HEMOPHILIA GENE THERAPY MARKET ANALISI

L’emofilia è un disturbo genetico in cui il sangue del paziente non si coagula normalmente a causa della mancanza di proteine che ricoprono il sangue conosciuto come fattori coagulanti. Le opzioni di trattamento convenzionali includono la sostituzione tempestiva del fattore di coagulazione specifico. Le principali aziende farmaceutiche e biotecnologiche stanno conducendo ricerche e sviluppo per sviluppare la terapia genica per l'emofilia a causa di varie carenze con la terapia convenzionale. Aumentare il numero di pazienti emofilici che richiedono il trattamento e una forte pipeline di prodotto sono tenuti a guidare la crescita del mercato della terapia genica emofilia.

Il mercato globale della terapia genica dell'emofilia è stimato in 330,9 milioni di dollari in 2022 e si prevede di esporre un CAGR di 43,6%% durante il periodo previsto (2022-2030).

Figura 1. Emofilia globale Gene Therapy Market Share (%), di Hemophilia Type, 2022

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Aumentare la base di pazienti con emofilia in tutto il mondo in particolare nei paesi sviluppati è previsto per guidare la crescita del mercato della terapia genica emofilia:

L'elevata prevalenza dell'emofilia sta aumentando la domanda di trattamento sostenibile della malattia, che si prevede di guidare la crescita del mercato nel periodo previsto. Secondo la scheda di fatto della National Hemophilia Foundation 2018, l'emofilia ha colpito oltre 400.000 persone in tutto il mondo. Inoltre, secondo la stessa fonte, un 75% stimato di pazienti affetti da emofilia non hanno accesso al trattamento o ricevono un trattamento inadeguato. Secondo il rapporto Centers for Disease Control and Prevention (CDC), Hemophilia A si verifica in 1 su 5.000 nascite maschili vivi. È circa quattro volte più comune di Hemophilia B. Pochi trattamenti efficaci disponibili per l'emofilia richiedono l'infusione a vita di farmaci costosi prodotti attraverso biotecnologie ricombinanti o dal plasma umano.

Inoltre, nel settembre 2019, secondo l'American Journal of Managed Care, la meta-analisi ha dimostrato che più di 125.000 uomini in tutto il mondo hanno il disordine ereditato di sanguinamento; 418.000 di quelli hanno una versione grave della malattia per lo più non diagnosticata. In precedenza, solo 400.000 persone a livello globale sono state stimate di avere emofilia.

Lo studio ha scoperto che, per 100.000 maschi, ci sono:

• 1 casi per tutte le gravità di emofilia A
• 0 casi di emofilia grave A
• 8 casi per tutte le gravità di emofilia B
• casi di grave emofilia B

Per 100.000 maschi, la prevalenza alla nascita è:

• 6 casi per tutte le gravità di emofilia A
• 5 casi per emofilia grave A
• 0 casi per tutte le gravità di emofilia B
• 5 casi per emofilia grave B

Per coloro che sono nati con emofilia, le possibilità di vivere una vita di durata e qualità normale saranno ridotte del 64% nei paesi di reddito medio-alta, del 77% nel reddito medio, e fino al 93% nei paesi a basso reddito. Nel 2020, la Federazione Mondiale di Emofilia (WFH) ha identificato 165.379 persone con emofilia A e 33.076 persone con emofilia B in tutto il mondo.

Inoltre, secondo il Centro per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie, Emofilia A colpisce 1 su 5.000 nascite maschili e circa 400 bambini nascono con emofilia A ogni anno.

Figura 2. Emofilia globale Gene Therapy Market Share (%), per Regione, 2022

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Una forte pipeline di prodotto basata sul gene per il trattamento di emofilia dovrebbe guidare la crescita del mercato della terapia genica emofilia

La terapia genetica per l'emofilia ha una forte pipeline di prodotto, che dovrebbe entrare nel mercato nel prossimo futuro. Questo è previsto per guidare la crescita del mercato, in quanto significherebbe la disponibilità di nuove opzioni di trattamento per la gestione dell'emofilia. Nel mese di gennaio 2019, oltre 15 terapia genica investigativa sono sotto la fase di sviluppo clinico. Nel mese di dicembre 2018, Spark Therapeutics ha annunciato i dati preliminari aggiornati per la fase in corso 1/2 trial clinico di indagine SPK-8011 in emofilia A.

Le terapie attuali per il trattamento dell'emofilia sono solo la gestione sintomatica della malattia somministrando i fattori di coagulazione XIII o IX. Inoltre, ci sono gravi effetti negativi associati a prodotti derivati dal plasma, e accesso limitato al trattamento. La terapia genetica può affrontare questi problemi a un certo livello. BioMarin Pharmaceutical prodotto terapia genica Valoctocogene roxaparvovec per emofilia A è stata in fase III di sviluppo clinico nel 2019.

