MARCHé DE L'ATROPHIE MUSCULAIRE SPINALE ANALYSIS

L'atrophie musculaire spinale est un trouble génétique caractérisé par l'affaiblissement des muscles impliqués dans le mouvement. Elle est causée par la perte de neurones moteurs, qui sont des cellules nerveuses spécialisées qui contrôlent le mouvement musculaire. L'affaiblissement est plus sévère dans les muscles proches du centre du corps (proximal) que dans les muscles éloignés du centre du corps (distal).

Le marché mondial de l'atrophie musculaire de la moelle épinière est estimé à USD 2 013,5 Mn en 2024 et devrait présenter TCAC de 13,3% pendant la période de prévision (2024-2031).

Graphique 1. Valeur marchande de l ' atrophie musculaire spinale mondiale (en millions de dollars des États-Unis), par région, 2024

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La prévalence croissante de l'atrophie musculaire de la moelle épinière devrait stimuler la croissance du marché de l'atrophie musculaire de la moelle épinière

La prévalence croissante de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS) devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, selon la Spinal Muscular Atrophie Foundation, une organisation bénévole dont la mission est d'accélérer le développement d'un traitement de l'atrophie musculaire de la moelle épinière, la SMA touche entre 10 000 et 25 000 enfants et adultes aux États-Unis, et est donc l'une des maladies rares les plus courantes.

Graphique 2. Part du marché mondial de l'atrophie musculaire spinale, par type, 2024

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Faits nouveaux

En juin 2023, Biogen Inc., une entreprise multinationale de biotechnologie, a annoncé de nouvelles données SPINRAZA (nusinersen) qui aborderont des questions cruciales pour la communauté de l'atrophie musculaire de la moelle épinière (AMS). Les données ont été présentées lors de la réunion de recherche et de soins cliniques de l'AMM organisée par Cure SMA à Orlando, aux États-Unis. SPINRAZA est autorisée dans plus de 60 pays à traiter les nouveau-nés, les enfants et les adultes atteints d'atrophie musculaire de la moelle épinière (AMS). Plus de 14 000 personnes dans le monde ont reçu SPINRAZA comme pierre angulaire des soins à apporter à SMA.

En mars 2023, Novartis, une société pharmaceutique multinationale, a présenté de nouvelles données démontrant les avantages transformationnels et à long terme de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), une thérapie génique ponctuelle pour l'atrophie musculaire de la moelle épinière (SMA). Les résultats les plus récents de deux essais de suivi à long terme, LT-001 et LT-002, ont révélé que Zolgensma continue d'être efficace et durable dans un large éventail de données démographiques sur les patients, avec un profil bénéfice-risque global qui demeure favorable.

En février 2023, Biohaven Ltd., une société pharmaceutique, a annoncé qu'elle avait reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le taldefgrobep alfa, un nouvel adnectine anti-myostétine pour le traitement de l'atrophie musculaire de la moelle épinière (SMA). La désignation Fast Track permet aux nouveaux produits pharmaceutiques critiques d'atteindre les patients plus tôt en permettant des discussions plus régulières avec la FDA et l'examen accéléré d'un médicament qui traite une maladie grave et répond à un besoin médical non satisfait.

En août 2020, PTC Therapeutics, Inc., une société pharmaceutique, a annoncé que la FDA des États-Unis avait approuvé Evrysdi (risdiplam), le premier traitement à domicile administré par voie orale pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS) chez les adultes et les enfants âgés de 2 mois et plus. Evrysdi a démontré des améliorations cliniquement significatives dans la fonction motrice et la réalisation d'étapes de développement dans deux essais impliquant des patients âgés de deux mois et plus et à tous les degrés de gravité de la maladie, y compris les types 1, 2 et 3.

L'augmentation des lancements de produits devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision.

L'augmentation des lancements de produits devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en juin 2021, F. Hoffmann-La Roche Ltd, une entreprise multinationale de soins de santé, a lancé le médicament d'ordonnance Evrysdi, indiqué pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS) chez les adultes et les enfants âgés de 2 mois et plus, en Inde.

Marché mondial de l'atrophie musculaire spinale – Impact du coronavirus (COVID-19)

Depuis le COVID-19 éclosion de virus en décembre 2019, la maladie s'est répandue dans plus de 100 pays du monde entier et l'Organisation mondiale de la santé l'avait déclarée une urgence de santé publique le 30 janvier 2020.

COVID-19 peut affecter l'économie de trois façons principales : en affectant directement la production et la demande, en créant des perturbations dans les canaux de distribution, et par son impact financier sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays, comme la Chine, l'Inde, l'Arabie saoudite, les États-Unis, l'Égypte et d'autres, se heurtent à des problèmes de transport de produits d'un endroit à l'autre.

La pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur les patients atteints d'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS) ayant accès au traitement. Par exemple, selon un article publié par NeurologyLive, fournir des informations de qualité santé En août 2020, dans le but d'analyser l'impact de COVID-19 sur la communauté SMA, Cure SMA, un organisme bénévole sans but lucratif voué à l'éradication de la SMA, a lancé une enquête. Selon les résultats de l'enquête, au 1er juin 2020, 1 513 personnes avaient répondu à l'enquête COVID-19, dont la majorité (65,2 %) étaient des parents d'une personne touchée et 32 % se déclaraient comme adultes atteints de SMA. Parmi eux, 37,8 % ont eu un fournisseur de soins de santé (ou une clinique) qui a annulé ou retardé un rendez-vous pour des soins liés à l'AMS, et 42,2 % ont eu des services liés à l'AMS (p. ex., la physiothérapie) retardés ou annulés en raison de la pandémie. De plus, près d'une personne sur cinq a vu son médecin (ou sa clinique) annuler ou retarder un rendez-vous pour un traitement par SMA, en raison de COVID-19

Marché mondial de l'atrophie musculaire spinale: retenue

Le principal facteur qui entrave la croissance du marché mondial de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale est le coût élevé du traitement. Par exemple, selon un article publié par MJH Life Sciences, la plus grande société privée de médias médicaux aux États-Unis, en mars 2021, le coût moyen annuel direct par patient était estimé entre 3 320 $US (atrophie musculaire spinale de type 3) en Italie et 324 210 $US (type 1) aux États-Unis, la variabilité étant élevée pour d'autres mesures.

Joueurs clés

Parmi les principaux acteurs opérant sur le marché mondial de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale figurent Biogen, CYTOKINETICS, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Genentech, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Novartis AG, Ionis Pharmaceuticals, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., NMD PHARMA A/S et Astellas Pharma Inc.