U.S. TRANSTHYRETIN AMYLOIDOSIS MERCATO DEL TRATTAMENTO ANALYSIS

Le attuali opzioni di trattamento dell'amiloidosi transtiretina ruotano principalmente intorno a alleviare i pazienti dai sintomi associati alla condizione, e trattare la causa sottostante con un trapianto di fegato. Farmaci come Tafamidis (non approvati negli Stati Uniti) e Diflunisal, aiutano a stabilizzare il tetramero transtiretin e sono principalmente utilizzati nel trattamento del polineuropatiloide amiloide familiare (FAP). Tafamidis (prodotta da Pfizer, Inc.) è attualmente in fase 3 studi clinici negli Stati Uniti. Le terapie di supporto includono trattamenti per le malattie cardiache associate alla cardiomiopatia e neuropatia, a seconda della gravità dei sintomi. La diagnosi di amiloidosi transtiretina è effettuata in vari modi, come l'imaging, l'istopatologia e il test molecolare e genetico. I biomarcatori cardiaci come NT-proBNP (frammento N-terminal del peptide natriuretico cerebrale) e la troponina sono presenti in concentrazioni anormalmente elevate nel cuore, a seguito di depositi amiloidi che possono essere testati per la diagnosi di malattia. In caso di diagnosi di amiloidosi transtiretina familiare, si effettuano test genetici per mutazioni genetiche di transtiretina.

Il mercato del trattamento dell'amiloidosi transtiretina degli Stati Uniti è stimato in US$ 50.7 milioni in 2022 e si prevede di esporre un CAGR di 9.0% durante il periodo previsto (2022-2030).

Figura 1. U.S. Transthyretin Amyloidosis Treatment Market Share (%), da Malattia Tipo, 2022

To learn more about this report, request sample copy

Introduzione di nuove terapie è previsto per aumentare la crescita del mercato del trattamento dell'amiloidosi transtiretina degli Stati Uniti

Introduzione di nuove terapie è previsto per aumentare la crescita del mercato del trattamento dell'amiloidosi transtiretina degli Stati Uniti. Ad esempio, nell'ottobre 2018, secondo i dati pubblicati dal romanzo PubMed, le terapie che utilizzano l'interferenza del RNA offrono anche una promessa clinica per trattare l'amiloidosi. Patisiran, un agente terapeutico di interferenza del RNA investigativo, inibisce specificamente la sintesi epatica della transtiretina. Nel 2018, patisiran è stato il primo RNA interferenza (RNAi)-basato farmaco approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti. I dati attraverso la fase I-III studi clinici indicano a patisiran come un farmaco efficace e sicuro per il trattamento dell'amiloidosi transtiretina ereditaria (hATTR). Si prevede che i dati del mondo reale da un maggior numero di pazienti trattati con patisiran confermeranno l'efficacia di questo farmaco a base di siRNA approvato prima.

Figura 2. U.S. Transthyretin Amyloidosis Treatment Market Share (%), da Droga, 2022

To learn more about this report, request sample copy

Aumento dell'approvazione dei farmaci utilizzati nel trattamento dell'amiloidosi transtiretina dovrebbe aumentare la crescita del mercato nel periodo di previsione

I principali attori del mercato sono impegnati in attività di ricerca e sviluppo per lo sviluppo del trattamento transthyretin amyloidosi. Ad esempio, nel maggio 2019, Pfizer Inc., multinazionale farmaceutica e Biotecnologia Corporation con sede negli Stati Uniti produce capsule Vyndaqel e Vyndamax come primo trattamento per ATTR-CM. La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato sia VYNDAQEL® (tafamidis meglumine) che VYNDAMAXTM (tafamidis) per il trattamento della cardiomiopatia di tipo selvatico o ereditario amiloidosi intermedia (ATTR-CM) negli adulti per ridurre la mortalità cardiovascolare e l'ospedalizzazione cardiovascolare. VYNDAQEL e VYNDAMAX sono due formulazioni orali del tafamidis stabilizzatore transtiretina di prima classe, e i primi e unici farmaci approvati dalla FDA per trattare ATTR-CM.

U.S. Transthyretin Amyloidosis Trattamento Market-Impact di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Dall'epidemia di COVID-19 nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo aveva dichiarato un'emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.

COVID-19 può influenzare l'economia in tre modi principali: influenzando direttamente la produzione e la domanda di farmaci, creando interruzioni nei canali di distribuzione, e attraverso il suo impatto finanziario sulle imprese e sui mercati finanziari. A causa di blocchi nazionali, diversi paesi, come Cina, India, Arabia Saudita, Stati Uniti, Egitto e altri, stanno affrontando problemi per quanto riguarda il trasporto di droghe da un posto all'altro.

Tuttavia, la pandemica COVID-19 ha avuto un impatto negativo sul mercato del trattamento dell'amiloidosi transtiretina negli Stati Uniti, a causa della diminuzione della domanda per il trattamento dell'amiloidosi transtiretina negli Stati Uniti a causa della ricerca e dello sviluppo di farmaci da utilizzare nel trattamento del coronavirus che era sulla priorità. Ad esempio, nell'aprile 2020, la pandemia associata alla malattia coronavirus 2019 (COVID-19) sindrome, che è causata da una grave sindrome respiratoria acuta coronavirus 2 (SARS-CoV-2) infezione, è rapidamente diventata una grave minaccia per la salute pubblica globale. L'impatto dell'infezione SARS-CoV-2 sui pazienti con condizioni più croniche è in gran parte sconosciuto. La pandemia ha influito significativamente sulla cura della malattia cronica causando un cambiamento delle risorse sanitarie per gestire pazienti affetti da COVID-19 con conseguente implementazione della telemedicina per molti altri casi.

U.S. Transthyretin Amyloidosis mercato di trattamento: sviluppi chiave

Nel giugno 22 2022, AstraZeneca plc., una multinazionale farmaceutica e biotecnologia, è entrata in un nuovo sviluppo globale e accordo con Ionis Pharmaceuticals, Inc., una società di biotecnologie, per eplontersen, precedentemente conosciuta come IONIS-TTR-L. Eplontersen è una medicina investigativa ligand-conjugated antisense attualmente in fase III studi clinici. È progettato per ridurre la produzione di transtiretina ( proteina TTR) per trattare sia forme ereditarie che non ereditarie di TTR amyloidosi (ATTR).

U.S. Transthyretin Amyloidosis mercato di trattamento: Restraint

I principali fattori che ostacolano la crescita del mercato del trattamento dell'amiloidosi transtiretina negli Stati Uniti includono alto costo del trattamento dell'amiloidosi transtiretina negli Stati Uniti. L'unico farmaco approvato per il trattamento della polineuropathy transthyretin familiare, Tafamidis, costa circa US$ 200.000 all'anno, anche se, non ha ricevuto l'approvazione negli Stati Uniti I pazienti non possono trovare la terapia a prezzi accessibili (il rimborso è favorevole). Questo è uno dei principali fattori che si prevede di ostacolare la crescita del mercato nel periodo di previsione.

Giocatori chiave

I principali giocatori che operano nel mercato del trattamento dell'amiloidosi transtiretina negli Stati Uniti includono Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Pfizer, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline plc. Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics e SOM Innovation Biotech, S.L.