GLOBAL ANTISENSE & RNAI THERAPEUTICS MARKET ANALISI DI DIMENSIONI E QUOTE - TENDENZE E PREVISIONI DI CRESCITA (2023 - 2030)

La dimensione del mercato terapeutico antisense & RNAi è prevista per raggiungere 14,66 miliardi di dollari entro il 2030da 5,40 miliardi di dollari nel 2023♪ CAGR del 15,3% durante il periodo di previsione. Antisense e RNA interferenza (RNAi) terapeutici funzionano inibendo l'espressione di geni associati alla malattia e hanno mostrato grande potenziale per il trattamento di varie condizioni mediche. La terapia antisenso utilizza brevi fili di acidi nucleici sintetici chiamati oligocleotidi antisenso (ASO) che sono progettati per legare e modulare mRNA, inibendo l'espressione genica di destinazione. Gli ASO possono bloccare la trascrizione, l'elaborazione del RNA o il trasporto, o la traduzione. Il principale vantaggio della terapia antisenso è che consente una precisa riduzione dei geni rilevanti per la malattia. Tuttavia, una grande sfida è la difficoltà a fornire ASOs ai tessuti di interesse.

RNAi terapeutici utilizzano piccoli interferimenti RNAs (siRNAs) che mimi micro endogeno RNAs (miRNAs) coinvolti nella silenziazione del gene post-transcriptional. Quando introdotto nella cella, i siRNAs sono incorporati in un complesso di silenziamento indotto da RNA multiproteina (RISC) che guida il degrado dei mRNA di destinazione. Come gli ASO, i siRNA possono inibire selettivamente l'espressione dei geni di destinazione. Il vantaggio di RNAi è la sua potenza a modulare l'espressione genica. Tuttavia, le sfide includono la breve emivita di siRNA in circolazione e le difficoltà nella consegna intracellulare. Nonostante gli ostacoli, entrambi i terapeutici antisenso e RNAi hanno mostrato la promessa per il trattamento cancro, disturbi neurologici e malattie infettive bloccando selettivamente i geni che guidano la patologia.

Antisense & RNAi Mercato terapeutico

• Nord America dovrebbe essere il più grande mercato per i terapeutici antisense & RNAi durante il periodo di previsione, che rappresenta oltre il 35,9% della quota di mercato nel 2023. La crescita del mercato in Nord America è attribuita alla forte presenza di aziende biofarmaci e istituti di ricerca di livello mondiale in paesi come gli Stati Uniti. Queste aziende hanno fatto enormi investimenti in R&D per sviluppare terapie innovative basate su RNAi. Inoltre, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato diversi farmaci antisense negli ultimi anni, offrendo una spinta.
• The Europa il mercato dovrebbe essere il secondo più grande mercato per i terapeutici antisense & RNAi, che rappresentano oltre il 28,5% della quota di mercato nel 2023. La crescita del mercato è attribuita alla crescente popolazione geriatrica e alla crescente prevalenza di malattie come il cancro e altri.
• The Asia Pacifico Il mercato dovrebbe essere il mercato in crescita più rapida per i terapeutici antisense & RNAi, con un CAGR di oltre il 21,5% durante il periodo di previsione. La crescita del mercato in Asia Pacifico è attribuita a causa di Paesi come Cina, Giappone e India stanno migliorando rapidamente le loro capacità generiche di produzione di droga così come l'innovazione di casa. Diverse startup biotech locali stanno esplorando le tecnologie RNAi per lo sviluppo di trattamenti. I costi di produzione inferiori rispetto ai mercati occidentali consentono a questi giocatori di puntare sulle terapie a prezzi accessibili. Questo vantaggio sta attirando investimenti notevoli da leader farmaceutici globali che cercano di espandere le loro impronte geografiche.

Figura 1. Global Antisense & RNAi Therapeutics Market Share (%), per Regione, 2023

