MARCHé DU TRAITEMENT DE LA PORPHYRIE ANALYSIS

La porphyrie est un trouble rare héréditaire qui affecte le système nerveux ou la peau et peut causer des douleurs abdominales. Les cellules des patients atteints de porphyrie sont incapables de transformer en hème les produits chimiques du corps appelés porphyrines et ses précurseurs, la substance responsable de la couleur du sang. Selon l'Institut national du diabète et des maladies digestives et rénales (NIDDK), les taux exacts de porphyrie sont inconnus et varient à l'échelle mondiale. Par exemple, la porphyrie cutanea goudron est plus fréquente aux États-Unis, et la porphyrie variée est fréquente en Amérique du Sud. Certains porphyres tels que la protoporphyrie érythropoïétique, la porphyrie hépatoérythropoïétique et la porphyrie érythropoïétique congénitale surviennent lorsqu'un individu reçoit deux gènes anormaux, un de chaque parent. Les chances qu'un individu passe le ou les gènes anormaux à la génération suivante dépendent du type de porphyrie. La porphyrie aiguë affecte le système nerveux et l'abdomen. Ses attaques se développent en heures ou en jours et peuvent durer jusqu'à plusieurs semaines. La porphyrie cutanée affecte la peau. Selon l'American Porphyria Foundation, la porphyrie aiguë touche environ 1 à 2 individus par 100 000 habitants. Un taux d'incidence élevé a été signalé en Afrique du Sud et en Suède. La fondation favorise les soins complets nécessaires pour traiter les personnes atteintes de Porphyrie. Il favorise la sensibilisation à la maladie, réduit la stigmatisation associée à la porphyrie par l'éducation des médecins et fournit un soutien aux personnes touchées. La Fondation a également organisé la Semaine de sensibilisation à la Porphyrie en avril 2018, 21-28.

Dynamique du marché du traitement de la porphyrie

Les tests les plus couramment utilisés pour le diagnostic de la porphyrie sont les mesures de substances telles que les précurseurs de la porphyrine et la porphyrine, dans le plasma sanguin, les globules rouges, les excréments et l'urine. La mesure des enzymes dans les cellules et des mutations dans l'ADN est utile pour la confirmation et les études familiales. Bien qu'aucun remède ne soit disponible pour la porphyrie, il existe un traitement pour chaque type de maladie. Le traitement dépend du type et de la gravité du trouble et peut impliquer le traitement avec l'hème, la fourniture de médicaments pour soulager les symptômes, ou le prélèvement de sang. Des médicaments comme Thorazine, Chlorpromazine, Panhematin et Hemin peuvent être utilisés pour traiter les symptômes de la porphyrie. Panhematin (Recordati Rare Diseases) est utilisé pour traiter la porphyrie aiguë. C'est une forme lyophilisée d'hème alcalin qui doit être reconstruite immédiatement avant l'administration et doit être infusée dans une grande veine périphérique. Selon l'American Porphyria Foundation, Panhematin est la seule thérapie disponible sur le marché aux États-Unis.

Porphyria Cutanea Tarda (PCT) est la forme la plus courante et la plus traitable de porphyrie et se produit, en raison d'une carence de l'enzyme, uroporphyrinogène décarboxylase (UROD). Le PCT est un trouble génétique, mais certaines personnes présentent une déficience génétique (autosomique dominante) de l'UROD qui entraîne une croissance du PCT. La plupart des personnes souffrant d'une carence en enzymes héréditaires restent latentes et ne présentent aucun symptôme. Divers facteurs environnementaux peuvent influer sur la survenue et la gravité des symptômes de la porphyrie. Le tabagisme, l'alcool, le changement des taux d'hormones, le stress, certaines drogues, et le régime alimentaire ou le jeûne peuvent déclencher les signes et symptômes de certaines formes de porphyrie. De plus, l'exposition au soleil endommage gravement la peau des personnes atteintes de porphyrie cutanée. Cependant, de faibles taux d'incidence de la porphyrie peuvent avoir une incidence négative sur le marché du traitement de la porphyrie.

Traitement de la porphyrie Perspectives régionales du marché

La segmentation régionale du marché du traitement de la porphyrie par Coherent Market Insights comprend l'Amérique du Nord, l'Amérique latine, l'Europe, l'Asie-Pacifique, le Moyen-Orient et l'Afrique. On s'attend à ce que l'Amérique du Nord et l'Europe génèrent une part importante des revenus sur le marché du traitement par la porphyrie, en raison de la forte présence d'importants acteurs de l'industrie qui lancent de nouveaux produits et mènent des activités de R-D pour le développement de nouveaux produits. Par exemple, en avril 2018, Alnylam Pharmaceuticals, la principale société thérapeutique d'ARNi, a présenté de nouveaux résultats des études de phase 1 et de phase 1/2 sur l'extension ouverte (OLE) du givosiran (ARNi thérapeutique) ciblant l'acide aminélevulinique synthase 1 (ALAS1) pour le traitement des porphyries hépatiques aiguës. Ces résultats ont été présentés à l'Association européenne pour l'étude du foie (EASL), en France. Selon l'American Porphyria Foundation 2017, toutes les formes de porphyrie affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.En Europe, la prévalence de la porphyrie cutanea tarda (PCT), est de 1 sur 10 000, la protoporphyrie érythropoïétique (PPE), est d'environ 1 sur 50 000 à 75 000, et la porphyrie aiguë intermittente (AlP), d'environ 1 sur 20 000. La porphyrie érythropoïétique congénitale est très rare avec un taux de prévalence de 1 sur 1 000 000 ou moins.

Paysage concurrentiel du marché du traitement de la porphyrie

Les principaux acteurs du marché du traitement de la porphyrie sont ACON Laboratories, Inc., Bio-Rad Laboratories, Inc., Dahaner, Hoffmann-La Roche Ltd, Siemens AG, ARKRAY, Inc. et Sysmex Corporation. Les acteurs de l'industrie s'emploient à développer de nouveaux traitements pour la maladie.

Taxonomie du marché du traitement de la porphyrie

Sur la base des médicaments, le marché du traitement de la porphyrie est segmenté en:

• Thorazine
• Chlorpromazine
• Panhématine
• Hémine
• Autres

Sur la base des utilisateurs finaux, le marché du traitement de la porphyrie est segmenté en:

• Hôpitaux
• Cliniques
• Centres de recherche

Sur la base de la région, le marché du traitement de la porphyrie est segmenté en:

• Amérique du Nord
• Amérique latine
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient
• Afrique