MERCATO DEL TRATTAMENTO DEI DISTURBI MITOCONDRIALI ANALYSIS

I disturbi mitocondriali sono disturbi cronici ereditati caratterizzati da una vasta gamma di difetti e mutazioni mitocondriali biochimici e genetici. Il disordine colpisce più organi, che comprende cervello, cuore, fegato, muscoli scheletrici, reni e sistemi respiratori. I pazienti con disturbi mitocondriali spesso soffrono di debolezza muscolare, intolleranza all'esercizio e stanchezza dovuta alla riduzione della respirazione mitocondriale, che è causata da mutazioni del DNA mitocondriale che portano a ridotta capacità di produrre trifosfato di adenosina cellulare (ATP). Nonostante i principali progressi nella comprensione dei meccanismi molecolari, attualmente non ci sono trattamenti efficaci per la malattia. Il trattamento dei disturbi mitocondriali viene effettuato principalmente con diverse vitamine, cofattori, farmaci off-label approvati per altre indicazioni e integratori nutrizionali. Tuttavia, le organizzazioni di ricerca e le aziende farmaceutiche sono coinvolte nello sviluppo di nuovi farmaci con progressi tecnologici, tra cui l'uso di biomarcatori, terapie sostitutive e progetti di prova sofisticati, creando così un'opportunità lucrativa per la crescita del mercato.

Mercato del trattamento dei disordini mitocondriale: Dinamica del mercato

Aumentare la prevalenza di disturbi mitocondriali causando una significativa morbilità e mortalità combinate con il maggiore potenziale di trasmissione genetica alla generazione successiva sono i fattori che determinano la crescita del mercato. Secondo il Wellcome Center for Mitochondrial Research, 2015, circa 10 persone per 100.000 hanno un disordine mitocondriale, che spesso esprime prima nella prima infanzia. Secondo il Centro Informativo Genetico e Malattia Rara, le donne con disturbi genetici mitocondriali hanno il 50% di probabilità con ogni gravidanza di passare lungo il gene alterato alla prole, indicando così l'aumento del peso della malattia. Inoltre, il mercato del trattamento dei disturbi mitocondriali dovrebbe ottenere una trazione significativa in futuro, in quanto i farmaci farmaceutici approvati per il trattamento della malattia mitocondriale primaria hanno lo status di farmaco orfano, avendo così un maggiore potenziale di approvazione del mercato rispetto ai farmaci convenzionali. Inoltre, l'approvazione di nuove molecole di droga dalle agenzie di regolamentazione dovrebbe creare un'opportunità lucrativa per la crescita del mercato del trattamento dei disturbi mitocondriali. Ad esempio, nel mese di aprile 2018, NeuroVive Pharmaceutical AB ha ricevuto la designazione di farmaci orfani a KL1333 dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento delle malattie ereditate della catena respiratoria mitocondriale (MRCD).

Inoltre, la presenza di varie sperimentazioni cliniche intraprese da vari istituti di ricerca per affrontare il bisogno insoddisfacente dei pazienti affetti da disturbi mitocondriali è prevista per aumentare la crescita del mercato. Ad esempio, nel mese di aprile 2018, GenSight Biologics, una società di biofarmaci focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie geniche innovative per le malattie neurodegenerative retiniche e i disturbi del sistema nervoso centrale, ha annunciato i risultati della prova clinica REVERSE Phase III valutando la sicurezza e l'efficacia di un'unica iniezione intravituale di GS010 (rAAV2/2-ND4) nel trattamento di una malattia mitobero-LeHL.