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Vista analitica

Il mercato globale antisense & RNAi terapeutici appare promettente nel lungo periodo a causa di forti investimenti di ricerca e sviluppo da parte di attori chiave e l'aumento delle attività di sperimentazione clinica. I principali conducenti saranno lo sviluppo di molecole di droga a base di acido nucleico avanzato e il crescente interesse nei farmaci di precisione. Ulteriori successi clinici potrebbero accelerare le prospettive di crescita dei ricavi nel prossimo decennio. L'Europa e l'America del Nord attualmente conducono lo sviluppo globale e rischiano di dominare il mercato nel prossimo futuro a causa della concentrazione delle principali aziende farmaceutiche e della disponibilità di oleodotti di ultima generazione. Tuttavia, le sfide scientifiche e di consegna possono frenare l'aumento del mercato più rapido a breve termine. La consegna efficiente e sicura di terapeutici acidi nucleici nelle cellule bersaglio e nei tessuti rimane una barriera tecnica chiave. Gli alti costi R&D associati al nuovo sviluppo della droga aumentano anche i rischi di investimento. I giocatori di mercato dovranno concentrarsi sulla raffinazione delle tecnologie di consegna e sulle strategie di biomarcatore per identificare meglio le popolazioni di pazienti reattive. Regioni come l'Asia rischiano di vedere un aumento dell'adozione guidato dalla crescita delle spese sanitarie, dall'espansione delle attività di sperimentazione clinica e dal rafforzamento delle leggi sulla proprietà intellettuale. I prodotti di primo-mercato di successo hanno il potenziale per raggiungere lo status di blockbuster data l'attuale mancanza di terapie efficaci per molte malattie genetiche. Un ulteriore consolidamento nello spazio attraverso partnership, operazioni di fusione e acquisizioni aiuterà le aziende ad accedere alle nuove tecnologie e ridurre i rischi. Nel complesso, il mercato sembra essere posizionato per un significativo lungo termine

Antisense & RNAi Driver del mercato terapeutico:

• Investimenti nella ricerca e nello sviluppo: L'investimento crescente in R&D da parte delle aziende farmaceutiche è un fattore chiave responsabile per la crescita del mercato globale antisense & RNAi terapeutici. Negli ultimi anni, le aziende hanno notevolmente incrementato la loro spesa sulle attività di ricerca focalizzate sullo sviluppo di terapeutici innovativi basati sulle tecnologie di interferenza RNA. Ad esempio, secondo i dati dell'Organizzazione per la Cooperazione e lo Sviluppo Economico nell'aprile del 2021, le spese R&D nell'industria farmaceutica sono cresciute a un tasso annuo del 6,1% dal 2015 al 2019, con una spesa totale che sale a oltre 200 miliardi di dollari a livello globale entro il 2020. Questo aumento dei fondi R&D ha permesso alle aziende di esplorare RNAi e farmaci antisense per il trattamento di varie malattie croniche e minacciose. Diverse aziende biotecnologiche e farmaceutiche stanno conducendo studi clinici per valutare i candidati RNAi contro aree di malattia ad alto impatto come il cancro, disturbi cardiovascolari, malattie metaboliche, condizioni neurologiche, ecc. Ad esempio, Alnylam Pharmaceuticals ha più farmaci RNAi nelle prove di fine stadio per il trattamento dell'iperoxaluria primaria e dell'amiloidosi ATTR ereditaria.
• Innovazioni nei sistemi di consegna della droga: Lo sviluppo di nuovi sistemi di somministrazione di farmaci per fornire efficacemente RNAi e terapeutici antisenso è emerso come un importante driver di crescita del mercato. I metodi di consegna convenzionali come l'iniezione endovenosa hanno posto significative sfide di biodisponibilità a causa di una rapida ripartizione da parte di nucleosi nel flusso sanguigno e difficoltà nell'attraversamento delle membrane cellulari. Tuttavia, i progressi nella nanotecnologia e nella scienza dei materiali hanno permesso la progettazione di sistemi avanzati di supporto che possono proteggere gli oligonucleotidi dal degrado e facilitare l'internalizzazione cellulare.
• Concentrati su Rare e Orphan Indicazioni: Mentre le terapie RNAi e antisenso tengono promessa per grandi mercati come oncologia, i loro primi successi clinici e commerciali sono stati prevalentemente in indicazioni di malattie rare e orfane. Queste includono condizioni come l'amiloidosi transtiretina (ATTR), l'atrofia muscolare spinale (SMA), e la sindrome di chylomicronemia familiare (FCS), che attualmente hanno opzioni di trattamento molto limitate. Per le aziende farmaceutiche, il targeting di tali piccole popolazioni di pazienti con elevati bisogni non maturi consente di dimostrare precocemente la prova del concetto e la commercializzazione con prove relativamente più piccole. Offre anche il potenziale per la designazione di farmaci orfani e gli incentivi associati, che rendono questi programmi di malattia rara strategicamente attraente. Diversi RNAi e farmaci antisenso sono stati così approvati o sono nelle prove di fine stadio focalizzate su rari disturbi genetici. Per esempio, patisiran e inotersen ha ottenuto l'approvazione della FDA per il trattamento dell'ATTR ereditario. Inoltre, le aziende continuano ad espandere le loro tubazioni con programmi in altri regni orfani come Duchenne distrofia muscolare, emofilia, e malattie di stoccaggio Lysosomal. Poiché più di questi asset di nicchia pipeline ricevono l'approvazione, convalida l'utilità di RNAi e le modalità antisense. Questo successo in malattie rare, a sua volta, aiuterà a incentivare il loro progresso in più grandi indicazioni mainstream. I crescenti sforzi del settore allineati allo sviluppo di farmaci orfani rappresentano quindi un driver critico che sostiene la crescita di questo segmento terapeutico a lungo termine.

