MERCATO MONDIALE DEL TRATTAMENTO DELLA SINDROME DI LEIGH ANALISI DI DIMENSIONI E QUOTE - TENDENZE E PREVISIONI DI CRESCITA (2024-2031)

La dimensione globale del mercato del trattamento della sindrome di Leigh è stata valutata 272,9 milioni di dollari nel 2024e si prevede di raggiungere 429,8 milioni di dollari entro il 2031, crescere in un Tasso di crescita annuale (CAGR) del 6,7% da dal 2024 al 2031.

Mercato del trattamento della sindrome di Leigh

• Nord America ha dominato il mercato mondiale del trattamento della sindrome di Leigh per diversi anni a causa di una forte presenza di leader del settore e di alta consapevolezza del paziente. Gli Stati Uniti rappresentano la maggior parte della quota di mercato nella regione a causa della concentrazione di aziende farmaceutiche e produttori di prodotti generici. Inoltre, la regione è un mercato attraente a causa dei suoi programmi di rimborso in via di sviluppo, alti tassi di diagnosi assistiti da strutture sanitarie avanzate e aumento della spesa sanitaria. Tuttavia, il mercato sta assistendo a pressioni sull'erosione dei prezzi a causa di un aumento degli appalti basati sul volume da parte degli ospedali e delle compagnie di assicurazione.
• The Asia Pacifico regione è emersa come il mercato in crescita più veloce per il trattamento della sindrome di Leigh a livello globale. Cina e India sono i principali contributori alla crescita del mercato in Asia Pacifico. Questo può essere attribuito all'aumento degli investimenti sanitari da parte dei governi, all'espansione delle strutture sanitarie private e alla crescente industria del turismo medico. In particolare, la Cina detiene una vasta gamma di opportunità di crescita in quanto il paese si concentra sul miglioramento delle capacità produttive locali attraverso joint venture e acquisizioni. Questo ha portato alla crescente importanza dei produttori locali che forniscono prodotti a prezzi competitivi. Inoltre, la mancanza di severi regolamenti rispetto alle regioni sviluppate ha facilitato la penetrazione del mercato dei generici ad un ritmo più veloce in Asia Pacifico.
• Europa si prevede di mostrare una crescita moderata a causa di condizioni economiche sfavorevoli che interessano i bilanci sanitari. Mentre paesi come il Regno Unito, la Francia, la Germania e l'Italia continuano ad essere i principali generatori di entrate, le sfide dei prezzi e sconti prevalgono a causa di forti interventi governativi. Inoltre, il mercato regionale sta affrontando i venti a causa delle crescenti complessità associate alle variazioni di Brexit e di fondo nelle approvazioni della droga. D'altra parte, il mercato sta beneficiando di crescenti collaborazioni tra le principali università per la ricerca su nuove opzioni di trattamento.

Figura 1. Global Leigh Syndrome Treatment Market Share (%), Per Regione, 2024

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Vista dell’analista

Il mercato mondiale del trattamento della sindrome di Leigh sembra promettente a lungo termine a causa della crescente prevalenza di questo raro disturbo neurologico genetico. I principali driver includono crescenti sforzi di ricerca per lo sviluppo di opzioni di trattamento migliorate e programmi di consapevolezza dei pazienti da basi non profit in tutto il mondo. Il mercato attualmente ha scelte di trattamento limitate e la maggior parte delle terapie gestisce solo i sintomi.

Driver per il mercato del trattamento della sindrome di Leigh:

