MERCATO DEL TRATTAMENTO DELL'AMILOIDOSI DELLA TRANSTHYRETIN ANALYSIS

Global Transthyretin Amyloidosis mercato di trattamento – Insights

L'amiloidosi transtiretina ereditaria (hATTR) e l'amiloidosi transtiretina di tipo selvaggio sono due tipi principali di amiloidosi transtiretina. hATTR è ulteriormente classificato in Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP) e Familial Amyloid Cardiomyopathy (FAC). La variante di tipo selvaggio (ATTRwt) colpisce prevalentemente il cuore.

L'amiloidosi transtiretina è un risultato di transtiretina prodotta dal fegato e forma i dimeri, seguiti da monomeri. Monomeri aggregati per formare fibrilli amiloidi, che sono depositati in organi come cuore, sistema nervoso, tratto gastrointestinale e reni. FAP è un sottotipo di amiloidosi transtiretina ereditaria e il tipo più comune di FAP è causato dalla variante Val30Met di Transthyretin (TTR).

In polineuropati amiloide familiare, i sintomi vengono rilevati prima dopo che il paziente attraversa 30 anni di età, tuttavia, può anche essere rilevato a partire da 20 anni o fino a 80 anni di età. I sintomi sono divisi a seconda della posizione come neuropatia periferica e neuropatia autonomica. I sintomi possono peggiorare nel caso in cui la proteina dell'amiloide in eccesso inizia a raccogliere nei nervi.

Introduzione di una nuova terapia per il trattamento dell'amiloidosi transtiretina si prevede di guidare significativamente la crescita del mercato

I giocatori chiave del mercato sono focalizzati sull'approvazione e sul lancio di nuove terapie per il trattamento dell'amiloidosi transtiretina. Questo a sua volta è previsto per propellere la crescita del mercato mondiale del trattamento dell'amiloidosi transtiretina nel periodo previsto.

Ad esempio, nell'agosto 2018, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha ricevuto l'approvazione dell'US Food and Drug Administration (FDA) per la sua iniezione complessa di lipidi ONPATTRO (patisiran) — un'interferenza di RNA (RNAi) terapeutica — indicata per il trattamento di polineuropathy dell'amiloidosi transtiretica ereditaria negli adulti.

Nel mese di luglio 2018, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Akcea Therapeutics, Inc. ha ricevuto l'approvazione dell'autorizzazione all'immissione sul mercato per il suo farmaco TEGSEDI (inotersen) dalla Commissione Europea (EC) per il trattamento della fase 1 o fase 2 polineuropathy in pazienti adulti con amiloidosi transtiretica ereditaria.

La dimensione globale del mercato del trattamento dell'amiloidosi transtiretina dovrebbe essere valutata 35,8 milioni di dollari nel 2018 e si prevede di assistere ad una robusta CAGR di 55.4% rispetto al periodo previsto (2018-2026).

Figura 1. Global Transthyretin Amyloidosis Treatment Market Condividere (%), da tipo di droga, 2018 e 2026

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Robusto gasdotto di farmaci per il trattamento dell'amiloidosi transtiretina dovrebbe aumentare la crescita del mercato nel periodo di previsione

I principali attori del mercato hanno nuovi farmaci nel gasdotto, che sono in studi clinici di fine fase e sono tenuti a ricevere l'approvazione nel prossimo futuro. Per esempio, Eidos Therapeutics, Inc. sta sviluppando AG10, una piccola molecola oralmente amministrata, progettata per stabilizzare in modo potente e selettivo il TTR tetramerico, interferendo così con gli eventi che danno origine all'ATTR. Il farmaco è attualmente in fase 2 trial clinico.

Akcea Therapeutics Inc. sta sviluppando AKCEA-TTR-LRx con Ionis Pharmaceuticals per inibire la produzione di transthyretin. Akcea Therapeutics Inc. si concentra sullo sviluppo di AKCEA-TTR-LRx per i pazienti con forma ereditaria e selvaggia della malattia. AKCEA-TTR-LRx sta progettando di entrare nello sviluppo clinico nel 2018.

Figura 2. Global Transthyretin Amyloidosis Treatment Market Share (%), da Malattia Tipo, 2018 e 2026

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Fonte: Analisi delle prospettive di mercato coerenti (2017)

I principali attori del mercato si concentrano su partnership strategiche per migliorare la loro quota di mercato. Ad esempio, nell'agosto 2018, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha collaborato con Orsini Healthcare, una farmacia specializzata come distributore di iniezione complessa di lipidi ONPATTRO (patisiran).

Tuttavia, i costi elevati di farmaci recentemente lanciati dovrebbero ostacolare la crescita del mercato. Per esempio, secondo Alnylam Pharmaceutical, Inc., il costo di Patisiran è di circa 450.000 dollari, annualmente prima dell'assicurazione. Un altro farmaco, Inotersen prodotto da Ionis Pharmaceuticals in collaborazione con Akcea Therapeutics, ha ricevuto l'approvazione per l'indicazione ereditaria Transthyretin Amyloidosis Polyneuropathy e i costi della droga US$ 450,000, annualmente. L'alto costo dei farmaci può portare ad una minore adozione anche in economie sviluppate come gli Stati Uniti, riducendo così la crescita del mercato.

I giocatori chiave che operano nel mercato globale del trattamento dell'amiloidosi transtiretina includono, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Pfizer, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline Plc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics e SOM Innovation Biotech, S.L.