DE L'HéMOPHILIE DE LA THéRAPIE GéNIQUE MARCHé ANALYSE

L'hémophilie est un trouble génétique dans lequel le sang du patient ne coagule pas normalement en raison de l'absence de protéines de coagulation du sang connue sous le nom de facteurs de coagulation. Les options de traitement conventionnelles comprennent le remplacement en temps opportun du facteur de coagulation spécifique. Les grandes pharmacies et les entreprises de biotechnologie mènent des recherches et développements pour développer la thérapie génique pour l'hémophilie en raison de diverses lacunes avec la thérapie conventionnelle. On s'attend à ce que le nombre croissant de patients hémophiles nécessitant un traitement et une forte gamme de produits stimulent la croissance du marché de la thérapie génique de l'hémophilie.

Le marché mondial de la thérapie génique de l'hémophilie est estimé à 330,9 millions de dollars des États-Unis en 2022 et devrait présenter TCAC des 43,6 % pendant la période de prévision (2022-2030).

Graphique 1. Hémophilie mondiale Part du marché de la thérapie génique (%), par type d'hémophilie, 2022

Pour en savoir plus sur ce rapport, demander un exemplaire

On s'attend à ce que l'augmentation du nombre de patients atteints d'hémophilie dans le monde, en particulier dans les pays développés, stimule la croissance du marché de la thérapie génique de l'hémophilie :

La forte prévalence de l'hémophilie accroît la demande de traitement durable de la maladie, ce qui devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Selon la fiche d'information 2018 de la National Hemophilia Foundation, l'hémophilie a touché plus de 400 000 personnes dans le monde. De plus, selon la même source, environ 75% des patients souffrant d'hémophilie n'ont pas accès au traitement ou ne reçoivent pas un traitement adéquat. Selon le rapport des Centers for Disease Control and Prevention (CDC), l'hémophilie A se produit dans 1 des 5 000 naissances vivantes de garçons. Il est environ quatre fois plus fréquent que l'hémophilie B. Peu de traitements efficaces disponibles pour l'hémophilie nécessitent une perfusion à vie de médicaments coûteux fabriqués par biotechnologie recombinante ou à partir du plasma humain.

De plus, en septembre 2019, selon l'American Journal of Managed Care, la méta-analyse a montré que plus de 1 125 000 hommes dans le monde ont le trouble hémorragique héréditaire; 418 000 d'entre eux ont une version sévère de la maladie principalement non diagnostiquée. Auparavant, seulement 400 000 personnes dans le monde avaient une hémophilie.

L'étude a révélé que, pour 100 000 hommes, il y a :

• 1 cas pour toutes les gravités de l'hémophilie A
• 0 cas d'hémophilie sévère A
• 8 cas pour toutes les gravités de l'hémophilie B
• cas d'hémophilie sévère B

Pour 100 000 hommes, la prévalence à la naissance est:

• 6 cas pour toutes les gravités de l'hémophilie A
• 5 cas d'hémophilie A sévère
• 0 cas pour toutes les gravités de l'hémophilie B
• 5 cas d'hémophilie B sévère

Pour les personnes nées avec l'hémophilie, les chances de vivre une vie normale et de qualité seront réduites de 64 % dans les pays à revenu intermédiaire supérieur, de 77 % dans les pays à revenu intermédiaire et de 93 % dans les pays à faible revenu. En 2020, la Fédération mondiale de l'hémophilie (WFH) a identifié 165 379 personnes atteintes d'hémophilie A et 33 076 personnes atteintes d'hémophilie B dans le monde.

De plus, selon le Center for Disease Control and Prevention, Hemophilia A affecte 1 sur 5 000 naissances masculines et environ 400 bébés naissent avec l'hémophilie A chaque année.

Graphique 2. Hémophilie mondiale Part du marché de la généothérapie (%), par région, 2022

Pour en savoir plus sur ce rapport, demander un exemplaire

Une forte gamme de produits à base de gènes pour le traitement de l'hémophilie devrait stimuler la croissance du marché de la thérapie génique de l'hémophilie

La thérapie génique pour l'hémophilie a une forte gamme de produits, qui devrait entrer sur le marché dans un proche avenir. Cela devrait stimuler la croissance du marché, car il en résulterait la disponibilité de nouvelles options de traitement pour la gestion de l'hémophilie. En janvier 2019, plus de 15 thérapies génétiques expérimentales sont en cours de développement clinique. En décembre 2018, Spark Therapeutics a annoncé la mise à jour des données préliminaires pour l'essai clinique de phase 1/2 en cours du SPK-8011 expérimental dans l'hémophilie A.

Les thérapies actuelles pour traiter l'hémophilie ne sont que la prise en charge symptomatique de la maladie par l'administration de facteurs de coagulation XIII ou IX. De plus, il y a des effets indésirables graves associés aux produits dérivés du plasma et un accès limité au traitement. La thérapie génique peut traiter ces problèmes à un certain niveau. Produit de thérapie génique de BioMarin Pharmaceutique Valoctocogene oxaparvovec pour l'hémophilie A était en phase III du développement clinique en 2019.

