CRISPR MARCHé DE LA GUéRISON GéNOMIQUE ANALYSIS

La taille du marché mondial de la cure génomique CRISPR devrait atteindre 11,71 milliards de dollars É.-U. d'ici 2030, contre 3,18 milliards en 2023, avec un TCAC de 20,5 % au cours de la période de prévision. CRISPR est une technologie révolutionnaire d'édition de gènes qui a le potentiel de guérir un large éventail de maladies, y compris le cancer, le VIH, et Anémie drépanocytaire. Le marché est alimenté par la demande croissante de médecine personnalisée, la prévalence croissante des maladies chroniques et l'appui croissant du gouvernement à la recherche en édition génétique.

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) est une technologie d'édition génomique qui permet des changements précis à l'ADN. Ces dernières années, le marché de l'édition génomique du CRISPR a connu une croissance considérable, tandis que les scientifiques explorent de nouvelles applications thérapeutiques pour diverses maladies génétiques. Le CRISPR permet de modifier ou de corriger le matériel génétique existant à un endroit précis et offre un potentiel prometteur comme remède aux maladies causées par des mutations ou des changements de gènes uniques ou multiples. Grâce aux essais cliniques et à la recherche en cours, la technologie CRISPR pourrait transformer la médecine génétique et aider à traiter des maladies incurables comme la drépanocytose, la fibrose kystique et plusieurs types de cancer.

Global CRISPR Genomic Cure Market Perspectives régionales

• Amérique du Nord est attendu pour être le plus grand marché pour CRISPR la guérison génomique pendant la période de prévision, représentant plus de 45,0 % de la part de marché en 2022. La croissance du marché en Amérique du Nord est attribuable à l'adoption rapide de nouvelles technologies dans la région et à la présence d'un grand nombre d'entreprises pharmaceutiques et de biotechnologies.
• Communauté européenne On s'attend à ce que ce marché soit le deuxième plus important pour le cure génomique CRISPR, représentant plus de 30,3% de la part de marché en 2022. La croissance du marché en Europe est attribuée à l'augmentation du soutien gouvernemental à la recherche en édition génétique et à la présence d'un grand nombre d'établissements universitaires.
• Asie-Pacifique Le marché de la cure génomique CRISPR devrait connaître la croissance la plus rapide, avec un TCAC supérieur à 25,6 % au cours de la période de prévision. La croissance du marché en Asie-Pacifique est attribuée à l'augmentation de la prévalence des maladies chroniques, à la demande croissante de médicaments personnalisés et au soutien croissant du gouvernement à la recherche en édition génétique.

Graphique 1. Part du marché mondial de la guérison génomique du CRISPR (%), par région, 2023

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Affichage des analystes

• Le marché mondial de la cure génomique du CRISPR est alimenté par les avancées des systèmes de distribution du CRISPR et des nucléases Cas qui ont rendu l'édition génétique plus précise et plus efficace pour les applications thérapeutiques. L'augmentation des investissements publics et privés pour accélérer les activités de recherche et de développement offre une grande opportunité de croissance. Cependant, les défis liés à la réponse immunitaire et à l'édition hors cible demeurent des facteurs de restriction qui entravent la traduction clinique. Les progrès réalisés dans les méthodes d'administration des nanoparticules et les nouveaux outils de régulation des gènes pourraient aider à remédier à certaines des limitations techniques, qui à leur tour offrent des possibilités intéressantes. Dans l'ensemble, le marché est sur le point de connaître une forte croissance à long terme à mesure que cette technologie perturbatrice se rapproche de la livraison de médicaments qui changent la vie.

