EMOGLOBINURIA NOTTURNA PAROSSISTICA MERCATO TERAPEUTICO ANALYSIS

L'emoglobinuria notturna parossismica (PNH) è un raro disturbo di rottura del midollo osseo, che porta alla morte prematura e ai globuli rossi alterati (RBC). PNH è caratterizzato da anemia emolitica, trombosi e citopenia del sangue periferica. Mutazione nel gene PIGA-A di ematopoietica cellule staminali causa carenza dei due glicosylphosphatidylinositol (GPI) proteine ancorate, cioè CD55 e CD59 nel corpo del paziente, che dà origine alla distruzione prematura di RBC.

Sintomi di emoglobinuria notturna parossismica includono anemia emolitica, emoglobinuria, stanchezza, mancanza di respiro, dolore addominale, difficoltà a controllare sanguinamento anche da ferite molto minori, apparizione di piccoli punti rossi sulla pelle che indica sanguinamento sotto la pelle, mal di testa grave e coaguli di sangue (trombosi). Trapianto di midollo (trapianto di cellule staminali) è l'unica terapia curativa per l'emoglobinaria parossismica notturna disponibile finora.

Emoglobinazione notturna globale Mercato terapeutico: Drivers

La dimensione del mercato terapeutico emoglobinuria nocturnale globale è prevista per assistere ad una crescita significativa nel periodo previsto, a causa della crescente domanda di terapeutici PNH e dell'aumento del numero di approvazioni di trattamento da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) per PNH, che comprende integratori di ferro, trasfusione di sangue, eculizumab (Soliris) e trapianto di mido osseo. Secondo uno studio pubblicato nel Blood Journal nel 2012, il tasso di sopravvivenza di 5 anni di pazienti trattati con Soliris è del 95,5%.

Inoltre, sono in corso nuovi studi R&D per lo sviluppo di un trattamento PNH conveniente, che si prevede di guidare il reddito del mercato terapeutico emoglobinuria notturna parossismale. Ad esempio, nel 2014, il team di ricerca della Perelman School of Medicine presso la Pennsylvania, negli Stati Uniti ha indagato un composto chiamato PEG-Cp40, che è a lunga durata e conveniente per il trattamento di emoglobinuria notturna parossistica.

Emoglobinazione notturna globale Mercato terapeutico: restrizioni

Il fatturato del mercato terapeutico emoglobinuria nocturnale parossismale si prevede di ostacolare a causa del costo elevato per il trattamento dell'emoglobinuria parossismal nocturnal. Ad esempio, nel 2017, il Consiglio Americano sulla Scienza e la Salute (ACSH) ha dichiarato Eculizumab (Soliris) come la droga più costosa negli Stati Uniti e il costo di Solirirs varia fino a 500.000 dollari per persona all'anno.

Inoltre, gli effetti collaterali mostrati dal farmaco Soliris come mal di testa, stanchezza, nausea, vomito, diarrea, dolori muscolari e congestione nasale possono anche influire negativamente sulla dimensione del mercato dei terapeutici parossistici notturni. Ci sono alcuni gravi effetti collaterali, che include basso conteggio di globuli bianchi (WBC), maggiori probabilità di infezioni batteriche come la meningite e la sinusite batterica. Secondo i rapporti dei Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie (CDC) del 2017, i pazienti sotto la terapia di Eculizumab (Soliris) sono a 1.000 - 2.000 volte maggiori a rischio di ottenere malattie meningococcali han gli individui sani negli Stati Uniti.

Emoglobinazione notturna globale Mercato terapeutico: Analisi regionale

L'America del Nord dovrebbe dominare nel mercato terapeutico emoglobinuria nocturnale parossistico durante il periodo di previsione, a causa di nuove approvazioni dalla FDA. Ad esempio, nel 2018, Ravulizumab (Ultomiris) da Alexion Pharmaceuticals e APL2 da Apellis Pharmaceuticals è stato approvato dalla FDA, per il trattamento di emoglobinuria notturna parossistica.

Asia Pacific parossismal nocturnal hemoglobinuria terapeutici dimensione del mercato è previsto per testimoniare una crescita significativa a causa della disponibilità di trattamento economico e turismo medico per PNH. Secondo un articolo pubblicato dal National Center for Biotechnology Information (NCBI) nel 2014, il costo del trapianto di midollo osseo in India è stato tra US$ 10.000 e US$ 40.000 nel 2014 e negli Stati Uniti, è stato tra US$ 73.000 e US$ 140.000 nel 2012.

Emoglobinazione notturna globale Therapeutics Market: Paesaggio competitivo

I giocatori chiave che operano nel mercato mondiale di terapeutici emoglobinuria emoglobinuria emoglobinari a livello mondiale includono Alexion Pharmaceuticals, Akari terapeutici, Apellis Pharmaceuticals, Amgen Inc, CinnaGen Co, Ra Pharmaceuticals Inc, Alnylam Pharmaceuticals, Achillion Pharmaceuticals Inc, Novartis, Rocheu e Regene.

Emoglobinazione notturna globale Mercato terapeutico: Taxonom#

Il mercato globale dei terapeutici emoglobinari notturni è segmentato sulla base del tipo di droga, del canale di distribuzione e della regione.

Tipo di droga

• Eculizumab
• Ravulizumab

Dal canale di distribuzione

• Farmacia ospedaliera
• Farmacia al dettaglio
• Farmacia online

Per Regione

• Nord America
• America Latina
• Europa
• Asia Pacifico
• Medio Oriente
• Africa