GLOBAL MORQUIO SYNDROME (MPS-IV) MERCATO DELLA DROGA SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

La dimensione globale del mercato del farmaco morquio (MPS-IV) dovrebbe raggiungere US$ 4.3 Mn entro il 2031 da US$ 1.9 Mn nel 2024, presentando un tasso di crescita annuale composto (CAGR) del 12,4% durante il periodo previsto.

La sindrome di Morquio, conosciuta anche come mucopolysaccharidosi tipo IV (MPS IV), è una malattia ereditaria rara caratterizzata da un cattivo sviluppo e da una breve statura. È causato da una carenza dell'enzima N-acetilgalactosamina-6-solfatasi che è necessario per la ripartizione di glicosaminoglicani. Le attuali opzioni di trattamento per MPS IV sono limitate alla gestione e al supporto dei sintomi cura.

Sindrome Globale del Morquio (MPS-IV) Mercato della Droga-

• Nord America dovrebbe essere il più grande mercato per la sindrome del morquio (MPS-IV) mercato del farmaco durante il periodo di previsione, che rappresenta oltre il 43,7% della quota di mercato nel 2024. La regione nordamericana domina il mercato mondiale delle droghe morquio (MPS-IV) con la presenza di diverse aziende farmaceutiche e una grande spesa sanitaria.
• Asia Pacifico Il mercato dovrebbe essere il secondo più grande mercato per la sindrome del morquio (MPS-IV), che rappresenta oltre il 25,2% della quota di mercato nel 2024. La regione Asia-Pacifico, in particolare i paesi emergenti come la Cina e l'India, sta assistendo alla crescita più rapida del mercato della droga (MPS-IV). Ciò è dovuto all'aumento delle attività di ricerca e sviluppo (R&D), alle partnership e agli accordi tra i principali attori del mercato.
• Europa Il mercato dovrebbe essere il mercato in crescita più rapida per la sindrome di morquio (MPS-IV), con una quota del 19% durante il periodo di previsione. La crescita del mercato in Europa sta emergendo come un punto caldo ad un ritmo rapido grazie al sostegno politico favorevole, agli sviluppi delle infrastrutture e alle preferenze dei clienti in evoluzione.

Figura 1. Global Morquio Syndrome (MPS-IV) Drug Market Share (%), Per Regione, 2024

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Vista analista:

Sindrome morquio globale (MPS-IV) il mercato della droga ha un potenziale di crescita significativo nei prossimi anni. Questo raro disturbo genetico attualmente non ha cura, ma recenti progressi nella terapia genica e terapie sostitutive degli enzimi offrono la speranza di trattare efficacemente la condizione. I farmaci emergenti nel gasdotto dalle principali aziende farmaceutiche sono tenuti a guidare il mercato dopo aver ricevuto le approvazioni normative. I giocatori di mercato chiave dovrebbero concentrarsi sulla collaborazione con centri di ricerca clinici e gruppi di advocacy pazienti per diffondere la consapevolezza sulla condizione e le alternative di trattamento disponibili. I produttori hanno ancora opportunità di indirizzare le nazioni in via di sviluppo in Asia e in America Latina lanciando programmi di assistenza ai pazienti e strategie di prezzi differenziali. L'adozione di terapie geniche avanzate può aiutare a soddisfare le esigenze non soddisfatte dei pazienti MPS-IV in modo più efficace