• Aumento dei tassi di consapevolezza e diagnosi: Il mercato mondiale del trattamento della sindrome di Leigh dovrebbe sperimentare una crescita significativa a causa della crescente consapevolezza e del miglioramento dei tassi di diagnosi della malattia in tutto il mondo. Più istruzione per quanto riguarda i segni e i sintomi della sindrome di Leigh sta consentendo agli individui a rischio di riconoscere i potenziali sintomi in una fase precoce. Ciò consente una tempestiva valutazione e test medici per confermare una diagnosi. Inoltre, i progressi nelle tecniche di test genetici hanno reso il processo di diagnosi più efficiente. Se la diagnosi precedente potrebbe richiedere mesi o anni di valutazione da parte di specialisti multipli, oggi un singolo test genetico può spesso fornire una diagnosi definitiva entro settimane. Poiché la consapevolezza aumenta i programmi di screening della comunità per le popolazioni a rischio, come i neonati, stanno diventando anche più comuni. Ciò comporta una diagnosi e un intervento precedenti in più casi. Con una diagnosi precoce confermata, il trattamento può essere avviato prontamente per aiutare a rallentare la progressione della malattia. Tutti questi fattori combinati aiutano a identificare più pazienti con sindrome di Leigh a livello globale ogni anno, espandendo così il potenziale pool di pazienti per i trattamenti con sindrome di Leigh.
• Promising Drug Pipeline e Clinical Trials: Il mercato globale del trattamento della sindrome di Leigh sta anche assistendo a forti prospettive di crescita a causa dell'emergere di una promettente pipeline di candidati alla droga e di studi clinici in corso. Mentre attualmente l'unico trattamento approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per la sindrome di Leigh è coenzima Q10, i ricercatori stanno attivamente esplorando nuove terapie che mirano ai difetti biochimici sottostanti. Diverse aziende biotecnologiche hanno candidati alla droga in fase iniziale a medio stadio test clinici che mirano a migliorare la produzione di energia mitocondriale, sostituire le funzioni enzima mancanti, o ridurre l'accumulo di metaboliti tossici nei pazienti. Il completamento di queste prove nei prossimi anni e la potenziale approvazione di nuovi farmaci potrebbero creare una domanda significativa. Inoltre, la designazione orfano di farmaci da parte di agenzie di regolamentazione per molti di questi candidati indica il supporto per gli incentivi alla ricerca e all'esclusività di mercato sull'approvazione. Il successo dei programmi clinici potrebbe tradurre in nuove opzioni di trattamento disperatamente necessarie da pazienti e famiglie di sindrome di Leigh in tutto il mondo. Gli interessanti sviluppi nello spazio di ricerca stanno aumentando l'interesse degli investitori e l'impegno del settore a promuovere terapie più efficaci per questa malattia rara.
• Mercati emergenti nei Paesi in via di sviluppo: I mercati emergenti nei paesi in via di sviluppo stanno svolgendo un ruolo significativo nel guidare la crescita del mercato mondiale del trattamento della sindrome di Leigh. La sindrome di Leigh è un raro disturbo neurologico genetico che colpisce il sistema nervoso centrale. Si presenta tipicamente in neonati e bambini, e può essere fatale se lasciato non trattato. Poiché gli standard di vita sono migliorati nelle nazioni a basso reddito e medio reddito negli ultimi dieci anni, più pazienti sono alla ricerca di diagnosi accurata e gestione medica per le condizioni precedentemente sconosciute o non trattate come la sindrome di Leigh. I governi stanno anche stanziando un aumento dei bilanci sanitari per espandere l'accesso ai trattamenti avanzati internamente.

Mercato del trattamento della sindrome di Leigh Opportunità:

• Aumentare la ricerca sulle malattie croniche: C'è una grande opportunità per terapie combinate da esplorare ulteriormente nel mercato del trattamento della sindrome di Leigh. Attualmente, gli approcci di trattamento tendono a concentrarsi sulla gestione dei sintomi individuali, ma le terapie combinate potrebbero prendere un approccio multi-targeted per trattare più esaurientemente la disfunzione mitocondriale sottostante. Abbinando trattamenti esistenti che mirano a diversi percorsi metabolici e sintomi ha il potenziale di fornire effetti sinergici. Per esempio, la ricerca preliminare suggerisce la co-amministrazione di integratori metabolici come riboflavin, coenzima Q10, e la creatina con farmaci convenzionali può aiutare a massimizzare la produzione di energia e ridurre al minimo i danni ossidativi causati dalla sindrome di Leigh. Studi clinici più grandi sono ancora necessari, ma gli studi iniziali sulla combinazione di terapie metaboliche mostrano promessa nella stabilizzazione delle anomalie mitocondriali osservate nei pazienti. I progressi nella terapia genica e nella ricerca sulle cellule staminali aprono anche possibilità di strategie combinatorie in futuro. Abbinando integratori gene per migliorare le vie metaboliche a valle con strumenti di modificazione genica per correggere le mutazioni genetiche potrebbero offrire benefici di trattamento prolungati rispetto alle terapie di un singolo agente. Combinando la terapia genica direttamente mirando al difetto genetico con terapie basate su cellule supportive utilizzando cellule staminali pluripotenti indotte può aiutare a compensare la disfunzione cellulare a lungo termine. La ricerca continua sui modelli cellulari umani della sindrome di Leigh sarà importante per testare la fattibilità e la sicurezza di vari approcci di combinazione.
• Aumentare le attività di ricerca per le opzioni di trattamento dei novizi: Aumentare le attività di ricerca per nuove opzioni di trattamento potrebbe fornire notevoli opportunità nel mercato globale del trattamento della sindrome di Leigh. La sindrome di Leigh è un disturbo neurologico raro e progressivo senza trattamento anti-malattia approvato attualmente disponibile. Secondo le stime del National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), la sindrome di Leigh colpisce circa 1 su 40.000 individui in tutto il mondo. Con una tale bassa prevalenza ma devastante impatto della malattia, lo sviluppo di soluzioni di trattamento più mirate ed efficaci ha un enorme significato. Poiché la ricerca sulla medicina di precisione accelera e più flussi di investimento in R&D farmaco orfano, è probabile che le prime terapie modificanti per la sindrome di Leigh sarebbero approvate entro i prossimi 5 anni. Questo spingerebbe la crescita maggiore nel mercato soddisfando le grandi esigenze non soddisfatte. Si prevede inoltre che un aumento del tasso di diagnosi a causa di nuovi protocolli di screening migliorati e servizi sanitari più specializzati disponibili a livello globale aumenterebbe il pool paziente che richiede cure a lungo termine. Così, avanzare il paesaggio di trattamento da opzioni ampiamente sintomatiche attualmente a soluzioni mirate e modificanti dalle malattie in futuro detiene una promessa significativa per influenzare positivamente la traiettoria di espansione del mercato.