Gli investimenti R&D più elevati da parte delle organizzazioni che sostengono i ricercatori per lo sviluppo di terapie efficienti per affrontare le esigenze mediche non misurate dei pazienti si prevede di aumentare la crescita del mercato del trattamento dei disturbi mitocondriali nel prossimo futuro. Ad esempio, la Fondazione per la medicina mitocondriale (FMM) supporta e accelera lo sviluppo per la ricerca e i trattamenti mitocondriale più promettenti per il trattamento di varie forme di malattie e disturbi mitocondriali finanziando un progetto di scoperta terapeutica mirata. Nel 2014, (FMM) ha collaborato con la Michael J. Fox Foundation per Parkinson’s Ricerca (MJFF) per sostenere un progetto di ricerca presso il Dipartimento di Neuroscienza alla Mayo Clinic per indagare su un approccio terapeutico mitocondria-targeted al trattamento della malattia di Parkinson. Inoltre, la United Mitochondria Disease Foundation (UMDF) insieme al National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) ha lanciato il Consorzio Mitochondrial Disease Sequence Data Resource (MSeqDR). L'obiettivo di questo consorzio è quello di facilitare la deposizione, la cura, l' annotazione e l'analisi integrata dei dati genomici per le malattie mitocondriale per le comunità cliniche e di ricerca.

Tuttavia, i costi R&D più elevati, le severe normative per l'approvazione di nuove terapie, la mancanza di consapevolezza e comprensione della malattia sono i fattori che frenano la crescita del mercato.

Mercato del trattamento dei disordini mitocondriale: Dinamica regionale

La segmentazione regionale del mercato mondiale del trattamento dei disordini mitocondriali da parte di Coherent Market Insights comprende Nord America, America Latina, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa. L'America del Nord dovrebbe avere una posizione dominante nel mercato globale del trattamento dei disturbi mitocondriali nel periodo previsto, a causa della crescente prevalenza della malattia e del crescente numero di iniziative per diffondere la consapevolezza e sostenere lo sviluppo di nuovi farmaci. Secondo l'Istituto di Medicina, gli Stati Uniti, 2015, circa 30.000 americani sono affetti da difetti ereditati nei loro mitocondri. Inoltre, secondo la Fondazione per la Medicina Mitocondriale, circa 1.000 bambini all'anno sono nati con una qualche forma di malattia mitocondriale negli Stati Uniti. Inoltre, il Consorzio delle Malattie Mitocondriali Nordamericano (NAMDC), una parte della Rete di Ricerca Clinica Malattia Rara (RDCRN), appositamente lavora per la raccolta di informazioni da pazienti affetti da malattie mitocondriche in un registro clinico, aiutando così a identificare e a reclutare i ricercatori futuri.

Mitocondriale Disturbi Trattamento Mercato: Paesaggio competitivo

I principali attori operanti sul mercato stanno adottando collaborazioni strategiche con organizzazioni di ricerca per far avanzare farmaci per malattie rare attraverso lo sviluppo clinico. Ad esempio, nel febbraio 2018, NeuroVive Pharmaceutical AB in collaborazione con Karolinska Institute ha sviluppato un composto NV556 per trattare i pazienti con miopatia mitocondriale. L'azienda dovrebbe avviare gli studi clinici per il composto con i risultati efficaci dal suo studio preclinico.

I giocatori chiave che operano nel mercato globale del trattamento dei disturbi mitocondriali includono Centogene AG, GeneDx, Ixchel Pharma, Khondrion BV, Mitobridge, NeuroVive Pharmaceutical AB, Reata Pharmaceuticals Inc. e Stealth Biotherapeutics.

Mercato del trattamento dei disordini mitocondriali: tassonomia di mercato

Sulla base del tipo di terapia, il mercato globale del trattamento dei disturbi mitocondriali è segmentato in:

• Terapia alimentare
• Terapia di vitamina e supplemento
• Terapie Pipeline
  • NV556
  • KL1333
  • Altri

Sulla base del canale di distribuzione, il mercato globale del trattamento dei disturbi mitocondriali è segmentato in:

• Farmacie ospedaliera
• Farmacie al dettaglio
• Farmacie online

Sulla base della geografia, il mercato globale del trattamento dei disturbi mitocondriali è segmentato in:

• Nord America
• America Latina
• Europa
• Asia Pacifico
• Medio Oriente
• Africa