Phenylketonuria (PKU)は血のフェニルアラニンの高められたレベルが原因で引き起こされるまれな遺伝無秩序です。フェニルアラニンの過剰量は、知的障がいやその他の深刻な健康上の問題を引き起こす可能性があります。この障害の最も重篤な状態は古典的なPKUとそれに関連する症状は、発作、振戦、揺れ、成長、過敏症、湿疹などの皮膚の状態、およびそれらの呼吸、皮膚、または尿の悪臭です。 PKUはフェニルアラニンの自由な食事療法を維持することによって管理することができます。 KUVAN(サプロピテルン塩酸塩)はPhenylketonuriaの処置で主として使用される米国食品医薬品局の公認の薬剤です。

フェニルケトン尿症治療市場ドライバー

フェニルケトンリアの治療のための新規薬の開発のための頻繁な研究は、近い将来に世界的なフェニルケトンリア治療市場の成長を促進することが期待されています。例えば、2017年、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、バイオロジック Phenylketonuria (PKU)の患者の処置のために示される新しいPegvaliaseのための米国食品医薬品局(FDA)への免許証の適用(BLA)。 2018年、欧州医学庁(EMA)は、血液を不十分な血を持つフェニルケトンリア(PKU)の成人の治療のためのペグバリアーゼのためのマーケティング承認申請(MAA)のBioMarinの提出を受け入れましたフェニルアラニン制御(600のmicromol/lより大きいbloodのフェニルアラニンのレベル)。 2017年、米国食品医薬品局のSYNB1618にOrphan Drug Designationを受注 SYNB1618、PKUの治療のために示されている経口投与された合成物質薬。また、グローバルフェニルケトンリア治療市場の成長のための有利な環境を作ることも、主要なプレーヤー間の買収とコラボレーションの増加が期待されています。たとえば、2015年、BioMarin Pharmaceutical Inc.は、メルク・セロノ(メルク)からクヴァン(サプロピテルン二塩酸塩)とペグバリアーゼのすべてのグローバル権利を獲得しました。クバンは、フェニルケトンリア(PKU)による高フェニルアラニエミア(HPA)の治療のために示された経口療法です。 Pegvaliase (PEGylatedの組換えのフェニルアラニンのアンモナルlyase)はフェニルketonuria (PKU)の処置のための調査された酵素の置換療法です。 2016年、株式会社ディメンション・セラピューティクス入社遺伝子治療ペンシルバニア大学と共同研究し、フェニルケトンリアの新しい治療の研究開発に協力。

フェニルケトン尿症治療市場地域分析

北米は、地域におけるフェニルケトンリア治療の診断と治療のために政府によって取られたイニシアチブを借りて、世界的なフェニルケトンリア治療市場で優位を保持することが期待されています。たとえば、2017年、ナショナルPKUアライアンスとベイビージェネズは、フェニルケトンリアとその家族との遺伝子検査を簡単に利用できるプログラムを開始しました。プログラムは診断の助けをし、フェニルケトンリアの治療の人々を助けることを目指しています。また、米国に拠点を置くキープレーヤーによる新製品の発売も、北米フェニルケトンリア治療市場の成長を促進することが期待されています。例えば、2017年、Vitaflo USA, LLCは、Phenylketonuria(PKU)の栄養管理で使用される低フェニルアラニンの医療食品である新しいPKU球を発売しました。欧州は、地域における新しい薬の承認を高めるために、近い将来に大きな成長を期待しています。たとえば、ドイツに拠点を置く会社であるメルクグループでは、Phenylketonuriaに苦しんでいる4歳未満の子供でKuvanの使用を延長するためにEU承認を受けました。

フェニルケトン尿症治療市場抑制

2017年にZB財団が公表したデータによると、Phenylketonuriaは10,000〜15,000人の新生児にのみ影響するまれな相続病です。希少疾患に対する意識の欠如は、近い将来に市場の成長を抑制することが期待されている主要な要因です。

フェニルケトン尿症治療市場キープレイヤー

世界的なフェニルケトンリア治療市場で動作する主要なプレーヤーは、BioMarin Pharmaceutical Inc.、Dimension Therapeutics、Inc.、American Gene Technologies International Inc.、合成バイオロジスティックス、Inc.、SOM Innovation Biotech SL、Daiichi Sankyo Company、リミテッド、およびErytech Pharma SAが含まれます。世界的なフェニルケトンリア治療市場でのキープレーヤーは、フェニルケトンリアの治療のための新しい治療法の開発のための戦略的コラボレーションに焦点を当てています。例えば、2018年1月には、フェニルケトンリア(PKU)の治療のためにCNSA-001の開発と評価のために、Retrophin, Inc.とCensa Pharmaceuticalsが共同で協業しました。 CNSA-001は、経口バイオ利用できるセパテリンの独自の形態で、BH4に内因性酵素経路によって変換されるテトラヒドロビオペテルリン(BH4)の自然な前駆体として機能します。

フェニルケトン尿症治療市場税理士:

世界的なPhenylketonuriaの処置の市場は処置のタイプ、管理のルート、配分チャネルおよび地域に基づいて区分されます:

処置のタイプによって-