Mercato del trattamento della sindrome di Leigh Tendenze:

• Domanda crescente di farmaci orfani: Le aziende farmaceutiche e gli istituti di ricerca hanno già iniziato a intensificare il loro impegno nei programmi di sviluppo della droga sindrome di Leigh. Per esempio, Nutra Pharma Corp, una società di biotecnologie, sta conducendo la fase 2 studi clinici per il suo candidato di droga di piombo NP001 come trattamento per la sindrome di Leigh e disturbi mitocondriali correlati. Analogamente, piccole aziende biotecnologiche come ProQR e Imcyse NV stanno esplorando nuovi approcci gene-terapia e farmacologici attraverso partnership di ricerca preclinica. Le iniziative di ricerca genetica come la rete di malattie non diagnosticate stanno anche aiutando a scoprire più mutazioni e percorsi gene causati dalla malattia, fornendo informazioni cruciali per lo sviluppo terapeutico.
• Sviluppo dell'assistenza sanitaria Infrastrutture: Lo sviluppo dell'infrastruttura sanitaria può guidare in modo significativo la crescita del mercato mondiale del trattamento della sindrome di Leigh migliorando i risultati dei pazienti e espandendo l'accessibilità alla diagnosi e ai trattamenti per malattie rare come la sindrome di Leigh. Ecco alcuni fattori con cui lo sviluppo di infrastrutture sanitarie può contribuire alla crescita del mercato:
• Aumento dell'accessibilità allo specialista Cura: L'infrastruttura migliorata può portare a cliniche e ospedali più specializzati attrezzati per gestire casi complessi di malattie rare come la sindrome di Leigh. Questo può migliorare il rilevamento precoce e la cura in corso.
• Diagnostica avanzata Strumenti: Una robusta infrastruttura sanitaria spesso include l'accesso a apparecchiature diagnostiche avanzate e laboratori in grado di eseguire i test genetici e metabolici necessari per diagnosticare la sindrome di Leigh con precisione.
• Investimenti di ricerca e sviluppo: Lo sviluppo di infrastrutture comporta spesso investimenti in centri di ricerca e ospedali universitari, che possono portare ad una maggiore ricerca sulla sindrome di Leigh, potenzialmente scoprire nuovi trattamenti e la comprensione della malattia

Mercato del trattamento della sindrome di Leigh Limiti:

• Alto costo del trattamento: L'alto costo del trattamento è uno dei principali fattori che frenano la crescita del mercato mondiale del trattamento della sindrome di Leigh. La sindrome di Leigh è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso centrale. Richiede ai pazienti di sottoporsi a trattamenti estensivi, tra cui fisioterapia, medicine, alimenti speciali, e in alcuni casi gravi, trapianti di cellule staminali. Tutte queste opzioni di trattamento sono dotate di un enorme carico finanziario. La maggior parte dei farmaci e terapie disponibili per la sindrome di Leigh sono importati da altri paesi in quanto ci sono molto poche strutture per il trattamento specializzato in molte nazioni. Questo rende i farmaci importati e le terapie estremamente costose. Ad esempio, un rapporto della United Mitochondrial Disease Foundation stima che il costo mensile dei farmaci da solo per un paziente di sindrome di Leigh negli Stati Uniti può variare da US$ 2.000 a US$ 10.000 a seconda della gravità.
• Mancanza di farmaci approvati: La mancanza di farmaci approvati sta ostacolando significativamente la crescita del mercato mondiale del trattamento della sindrome di Leigh. La sindrome di Leigh è un raro disturbo neurologico genetico che colpisce il sistema nervoso centrale. A partire da ora, non ci sono farmaci approvati specificamente per il trattamento della sindrome di Leigh. Le opzioni di trattamento esistenti sono molto limitate e riguardano principalmente la somministrazione di integratori specifici, il mantenimento del supporto respiratorio attraverso una tracheostomia o un ventilatore, e il trattamento dei sintomi per fornire sollievo. Senza farmaci approvati che possono trattare efficacemente le cause sottostanti e rallentare la progressione della malattia, pone una sfida massiccia per i pazienti, i caregiver e il sistema sanitario generale. Questa assenza di efficaci opzioni di trattamento farmaceutico significa che le esigenze dei pazienti con sindrome di Leigh continuano a rimanere in gran parte non metri. Mentre la malattia progredisce, i pazienti di solito sperimentano il deterioramento delle capacità fisiche e molti hanno una durata di vita sostanzialmente ridotta. La mancanza di terapeutici approvati indica una indisponibilità critica delle terapie mirate che possono alterare il corso della malattia. L'oleodotto per i nuovi farmaci rimane limitato anche con una manciata di candidati nelle prime fasi di sviluppo e test. Le aziende farmaceutiche hanno mostrato poco interesse in quanto la condizione orfano ha una base paziente molto piccola che offre rendimenti commerciali limitati.

