HéMOGLOBINURIE NOCTURNE PAROXYSTIQUE MARCHé THéRAPEUTIQUE ANALYSIS

L'hémoglobinurie nocturne paroxysmique (PNH) est un trouble rare et acquis de l'insuffisance médullaire, qui entraîne la mort prématurée et une insuffisance des globules rouges (RBC). La PNH est caractérisée par une anémie hémolytique, une thrombose et une cytopénie sanguine périphérique. Mutation du gène PIGA-A de l'hématopoïétique cellules souches cause une carence en deux protéines ancrées au glycosylphosphatidylinositol (GPI), à savoir CD55 et CD59 dans le corps du patient, ce qui provoque la destruction prématurée des RBC.

Les symptômes de l'hémoglobinurie nocturne paroxysmique comprennent l'anémie hémolytique, l'hémoglobinurie, la fatigue, l'essoufflement, la douleur abdominale, la difficulté à contrôler les saignements même à partir de blessures très mineures, l'apparition de petits points rouges sur la peau qui indiquent des saignements sous la peau, des maux de tête sévères et des caillots sanguins (thrombose). Transplantation de moelle osseuse (transplantation de cellules souches) est le seul traitement curatif disponible jusqu'à présent pour l'hémoglobine nocturne paroxysmique.

Global Paroxysmal Hémoglobinurie nocturne Marché thérapeutique : moteurs

On s'attend à ce que la taille du marché mondial des hémoglobines nocturnes paroxysmiques connaisse une croissance importante au cours de la période de prévision, en raison de la demande croissante de produits thérapeutiques de la PNH et du nombre croissant d'approbations de traitement par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la PNH, qui comprend des suppléments de fer, des transfusions sanguines, un diluant sanguin, l'Eculizumab (Soliris) et une greffe de moelle osseuse. Selon une étude publiée dans Blood Journal en 2012, le taux de survie à 5 ans des patients traités par Soliris est de 95,5%.

De plus, de nouvelles études de R-D sont menées pour le développement d'un traitement de la PNH rentable, qui devrait générer les revenus du marché de l'hémoglobine nocturne paroxysmique. Par exemple, en 2014, l'équipe de recherche de la Perelman School of Medicine de Pennsylvanie, aux États-Unis, a étudié un composé appelé PEG-Cp40, qui est d'action prolongée et rentable pour le traitement de l'hémoglobine nocturne paroxysmique.

Global Paroxysmal Hémoglobinurie nocturne Marché des produits thérapeutiques : restrictions

Les revenus du marché de l'hémoglobinurie nocturne paroxysmique devraient s'aggraver en raison du coût élevé du traitement de l'hémoglobinurie nocturne paroxysmique. Par exemple, en 2017, l'American Council on Science and Health (ACSH) a déclaré Eculizumab (Soliris) comme le médicament le plus cher aux États-Unis et le coût de Solirirs s'élève à 500 000 dollars par personne et par an.

De plus, les effets secondaires démontrés par le médicament Soliris tels que les maux de tête, fatigue, nausées, vomissements, diarrhée, douleurs musculaires et congestion nasale peuvent également avoir un impact négatif sur la taille du marché thérapeutique paroxysmal hémoglobine nocturne. Il y a aussi des effets secondaires graves, qui incluent un faible nombre de globules blancs (WBC), des risques accrus d'infection bactérienne comme la méningite et la sinusite bactérienne. Selon les rapports des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) de 2017, les patients sous traitement d'Eculizumab (Soliris) sont à 1 000 à 2 000 fois plus susceptibles de contracter des maladies méningococciques que les personnes en bonne santé aux États-Unis.

Global Paroxysmal Hémoglobinurie nocturne Marché thérapeutique : Analyse régionale

On s'attend à ce que l'Amérique du Nord domine, au cours de la période de prévision, le marché des produits thérapeutiques paroxysmiques à hémoglobinurie nocturne, en raison des nouvelles approbations de la FDA. Par exemple, en 2018, Ravilizumab (Ultomiris) d'Alexion Pharmaceuticals et APL2 d'Apellis Pharmaceuticals ont été approuvés par la FDA, pour le traitement de l'hémoglobine nocturne paroxysmique.

La taille du marché des thérapies hémoglobinuries nocturnes paroxysmiques de l'Asie-Pacifique devrait connaître une croissance importante en raison de la disponibilité de traitements rentables et du tourisme médical pour la PNH. Selon un article publié par le National Center for Biotechnology Information (NCBI) en 2014, le coût de la transplantation de moelle osseuse en Inde se situait entre 10 000 et 40 000 dollars en 2014 et aux États-Unis, entre 73 000 et 140 000 dollars en 2012.

Global Paroxysmal Hémoglobinurie nocturne Marché thérapeutique : paysage concurrentiel

Alexion Pharmaceuticals, Akari Therapeutics, Apellis Pharmaceuticals, Amgen Inc., CinnaGen Co, Ra Pharmaceuticals Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Achillion Pharmaceuticals Inc., Novartis, Roche et Regeneron Pharmaceuticals sont les principaux acteurs du marché mondial de l'hémoglobinurie nocturne paroxysmique.

Global Paroxysmal Hémoglobinurie nocturne Marché thérapeutique: Taxonomy

Le marché mondial des thérapies paroxysmiques nocturnes d'hémoglobine est segmenté en fonction du type de médicament, du canal de distribution et de la région.

Par type de drogue

• Eculizumab
• Ravilizumab

Par canal de distribution

• Pharmacie hospitalière
• Pharmacie de détail
• Pharmacie en ligne

Par région

• Amérique du Nord
• Amérique latine
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient
• Afrique