Antisense & RNAi Mercato terapeutico Opportunità:

• Mercati emergenti non selezionati: I mercati emergenti non catturati presentano una grande opportunità di crescita nel mercato globale antisense e RNAi terapeutici. Molte economie in via di sviluppo hanno grandi popolazioni di pazienti che si aggrappano a malattie che minacciano la vita. Tuttavia, le attuali opzioni di trattamento sono limitate o non disponibili a causa di infrastrutture sanitarie insufficienti e una mancanza di accessibilità. Antisense e RNAi terapeutici hanno il potenziale per migliorare significativamente i risultati dei pazienti in questi paesi, offrendo trattamenti mirati e convenienti. Avendo meno effetti collaterali rispetto ai farmaci convenzionali, possono espandere l'accesso ai farmaci cruciali. La loro applicazione consente lo sviluppo di terapie romanze a basso costo per le principali malattie prevalenti nelle nazioni emergenti, come il cancro, disturbi cardiovascolari, e l'epatite C, hanno elevata mortalità. Questa capacità di affrontare le grandi esigenze mediche non maturi di popolazioni impoverite può guidare il mercato in regioni non catturate.
• Nuove indicazioni: Il mercato globale antisense & RNAi terapeutici ha mostrato una crescita promettente negli ultimi anni a causa di progressi nello sviluppo di droga basato su RNA e una maggiore comprensione delle vie molecolari coinvolte in varie malattie. Questa crescente conoscenza offre la possibilità di applicare queste tecnologie a nuove indicazioni sulle malattie oltre i loro usi attuali. Molti farmaci vengono valutati per le condizioni in cui le opzioni di trattamento sono attualmente limitate. Se successo, questi potrebbero aprire completamente nuove aree per i terapeutici antisense e RNAi da affrontare. Un tale promettente nuovo viale è nel campo dei disturbi neurodegenerativi. Malattie come l'Alzheimer e Huntington rimangono difficili da trattare in modo efficace. Tuttavia, la ricerca sempre più indica l'interferenza del RNA che gioca un ruolo nella patogenesi di determinate condizioni neurodegenerative.

Antisense & RNAi Mercato terapeutico Tendenze:

• Focus sui farmaci personalizzati: Il mercato terapeutico globale antisense e RNAi sta vivendo un'influenza significativa dalla crescente tendenza degli approcci di sviluppo multidisciplinari. Lo sviluppo convenzionale della droga in genere ha coinvolto silos separati per la scoperta, la ricerca preclinica e clinica, e le funzioni di regolazione. Tuttavia, c'è ora un cambiamento verso modelli più integrati e multidisciplinari che riuniscono diverse competenze in tutto il ciclo di vita di sviluppo della droga. Questo approccio olistico e collaborativo sta dimostrando utile per terapie antisenso e RNAi, che presentano sfide tecniche uniche. Con il loro stesso meccanismo di azione, questi farmaci a base di acido nucleico richiedono l'ingresso da una vasta ampiezza di conoscenza scientifica, tra cui biologia molecolare, biochimica, farmacologia e medicina clinica. I team multidisciplinari permettono a questi skillets specializzati di avanzare collettivamente i candidati antisense e RNAi in modo più semplificato. Ad esempio, i ricercatori di Ionis Pharmaceuticals hanno pubblicato risultati nel 2022 dimostrando il loro modello di sviluppo interfunzionale hanno contribuito ad accelerare la consegna di un nuovo farmaco antisenso per trattare l'amiloidosi transtiretina ereditaria di 2 anni rispetto agli approcci tradizionali.

