La distrofia muscolare è caratterizzata da una raccolta di condizioni di perdita muscolare. Il disordine è causato da mutazioni genetiche che interferiscono con la produzione di distrofina proteica muscolare, necessario per costruire muscoli. La distrofia muscolare è una malattia genetica, di conseguenza, la possibilità di un individuo che sviluppa una malattia aumenta con una storia di distrofia muscolare nella famiglia. I sintomi includono il accorciamento dei muscoli e dei tendini, la curvatura della colonna vertebrale, l'indebolimento dei muscoli cardiaci che portano a problemi cardiaci e problemi di respirazione. Le forme più comuni distrofie muscolari includono distrofia muscolare duchenne, distrofia muscolare becker, malattia mitonica, malattia congenita e distrofia muscolare oculopharyngeal. La cura per qualsiasi forma di distrofia muscolare è attualmente non specificato, ma i sintomi possono essere rivisti attraverso la terapia fisica, l'esercizio, dispositivi riabilitativi come una sedia a rotelle alimentata, la cura respiratoria e la chirurgia.
I comuni tipi di distrofia muscolare:
La forma più comune di distrofia muscolare nei bambini causati dalla mancanza di distrofina proteica. L'inizio dei sintomi è visto all'età di 3 anni, generalmente a bordo della sedia a rotelle di 12. La Curvatura nella colonna vertebrale, cuore e polmoni effetti sono i sintomi. Duchenne distrofia muscolare (DMD) è una malattia X-linked che colpisce principalmente i maschi, con conseguente spreco muscolare uniforme. La morte si verifica a causa dell'insufficienza respiratoria a metà degli anni venti.
Simile a Duchenne, tuttavia, con insorgenza successiva e progressione lenta della malattia. La morte avviene a metà degli anni Quaranta.
Inizialmente influenzano le palpebre, la gola e il viso seguito da pelvi e spalla. L'inizio della malattia è visto tra i 40 e i 50 anni.
La forma più comune di distrofia muscolare negli adulti chiamato anche come malattia di Steinert. Caratterizzato dall'incapacità dei muscoli a rilassarsi dopo la contrazione. Le cataratte, l'insonnia e l'aritmia sono i sintomi.
La malattia prevale dalla nascita o prima dell'età di 2 anni. Un danno significativo è causato da una rapida progressione della malattia. Distrofia muscolare congenita (CMD) causa difficoltà di apprendimento e ritardo mentale.
Prevalenza crescente di distrofie muscolari con farmaci correnti non specifici è previsto per alimentare il mercato del trattamento di distrofie muscolari
Secondo la ricerca condotta dal Karger Journal il 2014, la prevalenza globale per le distrofie muscolari ha rappresentato tra 19.8 e 25.1 per 100.000 persone ogni anno con distrofia mitonica (0.5-18.1 per 100.000), distrofia muscolare duchenne (1.7-4.2) e distrofia muscolare facioscapulohumerale (3.2-4.6 per 100.000) per essere i tipi più comuni. La fase iniziale di ricerca delle terapie e delle prove cliniche in corso per lo sviluppo di prodotti innovativi spinge il mercato globale del trattamento della distrofia muscolare. Inoltre, la guida specifica per lo sviluppo della droga per i farmaci distrofia muscolare pubblicato dalla FDA degli Stati Uniti nel 2015 è prevista per accelerare il nuovo sviluppo della droga per il trattamento di un disturbo. L'emergere di terapie che modificano la malattia come una sostituzione per le esigenze mediche non misurate di pazienti che non sono suscettibili di mutazione-specifici farmaci è probabile che alimentare il reddito del mercato globale del trattamento della distrofia muscolare nel periodo previsto. Tuttavia, la rapida prognosi di un disordine e basso tasso di ricerca di trattamento a causa di diagnosi ritardata sono i principali fattori limitanti per la crescita del mercato globale del trattamento della distrofia muscolare.
Il segmento di terapia molecolare dovrebbe generare maggiori entrate con maggiore efficienza nelle prove cliniche
Il mercato globale del trattamento della distrofia muscolare è segmentato sulla base di trattamento, diagnosi, utente finale e geografia.
Sulla base del trattamento, il mercato globale del trattamento della distrofia muscolare è segmentato in:
Sulla base della diagnosi, il mercato globale del trattamento della distrofia muscolare è segmentato in:
Sulla base dell'utente finale, il mercato globale del trattamento della distrofia muscolare è segmentato in:
Guida specifica da FDA è previsto per dominare il Nord America il mercato globale
La segmentazione regionale del mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare da parte di Coherent Market Insights comprende Nord America, America Latina, Europa, Asia-Pacifico e Medio Oriente e Africa. Secondo i Centers for Disease Control and Prevention stime nel 2007, 349 su 2,37 milioni di maschi di età compresa tra 5 e 24 anni sono stati segnalati di avere distrofia muscolare o becker muscolare distrofia negli Stati Uniti. Il Nord America dovrebbe dominare il mercato mondiale del trattamento della distrofia muscolare a causa dell'assenza di terapie farmacologiche commercializzate indicato per trattare la distrofia muscolare, aumentando la prevalenza della malattia e aumentando la ricerca e lo sviluppo per la produzione di farmaci efficaci. L'Europa dovrebbe aumentare la quota di mercato nel periodo di previsione con la crescente consapevolezza pubblica e l'aumento delle attività di ricerca.
Avvio di corticosteroidi efficienti per aumentare la domanda di mercato
I principali operatori che operano nel mercato globale del trattamento della distrofia muscolare includono Santhera Pharmaceuticals, PTC Therapeutics, BioMarin Pharmaceutical, Sarepta Therapeutics e Eli Lilly. L'approvazione e il lancio del corticosteroide orale Emflaza nel 2017, è stato trovato altamente efficace nei pazienti per recuperare la forza e ripristinare la loro capacità di camminare. Gli altri fornitori includono Acceleron Pharma, Capricor Therapeutics, Bristol-Myers Squibb, Lexicon Pharmaceuticals e Pfizer.
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Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava - Con oltre 20 anni di esperienza nella consulenza gestionale e nella ricerca, Ghanshyam Shrivastava è un consulente principale, con una vasta competenza in prodotti biologici e biosimilari. La sua competenza principale riguarda aree quali strategia di ingresso e di espansione nel mercato, intelligence competitiva e trasformazione strategica in un portafoglio diversificato di vari farmaci utilizzati per diverse categorie terapeutiche e API. Eccelle nell'identificare le sfide chiave affrontate dai clienti e nel fornire soluzioni solide per migliorare le loro capacità decisionali strategiche. La sua conoscenza completa del mercato garantisce preziosi contributi ai report di ricerca e alle decisioni aziendali.
Ghanshyam è un ricercato relatore alle conferenze di settore e contribuisce a varie pubblicazioni sul settore farmaceutico.
Ghanshyam is a sought-after speaker at industry conferences and contributes to various publications on pharma industry.
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