療になりました。 それは単一の管理によって長持ちする利点を実証しました。 これは、生存可能な遺伝子ターゲットとしてRPE65を検証しました。 ADVM-022のようなセラピーは、AAVベクトルプラットフォームを利用してRPE65遺伝子を配信することを目指しています。 広範な研究経路は、レジンセルのターゲティングとベクターエンジニアリングを最適化しています。 RPE65は、これまで成功を収めたため、臨床評価や商品化に参入する製品が増えるにつれて、フロントランナーの遺伝子標的を維持する可能性が高い。 LCA治療市場のシェアを固着させます。

エンドユーザーによる病院:統合ケアの育成

エンドユーザーでは、病院のセグメントは、包括的なケアを提供する能力を借りて、2024年に42%の最高シェアを保持すると推定されます。 LCA患者の多様なニーズに対応するため、条件は専門家間の多角的な管理と調整を必要とするため、病院は十分に装備されています。 現場のレジンスペシャリスト、遺伝子検査施設、遺伝子治療管理機能、低ビジョンデバイス、ビジョンリハビリテーションプログラムを1つの屋根の下に提供しています。 この統合医療デリバリーモデルは、効果的な長期監視とフォローアップを促進します。 新規治療が出現するにつれて、病院は治療センターとして大規模な臨床試験において重要な役割を果たします。 専門分野を横断する専門性を持つ病院は、複雑な手順を経て患者を導き、急速に進化する治療の風景に更新されたままにします。 今後は、遺伝子治療のような複雑な処方を採用し、治療された患者のためのデータ規制のような領域でリードすることがよく位置付けられています。 これにより、病院は、LCA患者の健診設定として位置を把握することができます。

Regional Insights

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北アメリカは、2024年に39.3%の株式を推定して、グローバル・リーバー・コンジェニタール・マウルシス市場での優勢地域として確立しました。 米国やカナダなどの国に本社を構える主要市場プレイヤーの主要性 これは、北米企業に業界プレゼンスと市場リーチの面でエッジを与えています。 地域は、R&Dの重要な投資を持つ最大の製薬会社の一部に家です。 その結果、LCAを治療するための多くの病変遺伝子治療薬が北アメリカ市場で最初に導入されました。

さらに、先進の医療インフラと高い医療費の領域では、これらの高価な治療へのより大きな患者のアクセスが保証されています。 新たな治療法の商品化のために、この領域に焦点を合わせる企業をリードしました。 北米のLCA療法の輸出も発展途上国に大きくなっています。 今後数年にわたる主要な特許審査は課題を提起する可能性が高まっていますが、北米の企業がまだ新しいパイプライン薬のスルーでエッジを保持しています。 全体的に、強力なイノベーションエコシステムと堅牢な商品化環境は、グローバルLCA市場における優勢な力として北アメリカを置きました。

アジアパシフィック地域、特に中国、インドは、予測期間における最速成長を目撃する予定です。 増加するヘルスケア投資と相まって増加する患者集団の拡大の医療ニーズを成長させる 有利な機会. これは、パートナーシップ、合弁事業、投資を通じて、アジア太平洋地域に焦点を合わせるいくつかの多国籍企業を調達しています。

また、輸入業務の低減や、現地製造能力の育成が期待され、長期操業における医薬品の価格の低下が期待されます。 中国特に高度な療法に投資を誘致するために効率的な規制フレームワークを構築するために積極的に取り組んできました。 アジアパシフィックのLCA市場は、未開拓の市場を想定し、成熟した欧米市場と比較して、指数関数的な成長率で成長するように設定されています。 世界的なイノベーターと現地のアジア企業とのコラボレーションにより、地域全体の製品採用が加速する可能性が高い。

Market Report Scope

Key Developments

• 2023年4月 研究者 国立眼研究所 Reserpineは、もともと高血圧のために使用されるFDA承認薬であるReserpineは、Leberの先天性増殖症タイプ10(LCA10)を治療する可能性を示しています。 実験室モデルでは、レセパインは、CEP290変異によって引き起こされる遺伝的障害であるLPA10の影響を受ける光感受性の光受容体を維持するのに役立ちます。
• 2022年11月, 編集薬 EDIT-101のPhase 1/2 BRILLIANCE試験(CRISPR/Cas9-based Therapy for Leber congenital amaurosis 10 (LCA10)、まれな網膜障害から提示された臨床データ。 試験では、14人の患者の3人が、最もよく矯正された視覚補助(BCVA)やその他の視覚機能対策において、経験豊富な重要な改善を治療したことを示しています。 EDIT-101は、現在有効な治療がない場合、米国で1,500人の患者に影響を及ぼすIVS26 CEP290変異を目標としています。

*定義: グローバル・リーバー・コンジェニタール・アマレシス・マーケットは、初期の視力喪失や出産の失を招く、リーバー・コンゲニタール・アマレシス(LCA)と呼ばれるまれな遺伝的障害の治療に焦点を当てています。 市場は、遺伝子治療、ビジョンテスト、および疾患の症状を管理するためのカウンセリングなどの治療法の研究、開発、および商品化を含みます。 LCA治療の可用性をサポートする規制ガイドラインと払い戻しシナリオを分析します。

Market Segmentation

• 治療の種類 インサイト(Revenue、USD Bn、2019 - 2031)
• • 遺伝子治療
  • 医薬品医薬品
  • Retinal の Prosthesis
  • 支援機器
  • その他
• ターゲット遺伝子インサイト(Revenue、USD Bn、2019 - 2031)
  • RPE65の特長
  • ユーティリティ2D
  • AIPL1の特長
  • RPGRIP1
  • CEP290の特長
  • その他のジャンル
• エンドユーザーインサイト(Revenue、USD Bn、2019 - 2031)
  • 病院
  • 専門眼科クリニック
  • 眼科研究センター
  • ホームケア設定
  • その他
• 地域的インサイト(Revenue、USD Bn、2019 - 2031)
  • 北アメリカ
    • アメリカ
    • カナダ
  • ラテンアメリカ
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • メキシコ
    • ラテンアメリカの残り
  • ヨーロッパ
    • ドイツ
    • アメリカ
    • スペイン
    • フランス
    • イタリア
    • ロシア
    • ヨーロッパの残り
  • アジアパシフィック
    • 中国・中国
    • インド
    • ジャパンジャパン
    • オーストラリア
    • 韓国
    • アセアン
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  • GenSight バイオロジック
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  • AbbVie, オーストラリア
  • Regeneronの薬剤
  • パフィイザー
  • アステラス製薬
  • サンテン製薬
  • オルファンバイオビタミン
  • Apellis医薬品
  • ジャイラド科学
  • アイノビア
  • アベシックス
  • レジェンクスビオ
  • ホライゾン治療薬
  • アリエ医薬品
  • 株式会社オプトテック
  • Aldeyraの治療薬