Global Morquio Syndrome (MPS-IV) Drug Market - Drivers

• Aumentare il lancio di campagne di sensibilizzazione: L'adozione di strategie di crescita inorganiche, come il lancio di campagne di sensibilizzazione, dovrebbe guidare la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, nel maggio 2019, Takeda Farmaceutica Società Limitata., una società farmaceutica globale, ha annunciato che avevano lanciato la campagna #MPSAware per coincidere con il MPS Awareness Day il 15 maggio 2019. La campagna mira a sensibilizzare questo gruppo di sette malattie genetiche rare e a riconoscere i pazienti, i medici e i professionisti sanitari che vivono e lavorano con malattie MPS (mucopolysaccharidoses).
• Migliorare l'infrastruttura sanitaria: Migliorare l'infrastruttura sanitaria in tutto il mondo è impostato per essere un importante driver di crescita nel mercato mondiale della droga morquio (MPS-IV) nel prossimo futuro. Le malattie MPS sono un gruppo di malattie rare, genetiche, metaboliche classificate come malattie dell'immagazzinamento lisosomico (LSD). Poiché più paesi si concentrano sull'espansione dell'accesso alla sanità avanzata e la costruzione dei loro sistemi medici, più persone in tutto il mondo saranno in grado di ricevere efficace trattamento e gestione della sindrome del morquio. Un migliore accesso alla diagnosi e alla cura a lungo termine sarà importante per guidare l'aderenza paziente a lungo termine e la conformità alle terapie pure. Questo aiuta a ridurre al minimo le complicazioni e produrre i migliori risultati di salute. Mentre i sistemi sanitari pubblici maturano in più sedi in tutto il mondo, rafforzeranno le basi per una crescita sostenibile del mercato della sindrome del morquio nel prossimo futuro.

Global Morquio Syndrome (MPS-IV) Drug Market - Opportunità

• Mercati emergenti in Asia Pacifico e America Latina: I mercati emergenti dell'Asia Pacifico e dell'America Latina offrono un enorme potenziale di crescita nel mercato mondiale della droga morquio (MPS-IV). La sindrome di Morquio (MPS-IV) è prevalente nei paesi in via di sviluppo e secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), paesi come l'India, il Brasile, la Cina e il Messico rappresentano una parte importante del peso della malattia globale. Queste economie emergenti stanno assistendo a un rapido sviluppo economico e infrastrutturale che migliora l'accesso alla sanità. Simultaneamente, la crescente consapevolezza della salute e la copertura assicurativa estesa sono consentendo a più pazienti di cercare il trattamento. Le aziende farmaceutiche possono capitalizzare su queste dinamiche favorevoli. I governi della regione hanno indicato il loro impegno nell'affrontare le malattie non comunicative hanno lanciato programmi di salute pubblica che si concentrano sul rilevamento precoce e sulla gestione di condizioni come la sindrome di morquio. Ad esempio, la National Medical Mission sotto l'iniziativa Ayushman Bharat dell'India mira a creare 1,5 milioni di centri di salute e benessere entro il 2023, che aumenterà gli sforzi di screening (NITI Aayog, 2020).
• Ridurre le spese sanitarie: Il fattore significativo che influenza il tasso di crescita della sindrome morquio globale (MPS-IV) il mercato della droga è la crescente spesa sanitaria, che aiuta a migliorare la sua infrastruttura. Ad esempio, nel giugno 2020, secondo il Sistema Internazionale di Sanità degli Stati Uniti, le organizzazioni governative S. mirano a migliorare l'infrastruttura sanitaria aumentando i finanziamenti, impostando la legislazione e le strategie nazionali, e cofondando e impostando i requisiti e le normative fondamentali per il programma Medicaid. Allo stesso modo, nel novembre 2022, l'Istituto canadese per le informazioni sanitarie ha riferito che la spesa sanitaria totale in Canada era di 331 Bn nel 2022, o di 8,563 dollari per il canadese, mentre le spese sanitarie rappresentavano il 12,2% del prodotto interno lordo del Canada (PIL) nel 2022, a seguito di un elevato 13,8% nel 2020.

Global Morquio Syndrome (MPS-IV) Drug Market - Tendenze

• Focus sulla terapia genica e la terapia sostitutiva degli enzimi: La tendenza della terapia genica e della terapia sostitutiva degli enzimi sta avendo un'influenza significativa sul mercato globale della droga morquio (MPS-IV). Poiché queste terapie innovative forniscono la speranza di opzioni di trattamento più efficaci, c'è crescente interesse e investimento nello sviluppo di terapie geniche ed enzimi per MPS-IV. La promessa di terapie più efficaci rispetto ai trattamenti attuali sta rimodellando la dinamica competitiva nel mercato dei farmaci MPS-IV. Terapie sostitutive degli enzimi tradizionali, aiutando a gestire i sintomi, non possono curare MPS-IV o fermare la sua progressione. Terapie genetiche e nuove terapie degli enzimi mirano ad affrontare i difetti genetici sottostanti e potrebbero potenzialmente essere curative se gli studi clinici si rivelano efficaci.

