ANALYSE CONCURRENTIELLE DU MARCHé DES MéDICAMENTS POUR MALADIES RARES ANALYSE

Les maladies rares ou les maladies orphelines sont des conditions qui affectent un faible pourcentage de la population à tout moment. Médicaments orphelins la désignation est donnée aux médicaments indiqués pour le traitement des maladies rares. Selon la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis, une maladie orpheline est définie comme une maladie ou une affection touchant moins de 200 000 personnes dans le pays. Médicaments orphelins En vertu de la loi américaine, le fabricant peut demander à la FDA d'accorder un statut de médicament orphelin aux médicaments destinés à traiter une maladie ou un état rare. Selon la FDA, 2017, le nombre de demandes de désignation de médicaments orphelins n'a cessé d'augmenter au cours des dernières années.

Le marché mondial des médicaments pour maladies rares n'a été considéré comme lucratif que récemment, en raison de diverses incertitudes liées à ces maladies. Un faible pourcentage de la population touchée a offert peu de possibilités d'études. En outre, les maladies étaient mal comprises, en raison de la différenciation et de l'hétérogénéité énormes entre les groupes de maladies qui décourageaient les fabricants de répondre aux besoins non satisfaits dans cet espace. Cependant, l'introduction de certains médicaments orphelins à prix élevé, par exemple le médicament Spinraza pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale, qui coûte 125 000 dollars des États-Unis par flacon, et les besoins élevés non satisfaits ont attiré l'attention des fabricants sur le marché des médicaments pour maladies rares.

Le chiffre d'affaires total des 10 principaux marchés mondiaux de médicaments contre les maladies rares pour 2016 a représenté 62,5 milliards de dollars américains.

Analyse concurrentielle des 10 principales organisations du marché mondial des médicaments contre les maladies rares

Les 10 principales organisations du marché mondial des médicaments contre les maladies rares en 2016 sont les suivantes :

• Novartis AG
• Hoffmann-La Roche Ltd.
• Société Celgene
• Bristol-Myers Squibb Company
• Salope
• La société Pfizer, Inc.
• Sanofi S.A.
• Bayer
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• Biogen, Inc.

1. Novartis AG est une organisation pharmaceutique mondiale avec un folio de produits diversifiés allant des pharmacothérapies pour le traitement du cancer aux produits ophtalmiques. La société exerce ses activités par l'intermédiaire de la Division des médicaments innovants, qui comprend une unité commerciale en oncologie et des unités commerciales pharmaceutiques de Novartis. Médecines innovantes La division Oncologie propose des produits pour les maladies oncologiques et les maladies rares, et les affaires pharmaceutiques sont l'ophtalmologie, les neurosciences, immunologie et dermatologie, respiratoire, cardio-métabolique et les médicaments établis. Novartis a perdu la protection brevetée de son médicament orphelin Gleevec pour le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC) en 2015 et Sun Pharma a sorti Gleevec générique en 2016 empêchant les ventes de Novartis pour Gleevec.
2. Société Celgene se spécialise dans les thérapies pour le traitement du cancer et les maladies inflammatoires qui comprennent des médicaments tels que Revlimid, Pomalyst, et Otezla. L'entreprise est actuellement concentrée sur l'élargissement de la gamme d'indications des thérapies actuelles et dispose d'un pipeline robuste pour les conditions oncologiques. Par exemple, Revlimid (lenalidomide), dans les essais cliniques de phase III pour le lymphome diffuse à grandes cellules B, le lymphome indolent et le lymphome folliculaire. En outre, l'entreprise a développé ses propres plateformes technologiques d'identification des cibles et de découverte de médicaments qui lui permettent de passer rapidement de l'identification et de la validation des cibles à l'identification et à l'optimisation.
3. Merde, Plc. est devenu leader mondial dans la catégorie des produits pharmaceutiques orphelins (à l'exclusion des produits oncologiques) en 2016 et a totalisé près de 11 milliards de dollars américains. La société a acquis Baxalta en 2016 et ses trois segments thérapeutiques, à savoir l'hématologie, l'immunologie et l'oncologie. Shire Plc. s'emploie également à fournir des thérapies pour les maladies rares en investissant 1,4 milliard de dollars dans la recherche et le développement. La société avait 37 thérapies en recherche et le pipeline a été renforcé par l'acquisition de Dyax et Baxalta en 2016.

Top 10 des médicaments orphelins vendus aux États-Unis ($ Mn) sur le marché des médicaments pour maladies rares (2016) :

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Le marché mondial des médicaments contre les maladies rares est influencé par diverses tendances clés qui sont motivées par l'offre et la demande. L'écart important entre les besoins du marché et les offres de marché potentielles est le principal moteur de l'intérêt croissant des fabricants à fournir des thérapies dans ce segment du secteur des soins de santé. Selon la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis, en 2016, 582 demandes de désignation de médicaments orphelins ont été déposées par les sociétés biopharmaceutiques. De plus, les ventes de médicaments orphelins ont augmenté en raison de la disponibilité de médicaments très efficaces. De plus, des pharmacothérapies potentielles sont présentes en pipeline pour divers cancers et maladies rares comme le Niraparib par Tesaro, Inc. en phase I pour le traitement du cancer de l'ovaire, l'Emicizumab par Roche en phase III pour le traitement de l'hémophilie, et LentiGlobin par Bluebird Bio en différentes phases pour le traitement de l'anémie drépanocytaire et de la bêta-thalassémie majeure. Les résultats positifs de ces essais cliniques devraient modifier les perspectives du marché mondial des médicaments pour maladies rares dans un avenir prévisible.

Cette étude fournit un paysage concurrentiel détaillé et une analyse concurrentielle pour les principaux acteurs de ce marché. Cela aidera à comprendre les opérations des entreprises prospères sur ce marché et leurs objectifs à long terme.