MERCATO DI ATAXIA DI FRIEDREICH ANALYSIS

L'atassia di Friedreich è causata da mutazioni genetiche che provocano il declino della produzione e dell'espressione di una proteina mitocondriale chiamata fratassina, che è coinvolta nella regolazione degli enzimi del cluster di ferro-solforo all'interno delle cellule del corpo. I livelli di fratassina insufficienti provocano la ridotta attività di diversi enzimi mitocondriali coinvolti nella catena di trasporto elettroni, che porta ad alterare il metabolismo mitocondriale come l'accumulo di ferro in disfunzione mitocondria di sintesi trifosfato adenosina, riduzione della produzione di ATP (Adenosine trifosfato) e inefficiente risposta antiossidante. Come conseguenza della disfunzione mitocondriale, i neuroni muoiono progressivamente e i pazienti di atassia di Friedreich perdono progressivamente la loro capacità di coordinare il movimento e svolgere attività quotidiane come camminare, correre, ecc efficacemente. Così, le strategie terapeutiche per la gestione o il trattamento dei pazienti affetti da atassia di Friedreich mirano a correggere alcune delle conseguenze a valle della carenza di fratassina o a ripristinare i livelli di fratassina sufficienti nella cellula.

Tuttavia, una cura adeguata per l'atassia di Friedreich non è ancora disponibile per i pazienti. Alcuni degli approcci di terapia farmacologica utilizzati per la gestione o il trattamento dei pazienti di atassia di Friedreich includono l'uso di farmaci come inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE), beta blockers, diuretici, para-benzoquinone, immunomodulatori, rilassanti muscolari scheletrico, farmaci antiepilettici, fattore nucleare-eritroide fattore 2-correlato fattore 2 (Nrf2) indurente, istone deacetilasi (HDAC) inibitori, acidi grassi polinsaturi deuterati, trans-attivatori di trascrizione (TAT)-frataxin. I futuri terapeutici dell'atassia di Friedreich coinvolgono una terapia genica avanzata per aggiungere una copia corretta del gene responsabile della produzione di proteina di fratassina nel corpo.

Il mercato mondiale dell’atassia di Friedreich è stimato in 777,2 milioni di dollari in 2022 e si prevede di esporre un CAGR di 13.0% per il periodo previsto (2022-2030).

Figura 1. Global Friedreich Ataxia Market Share (%), Per Regione, 2022

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L’alto fardello dell’atassia di Friedreich dovrebbe far crescere il mercato mondiale dell’atassia di Friedreich nel periodo previsto

Ad esempio, secondo i dati pubblicati dall’Ataxia UK, una carità registrata in Scozia e Inghilterra e Galles nel novembre 2020, si stima che l’incidenza dell’atassia di Friedreich basata sulla frequenza di vettore di 1 su 85 sia stata 1:29.000 in Europa nel 2020.

Figura 2. Valore di mercato Ataxia di Friedreich globale (US$ Mn), Per via dell'amministrazione, 2022

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Aumentare le attività di ricerca e sviluppo per l'introduzione di nuovi terapeutici dell'atassia di Friedreich è previsto per guidare la crescita del mercato nel periodo previsto.

Per esempio, secondo un articolo pubblicato sulla rivista Neurobiology of Disease, nel gennaio 2021, un farmaco orale chiamato leriglitazone aveva mostrato benefici nel trattamento dell'atassia di Friedrich nei modelli cellulari e animali. Leriglitazone è prodotto da Minoryx Therapeutics, una società di biotecnologie a livello clinico con sede in Spagna, ed è attualmente in fase avanzata 2/3 di studi clinici per il trattamento dell'atassia di Friedrich. Leriglitazone ripristina la funzione mitocondriale che è generalmente ostacolata a causa dell'assenza di fratassina proteica mitocondriale (FXN) nella malattia dell'atassia di Friedreich.

Inoltre, nel febbraio 2022, Design Therapeutics, Inc., una società di biotecnologie basata sugli Stati Uniti, ha annunciato che sta attualmente conducendo la fase 1 trial clinico del suo farmaco investigativo DT-216, un'iniezione endovenosa (IV) per il trattamento dell'Ataxia di Friedreich e questo studio di sperimentazione clinica dovrebbe essere completato entro il dicembre 2022.

