MERCATO DEL TRATTAMENTO DELLA PORFIRIA ANALISI

La porfiria è un disturbo ereditato raro che colpisce il sistema nervoso o la pelle e può causare dolore addominale. Celle di pazienti porfiria non sono in grado di cambiare le sostanze chimiche del corpo chiamate porfirine e i suoi precursori in eme, la sostanza responsabile del colore del sangue. Secondo il National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK), i tassi esatti della porfiria sono sconosciuti e variano a livello globale. Per esempio, porfiria cutanea tarda è più comune negli Stati Uniti, e la porfiria variegata è frequente in Sud America. Alcune porfirie come la protoporfiria eriteropoietica, la porfiria epatoerythropoietic, e la porfiria eriteropoietica congenita si verificano quando un individuo riceve due geni anormali, uno da ogni genitore. Le probabilità di un individuo che passa il gene o i geni anormali alla generazione successiva dipende dal tipo di porfiria. Acute porfirias colpisce il sistema nervoso e l'addome. I suoi attacchi si sviluppano durante ore o giorni e possono durare fino a diverse settimane. Porfiria cutanea colpisce la pelle. Secondo l'American Porphyria Foundation, la porfiria acuta colpisce circa 1 a 2 persone per 100.000. In Sudafrica e in Svezia è stato segnalato un alto tasso di incidenza. La fondazione promuove la cura completa necessaria per trattare gli individui con Porfiria. Promuove la consapevolezza della malattia, riduce lo stigma associato alla porfiria attraverso l'educazione medica, e fornisce supporto per coloro che sono colpiti. La fondazione ha anche organizzato la Settimana della Consapevolezza della Porfiria nell'aprile 2018, 21-28.

Dinamica del mercato del trattamento della Porfiria

I test più comuni utilizzati per la diagnosi di porfiria sono misure di sostanze come precursori di porfirina e porfirina, nel plasma sanguigno, globuli rossi, feci e urina. Misurare gli enzimi nelle cellule e nelle mutazioni del DNA è utile per la conferma e gli studi di famiglia. Anche se, nessuna cura è disponibile per la porfiria, c'è il trattamento per ogni tipo di malattia. Il trattamento dipende dal tipo e la gravità del disturbo e può comportare il trattamento con l'eme, dando farmaci per alleviare i sintomi, o il sangue di disegno. Farmaci come Thorazine, Chlorpromazine, Panhematin e Hemin possono essere utilizzati per trattare i sintomi della porfiria. Panhematin (Recordati Rare Diseases) si usa per il trattamento delle porfirie acute. È una forma liofilizzata di eme alcalina che deve essere ricostruita immediatamente prima dell'amministrazione e deve essere infuso in una grande vena periferica. Come per l'American Porphyria Foundation, Panhematin è l'unica terapia emeologica disponibile in commercio negli Stati Uniti.

Porphyria Cutanea Tarda (PCT) è la forma più comune e curabile di porfiria e si verifica, a causa della carenza dell'enzima, uroporphyrinogen decarboxylase (UROD). PCT è un disturbo genetico, tuttavia, alcune persone hanno una carenza genetica (autosomica dominante) di UROD che si traduce in crescita di PCT. La maggior parte delle persone con la carenza di enzimi ereditati rimangono latenti e non mostrano sintomi. Diversi fattori ambientali possono influenzare il verificarsi e la gravità dei sintomi della porfiria. Il fumo, l'alcol, il cambiamento dei livelli di ormoni, lo stress, alcuni farmaci, e la dieta o il digiuno possono innescare i segni e i sintomi di alcune forme di porfiria. Inoltre, l'esposizione alla luce solare danneggia gravemente la pelle delle persone con porfirie cutanee. Tuttavia, bassi tassi di incidenza della porfiria possono influenzare negativamente il mercato del trattamento porfiria

Trattamento Porfiria Mercato Insights Regional

La segmentazione regionale del mercato del trattamento porfiria da parte di Coherent Market Insights comprende Nord America, America Latina, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa. Il Nord America e l'Europa sono tenuti a generare una quota significativa di ricavi nel mercato del trattamento porfiria, a causa dell'alta presenza dei principali attori del settore che lanciano nuovi prodotti e conducendo R&D per lo sviluppo di nuovi prodotti. Ad esempio, nel mese di aprile 2018, Alnylam Pharmaceuticals, la principale azienda terapeutica RNAi, ha presentato nuovi risultati dalla fase 1 e la fase 1/2 di estensione open-label (OLE) studi di givosiran (RNAi terapeutico) che mirano aminolevulinic acid synthase 1 (ALAS1) per il trattamento delle porfirie epatiche acute. Questi risultati sono stati presentati all'Associazione europea per lo studio del fegato (EASL), in Francia. Secondo l'American Porphyria Foundation 2017, tutte le forme di porfiria interessano meno di 200.000 persone negli Stati Uniti In Europa, la prevalenza della porfiria cutanea tarda (PCT), è di 1 su 10.000, la protoporfiria eriteropoietica (EPP), è di circa 1 su 50.000 a 75.000, e la porfiria intermittente acuta (AlP), è di circa 1 su 20.000. La porfiria eriteropoietica congenita (CEP) è molto rara con il tasso di prevalenza di 1 su 1.000.000 o meno.

Porfiria Trattamento Mercato Paesaggio competitivo

I principali operatori operanti nel mercato del trattamento porfiria includono ACON Laboratories, Inc., Bio-Rad Laboratories, Inc., Dahaner, Hoffmann-La Roche Ltd, Siemens AG, ARKRAY, Inc. e Sysmex Corporation. Gli operatori del settore stanno lavorando per lo sviluppo di nuovi trattamenti per la malattia.

Porfiria Trattamento Mercato Tassonomia

Sulla base di farmaci, il mercato del trattamento porfiria è segmentato in:

• Thorazine
• Chlorpromazine
• Panematin
• Hemin
• Altri

Sulla base degli utenti finali, il mercato del trattamento porfiria è segmentato in:

• Ospedali
• Cliniche
• Centri di ricerca

Sulla base della regione, il mercato del trattamento porfiria è segmentato in:

• Nord America
• America Latina
• Europa
• Asia Pacifico
• Medio Oriente
• Africa