De plus, en janvier 2021, la Ligue de recherche clinique de la Russie a mené une étude interventionnelle sur l'injection d'Efmoroctocog Alfa [Eloctate] pour traiter l'hémophilie A. L'étude est actuellement en phase 4 et l'étude devrait être terminée le 15 novembre 2022.

Hémophilie mondiale Marché de la thérapie génique – Impact du coronavirus (COVID-19)

Depuis l'éclosion du virus COVID-19 en décembre 2019, la maladie s'est répandue dans plus de 100 pays du monde entier et l'Organisation mondiale de la santé l'a déclarée d'urgence en matière de santé publique le 30 janvier 2020.

COVID-19 peut affecter l'économie de trois manières principales : en affectant directement la production et la demande de médicaments, d'appareils médicaux, de suppléments nutritionnels, etc. en créant des perturbations dans les canaux de distribution, et par son impact financier sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays, comme la Chine, l'Inde, l'Arabie saoudite, les États-Unis, l'Égypte et d'autres, sont confrontés à des problèmes de transport de drogues d'un endroit à l'autre.

Toutefois, la pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur le marché mondial de la thérapie génique de l'hémophilie, en raison de la diminution des activités de recherche-développement due à la pandémie de COVID-19. Par exemple, en juillet 2020, selon le Centre national d'information sur les biotechnologies, les activités de recherche-développement pour le développement de vaccins utilisés dans la prévention du coronavirus étaient prioritaires au moment de la pandémie de COVID-19. Dans le cadre de la réponse de l'OMS, le Plan directeur de R-D a été activé pour accélérer le diagnostic, les vaccins et les traitements pour ce nouveau coronavirus. Le Plan vise à améliorer la coordination entre les scientifiques et les professionnels de la santé mondiale, à accélérer le processus de recherche et de développement et à élaborer de nouvelles normes pour tirer des leçons de l'action mondiale et l'améliorer. Le 30 janvier 2020, à la suite des recommandations du Comité d'urgence, le Directeur général de l'OMS a déclaré que l'éclosion constituait une urgence de santé publique d'intérêt international. Les scientifiques du monde entier sur COVID-19 se sont ensuite réunis au siège de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) à Genève les 11 et 12 février 2020 pour évaluer le niveau actuel de connaissances sur le nouveau virus, convenir de questions de recherche critiques auxquelles il faut répondre d'urgence et trouver des moyens de travailler ensemble pour accélérer et financer la recherche prioritaire afin de réduire cette épidémie et de se préparer à l'avenir. Par conséquent, il a ralenti les activités de recherche et de développement pour les médicaments utilisés dans le traitement de l'hémophilie.

Hémophilie mondiale Thérapie génique Marché: Principaux développements

En juillet 2022, Sanofi, société pharmaceutique et de santé, et Swedish Orphan Biovitrum, société biopharmaceutique collaborent au développement et à la commercialisation de l'éfanesoctocog alfa. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Breakthrough Therapy à l'éfanesoctocog alfa (BIVV001) pour le traitement de personnes atteintes d'hémophilie A, un trouble hémorragique rare et menaçant la vie, d'après les données de l'étude pivot XTEND-1 de phase 3. L'éfanesoctocog alfa est le premier traitement par facteur VIII à recevoir la désignation Breakthrough Therapy par la FDA. L'éfanesoctocog alfa est un nouveau traitement à facteur VIII destiné à fournir des taux d'activité de facteur normaux à quasi normaux pendant la majorité de la semaine dans un traitement prophylactique une fois par semaine. La désignation Breakthrough Therapy est conçue pour accélérer le développement et l'examen de médicaments aux États-Unis qui ciblent des maladies graves ou mortelles. Les médicaments admissibles à cette désignation doivent présenter des preuves cliniques préliminaires que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle des paramètres cliniquement significatifs par rapport aux traitements disponibles.

Hémophilie mondiale Thérapie génique Marché: Restraction

Les principaux facteurs qui entravent la croissance du marché mondial de la thérapie génique de l'hémophilie comprennent les effets indésirables graves associés aux produits dérivés du plasma et l'accès limité au traitement de l'hémophilie. Par exemple, en septembre 2019, selon le National Center for Biotechnology Information, une complication majeure du traitement avec les concentrés de facteurs de coagulation dans l'hémophilie est le développement d'allo-anticorps dirigés contre le facteur VIII ou IX. Une complication fréquente à long terme de l'hémophilie est une lésion permanente des articulations (hémarthropathie) causée par des épisodes hémorragiques répétés.

Joueurs clés

Les principaux acteurs du marché mondial de la thérapie génique de l'hémophilie sont BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Spark Therapeutics, Pfizer, Inc., UniQure NV, Ultragenyx Pharmaceutical, Shire PLC Sangamo Therapeutics, Inc., et Freeline Therapeutics.