TRATTAMENTO DELLA MALATTIA DI NIEMANN-PICK MERCATO ANALISI

Niemann-Pick tipo C (NPC) è un raro disturbo genetico che è un tipo di disturbo di stoccaggio lisosomico. NPC porta all'accumulo di colesterolo e altre sostanze grasse in diversi tessuti del corpo, come il cervello e altri. L'insorgenza di sintomi specifici per NPC varia da persona a persona. Nella maggior parte dei casi, i sintomi appaiono nell'infanzia, che progredisce per causare complicazioni minacciose con l'età crescente. NPC si verifica come risultato di mutazioni nel gene NPC 1 e NPC 2, che viene ereditato in modo autosomico recessivo.

Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Mercato - Impatto del Coronavirus (COVID-19) Pandemic

L'epidemia di Coronavirus (COVID-19) è stata segnalata per la prima volta il 31 dicembre 2019, a Wuhan, in Cina. L'Organizzazione Mondiale della Sanità ha dichiarato COVID-19 come pandemica l'11 marzo 2020. Secondo il Coronavirus (COVID-19) Epidemiologica settimanale Aggiornamento dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, oltre 625 milioni di casi e 6,56 milioni di morti a causa di coronavirus (COVID-19) sono stati segnalati fino al 25 ottobre 2022, in tutto il mondo.

Impatto di COVID-19 sulla domanda e sulla fornitura Vitamina B12

La pandemia COVID-19 e il blocco in vari paesi del mondo hanno influenzato lo stato finanziario delle imprese in tutti i settori, tra cui il settore sanitario privato. La pandemia COVID-19 ha influenzato l'intera catena di fornitura dell'industria sanitaria principalmente a causa di rigorosi arresti in diverse regioni. La pandemia COVID-19 ha colpito l'economia di varie regioni in tutto il mondo in tre modi principali; 1) influenzando direttamente la produzione e la domanda; 2) creando interruzioni nei canali di distribuzione; e 3) attraverso il suo impatto finanziario sulle imprese e sui mercati finanziari. Diversi paesi come la Thailandia, l'Indonesia e Singapore stanno affrontando problemi per quanto riguarda il trasporto e la distribuzione di prodotti sanitari.

Così, la pandemica di Coronavirus (COVID-19) è negativamente influenzata la crescita del mercato globale di trattamento di Niemann-pick malattia tipo C durante il periodo di previsione. La pandemia COVID-19 ha causato gravi disordini all'esecuzione di trial clinici negli Stati Uniti, influenzando le principali parti interessate del settore. Le capacità del sito investigativo hanno sperimentato sconvolgimenti, guidati da fulough del personale, protocolli di socializzazione, perdite finanziarie e preoccupazioni sulla sicurezza del paziente. Sponsor, CRO (organizzazioni di ricerca clinica), e altre organizzazioni che sostengono lo sviluppo della droga si sono spostate in ambienti di lavoro remoti. Per esempio, secondo Lancet 2020, si stima che l'80% delle prove non COVID-19 siano state interrotte o interrotte a seguito della pandemia COVID-19.

Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Si stima che il mercato sia valutato 45,40 milioni di dollari nel 2022, e si prevede di esporre un CAGR 22.0 % per il periodo previsto (2022-2030).

Figura 1: Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Quota di mercato (%) Analisi, per tipo di droga, 2022

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Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Mercato – Driver

Aumentare il numero di collaborazioni aziendali per quanto riguarda niemann-pick malattia tipo di droga Il trattamento C da parte dei giocatori di mercato dovrebbe alimentare la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, nel marzo 2020, Evox Therapeutics Limited, una società terapeutica esotica leader, ha annunciato la firma di una rara collaborazione con Takeda Pharmaceutical Company Limited, una multinazionale farmaceutica. La collaborazione si concentrerà sullo sviluppo di fino a cinque nuove terapie proteiche e mRNA, tra cui il programma preclinico di Evox in Niemann-Pick tipo C (NPC) e un secondo nuovo programma diretto ad un'altra malattia rara non chiusa

L'aumento del numero di approvazioni del prodotto dovrebbe aumentare la crescita globale del mercato del trattamento della malattia di niemann-pick nel periodo di previsione. Ad esempio, nel marzo 2022, Azafaros B.V., una società che sviluppa nuove opzioni di trattamento per aiutare i pazienti con disturbi metabolici rari come le malattie dell'immagazzinamento lisosomico (LSD), ha annunciato che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) aveva concesso Orphan Drug Designation (ODD) per AZ-3102, una piccola molecola con un unico doppio modo di azione, in Niemann-pick malattia tipo CC. La designazione era basata su dati preclinici promettenti di AZ-3120 in un modello NP-C del mouse.

Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Mercato-Restraint

La cessazione negli studi clinici dovrebbe ostacolare la crescita del mercato mondiale del trattamento del tipo C di malattia di niemann-pick nel periodo di previsione. Ad esempio, nel mese di aprile 2022, Mandos, LLC, una società biofarmaceutica, ha terminato una fase II/III prova in Niemann-pick malattia tipo C (In bambini, adolescenti, e adulti) in Australia, Francia, Germania, Italia, Nuova Zelanda, Singapore, Spagna, Turchia, il Regno Unito e gli Stati Uniti (Intrateca) (NCT02534844) (EudraCT2015-002548). La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti non ha trovato il farmaco per essere sicuro ed efficace per il trattamento della malattia di Niemann-pick tipo C.

Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Mercato – Analisi Regionale

Sulla base della regione, il mercato globale del trattamento della malattia di niemann-pick tipo C è segmentato in Nord America, America Latina, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa.

L'America del Nord dovrebbe essere la regione più lucrativa della malattia niemann-pick globale Drug Type C, a causa del crescente numero di approvazioni dei prodotti da parte delle autorità di regolamentazione. Ad esempio, il 16 settembre 2020, Orphazyme A/S, una società biofarmaceutica, ha ricevuto l'approvazione dell'US Food and Drug Administration (FDA), con revisione prioritaria per la nuova applicazione della droga (NDA), per l'arimoclomo per il trattamento della malattia di Niemann Pick tipo C (NPC).

L'Europa dovrebbe assistere a una crescita significativa nel periodo previsto, a causa dell'aumento delle attività di ricerca e sviluppo per il trattamento di Niemann-Pick Disease Type C. Ad esempio, il 30 settembre 2020, IntraBio Inc., una società farmaceutica privata, ha annunciato risultati positivi per lo studio clinico di Fase II, che viene effettuato per testare la sicurezza e l'efficacia del candidato alla droga, IB1001, per il trattamento di NPC. Lo studio clinico ha mostrato una diminuzione della gravità dell'atassia, un sintomo di NPC e la prova ha anche superato il punto finale per l'Impresa Clinica di Cambiamento della Severità (CI-CS).

Figura 2: Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Valore di mercato (US$ Mn), per Regione, 2022

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Trattamento globale della malattia di Niemann-Pick Mercato – Paesaggio competitivo

I principali giocatori che operano nel mercato globale del trattamento della malattia di niemann-pick tipo C includono Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc., Kempharm, Inc., Azafaros B.V., StrideBio. Sarepta Therapeutics, Inc.