Friedreichのアタキシアは遺伝子変異によって引き起こされ、ミトコンドリアタンパク質(frataxin)の生産と発現が低下し、体内の細胞内の鉄硫酸クラスター酵素を調節する。 不十分なフラタキシンレベルは、電子輸送チェーンに関与する複数のミトコンドリア酵素の減少活性で、ミトコンドリアの鉄の蓄積のような損なわれたミトコンドリア代謝につながり、アデノシンTrihosphateの合成、減少ATP(アデノシンTrihosphate)の生産、および非効率的な抗酸化反応をもたらします。 ミトコンドリア機能不全の結果として、ニューロンは進行的に死ぬとフリードリヒのアタキニア患者は、運動を調整し、ウォーキング、ランニングなどの毎日の活動を効果的に実行する能力を劇的に失います。 したがって、Friedreichのアタキシア患者の管理または治療のための治療戦略は、フラタキシン欠乏または細胞内の十分なフラタキシンレベルを回復することを目的としています。
しかし、フレッドレイチのアタキシアは患者様にはまだ使用できません。 Friedreichのアタキシア患者の管理または治療に使用される薬理療法の一部には、次のような薬の使用が含まれます アンジオテンシン変換酵素(ACE)阻害剤、ベータブロッカー、利尿薬、パラベンゾキノン、免疫調節器、骨格筋弛緩剤、防食薬、核因子-エリトロイド因子 2-関連因子2(Nrf2)インデューサー、ヒストンdeacetylase(HDAC)阻害剤、変性脂肪酸、転写(TAT)-frataxin、鉄キレーターなどのトランスアクティベーター。 Friedreichのアタキシアの将来の治療は、体内のフラタキシンタンパク質の生産に責任のある遺伝子の正しいコピーを追加する高度な遺伝子治療を含みます。
世界的なフリードリヒのアタキシア市場は、 US$ 777.2 百万 お問い合わせ 2022年 展示予定 カグレ について 10.0%(税抜) 予測期間を超えて (2022-2030).
プロフィール 1. グローバルフリードリヒのアタキア市場シェア(%)、地域別、2022
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Friedreichのアタキシアの高負荷は、予測期間にわたって世界的なフリードリヒのアタキシア市場の成長を促進すると期待されています
たとえば、アタキア・イギリスが公表したデータによると、2020年11月にスコットランドとイングランド&ウェールズに登録されたチャリティーは、2020年に1のキャリア周波数に基づいてFriedreichのアタキシアの発生率は1:29,000でした。
フリードライヒの運動失調市場 レポートカバレッジ
レポートカバレッジ | ニュース | ||
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基礎年: | 2021年 | 2022の市場のサイズ: | US$ 777.2 メートル |
履歴データ: | 2017年~2020年 | 予測期間: | 2022年~2030年 |
予測期間 2022〜2030年CAGR: | 10.0%(税抜) | 2030年 価値の投射: | US$2,062.9 Mn |
覆われる幾何学: |
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カバーされる区分: |
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対象会社: | Reata Pharmaceuticals、Inc.、Retrotope Inc.、Minoryx、PTC 治療薬、設計治療薬、Inc.、ラリマー治療薬、Inc.、ジュピター神経科学、Inc.、Lexeo治療薬、Zydusライフサイエンス株式会社、Cipla Limited、GrxoSmithKline Plc。、Aurobindo Pharma Ltd.、Sun Pharmaceutical Industries Ltd.、Torrent Pharmaceuticals Ltd、Intas Pharmaceuticals Ltd. | ||
成長の運転者: |
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拘束と挑戦: |
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プロフィール 2.グローバルフリードリヒのアタキア市場価値(US $ Mn)、2022
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新規フリードリヒのアタキシア治療薬の導入に関する研究開発活動の増加が予想される。
たとえば、2021年1月、神経疾患ジャーナルに掲載された記事によると、leriglitazoneと呼ばれる経口薬は、細胞および動物モデルでFriedrichのアタキアを治療する利点を示した。 Leriglitazone は、スペインに拠点を置く臨床段階のバイオテクノロジー会社である Minoryx Therapeutics によって製造され、現在 Friedrich の ataxia の処置のための臨床試験のフェーズ 2/3 にあります。 LeriglitazoneはFriedreichのアタキシア病のミトコンドリア蛋白質のfrataxin (FXN)の不在による一般に妨げられるミトコンドリア機能を元通りにします。
