ANGIOEDEMA EREDITARIO MERCATO ANALYSIS

Angioedema ereditario (HAE) è un raro disturbo legato al sistema immunitario. La condizione di pericolo di vita è causata dalla mancanza di inibitore C1-esterasi (C1-INH) che causa la dilatazione dei vasi sanguigni. I sintomi della malattia includono episodi ricorrenti di edema in varie parti del corpo come mani, piedi, faccia e vie aeree. HAE è classificato in 3 tipi: Tipo I HAE, Tipo II HAE e Tipo III HAE basato sulla riduzione della sua sintesi di inibitore o la formazione di una proteina disfunzionale. Anche se, la condizione è ereditaria, l'assenza di una storia familiare non esclude la diagnosi di HAE, indicando che fino al 25% dei casi HAE derivano da una mutazione spontanea del gene C1-inibitore al concepimento.

Il mercato globale di angioedema ereditario è stimato a 2.431.89 milioni di dollari in 2022 e si prevede di esporre un CAGR di 9.1% durante il periodo previsto (2022-2030)

Grafico 1.Global Hereditary Angioedema Market Share (%), da Distribution Channel, 2022

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Aumentare la prevalenza e aumentare la consapevolezza di angioedema ereditario sono tenuti a guidare la crescita del mercato di angioedema ereditario.

Aumentare il numero di casi di angioedema ereditario e la natura ereditaria dando alla malattia una capacità di passare il gene difettoso alle generazioni future è previsto per propellere la crescita del mercato. Per esempio, secondo un articolo pubblicato dal National Center for Biotechnology Information, nel maggio 2022, la prevalenza stimata di angioedema ereditario è di 1 su 50.000 in tutto il mondo. Anche secondo l'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari (NORD), il rischio di passare il gene anormale dal genitore colpito alla prole è il 50% per ogni gravidanza indipendentemente dal sesso del bambino risultante.

Figura 2.Global Hereditary Angioedema Market Share (%), per Regione, 2022

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Si prevede che l'aumento del sostegno da parte delle organizzazioni non profit verso la ricerca intensiva guidi la crescita del mercato durante il periodo previsto.

Le organizzazioni si concentrano sull'aumento della consapevolezza globale di angioedema ereditario (HAE) educando e potenziando i pazienti e fornendo l'accesso a terapia/trattamento adeguati. Le organizzazioni stanno anche lavorando per la ricerca intensiva per trovare una cura per l'angioedema ereditario. Ad esempio, l'organizzazione no-profit denominata HAEi è dedicata alla diffusione della consapevolezza delle carenze di C1-inhibitor e al miglioramento della diagnosi, facilitando l'accesso al rimborso delle terapie HAE, consentendo la salute per tutta la vita per i pazienti globali. Inoltre, l'organizzazione no-profit, US Hereditary Angioedema Association si impegna ad avanzare e condurre ricerche cliniche progettate per migliorare la condizione dei pazienti HAE

Mercato globale di Angioedema ereditario – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Dal momento che l'epidemia di virus COVID-19 nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo aveva dichiarato un'emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.

La pandemia COVID-19 ha avuto un impatto negativo sul mercato dell'angioedema ereditario, a causa della rottura nel trattamento dell'angioedema ereditario. Per esempio, secondo un articolo pubblicato dal National Center for Biotechnology Information, nel gennaio 2022, le indagini globali on-line per catturare le prospettive di pazienti e sanitari professionali (HCP) sull'impatto che ha avuto COVID-19, e l'impatto futuro avrà su angioedema ereditario (HAE) assistenza medica. Come per i risultati, sia i pazienti che gli HCP hanno riferito a livello globale che la pandemia aveva limitato la disponibilità di cure mediche HAE, e si aspettano che le restrizioni continuino molto oltre la pandemia. Inoltre, i pazienti e gli HCP si aspettano che la cura relativa all'HAE sia negativamente influenzata dalla pandemia per diversi anni. Le disparità nell'assistenza medica e nell'infrastruttura tecnologica possono aggravare queste sfide nei paesi non ad alto reddito. Gli strumenti di sostegno e le infrastrutture globali dovrebbero essere stabiliti per fornire aiuti ai paesi non ad alto reddito durante tutta la pandemia e diversi anni dopo.

Angioedema ereditario globale Mercato: sviluppi chiave

Il 7 giugno 2022, BioCryst Pharmaceuticals, Inc., una società che progetta e sviluppa piccoli farmaci molecolari per malattie rare come angioedema ereditario (HAE) e fibrodysplasia ossificans progressivo (FOP), ha annunciato che Swissmedic, l'autorità svizzera di sorveglianza per i medicinali e dispositivi medici, aveva concesso l'autorizzazione all'immissione sul mercato per gli attacchi orali, una volta-damente ORLADEYO (bero)

Nel marzo 2022, Ionis Pharmaceuticals, Inc., una società di biotecnologie, annunciò la pubblicazione di dati positivi di Fase 2 per donidalorsen nel New England Journal of Medicine (NEJM). Donidalorsen è un farmaco antisenso investigativo che Ionis Pharmaceuticals, Inc., sta valutando per trattare i pazienti con angioedema ereditario (HAE). Nello studio di Fase 2, donidalorsen ha dimostrato una riduzione del 90% degli attacchi di angioedema rispetto al placebo alla dose mensile di 80 mg. C'è stato un significativo miglioramento della qualità della vita come valutato dall'Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) nei pazienti trattati con donidalorsen.

Mercato globale di Angioedema ereditario: Restraint

I principali fattori che ostacolano la crescita del mercato globale di angioedema ereditario includono la possibilità di diagnosi errata di angioedema ereditario e alto costo di farmaci utilizzati per il trattamento di angioedema. Ad esempio, secondo un articolo pubblicato da Everyday Health, Inc., nel giugno 2020, le persone con angioedema ereditario (HAE) sono spesso diagnosticate come un altro problema medico. Secondo la stessa fonte, in un sondaggio di 313 pazienti, il 65 per cento di quelli con HAE ha riferito di essere mal diagnosticato prima che un medico identificasse con precisione la loro condizione. HAE è comunemente sbagliato per una reazione allergica, appendicite e sindrome intestinale irritabile (IBS). Circa il 40% delle persone con HAE viene diagnosticato entro i primi tre anni mentre quasi il 33 per cento delle persone affronta ancora ritardi di 10 anni o più

Giocatori chiave

I principali attori che operano nel mercato globale di angioedema ereditario includono CSL Behring, Takeda Pharmaceutical Company Limited., Pharming, BIOCRYST PHARMACEUTICALS, INC., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Attune Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., Adverum Biotechnologies, Inc.