CHYLOMICRONEMIA FAMILIARE MERCATO DEL TRATTAMENTO DELLA SINDROME ANALYSIS

Chylomicronemia familiare La sindrome è una condizione genetica caratterizzata da un'incapacità del corpo di digerire i grassi principalmente trigliceridi. In Sindrome familiare di Chylomicronemia, la lipoproteina lipasi (LPS) non è funzionale, che è l'enzima che rompe i chylomicron nel sangue. I fornitori di assistenza sanitaria possono diagnosticare gli FCS clinicamente cercando pancreatite acuta, dolore addominale, diabete incontrollato, assunzione di alcol in eccesso e ipertrigliceridemia. Il segno più distintivo della Sindrome della Chylomicronemia Familiare è l'aspetto del sangue grasso sulla pelle, principalmente a causa di alto livello di grasso nel corpo. Le persone con livelli di trigliceridi estremamente elevati sono più soggette a FCS. Secondo il rapporto Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) Foundation, nel 2017, circa 30 milioni di persone soffrono di malattie rare, ha rappresentato ogni 1 su 10 persone negli Stati Uniti, e anche il 95% di malattie rare non hanno alcun trattamento approvato Food and Drug Administration (FDA). Chylomicronemia familiare La sindrome è un disturbo raro che colpisce la piccola popolazione in tutto il mondo. Secondo un rapporto dell'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari (NORD), nel 2017, il FCS è più diffuso nella comunità francese e in alcune comunità della Olanda, dove la prevalenza è alta come ogni 19-20 per un milione di persone.

Severe complicazioni associate a FCS includono le malattie del fegato grasso, il fegato allargato, la milza allargata, e la pancreatite, che può essere la minaccia di vita. Nel pancreatite, il pancreas produce ormoni insulina, che aiuta a digerire il cibo e regola il livello di zucchero nel sangue. È caratterizzato da infiammazione di pancreas, che è estremamente doloroso e può essere grave. Gli attacchi frequenti di pancreatite possono portare a danni di organi a lungo termine o alla morte. A causa della rarità della condizione, la progressione clinica di questa sindrome non è ben compresa, che sta creando un'opportunità per il giocatore di mercato del trattamento della sindrome di Chylomicronemia familiare in un prossimo futuro.

Nelle persone con FCS, il livello di trigliceride può aumentare fino a 20-30 volte rispetto alle persone normali, anche con farmaci di una dieta a basso contenuto di grassi. I ricercatori stanno lavorando per sviluppare una terapia con un potenziale per ridurre il livello di ApoC-III nel sangue. ApoC-III ha dimostrato di essere una proteina che regola il livello di trigliceridi nel corpo umano. Così, ridurre la quantità di ApoC-III può aiutare a regolare i livelli elevati di trigliceridi, che è un fattore di rischio significativo per la pancreatite.

Non rinnovo di Glybera e lancio di Volanesorsen per governare la crescita totale del mercato del trattamento della sindrome di Chylomicronemia Familiare

Nel settembre 2017, Akcea Therapeutics Inc., filiale di Ionis Pharmaceutical Inc., ha annunciato il deposito di New Drug Submission (NDS) in Health Canada per Volanesorsen con l'obiettivo di sviluppare e commercializzare i farmaci per il trattamento di gravi malattie cardio metaboliche causate da disturbi lipidi. Volanesorsen è progettato per diminuire la produzione di proteine ApoC-III nel fegato, che svolge un ruolo vitale nella regolazione del plasma TG. La Salute Canada ha concesso una revisione prioritaria al farmaco per il trattamento della Sindrome Familiare di Chylomicronemia in Canada, che potrebbe contribuire ad accelerare l'accesso di questo farmaco alle persone del Canada che soffrono di FCS e si prevede di alimentare la crescita del mercato di trattamento della Sindrome di Chylomicronemia Familiale in questa regione. Akcea Terapeutics ha ottenuto risultati di successo nella sua fase 3 sentieri - APPROACH Studio e sta attualmente conducendo il APPROACH Open Label Study per valutare ulteriormente è l'efficacia con l'amministrazione estesa del farmaco nei pazienti FCS.

Glybera, una terapia genica, è progettato per ripristinare l'enzima LPL necessario per eliminare le particelle di chylomicron che trasportano grassi dall'intestino. È un trattamento di terapia genica una volta, che include una serie di 60 iniezioni intramuscolari nelle gambe. Nell'ottobre 2012, la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di Glybera in circostanze eccezionali come trattamento per piccoli sottoinsiemi di pazienti adulti diagnosticati con carenza di LPL familiare, che è stato confermato da test genetici. Nel mese di aprile 2017, uniQure ha annunciato non-renewal di Glybera gene terapia autorizzazione in Europa, che è prevista per la scadenza nel mese di ottobre 2017. Il non rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Glybera in Europa dovrebbe incidere sul mercato globale del FCS.