Inoltre, nel gennaio 2021, la Lega della Ricerca Clinica, la Russia ha condotto lo studio intervenzionale per Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate] per trattare l'emofilia A. Lo studio è attualmente in fase 4 e lo studio è stimato essere completato il 15 novembre 2022.

Emofilia globale Gene Therapy Market – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Dal momento che l'epidemia di virus COVID-19 nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo aveva dichiarato un'emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.

COVID-19 può influenzare l'economia in tre modi principali: influenzando direttamente la produzione e la domanda di farmaci, dispositivi medici, integratori alimentari, ecc. creando interruzioni nei canali di distribuzione, e attraverso il suo impatto finanziario sulle imprese e sui mercati finanziari. A causa di blocchi nazionali, diversi paesi, come Cina, India, Arabia Saudita, Stati Uniti, Egitto e altri, stanno affrontando problemi per quanto riguarda il trasporto di droghe da un posto all'altro.

Tuttavia, la pandemia COVID-19 ha avuto un impatto negativo sul mercato globale della terapia genica dell'emofilia, a causa della diminuzione delle attività di ricerca e sviluppo a causa della pandemica COVID -19. Ad esempio, nel luglio 2020, secondo il National Center for Biotechnology Information, le attività di ricerca e sviluppo per lo sviluppo del vaccino utilizzato nella prevenzione del coronavirus erano prioritarie al momento della pandemia COVID-19. Come parte della risposta dell’OMS, la R&D Blueprint è stata attivata per accelerare la diagnostica, i vaccini e i terapeutici per questo nuovo coronavirus. La Blueprint mira a migliorare il coordinamento tra gli scienziati e i professionisti della salute globale, accelerare il processo di ricerca e sviluppo e sviluppare nuove norme e standard per imparare e migliorare la risposta globale. Il 30 gennaio 2020, a seguito delle raccomandazioni del Comitato di Emergenza, il Direttore Generale dell'OMS ha dichiarato che lo scoppio costituisce un'emergenza sanitaria pubblica di preoccupazione internazionale (PHEIC). Gli scienziati del mondo su COVID-19 poi si sono incontrati presso la sede dell’Organizzazione Mondiale della Sanità di Ginevra l’11-12 febbraio 2020 per valutare l’attuale livello di conoscenza del nuovo virus, concordare su questioni di ricerca critiche che devono essere risolte con urgenza, e trovare modi per lavorare insieme per accelerare e finanziare la ricerca prioritaria per ridurre questo focolaio e prepararsi a quelli in futuro. Quindi, ha rallentato le attività di ricerca e sviluppo per i farmaci utilizzati nel trattamento dell'emofilia.

Emofilia globale Terapia genetica Mercato: sviluppi chiave

Nel luglio 2022, Sanofi, azienda farmaceutica e sanitaria, e svedese Orphan Biovitrum, società biofarmaceutica collaborano allo sviluppo e alla commercializzazione di efanesoctocog alfa. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha concesso la designazione Breakthrough Therapy a efanesoctocog alfa (BIVV001) per il trattamento delle persone con emofilia A, un raro e pericoloso disturbo sanguinante, basato sui dati dello studio di XTEND-1 Fase 3. Efanesoctocog alfa è il primo fattore terapia VIII ad essere assegnato Breakthrough Terapia designazione dalla FDA. Efanesoctocog alfa è una terapia del fattore innovativo e investigativo VIII progettato per fornire livelli normali di attività del fattore quasi normali per la maggior parte della settimana in un regime di trattamento profilattico una volta-settimanale. Breakthrough Therapy designation è progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci negli Stati Uniti che mirano a condizioni gravi o minacciose. I farmaci che si qualificano per questa denominazione devono mostrare prove cliniche preliminari che il farmaco può dimostrare un sostanziale miglioramento sui endpoint clinicamente significativi sulle terapie disponibili.

Emofilia globale Terapia genetica Mercato: Restraint

I principali fattori che ostacolano la crescita del mercato globale della terapia genica dell'emofilia includono gravi effetti negativi associati ai prodotti derivati dal plasma e un accesso limitato al trattamento dell'emofilia. Ad esempio, nel settembre 2019, secondo il National Center for Biotechnology Information, una grande complicazione del trattamento con il fattore di coagulazione si concentra nell'emofilia è lo sviluppo di alloanticorpo diretti contro il fattore VIII o IX. Una complicazione a lungo termine comune dell'emofilia è un danno permanente alle articolazioni (emartropatia) causate da ripetuti episodi di sanguinamento.

Giocatori chiave

I principali attori operanti nel mercato globale della terapia genica dell'emofilia includono BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Spark Therapeutics, Pfizer, Inc., UniQure NV, Ultragenyx Pharmaceutical, Shire PLC Sangamo Therapeutics, Inc. e Freeline Therapeutics.