MERCATO DEL TRATTAMENTO DELLE MALATTIE DI BATTEN ANALYSIS

La malattia di Batten è un raro, inerente e fatale disturbo neurale recessivo autosomico che inizia nell'infanzia, ma può richiedere alcuni anni per mostrare i sintomi. La malattia di Batten è una delle circa 50 malattie che rientrano nella categoria dei disturbi della carenza di lisosome. La malattia della pastina ha anche indicato come Neuronal ceroid Lipofuscinoses (NCLs), che è una classe di malattie neurogenerative genetiche che limitano la vita che sono causate a causa di anomalie dei geni che causano la loro incapacità di sintetizzare le proteine necessarie. Questa malattia è caratterizzata da malfunzionamento del corpo, che di solito appare intorno all'età di 2-10 con sintomi, come convulsioni o insorgenza graduale di problemi di visione. I primi segni possono mostrare sottili cambiamenti nel comportamento e nell'apprendimento, tuttavia nel corso del tempo, il bambino soffre di disturbi mentali, progressiva perdita di vista, di parole e di reazioni motorie, peggiorando le convulsioni, portando alla demenza di cecità, e infine alla morte. Questa malattia viene diagnosticata con l'aiuto di alcuni test, come test di sangue o urina, smorzamento della pelle o del tessuto, scansioni del cervello e tecniche di imaging, che includono, tomografia computerizzata (CT) o risonanza magnetica (MRI). La malattia della pastina è caratterizzata in quattro tipi come segue:

• Infantile NCL: più di 2 anni
• Late Infantile NCL: 2-4 anni (L'arco di vita del bambino varia tra 8-12 anni)
• NCL giovanile: 5-8 anni (L'arco di vita varia tra gli adolescenti ai primi anni 20)
• Adulto NCL: più di 40 anni (Variable lifespan)

Paesi europei che affrontano l'aumento della prevalenza e dell'incidenza della malattia di pastina

Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (CDC), la malattia di Batten è osservata in 2-4 per 100.000 nascite vive negli Stati Uniti in media. La malattia di Batten è rara ma ha tassi di incidenza elevati in Finlandia, Svezia e altre parti dell'Europa rispetto al resto del mondo. Secondo la Batten Disease Support and Research Association, la malattia di pastina è stata spesso incontrata in più di un bambino della stessa famiglia. L'articolo Daily News and Analysis pubblicato nel giugno 2016 suggerisce che oltre 20 milioni di bambini in India soffrono di malattie rare, con trattamenti costosi. Questo crea opportunità per il sostentamento e i prossimi giocatori di mercato, comprendendo il potenziale tenuto dal mercato mondiale del trattamento delle malattie pastina.

Il mercato globale del trattamento della malattia di pastina è segmentato sulla base della terapia e delle regioni geografiche.

Sulla base della terapia, il mercato globale del trattamento della malattia di pastina è segmentato come

• Terapie professionali
• Terapie fisiche

A partire da ora, non ci sono farmaci e trattamenti stabiliti per curare e prevenire la malattia. Tuttavia, la gravità della malattia può essere ridotta e controllata da alcune terapie. Nel Nord America, nell'Europa occidentale e nell'Asia Pacifico sono stati effettuati pochi studi clinici e studi per identificare le terapie che potrebbero contribuire a ridurre il risultato della malattia.

I tentativi di collaborazione di organismi di ricerca per l'introduzione a opzioni di trattamento affidabili per la malattia di pastina dando speranze ai comunisti

Il mercato del trattamento della malattia di pastina non è denso a livello globale, tuttavia le economie sviluppate del Nord America e dell'Europa sono tenuti a contribuire alla crescita del mercato. Ciò attribuisce alla crescente incidenza della malattia di pastina e ad alti tassi di prevalenza negli Stati Uniti e nei paesi europei. Per esempio, uno studio congiunto tra il Baylor College of Medicine, il Texas Children’s Hospital e il King’s College London hanno scoperto un trattamento che ha contribuito a migliorare i sintomi neurologici nel modello del mouse della malattia della pastiglia giovanile. Questa ricerca ha tenuto un approccio nuovo di contrastare l'accumulo dei rifiuti cellulari nella malattia di Batten agendo su TFEB, che è un fattore di trascrizione principale che stimola la produzione di lisomi dal corpo cellulare e dirige apoptosi cellulare. Questo ha portato un raggio di speranza a pazienti e famiglie colpite dalla malattia dei pastoni.

Sistema di trattamento improprio per la malattia di pastina responsabile per attirare l'attenzione di vari giocatori per entrare nel mercato del trattamento della malattia di battito potenziale non sfruttato

L'incidenza crescente della malattia della pastina senza un'efficace opzione di trattamento per la prevenzione e la cura della malattia è il principale driver per il mercato delle malattie della pastina, a causa della quale diverse aziende stanno vying per entrare nel mercato mondiale del trattamento della malattia della pastina. Tuttavia, la mancanza di consapevolezza tra i produttori e la popolazione dei pazienti, nonché l'invalidità del trattamento per questa malattia, stanno ostacolando notevolmente la crescita del mercato mondiale del trattamento delle malattie pastina.

Anche se, il mercato globale del trattamento della malattia di pastina è molto scarso, pochi giocatori chiave che offrono terapie di rigenerazione cellulare e poche altre forme di farmaco includono Seneb BioSciences, Inc., BioMarin Pharmaceuticals e ReGenX Biosciences LLC. La FDA degli Stati Uniti ha recentemente approvato il primo farmaco di BioMarin per trattare la malattia di pastina conosciuta come Brineura nel 2017.