Global Morquio Syndrome (MPS-IV) Drug Market - Restraint

• Mancanza di professionisti sanitari qualificati: Il basso tasso di diagnosi, la mancanza di consapevolezza e i costi di trattamento esorbitanti sono considerati fattori limitanti per l'espansione del mercato. La condizione può essere trattata solo con un piccolo numero di farmaci; quindi il costo della cura è previsto per essere significativo. Inoltre, si prevede che i costi elevati del prodotto e le regole di rimborso inadeguate, in particolare nel settore dei prezzi sensibili, impediscano l'espansione del mercato.

Controbilancia: I principali operatori del mercato devono aumentare la consapevolezza del trattamento e anche fornire politiche di rimborso adeguate, in modo che i costi di trattamento elevati possano essere facilmente intrapresi dai pazienti.

• Piscina per pazienti limitata: Un'altra sfida che limita il potenziale di mercato è la piccola popolazione di pazienti. La sindrome di Morquio è considerata una malattia ultra-rara con una prevalenza molto bassa a livello globale. Il reclutamento di un numero adeguato di pazienti per gli studi clinici è difficile a causa della limitata disponibilità di soggetti. Di conseguenza, gli sviluppatori di droga devono condurre sperimentazioni multi-paese per raggiungere un sufficiente potere statistico. Ciò aumenta i costi, la complessità e i tempi di sviluppo, scoraggiando così gli investimenti. Inoltre, l'efficacia della droga è difficile da stabilire per malattie rare con i campioni di pazienti ristretti. La bassa redditività commerciale dovuta a un piccolo mercato indirizzabile deterge anche grandi operatori farmaceutici. L'individuazione delle indicazioni orfane richiede un impegno a lungo termine e nuovi progetti di sperimentazione clinica per superare questi vincoli.

Controbilancia: In conclusione, mentre la crescente consapevolezza delle malattie e la presenza di un gasdotto robusto sono opportunità stimolanti, i costi di trattamento proibitivi e la limitata piscina dei pazienti rimangono importanti strozzature per il mercato dei farmaci MPS-IV. Tuttavia, gli sforzi di ricerca collaborativi in corso promettono di sviluppare molecole terapeutiche più convenienti e a misura di paziente nel prossimo futuro.

Figura 2. Sindrome Globale del Morquio (MPS-IV) Quota del mercato della droga (%), per trattamento, 2024

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Recenti sviluppi

Nel marzo 2021, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., una società farmaceutica, ha annunciato che il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) in Giappone ha approvato IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, infusione di goccia endovenosa) per il trattamento della mucopolysaccharidosi tipo II (MPS II, o sindrome di Hunter). IZCARGO è una terapia ricombinante iduronate-2-solfatasi enzima sostitutiva (ERT) che si basa su J-Brain Cargo, una tecnologia proprietaria sviluppata da JCR, per fornire terapeutici attraverso la barriera emato-encefalica (BBB).

Top Aziende della Sindrome Globale del Morquio (MPS-IV)

• BioMarin Pharmaceutical Inc.
• Takeda Farmaceutica Company Limited.
• Pfizer Inc.
• Sanofi
• Novo Nordisk A/S
• Concert Pharmaceuticals, Inc.
• Alexion Pharmaceuticals Inc.
• Novartis AG
• Amgen Inc.
• Terapia Sangamo
• JCR Farmaceutici Co., Ltd.

Definizione: Mucopolysaccharidosi tipo IV (MPS IV) è una malattia rara in cui il corpo manca o non ha abbastanza di un enzima necessario per abbattere lunghe catene di molecole di zucchero. Queste catene di molecole sono chiamate glicosaminoglicani (precedentemente chiamati mucopolisaccaridi). Di conseguenza, le molecole si accumulano in diverse parti del corpo e causano vari problemi di salute. MPS IV è un disturbo ereditato. Ciò significa che è tipicamente passato attraverso le famiglie. Se entrambi i genitori portano una copia non funzionante di un gene legato a questa condizione, ciascuno dei loro figli ha un 25% (1 in 4) possibilità di sviluppare la malattia. Questo è chiamato un tratto autosomico recessivo.