MERCATO DI ATROFIA MUSCOLARE SPINALE ANALYSIS

L'atrofia muscolare spinale è un disturbo genetico caratterizzato da indebolimento dei muscoli che sono coinvolti nel movimento. È causato dalla perdita di neuroni motori, che sono cellule nervose specializzate che controllano il movimento muscolare. L'indebolimento è più grave nei muscoli vicino al centro del corpo (proximal) che nei muscoli distanti dal centro del corpo (distale).

Il mercato globale di atrofia muscolare spinale è stimato a essere valutato a USD 2,013.5 Mn nel 2024 e si prevede di esporre un CAGR del 13,3% durante il periodo previsto (2024-2031).

Figura 1. Global Spinal Muscular Atrophy Market Value (US$ Mn), per Regione, 2024

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Aumentare la prevalenza di atrofia muscolare spinale è previsto per aumentare la crescita del mercato di atrofia muscolare spinale

La crescente prevalenza di atrofia muscolare spinale (SMA) dovrebbe guidare la crescita del mercato nel periodo di previsione. Per esempio, secondo la Spinal Muscular Atrophy Foundation, un'organizzazione volontaria la cui missione è quella di accelerare lo sviluppo di un trattamento per l'atrofia muscolare spinale, si ritiene che SMA influenzi circa 10.000 a 25.000 bambini e adulti negli Stati Uniti, e quindi è una delle malattie rare più comuni.

Figura 2. Global Spinal Muscular Atrophy Market Condividi, per tipo, 2024

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Recenti sviluppi

Nel giugno 2023, Biogen Inc., società multinazionale di biotecnologie, ha annunciato nuovi dati SPINRAZA (nusinersen) che affronteranno questioni cruciali per la comunità di atrofia muscolare spinale (SMA). I dati sono stati presentati al SMA Research & Clinical Care Meeting ospitato da Cure SMA a Orlando, U.S. SPINRAZA è concesso in oltre 60 paesi per trattare neonati, bambini e adulti con atrofia muscolare spinale (SMA). Più di 14.000 persone in tutto il mondo hanno ricevuto SPINRAZA come una pietra angolare di cura per SMA.

Nel marzo 2023 Novartis, una multinazionale farmaceutica, ha presentato nuovi dati che dimostrano i benefici trasformazionali e a lungo termine di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), una terapia genica di una volta per l'atrofia muscolare spinale (SMA). I risultati più recenti di due studi di follow-Up a lungo termine (LTFU), LT-001 e LT-002, hanno rivelato che Zolgensma continua ad essere efficace e duraturo attraverso una vasta gamma di demografie dei pazienti, con un profilo generale a rischio che rimane favorevole.

Nel febbraio 2023, Biohaven Ltd., una società farmaceutica, annunciò che aveva ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per taldefgrobep alfa, un nuovo adnectin anti-myostatin per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). La designazione di Fast Track consente ai nuovi farmaci critici di raggiungere i pazienti prima di tutto consentendo discussioni più regolari con la FDA e una revisione accelerata di un farmaco che tratta un grave disturbo e soddisfa un bisogno medico non misurato.

Ad agosto 2020, PTC Therapeutics, Inc., una società farmaceutica, ha annunciato che la FDA degli Stati Uniti aveva approvato Evrysdi (risdiplam), il primo a casa, trattamento somministrato per via orale per l'atrofia muscolare spinale (SMA) in adulti e bambini di età pari a 2 mesi e più anziani. Evrysdi ha dimostrato miglioramenti clinicamente rilevanti nella funzione motoria e nella realizzazione di pietre miliari di sviluppo in due prove che coinvolgono pazienti di età di due mesi e su e attraverso tutti i gradi di gravità della malattia, compresi i tipi 1, 2 e 3.

Nel periodo di previsione si prevede un aumento dei lanci di prodotto.

Si prevede che l'aumento dei lanci dei prodotti provochi la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, nel giugno 2021, F. Hoffmann-La Roche Ltd, una multinazionale azienda sanitaria, ha lanciato medicina prescrizione Evrysdi, indicato per il trattamento di atrofia muscolare spinale (SMA) in adulti e bambini di età superiore a 2 mesi, in India.

Global Spinal Muscular Atrophy Market – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Dal COVID-19 focolaio virus nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo aveva dichiarato emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.

COVID-19 può influenzare l'economia in tre modi principali: incidendo direttamente sulla produzione e sulla domanda, creando interruzioni nei canali di distribuzione, e attraverso il suo impatto finanziario sulle imprese e sui mercati finanziari. A causa di blocchi nazionali, diversi paesi, come Cina, India, Arabia Saudita, Stati Uniti, Egitto, e altri stanno affrontando problemi per quanto riguarda il trasporto di prodotti da un posto all'altro.

La pandemia COVID-19 ha avuto un impatto negativo sui pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) che accede al trattamento. Per esempio, secondo un articolo pubblicato da NeurologyLive, fornendo qualità e informazioni pertinenti a assistenza sanitaria professionisti che trattano malattie neurologiche, nell'agosto 2020, nel tentativo di analizzare l'impatto di COVID-19 sulla comunità SMA, Cure SMA, un'organizzazione volontaria e non profit dedicata esclusivamente a sradicare SMA, ha lanciato un sondaggio. Secondo i risultati dell'indagine, a partire dal 1o giugno 2020, 1.513 persone avevano completato l'indagine COVID-19, con la maggioranza (65,2%) di queste persone essendo genitori di una persona interessata e il 32% auto-riportante come adulti con SMA. Di loro, il 37,8 per cento di loro ha avuto un fornitore di assistenza sanitaria (o clinica) disdire o ritardare un appuntamento per l'assistenza SMA, e il 42,2% ha avuto servizi legati alla SMA (ad esempio, terapia fisica) ritardato o annullato a causa della pandemica. Inoltre, quasi uno in ogni cinque persone ha avuto il loro medico (o clinica) annullare o ritardare un appuntamento per il trattamento SMA, a causa di COVID-19

Global Spinal Muscular Atrophy Market: Restraint

Il fattore principale che ostacola la crescita del mercato globale di atrofia muscolare spinale includono alto costo del trattamento. Per esempio, secondo un articolo pubblicato da MJH Life Sciences, la più grande azienda di media privati negli Stati Uniti, nel marzo 2021, il costo medio per paziente annuale diretto medico è stato stimato essere tra US$ 3,320 (tipo di atrofia muscolare spinale 3) in Italia e US$ 324,210 (tipo 1) negli Stati Uniti, con la variabilità elevata anche per altre misure.

Giocatori chiave

I principali giocatori che operano nel mercato globale di atrofia muscolare spinale includono Biogen, CYTOKINETICS, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Genentech, Inc., PTC Terapeutica, Inc., Novartis AG, Ionis Pharmaceuticals, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., NMD PHARMA A/S, e Astellas Pharma Inc.