DU NIEMANN-PICK DE TYPE C TRAITEMENT DE LA MALADIE MARCHé ANALYSE

La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est un trouble génétique rare qui est un type de trouble de stockage lysosomique. NPC conduit à l'accumulation de cholestérol et d'autres substances grasses dans différents tissus du corps, comme le cerveau et d'autres. L'apparition de symptômes spécifiques pour le PNC varie d'une personne à l'autre. Dans la plupart des cas, les symptômes apparaissent dans l'enfance, qui progresse pour causer des complications potentiellement mortelles avec l'âge croissant. Le NPC est le résultat de mutations du gène NPC 1 et du gène NPC 2, hérité d'une manière récessive autosomale.

Global Niemann-Pick Maladie Traitement de type C Marché - Impact du coronavirus (COVID-19) pandémie

L'éclosion de Coronavirus (COVID-19) a été signalée pour la première fois le 31 décembre 2019 à Wuhan, en Chine. L'Organisation mondiale de la santé a déclaré la COVID-19 pandémie le 11 mars 2020. Selon le Coronavirus (COVID-19) Mise à jour par l'Organisation mondiale de la santé, plus de 625 millions de cas et 6,56 millions de décès dus au coronavirus (COVID-19) ont été signalés jusqu'au 25 octobre 2022, partout dans le monde.

Impact de COVID-19 sur la demande et l'offre de Vitamine B12

La pandémie de COVID-19 et le blocage dans divers pays du monde ont eu des répercussions sur la situation financière des entreprises dans tous les secteurs, y compris le secteur privé de la santé. La pandémie de COVID-19 a touché l'ensemble de la chaîne d'approvisionnement du secteur des soins de santé, principalement en raison d'un confinement strict dans plusieurs régions. La pandémie de COVID-19 a touché l'économie de diverses régions du monde de trois façons principales : 1) en affectant directement la production et la demande; 2) en perturbant les canaux de distribution; et 3) en ayant un impact financier sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays comme la Thaïlande, l'Indonésie et Singapour sont confrontés à des problèmes de transport et de distribution des produits de santé.

Ainsi, la pandémie de Coronavirus (COVID-19) a une incidence négative sur la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Niemann-pick de type C pendant la période de prévision. La pandémie de COVID-19 a causé des perturbations importantes dans l'exécution des essais cliniques aux États-Unis, ce qui a eu des répercussions sur les principaux intervenants de l'industrie. Les capacités d'enquête sur les sites ont connu des bouleversements, entraînés par les permissions du personnel, les protocoles sociaux, les pertes financières et les préoccupations concernant la sécurité des patients. Les promoteurs, les CRO (organismes de recherche clinique) et d'autres organismes qui appuient le développement des médicaments sont passés à des environnements de travail éloignés. Par exemple, selon Lancet 2020, environ 80 % des essais hors COVID-19 ont été arrêtés ou interrompus à la suite de la pandémie de COVID-19.

Global Niemann-Pick Maladie Traitement de type C Le marché est estimé à 45,40 millions de dollars des États-Unis en 2022, et devrait présenter TCAC 22,0 % pour la période de prévision (2022-2030).

Figure 1: Traitement global de la maladie de Niemann-Pick de type C Part de marché (%) Analyse, par type de drogue, 2022

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Global Niemann-Pick Maladie Traitement de type C Marché – Moteur

Augmentation du nombre de collaborations d'entreprises concernant le type de médicaments contre la maladie de niemann-pick Le traitement des acteurs du marché devrait alimenter la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en mars 2020, Evox Therapeutics Limited, une société de traitement exosome leader, a annoncé la signature d'un partenariat axé sur les maladies rares avec Takeda Pharmaceutical Company Limited, une société pharmaceutique multinationale. La collaboration visera à développer jusqu'à cinq nouveaux traitements de remplacement des protéines et d'ARNm, y compris le programme préclinique d'Evox sur la maladie de Niemann-Pick type C (PCN) et un deuxième nouveau programme destiné à une autre maladie rare non divulguée

On s'attend à ce que le nombre croissant d'approbations de produits stimule la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Niemann-pick au cours de la période de prévision. Par exemple, en mars 2022, Azafaros B.V., une société développant de nouvelles options de traitement pour aider les patients atteints de troubles métaboliques rares comme les maladies lysosomiques de stockage (LSD), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) pour AZ-3102, une nouvelle petite molécule à double mode d'action unique, dans la maladie de Niemann-pick type C (NP-C). La désignation était basée sur des données précliniques prometteuses d'AZ-3120 dans un modèle de souris NP-C.

Global Niemann-Pick Maladie Traitement de type C Restrint du marché

On s'attend à ce que l'arrêt des essais cliniques entrave la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Niemann-pick de type C au cours de la période de prévision. Par exemple, en avril 2022, Mandos, LLC, une société biopharmaceutique, a mis fin à un essai de phase II/III sur la maladie de Niemann-pick type C (chez les enfants, les adolescents et les adultes) en Australie, en France, en Allemagne, en Italie, en Nouvelle-Zélande, à Singapour, en Espagne, en Turquie, au Royaume-Uni et aux États-Unis (Intrathecal) (NCT02534844) (EudraCT2015-002548-15). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis n'a pas trouvé le médicament sûr et efficace pour traiter la maladie de Niemann-pick type C.

Global Niemann-Pick Maladie Traitement de type C Marché – Analyse régionale

Sur la base de la région, le marché mondial du traitement de la maladie de Niemann-pick est segmenté en Amérique du Nord, en Amérique latine, en Europe, en Asie-Pacifique, au Moyen-Orient et en Afrique.

On s'attend à ce que l'Amérique du Nord soit la région la plus lucrative de la maladie de Niemann-pick à l'échelle mondiale. Par exemple, le 16 septembre 2020, Orphazyme A/S, une société biopharmaceutique, a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, avec un examen prioritaire de la demande de drogue nouvelle (NDA), pour l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann Pick de type C (NPC).

L'Europe devrait connaître une croissance importante au cours de la période de prévision, en raison de l'accroissement des activités de recherche et développement pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C. Par exemple, le 30 septembre 2020, IntraBio Inc., une société pharmaceutique privée, a annoncé des résultats positifs pour l'essai clinique de phase II, qui est effectué pour tester l'innocuité et l'efficacité du médicament candidat, IB1001, pour le traitement de la PCN. L'essai clinique a montré une diminution de la sévérité de l'ataxie, un symptôme du NPC et l'essai a également dépassé le critère d'évaluation de l'impression clinique du changement de gravité (IC-CS).

Graphique 2: Global Niemann-Pick Maladie Traitement de type C Valeur de marché (M$US), par région, 2022

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Global Niemann-Pick Maladie Traitement de type C Marché – Paysage concurrentiel

Les principaux acteurs du marché mondial du traitement de la maladie de Niemann-pick sont Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc., Kempharm, Inc., Azafaros B.V., StrideBio. Sarepta Therapeutics, Inc.