Les maladies rares ou les maladies orphelines sont des conditions qui affectent un faible pourcentage de la population à tout moment. Médicaments orphelins la désignation est donnée aux médicaments indiqués pour le traitement des maladies rares. Selon la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis, une maladie orpheline est définie comme une maladie ou une affection touchant moins de 200 000 personnes dans le pays. Médicaments orphelins En vertu de la loi américaine, le fabricant peut demander à la FDA d'accorder un statut de médicament orphelin aux médicaments destinés à traiter une maladie ou un état rare. Selon la FDA, 2017, le nombre de demandes de désignation de médicaments orphelins n'a cessé d'augmenter au cours des dernières années.
Le marché mondial des médicaments pour maladies rares n'a été considéré comme lucratif que récemment, en raison de diverses incertitudes liées à ces maladies. Un faible pourcentage de la population touchée a offert peu de possibilités d'études. En outre, les maladies étaient mal comprises, en raison de la différenciation et de l'hétérogénéité énormes entre les groupes de maladies qui décourageaient les fabricants de répondre aux besoins non satisfaits dans cet espace. Cependant, l'introduction de certains médicaments orphelins à prix élevé, par exemple le médicament Spinraza pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale, qui coûte 125 000 dollars des États-Unis par flacon, et les besoins élevés non satisfaits ont attiré l'attention des fabricants sur le marché des médicaments pour maladies rares.
Le chiffre d'affaires total des 10 principaux marchés mondiaux de médicaments contre les maladies rares pour 2016 a représenté 62,5 milliards de dollars américains.
Analyse concurrentielle des 10 principales organisations du marché mondial des médicaments contre les maladies rares
Les 10 principales organisations du marché mondial des médicaments contre les maladies rares en 2016 sont les suivantes :
Top 10 des médicaments orphelins vendus aux États-Unis ($ Mn) sur le marché des médicaments pour maladies rares (2016) :
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Le marché mondial des médicaments contre les maladies rares est influencé par diverses tendances clés qui sont motivées par l'offre et la demande. L'écart important entre les besoins du marché et les offres de marché potentielles est le principal moteur de l'intérêt croissant des fabricants à fournir des thérapies dans ce segment du secteur des soins de santé. Selon la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis, en 2016, 582 demandes de désignation de médicaments orphelins ont été déposées par les sociétés biopharmaceutiques. De plus, les ventes de médicaments orphelins ont augmenté en raison de la disponibilité de médicaments très efficaces. De plus, des pharmacothérapies potentielles sont présentes en pipeline pour divers cancers et maladies rares comme le Niraparib par Tesaro, Inc. en phase I pour le traitement du cancer de l'ovaire, l'Emicizumab par Roche en phase III pour le traitement de l'hémophilie, et LentiGlobin par Bluebird Bio en différentes phases pour le traitement de l'anémie drépanocytaire et de la bêta-thalassémie majeure. Les résultats positifs de ces essais cliniques devraient modifier les perspectives du marché mondial des médicaments pour maladies rares dans un avenir prévisible.
Cette étude fournit un paysage concurrentiel détaillé et une analyse concurrentielle pour les principaux acteurs de ce marché. Cela aidera à comprendre les opérations des entreprises prospères sur ce marché et leurs objectifs à long terme.
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Vipul Patil
Vipul Patil is a dynamic management consultant with 6 years of dedicated experience in the pharmaceutical industry. Known for his analytical acumen and strategic insight, Vipul has successfully partnered with pharmaceutical companies to enhance operational efficiency, cross broader expansion, and navigate the complexities of distribution in markets with high revenue potential.
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