さらに、2022年2月、米国に拠点を置くバイオテクノロジー会社であるDesign Therapeutics, Inc.は、現在、FrededreichのAtaxiaおよびこの臨床試験が12月2022日までに完了すると予想される調査薬DT-216のPhase 1臨床試験を実施していると発表しました。
市場で動作する主要なプレーヤーは、予測期間にわたってグローバルフリドリヒのアタキシア市場の成長を促進することが期待されているFriedreichのアタキシアの医薬品の規制承認を得ることに焦点を当てています。
2022年3月、ステルス・バイオ医薬品 ケイマン諸島に拠点を置くバイオテクノロジー企業であるInc.は、米国食品医薬品局(米国FDA)のOrphan製品開発事務所(エルミプレチド)が、Friedreichのアタキシアの治療のために示されていることを発表しました。
グローバルフリードリヒのアタキニア市場 - コロナウイルスの影響(Covid-19)パンデミック
SARS-CoV-2(急性呼吸症候群コロナウイルス)は、2019年12月に中国武漢から最初に報告され、このSARS-CoV-2感染を新規コロナウイルス(COVID-19)として指定する世界保健機関(WHO)による世界的な流行として宣言されました。 コロナウイルス(COVID-19)によると、世界保健機関による週刊疫学的更新は、2022年5月15日時点での死亡数が3億6千万人超の人口に感染しています。 ヘルスケア領域のCOVID-19のマイナスの影響は巨大で、原材料から製造、配送まで、ヘルスケア業界全体のサプライチェーンを著しく破壊しています。 同様に、COVID-19パンデミックは、フリードライヒの運動失調市場の全体的な成長に悪影響を及ぼし、動きの制限とロックダウンを借りました。
同様に、Friedreichのアタキシア治療薬の需要と供給は、Frededreichのアタキシアのための治療薬の開発、ならびにロックダウン中にFriedreichのアタキシア治療薬の崩壊供給を目的とした臨床試験の停止に陥りました。 また、Friedreichのアタキシアの管理のための理学療法、リハビリテーションプログラム、物理的な訓練などは、ロックダウン中にハットにあった。
たとえば、イタリアのフリードリヒアタキシア(FA)の患者の中で行われた電子調査によると、Cerebellum & Ataxiasのジャーナル、2021年1月にオープンアクセス科学雑誌で公開された、それは、COVID-19ロックダウンによるフィジオセラピーを受ける患者の数が72.2%減少したことがわかりました。 同じソースによると、Friedreichアタキア患者の60%以上は、COVID-19ロックダウン中にフィジオセラピーがないことが報告された。
Global Friedreichのアタキア市場 - 拘束
Freidreichのアタキシア治療の開発のための臨床試験の設計と実施中に直面する課題は、予測期間にわたってグローバルフリドリヒのアタキシア市場の成長を妨げる要因です。
Friedreichのataxiaのようなまれな神経変性疾患のための臨床試験の設計は、Friedreichのataxia患者の不十分な数、遅いおよび可変的な進行率の疾患の異質な性質によるトリッキーであり、それはFriedreichのataxiaの進行状況を監視する信頼できる結果の対策を識別することは困難です。
たとえば、2020年8月、Orphanet Journal of Rare Diseasesが公開した記事によると、Friedreichのataxiaは、遺伝子的、神経変性運動障害であり、10〜15年の間、オンセット(病気の症状が最初に現れた年齢)の典型的な年齢です。 したがって、病気の診断は初期段階から長時間かかります。 同じソースは、Friedreichのアタキシアなどのまれな障害の診断のために取られた平均時間が5年であることを推定しました。
キープレイヤー
世界的なフリードリヒのアタキシア市場で動作する主要なプレーヤーは、Reata Pharmaceuticals, Inc.、Retrotope Inc.、Minoryx、PTC Therapeutics、Design Therapeutics、Inc.、Larimar Therapeutics、Inc.、Jupiter Neurosciences、Inc.、Lexeo Therapeutics、Zydus Lifesciences Ltd.、Cipla Limited、GlaxoSmithKline Plco、Aurobinds、Inc.、Inc.、Pharma、Inc.、Inc.、Inc.、Pharma、Inc.、Inc.、Pharma、Inc.、Inc.、Inc.、Pharma、Inc.、Inc.、Inc.、Pharma、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.、Inc.
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