CHYLOMICRONéMIE FAMILIALE MARCHé DU TRAITEMENT DU SYNDROME ANALYSIS

Chylomicronémie familiale Le syndrome est une maladie génétique caractérisée par une incapacité de l'organisme à digérer les graisses principalement le triglycéride. Dans le syndrome de Chylomicronémie Familiale, la lipoprotéine lipase (LPS) n'est pas fonctionnelle, qui est l'enzyme qui décompose les chylomicrons dans le sang. Les fournisseurs de soins de santé peuvent diagnostiquer cliniquement le SCF en recherchant une pancréatite aiguë, des douleurs abdominales, un diabète incontrôlé, un excès d'alcool et une hypertriglycéridémie. Le signe le plus distinctif du syndrome de Chylomicronémie Familiale est l'apparition du sang gras sur la peau, principalement en raison de la forte teneur en graisses dans le corps. Les personnes ayant des taux extrêmement élevés de triglycérides sont plus soumises au FCS. Selon le rapport de la Fondation du Syndrome de Chylomicronémie Familiale (FCS), en 2017, environ 30 millions de personnes souffrent de maladies rares, représentaient 1 personne sur 10 aux États-Unis et 95 % des maladies rares n'ont pas de traitement approuvé par la Food and Drug Administration (FDA). Chylomicronémie familiale Le syndrome est un trouble rare qui touche une petite population mondiale. Selon un rapport du National Organiztion for Rare Disorders (NORD), en 2017, le FCS est plus répandu dans la communauté française et dans certaines communautés du Pays-Bas, où la prévalence est aussi élevée que 19 à 20 pour un million d'individus.

Les complications graves associées au SCF comprennent les maladies du foie graisseux, l'agrandissement du foie, l'agrandissement de la rate et la pancréatite, qui peuvent menacer le pronostic vital. Dans la pancréatite, le pancréas produit des hormones insuline, ce qui aide à digérer les aliments et à réguler le taux de sucre dans le sang. Il est caractérisé par une inflammation du pancréas, qui est extrêmement douloureux et peut être sévère. Des crises fréquentes de pancréatite peuvent entraîner des lésions à long terme des organes ou la mort. En raison de la rareté de l'état, la progression clinique de ce syndrome n'est pas bien comprise, ce qui crée une opportunité pour l'acteur du marché du traitement du syndrome de Chylomicronémie Familial dans un avenir proche.

Chez les personnes atteintes de SCF, le taux de triglycéride peut augmenter jusqu'à 20 à 30 fois par rapport aux personnes normales, même avec des médicaments à faible teneur en gras. Les chercheurs s'efforcent de développer une thérapie susceptible de réduire le taux d'ApoC-III dans le sang. ApoC-III s'est avéré être une protéine qui régule le niveau de triglycérides dans le corps humain. Ainsi, la réduction de la quantité d'ApoC-III peut aider à réguler les niveaux élevés de triglycéride, qui est un facteur de risque important pour la pancréatite.

Non-renouvellement de Glybera et lancement de Volanesorsen pour régir la croissance totale du marché du traitement du syndrome de Chylomicronémie Familiale

En septembre 2017, Akcea Therapeutics Inc., une filiale d'Ionis Pharmaceutical Inc., a annoncé le dépôt d'une présentation de drogue nouvelle (PDN) à Santé Canada pour Volanesorsen, l'accent étant mis sur la mise au point et la commercialisation de médicaments pour traiter les maladies cardio métaboliques graves causées par les troubles lipidiques. Volanesorsen est conçu pour diminuer la production de protéines ApoC-III dans le foie, qui joue un rôle vital dans la régulation du TG plasmatique. Santé Canada a accordé un examen prioritaire du médicament pour le traitement du syndrome de Chylomicronémie Familiale au Canada, ce qui pourrait aider à accélérer l'accès de ce médicament aux Canadiens souffrant de SCF et devrait stimuler la croissance du marché du traitement du syndrome de Chylomicronémie Familiale dans cette région. Akcea Therapeutics a obtenu des résultats positifs dans ses pistes de phase 3 - Étude APPROACH et mène actuellement l'étude APPROACH en ouvert pour évaluer plus avant l'efficacité avec l'administration prolongée du médicament chez les patients du SCF.

Glybera, une thérapie génique, est conçu pour restaurer l'enzyme LPL nécessaire pour éliminer les particules de chylomicrone transportant des graisses de l'intestin. Il s'agit d'un traitement génique unique, qui comprend une série de 60 injections intramusculaires dans les jambes. En octobre 2012, la Commission européenne a accordé l'autorisation de mise sur le marché de Glybera dans des circonstances exceptionnelles en tant que traitement pour de petits sous-groupes de patients adultes diagnostiqués avec une déficience LPL familiale, ce qui a été confirmé par des tests génétiques. En avril 2017, UniQure a annoncé le non-renouvellement de l'autorisation de thérapie génique de Glybera en Europe, qui devrait expirer en octobre 2017. Le non-renouvellement de l'autorisation de mise sur le marché de Glybera en Europe devrait affecter le marché global du SCF.