Moteurs mondiaux du marché de la guérison génomique CRISPR

• Précision et polyvalence: La technologie CRISPR-Cas9 offre des capacités d'édition de gènes précises et efficaces. Il permet aux scientifiques de cibler et de modifier des gènes spécifiques au sein du génome d'un organisme, permettant ainsi des traitements potentiels pour diverses maladies génétiques. Cette précision et cette polyvalence ont suscité une attention et des investissements considérables sur le terrain.
• Possibilité de traiter les maladies génétiques: Les traitements génomiques basés sur le CRISPR sont extrêmement prometteurs pour le traitement d'un large éventail de maladies génétiques, y compris celles qui étaient auparavant considérées comme impossibles à traiter. En corrigeant ou en modifiant des gènes défectueux responsables de troubles génétiques, le CRISPR offre le potentiel de thérapies transformatrices et de médecine personnalisée.
• Augmentation de la prévalence des troubles génétiques: La prévalence des troubles génétiques dans le monde est importante, des millions de personnes étant touchées par diverses affections. Ces troubles entraînent souvent une morbidité et une mortalité importantes. La nécessité de traitements efficaces a suscité l'intérêt pour les traitements génomiques fondés sur le CRISPR comme solution potentielle. Par exemple, en avril 2021, les Centers for Disease Control and Prevention (CDC) ont signalé que le syndrome de Down touche près de 6 000 bébés nés chaque année aux États-Unis, soit un bébé sur 700, et près de 23 000 à 29 000 enfants souffrent chaque année en Inde du syndrome de Down, soit un enfant sur 831.
• Accroître les investissements et les activités de recherche: La technologie CRISPR a attiré des investissements substantiels des secteurs public et privé. Le financement a été consacré à la recherche et au développement de thérapies fondées sur le CRISPR, qui alimentent les progrès et accélèrent l'application de ces technologies en applications cliniques. Par exemple, en février 2022, Synthego, la société d'ingénierie du génome, a annoncé qu'elle avait recueilli 200 millions de dollars de capital de croissance, y compris un financement de série E dirigé par Perceptive Advisors, pour accélérer le domaine des médicaments basés sur CRISPR.

Occasions de marché mondiales du CRISPR pour la guérison génomique

• Développement de thérapies ciblées: La technologie CRISPR permet une édition génique précise et ciblée, offrant des possibilités de développer des thérapies qui traitent spécifiquement de la cause génétique sous-jacente d'une maladie. Cela ouvre des possibilités de traitements très efficaces avec des effets non ciblés minimes.
• Extension aux maladies rares: Les cures génomiques basées sur le CRISPR offrent une solution viable pour les maladies génétiques rares qui ont des options de traitement limitées. Ces maladies touchent souvent de petites populations de patients, mais les besoins médicaux élevés non satisfaits et le potentiel de médecine personnalisée en font des cibles attrayantes pour les thérapies fondées sur le CRISPR.
• Progrès en oncologie: CRISPR présente des opportunités dans le domaine de l'oncologie en permettant le développement de nouvelles thérapies contre le cancer. L'édition des gènes peut être utilisée pour cibler les mutations cancérigènes, améliorer la réponse immunitaire du corps contre les tumeurs, ou développer des systèmes d'administration de médicaments plus efficaces. Ces approches sont prometteuses pour de meilleurs traitements du cancer et de meilleurs résultats pour les patients. Par exemple, en mars 2021, ERS Genomics, basé à Dublin, a accordé le brevet CRISPR-Cas9 à une start-up biotechnologiques japonaise, Setsuro Tech. Setsuro La technologie développe des modèles cellulaires et animaux basés sur cette technologie, qui devrait à son tour accroître l'adoption de la technologie CRISPR-Cas9 dans le pays, ce qui entraînera une importante production de revenus dans un avenir proche.
• Améliorations de la thérapie génique: La technologie CRISPR peut être intégrée aux approches de thérapie génique existantes, en améliorant leur efficacité. Par exemple, le CRISPR peut être utilisé pour modifier les cellules dérivées du patient ex vivo avant la réinfusion, ce qui permet une correction ou une perturbation génétique ciblée. Cette combinaison de CRISPR et de thérapie génique peut améliorer le taux de réussite des traitements et en élargir l'applicabilité.