Antisense & RNAi Terapeutica del mercato:

• Alta produzione Costo di RNA terapeutica: Una sfida chiave che frena l'espansione rapida del mercato è gli alti costi coinvolti nella produzione di RNA terapeutici come oligonucleotidi antisenso e molecole di siRNA. La produzione di questi farmaci acidi nucleici specifici della sequenza utilizzando processi sintetici è piuttosto complessa e costosa. Richiede attrezzature specializzate e sintesi chimica multi-step che rende il capitale del processo produttivo globale intensivo. Le aziende devono sostenere spese di capitale elevate per stabilire infrastrutture robuste per la produzione su scala industriale di farmaci RNA. Questo aggiunge significativamente ai costi di sviluppo della droga. Inoltre, l'incoerenza produttiva e le impurità influiscono anche sull'economia manifatturiera. Gli alti costi alla fine aumentano i prezzi della droga, riducendo la convenienza e l'assorbimento del mercato in una certa misura. Superare le barriere economiche della produzione rimane un'importante area di restrizione per il mercato terapeutico antisense & RNAi.
• Sfide di consegna associate a RNA terapeutica: Un'altra sfida chiave è la consegna efficiente dei composti terapeutici RNA ai tessuti target e ai siti intracellulari di azione all'interno del corpo. Le molecole del RNA nudo affrontano un rapido degrado e non attraversano efficacemente le membrane cellulari per suscitare attività farmacologica. Ciò richiede l'uso di tecnologie di consegna come nanoparticelle, liposomi, peptidi penetranti delle cellule, ecc per proteggere i farmaci RNA e facilitare l'assorbimento. Tuttavia, lo sviluppo di sistemi di consegna sicuri ed efficaci che possono resistere all'ambiente biologico rimane difficile. Problemi come il tessuto-tropismo improprio di vettori, reazioni immunitarie, affidabilità di incapsulamento, & meccanismi di rilascio continuano a ostacolare il potenziale di consegna di farmaci RNA.

Recenti sviluppi

Nuovi lancio del prodotto

• Nell'aprile 2023, Alnylam Farmaceutici, Inc., una società farmaceutica, e Regeneron Pharmaceuticals, Inc., una società farmaceutica, ha annunciato risultati positivi intermedi dalla parte in corso single-ascending del processo di fase 1 di ALN-APP, un amiloide terapeutico RNAi sperimentale -Forerunne, mirando proteine (APP) in sviluppo per il trattamento della malattia di Alzheimer e angiopatia cerebrale amiloide (CAA).
• Nel marzo 2023, Farmacie OliX, Inc., una società farmaceutica, il primo dosaggio del paziente in uno studio clinico di Fase 1 ha segnato una pietra miliare significativa. Questo studio si concentra su una terapia RNAi innovativo che ha il potenziale per prevenire e trattare la degenerazione maculare legata all'età (AMD).

Acquisizione e partnership

• Nel dicembre 2022, GSK plc, una società farmaceutica, e Wave Life Sciences Ltd., una società di medicina genetica a stadio clinico impegnata a fornire trattamenti per il cambiamento di vita per le persone con malattie devastanti, ha annunciato una collaborazione strategica per avanzare terapeutici oligonucleotide, tra cui il programma di editing RNA preclinico di Wave, Combating Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD), WVE-006. La cooperazione di ricerca ha inizialmente un periodo di ricerca di quattro anni. Combina le intuizioni genetiche umane uniche di GSK, lo sviluppo globale e le capacità commerciali con PRISMTM, la piattaforma proprietaria di Wave e lo sviluppo della droga.
• Nel giugno 2020, Evox Therapeutics Ltd., una società terapeutica esoma leader, è lieta di annunciare una collaborazione di ricerca e un accordo di licenza con Eli Lilly e Company per sviluppare la piattaforma proprietaria di interferenza RNA (RNAi) di Evox per sviluppare e utilizzare i carichi di droga antisenso oligonucleotide (ASO) per il potenziale trattamento dei disturbi neurologici.

Figura 2. Antisense globale & RNAi Quota del mercato terapeutico (%), da Tecnologia, 2023

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Le migliori aziende in Antisense & RNAi Therapeutics Market

• Benitec Biopharma Inc.
• silenzio terapeutico
• Ionis Pharmaceuticals, Inc
• Bio-Path Holdings Inc.
• Perchéron Therapeutics Limited
• GSK pl
• Olix Farmaceutica, Inc.
• Sanofi
• Alnylam Farmaceutici, Inc.
• Arbutus Biopharma

Definizione: Antisense e RNAi terapeutici sono tipi di terapie geniche in cui le molecole di RNA sono utilizzate per tacere o cambiare l'espressione di geni specifici. Sono stati utilizzati per trattare una varietà di malattie, tra cui cancro, malattie cardiovascolari e disturbi genetici non comuni.