I giocatori chiave che operano sul mercato si concentrano sull’ottenimento dell’approvazione regolamentare dei farmaci di ataxia di Friedreich, che dovrebbe guidare la crescita del mercato globale dell’atassia di Friedreich nel periodo previsto.

Nel marzo 2022, Stealth BioTherapeutics Inc., una società di biotecnologie a base di Isole Cayman, ha annunciato che ha ricevuto Orphan Drug Designation dalla U.S. Food and Drug Administration (US FDA) Office of Orphan Products Development per il suo farmaco Elamipretide, che è indicato per il trattamento dell'atassia di Friedreich.

Global Friedreich’s Ataxia Market – Impatto di Coronavirus (Covid-19) Pandemic

SARS-CoV-2 (Severe acute sindrome respiratoria coronavirus) è stato segnalato per la prima volta da Wuhan, Cina nel dicembre 2019, ed è stato dichiarato come una pandemia globale dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO), che designa questa infezione SARS-CoV-2 come romanzo Coronavirus (COVID-19). Secondo il Coronavirus (COVID-19), Weekly Epidemiological Update dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, COVID-19 si è diffuso in tutto il mondo infettando oltre 519 milioni di persone che portano a più di 6,3 milioni di morti a partire dal 15 maggio 2022. L’impatto negativo di COVID-19 sul settore sanitario è enorme e ha notevolmente interrotto l’intera filiera delle industrie sanitarie, dalle materie prime alla produzione e alla consegna. Allo stesso modo, la pandemica COVID-19 ha avuto un impatto negativo sulla crescita complessiva del mercato dell’atassia di Friedreich, a causa delle restrizioni di movimento e degli arresti.

Allo stesso modo, la domanda e l’offerta per i terapeutici dell’atassia di Friedreich è stata interrotta, a causa della interruzione di studi clinici finalizzati allo sviluppo di farmaci per l’atassia di Freidreich, così come la fornitura disturbata di farmaci per il trattamento dell’atassia di Friedreich durante il blocco. Inoltre, la fisioterapia, i programmi di riabilitazione, la formazione fisica, ecc. per la gestione dell’atassia di Friedreich si è fermata durante il blocco.

Per esempio, secondo un sondaggio elettronico condotto tra i pazienti di Friedreich ataxia (FA) in Italia e pubblicato sulla rivista Cerebellum & Ataxias, una rivista scientifica di accesso aperto nel gennaio 2021, si è scoperto che il numero di pazienti sottoposti a fisioterapia è stato ridotto del 72,2% a causa del blocco COVID-19. Secondo la stessa fonte, oltre il 60% dei pazienti affetti da atassia Friedreich ha riferito di peggiorare la loro salute in assenza di fisioterapia durante il blocco COVID-19.

Global Friedreich’s Ataxia Market - Restraint

Le sfide affrontate durante la progettazione e la conduzione di studi clinici per lo sviluppo del trattamento dell'atassia di Freidreich sono i fattori che dovrebbero ostacolare la crescita del mercato globale dell'atassia di Friedreich nel periodo previsto.

Progettare studi clinici per malattie neurodegenerative rare come l'atassia di Friedreich è difficile a causa del numero insufficiente dei pazienti di ataxia di Friedreich, la natura eterogenea della malattia con un tasso di progressione lento e variabile, che rende difficile identificare misure di esito affidabili per monitorare la progressione dell'atassia di Friedreich.

Ad esempio, secondo un articolo pubblicato dalla rivista Orphanet delle malattie rare, nell'agosto 2020, l'atassia di Friedreich è un disturbo del movimento genetico, neurodegenerativo, con un'età tipica di esordio (l'età in cui compaiono i sintomi di una malattia) tra 10 e 15 anni. Così, la diagnosi della malattia richiede molto tempo dalla sua fase iniziale. La stessa fonte ha anche stimato che il tempo medio impiegato per la diagnosi di disturbi rari come l'atassia di Friedreich è di 5 anni.

Giocatori chiave

I principali attori che operano nel mercato globale dell'atassia di Friedreich includono Reata Pharmaceuticals, Inc., Retrotope Inc., Minoryx, PTC Therapeutics, Design Therapeutics, Inc., Larimar Therapeutics, Inc., Jupiter Neurosciences, Inc., Lexeo Therapeutics, Zydus Lifesciences Ltd.