CRISPR mondial Marché de la guérison génomique Tendances

• Augmentation des essais cliniques: Le nombre d'essais cliniques utilisant des thérapies génomiques fondées sur le CRISPR a augmenté régulièrement. Les chercheurs mènent des essais pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des technologies CRISPR dans le traitement de divers troubles génétiques et cancers. Cette tendance met en évidence l'intérêt croissant et l'investissement croissant pour la traduction du CRISPR du laboratoire aux applications cliniques. Par exemple, le premier essai aux États-Unis pour tester une thérapie contre le cancer créée par le CRISPR a été lancé en 2019 à l'Université de Pennsylvanie. L'étude, financée en partie par le NCI (Institut national du cancer), teste un type d'immunothérapie dans lequel les cellules immunitaires des patients sont génétiquement modifiées pour mieux voir et tuer leur cancer.
• Expansion des indications: Initialement, les thérapies basées sur le CRISPR se concentraient sur les maladies monogéniques, où une seule mutation génétique cause le trouble. Cependant, on a tendance à explorer le potentiel du CRISPR dans le traitement des maladies complexes avec des composantes génétiques multifactorielles. Les chercheurs étudient l'application du CRISPR dans des domaines comme les maladies cardiovasculaires, les troubles neurodégénératifs et les maladies infectieuses. Par exemple, en juillet 2022, un organisme de bienfaisance du Royaume-Uni (la British Heart Foundation) a fourni 36 millions de dollars à une équipe internationale pour mettre au point des traitements innovateurs en édition génétique des maladies cardiaques héréditaires. Les techniques récentes d'édition des gènes, en particulier la technologie CRISPR, ont offert plusieurs possibilités de combattre les maladies cardiovasculaires.
• Progrès dans les systèmes de prestation: La livraison efficace de composants CRISPR aux cellules cibles demeure un défi. Les chercheurs développent et optimisent activement divers systèmes d'administration, tels que les vecteurs viraux, les nanoparticules lipidiques et les méthodes d'administration non virale, afin d'améliorer l'efficacité et la sécurité des thérapies fondées sur le CRISPR. Les progrès dans les systèmes d'exécution sont essentiels à la bonne traduction des technologies CRISPR en pratique clinique.
• Paysage de la propriété intellectuelle: Le paysage de la propriété intellectuelle entourant les technologies du CRISPR a fait l'objet d'intenses différends juridiques. Les brevets et les accords de licence liés au CRISPR ont des répercussions importantes sur les efforts de commercialisation et la dynamique du marché. L'environnement du marché et la participation de diverses parties prenantes seront façonnés par les batailles juridiques en cours et le règlement des litiges en matière de brevets.

Restrictions du marché mondial de la cure génomique CRISPR

• Effets non visés et préoccupations en matière de sécurité: La technologie d'édition de gènes CRISPR-Cas9, tout en étant très précise, peut encore avoir des effets hors cible, entraînant des changements imprévus dans le génome. Assurer l'innocuité et réduire au minimum les effets non ciblés des thérapies fondées sur le CRISPR est un défi important qu'il faut relever pour renforcer la confiance dans leurs applications cliniques.
• Problèmes d ' exécution: La livraison efficace et ciblée des composants CRISPR aux cellules et tissus souhaités reste un obstacle. Les systèmes de livraison doivent être optimisés pour améliorer l'efficacité, réduire au minimum la réponse immunitaire et assurer la livraison efficace des outils CRISPR au site cible. L'élaboration de méthodes d'administration fiables pour différents tissus et organes est essentielle pour des applications cliniques réussies.
• Cadre réglementaire et considérations éthiques: Les implications éthiques de la technologie CRISPR, en particulier dans l'édition des lignées germinales, soulèvent des questions complexes et nécessitent un examen attentif. Les cadres réglementaires doivent répondre à ces préoccupations éthiques tout en offrant une voie claire pour l'élaboration et l'utilisation de thérapies fondées sur le CRISPR. Il est essentiel de trouver un juste équilibre entre l'innovation et une utilisation responsable pour la croissance du marché.
• Défis de la propriété intellectuelle: Le domaine CRISPR a connu des litiges de brevets et des accords de licence complexes qui peuvent créer des incertitudes pour les entreprises et les chercheurs. Les défis de la propriété intellectuelle peuvent entraver les progrès de la recherche et du développement, limiter potentiellement la disponibilité de thérapies fondées sur le CRISPR et influer sur la croissance du marché.

