TROUBLES MITOCHONDRIAUX MARCHé DU TRAITEMENT ANALYSIS

Les troubles mitochondriaux sont des troubles chroniques héréditaires caractérisés par un large éventail de défauts et de mutations mitochondriaux biochimiques et génétiques. Le trouble affecte plusieurs organes, notamment le cerveau, le cœur, le foie, les muscles squelettiques, les reins et les systèmes respiratoires. Les patients atteints de troubles mitochondriaux souffrent souvent de faiblesse musculaire, d'intolérance à l'exercice et de fatigue due à la réduction de la respiration mitochondriale, qui est causée par des mutations de l'ADN mitochondrial conduisant à une capacité réduite de produire du triphosphate d'adénosine cellulaire (ATP). Malgré des progrès importants dans la compréhension des mécanismes moléculaires, il n'existe actuellement aucun traitement efficace de la maladie. Le traitement des troubles mitochondriaux est principalement effectué avec différentes vitamines, co-facteurs, médicaments hors étiquette approuvés pour d'autres indications et suppléments nutritionnels. Cependant, les organismes de recherche et les sociétés pharmaceutiques participent à la mise au point de nouveaux médicaments dont les progrès technologiques incluent l'utilisation de biomarqueurs, thérapies de remplacement et conceptions d'essais sophistiquées, créant ainsi une opportunité lucrative pour la croissance du marché.

Troubles mitochondriaux Marché du traitement: Dynamique du marché

L'augmentation de la prévalence des troubles mitochondriaux entraînant une morbidité et une mortalité importantes, conjuguées au potentiel accru de transmission génétique à la prochaine génération, sont les facteurs à l'origine de la croissance du marché. Selon le Wellcome Center for Mitochondrial Research, 2015, environ 10 personnes pour 100 000 ont un trouble mitochondrial, qui s'exprime souvent en premier dans la petite enfance. Selon le Centre d'information sur les maladies génétiques et rares, les femmes atteintes de troubles génétiques mitochondriaux ont 50% de chance pour chaque grossesse de transmettre le gène modifié à la progéniture, ce qui indique la charge croissante de la maladie. De plus, on s'attend à ce que le marché du traitement des troubles mitochondriaux augmente considérablement à l'avenir, puisque les médicaments approuvés pour le traitement de la maladie mitochondriale primaire ont le statut d'orphelin, ce qui a un plus grand potentiel d'approbation du marché que les produits pharmaceutiques conventionnels. De plus, l'approbation de nouvelles molécules de médicaments par les organismes de réglementation devrait créer une opportunité lucrative pour la croissance du marché du traitement des troubles mitochondriaux. Par exemple, en avril 2018, NeuroVive Pharmaceutical AB a reçu la désignation de médicament orphelin à KL1333 par l'administration américaine de Food and Drug (FDA) pour le traitement des maladies mitochondriales héréditaires de la chaîne respiratoire (MRCD).

De plus, la présence de divers essais cliniques entrepris par divers instituts de recherche pour répondre aux besoins non satisfaits des patients souffrant de troubles mitochondriaux devrait augmenter la croissance du marché. Par exemple, en avril 2018, GenSight Biologics, une société biopharmaceutique axée sur la découverte et le développement de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives rétiniennes et les troubles du système nerveux central, a annoncé les résultats de l'essai clinique de phase III de REVERSE évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une injection intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4) dans le traitement d'une maladie mitochondriale - Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON).

On s'attend à ce que l'augmentation des investissements en R-D des organismes qui appuient les chercheurs pour la mise au point de thérapies efficaces pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients augmente la croissance du marché du traitement des troubles mitochondriaux dans un proche avenir. Par exemple, la Fondation pour la médecine mitochondriale (FMM) soutient et accélère le développement de la recherche et des traitements mitochondriaux les plus prometteurs pour traiter diverses formes de maladies et de troubles mitochondriaux en finançant un projet de découverte thérapeutique ciblée. En 2014, (FMM) a collaboré avec la Fondation Michael J. Fox Autres Recherche (MJFF) pour appuyer un projet de recherche au département des neurosciences de la clinique Mayo pour étudier une approche thérapeutique ciblée par les mitochondries pour traiter la maladie de Parkinson. En outre, la United Mitochondria Disease Foundation (UMDF) et le National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) ont lancé le Mitochondria Disease Sequence Data Resource (MSeqDR) Consortium. Les objectifs de ce consortium sont de faciliter le dépôt, la curation, l'annotation et l'analyse intégrée des données génomiques des maladies mitochondriales pour les communautés cliniques et de recherche.

Toutefois, l'augmentation du coût de la R-D, la réglementation rigoureuse pour l'approbation des thérapies nouvelles, le manque de connaissance et de compréhension de la maladie sont les facteurs qui freinent la croissance du marché.

Marché du traitement des troubles mitochondriaux : dynamique régionale

La segmentation régionale du marché mondial du traitement des troubles mitochondriaux par Coherent Market Insights comprend l'Amérique du Nord, l'Amérique latine, l'Europe, l'Asie-Pacifique, le Moyen-Orient et l'Afrique. On s'attend à ce que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial du traitement des troubles mitochondriaux au cours de la période de prévision, en raison de la prévalence croissante de la maladie et du nombre croissant d'initiatives de sensibilisation et d'appui au développement de nouveaux médicaments. Selon l'Institut of Medicine, États-Unis, 2015, environ 30 000 Américains souffrent de défauts héréditaires dans leurs mitochondries. De plus, selon la Fondation pour la médecine mitochondriale, on estime à 1 000 le nombre d'enfants nés chaque année avec une forme ou une autre de maladie mitochondriale aux États-Unis. De plus, le North American Mitochondrial Disease Consortium (NAMDC), qui fait partie du Rare Disease Clinical Research Network (RDCRN), s'emploie tout particulièrement à recueillir de l'information auprès des patients atteints de maladies mitochondriales dans un registre clinique, aidant ainsi les chercheurs à identifier et à recruter des patients pour de futures études.

Marché du traitement des troubles mitochondriaux : paysage concurrentiel

Les principaux acteurs du marché adoptent des collaborations stratégiques avec des organismes de recherche pour faire progresser les médicaments contre les maladies rares par le développement clinique. Par exemple, en février 2018, NeuroVive Pharmaceutical AB, en collaboration avec l'Institut Karolinska, a développé un composé NV556 pour traiter les patients atteints de myopathie mitochondriale. On s'attend à ce que la société lance les essais cliniques du composé avec les résultats efficaces de son étude préclinique.

Les principaux acteurs du marché mondial du traitement des troubles mitochondriaux sont Centogene AG, GeneDx, Ixchel Pharma, Khondrion BV, Mitobridge, NeuroVive Pharmaceutical AB, Reata Pharmaceuticals Inc. et Stealth Biotherapeutics.

Marché du traitement des troubles mitochondriaux: taxonomie du marché

Sur la base du type de traitement, le marché mondial des troubles mitochondriaux est segmenté en:

• Thérapie alimentaire
• Traitement des vitamines et des suppléments
• Thérapies de pipeline
  • NV556
  • KL1333
  • Autres

Sur la base du canal de distribution, le marché mondial des troubles mitochondriaux est segmenté en:

• Pharmacies hospitaliers
• Pharmacies de détail
• Pharmacies en ligne

Sur la base de la géographie, le marché mondial des troubles mitochondriaux est segmenté en:

• Amérique du Nord
• Amérique latine
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient
• Afrique