MARCHé AMéRICAIN DU TRAITEMENT DE L'AMYLOïDOSE PAR LA TRANSTHYRéTINE ANALYSIS

Les options de traitement actuelles de l'amyloïdose de la transthyrétine tournent principalement autour de soulager les patients des symptômes associés à l'état, et de traiter la cause sous-jacente avec une greffe de foie. Des médicaments tels que Tafamidis (non approuvés aux États-Unis) et Diflunisal aident à stabiliser le tétramère de la transthyrétine et sont principalement utilisés dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale (FAP). Tafamidis (fabriqué par Pfizer, Inc.) est actuellement dans les essais cliniques de phase 3 aux États-Unis. Les thérapies de soutien comprennent des traitements pour les maladies cardiaques associées à la cardiomyopathie ainsi que la neuropathie, selon la gravité des symptômes. Le diagnostic de l'amyloïdose de la transthyrétine est effectué de diverses façons, comme l'imagerie, l'histopathologie et les tests moléculaires et génétiques. Les biomarqueurs cardiaques tels que NT-proBNP (fragment N-terminal du peptide natriurétique du cerveau) et la troponine sont présents à des concentrations anormalement élevées dans le cœur, après des dépôts amyloïdes qui peuvent être testés pour le diagnostic de la maladie. En cas de diagnostic de l'amyloïdose de la transthyrétine familiale, des tests génétiques de mutations génétiques de la transthyrétine sont effectués.

Le marché américain du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine est évalué à 50,7 millions de dollars des États-Unis en 2022 et devrait présenter TCAC des 9,0% pendant la période de prévision (2022-2030).

Graphique 1. Part du marché américain du traitement de l'amyloïdose par transthyrétine (%), par type de maladie, 2022

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L'introduction de nouvelles thérapies devrait stimuler la croissance du marché américain du traitement de l'amyloïdose transthyrétine

L'introduction de nouvelles thérapies devrait stimuler la croissance du marché américain du traitement par l'amyloïdose de Transthyretin. Par exemple, en octobre 2018, selon les données publiées par le roman PubMed, les thérapies utilisant l'interférence de l'ARN offrent également une promesse clinique de traiter l'amyloïdose. Patisiran, agent thérapeutique d'interférence de l'ARN expérimental, inhibe spécifiquement la synthèse hépatique de la transthyrétine. En 2018, le patisiran a été le premier médicament à base d'ARN (ARNi) approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Les données des essais cliniques de phase I-III indiquent que le patisiran est un médicament efficace et sûr pour le traitement de l'amyloïdose héréditaire de la transthyrétine (HATTR). On prévoit que les données réelles d'un plus grand nombre de patients traités par patisiran confirmeront l'efficacité de ce médicament à base d'ARN si.

Graphique 2. Part du marché américain du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine (%), par drogue, 2022

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L'augmentation de l'approbation des médicaments utilisés pour le traitement de l'amyloïdose de la transthyrétine devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision

Les principaux acteurs du marché sont engagés dans des activités de recherche et de développement pour le traitement de l'amyloïdose de la transthyrétine. Par exemple, en mai 2019, Pfizer Inc., société multinationale pharmaceutique et de biotechnologie basée aux États-Unis a fabriqué des capsules Vyndamax et Vyndaaqel comme premier traitement pour ATTR-CM. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé à la fois VYNDAQEL® (tafamidis méglumine) et VYNDAMAXTM (tafamidis) pour le traitement de la cardiomyopathie de type sauvage ou héréditaire de l'amyloïdose médiée par la transthyrétine (ATTR-CM) chez les adultes afin de réduire la mortalité cardiovasculaire et les hospitalisations cardiovasculaires. VYNDAQEL et VYNDAMAX sont deux formulations orales du tafamidis stabilisateur de la transthyrétine de première classe, et le premier et le seul médicament approuvé par la FDA pour traiter ATTR-CM.

Traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine américaine Impact du marché du coronavirus (COVID-19)

Depuis l'éclosion de COVID-19 en décembre 2019, la maladie s'est étendue à plus de 100 pays du monde entier et l'Organisation mondiale de la santé l'a déclarée d'urgence en matière de santé publique le 30 janvier 2020.

COVID-19 peut affecter l'économie de trois façons principales : en affectant directement la production et la demande de drogues, en créant des perturbations dans les circuits de distribution et en ayant des répercussions financières sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays, comme la Chine, l'Inde, l'Arabie saoudite, les États-Unis, l'Égypte et d'autres, sont confrontés à des problèmes de transport de drogues d'un endroit à l'autre.

Cependant, la pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur le marché américain du traitement par l'amyloïdose de la transthyrétine, en raison de la diminution de la demande de traitement par l'amyloïdose de la transthyrétine des États-Unis, en raison de la recherche et du développement de médicaments à utiliser dans le traitement du coronavirus qui était prioritaire. Par exemple, en avril 2020, la pandémie associée au syndrome du coronavirus de 2019 (COVID-19), causée par une infection sévère au coronavirus 2 (SRAS-CoV-2), est rapidement devenue une grave menace pour la santé publique mondiale. L'incidence de l'infection par le CoV-2 du SRAS sur les patients présentant la plupart des affections chroniques est largement inconnue. La pandémie a considérablement affecté les soins aux maladies chroniques en entraînant un déplacement des ressources en soins de santé pour gérer les patients gravement malades atteints de COVID-19 avec la mise en place ultérieure de la télémédecine dans de nombreux autres cas.

Marché américain du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine : principaux développements

En juin 2022, AstraZeneca plc., une multinationale pharmaceutique et de biotechnologie, a conclu un nouveau développement mondial et un accord avec Ionis Pharmaceuticals, Inc., une société de biotechnologie, pour éplontersen, anciennement connu sous le nom IONIS-TTR-L. Eplontersen est un médicament expérimental antisens conjugué ligand actuellement dans les essais cliniques de phase III de cardiomyopathie de l'amyloïde transthyrétine (ATTR-CM) et de polyneuropathie de l'amyloïde transthyrétine (ATTR-PN). Il est conçu pour réduire la production de transthyrétine (protéine TTR) pour traiter les formes héréditaires et non héréditaires de l'amyloïdose TTR (ATTR).

Marché américain du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine :

Les principaux facteurs qui entravent la croissance du marché américain du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine comprennent le coût élevé du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine. Le seul médicament approuvé pour le traitement de la polyneuropathie de la transthyrétine familiale, Tafamidis, coûte environ 200 000 $US par an, bien qu'il n'ait pas reçu d'approbation aux États-Unis. C'est l'un des principaux facteurs qui devrait entraver la croissance du marché au cours de la période de prévision.

Joueurs clés

Les principaux acteurs du marché américain du traitement de l'amyloïdose par la transthyrétine comprennent Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Pfizer, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline plc. Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics et SOM Innovation Biotech, S.L.