Graphique 2. Part de marché mondiale du CRISPR pour la guérison génomique (%), par demande, 2023

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Faits nouveaux

Lancement de nouveaux produits

• Le 8 juin 2023, Parse Biosciences, l'un des principaux fournisseurs de solutions de séquençage unicellulaires accessibles et évolutives, a annoncé le lancement de CRISPR Detect, permettant la mise en commun d'écrans CRISPR à une échelle sans précédent.
• En janvier 2021, QIAGEN, un fournisseur de solutions de tests moléculaires, a annoncé le lancement de la trousse QIAprep&amp CRISPR et des solutions Q-Primer CRISPR, qui permettent aux chercheurs d'analyser le matériel génétique édité avec une rapidité et une efficacité inégalées pour déterminer comment leurs interventions ont modifié la fonction de la séquence d'ADN en question.
• En juin 2020, Merck KGaA, une entreprise scientifique et technologique de premier plan, et 10x Genomics, Inc., une entreprise technologique à cellules uniques et à génomique spatiale, ont annoncé qu'ils avaient développé une nouvelle option puissante pour les expériences biologiques.

Collaboration et accords

• Le 3 octobre 2023, Regeneron Pharmaceuticals, Inc., une entreprise de biotechnologie, et Intellia Therapeutics, Inc., une entreprise de biotechnologie, ont annoncé une collaboration de recherche élargie pour développer des thérapies supplémentaires de retouche génétique in vivo basées sur le CRISPR et axées sur les maladies neurologiques et musculaires.
• En octobre 2021, Merck KGaA a annoncé que son secteur d'activité Life Science avait signé une entente licenciant sa technologie brevetée CRISPR-Cas9 à Cellecta, Inc., un fournisseur de produits et de services de génomique fonctionnelle basé à Mountain View, Californie, États-Unis.
• En janvier 2020, ERS Genomics Limited, qui a été créée pour offrir un large accès à la propriété intellectuelle fondamentale CRISPR/Cas9, a annoncé qu'elle avait signé une entente avec New England Biolabs (NEB), un chef de file mondial dans la découverte et la production d'enzymes pour des applications de biologie moléculaire, accordant à l'Office le droit de vendre des outils et des réactifs CRISPR/Cas9.

Les meilleures entreprises du marché mondial de la guérison génomique CRISPR

• Merck KGaA
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Les technologies Origene, Inc.
• Nouvelle-Angleterre Biolabs
• Intellia Therapeutics, Inc.
• Mots clés
• GeneCopoeia, Inc.
• Cellules
• Biosciences de Mammoth
• Biosciences de précision, Inc.
• Société Synthego
• CRISPR thérapeutique
• Groupe Horizon Discovery plc
• Groupe Lonza Ltd.
• Takara Bio Inc.

*Définition : Le marché mondial de la cure génomique du CRISPR fait référence au secteur commercial impliqué dans le développement, la production et la distribution de produits et services thérapeutiques basés sur la technologie d'édition de gènes CRISPR-Cas9. CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) est un outil révolutionnaire d'édition de gènes qui permet aux scientifiques de modifier précisément les séquences d'ADN, offrant un immense potentiel de traitement des maladies génétiques. Le marché englobe divers intervenants, dont des entreprises de biotechnologie, des sociétés pharmaceutiques, des instituts de recherche et des investisseurs, qui s'emploient activement à faire progresser les thérapies fondées sur le CRISPR pour des applications cliniques. Ces thérapies visent à corriger ou à modifier les gènes défectueux responsables de troubles héréditaires, fournissant potentiellement des traitements curatifs pour un large éventail de maladies génétiques.