Recenti sviluppi

Designazione dei prodotti

• Il 14 dicembre 2023, Abliva AB, una società clinica-stadio che sviluppa farmaci per il trattamento di rara e grave malattia mitocondriale primaria, ha annunciato che la Commissione europea aveva concesso la designazione orfano per il candidato della droga NV354 della società per il trattamento della sindrome di Leigh, facilitando il suo sviluppo clinico nella malattia neurologica mitocondriale.
• Il 14 settembre 2023, Cannabidiol era stata data la designazione di farmaci orfani da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) da utilizzare nel trattamento della sindrome di Leigh, una rara malattia mitocondriale. La decisione viene dopo una petizione fatta dai ricercatori del gruppo di ricerca Mitochondrial Neuropatology presso l'UAB Institut de Neurociències (INc-UAB) Emma Puighermanal, Albert Quintana e Elisenda Sanz.

Sviluppo delle imprese Attività di Market Players

• Il 29 giugno 2023, PTC Terapeutica, Inc., un'azienda farmaceutica, ha annunciato che il processo MIT-E di vatiquinone per il trattamento delle convulsioni di malattia mitocondriale associate (MDAS) non è riuscito a raggiungere il suo punto primario di riduzione delle crisi motorie osservabili. Lo studio ha mostrato l'evidenza dell'effetto di trattamento nella riduzione della frequenza di sequestro nella popolazione complessiva di studio e nel più grande sottogruppo di bambini con sindrome di Leigh, in cui il beneficio è stato osservato anche nei punti chiave secondari di insorgenza di epilettici di stato e ospedalizzazioni correlate alle malattie.
• Il 5 giugno 2023, la Cure Mito Foundation, un'organizzazione guidata dal genitore dedicata a promuovere la ricerca e i trattamenti per la sindrome di Leigh, ha lanciato la prima risorsa online sulla sindrome di Leigh, il tipo più comune di malattia pediatrica mitocondriale. La risorsa libera, “About Leigh Syndrome”, serve come un luogo centrale dove i pazienti, i caregiver e i medici possono trovare informazioni sulla sindrome di Leigh, compresi i suoi sintomi, diagnosi, opzioni di trattamento e altri.

Figura 2. Quota del mercato del trattamento della sindrome di Leigh globale (%), per tipo di malattia, 2024

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Le migliori aziende del mercato del trattamento della sindrome di Leigh

• Abliva AB
• PTC Terapeutica
• VAKS Farmacia
• MITOCH
• Medley Pharmaceuticals Ltd.
• Khondrion BV
• OMEICOS THERAPEUTICS GMBH.
• Edison Farmaceutici, Inc.
• Dainippon Sumitomo Pharma Co. Ltd.
• Taysha GTX
• PicnicHealth (AllStripes)
• Takeda Farmaceutica Società
• Biogeno
• Ionis Farmaceutica, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• MECOSON LABS PRIVATO LIMITED

Definizione: La sindrome di Leigh, nota anche come encefalomielopatia necrotizzante subacuta, è un raro disturbo ereditario mitocondriale che colpisce il sistema nervoso centrale. È causato da difetti nel sistema di fosforilazione ossidativa all'interno delle cellule. Ci sono diversi tipi di sindrome di Leigh basati sulla mutazione genetica coinvolta. I sintomi più comuni includono la mancanza di controllo muscolare, la coordinazione degli occhi anormali e dei muscoli, problemi di respirazione e ritardi di sviluppo. In casi gravi, può essere fatale.