MALADIE DE BATTEN TRAITEMENT MARCHé ANALYSE

La maladie de Batten est un trouble neuronal récessif autosomique rare, inhérent et fatal qui commence dans l'enfance mais peut prendre quelques années pour présenter des symptômes. La maladie de Batten est l'une des 50 maladies qui entrent dans la catégorie des troubles de pénurie lysosome. La maladie de Batten est également appelée Lipofuscinoses (LNC) céroïde neuronal, qui est une classe de maladies neurogénératives génétiques limitant la vie qui sont causées par une anomalie des gènes entraînant leur incapacité à synthétiser les protéines nécessaires. Cette maladie est caractérisée par un dysfonctionnement de l'organisme, qui apparaît généralement vers l'âge de 2-10 ans avec des symptômes, tels que des crises convulsives ou l'apparition progressive d'un problème de vision. Les signes précoces peuvent montrer des changements subtils dans le comportement et l'apprentissage, mais au fil du temps, l'enfant souffre d'une déficience mentale, d'une perte progressive de la vue, de la parole et des réactions motrices, d'une aggravation des crises convulsives, entraînant éventuellement la démence de la cécité, et enfin la mort. Cette maladie est diagnostiquée à l'aide de certains tests, tels que des tests sanguins ou urinaires, l'amortissement de la peau ou des tissus, des analyses cérébrales et des techniques d'imagerie, qui comprennent la tomographie (CT) ou l'imagerie par résonance magnétique (IRM). La maladie de Batten se caractérise par quatre types :

• NCL infantile: plus de 2 ans
• NCL infantile tardive: 2-4 ans (La durée de vie de l'enfant varie entre 8 et 12 ans)
• Mineurs: 5-8 ans (La durée de vie varie entre les adolescents et le début des années 20)
• NCL adulte: plus de 40 ans (durée de vie variable)

Pays européens confrontés à l'augmentation de la prévalence et de l'incidence de la maladie du caprin

Selon les Centers for Disease Control and Prevention (CDC), la maladie de Batten est observée en moyenne entre 2 et 4 pour 100 000 naissances vivantes aux États-Unis. La maladie de Batten, bien qu'elle soit rare, présente des taux d'incidence élevés en Finlande, en Suède et dans d'autres parties de l'Europe par rapport au reste du monde. Selon la Batten Disease Support and Research Association, cette maladie a souvent été rencontrée chez plus d'un enfant de la même famille. L'article Daily News and Analysis publié en juin 2016 suggère que plus de 20 millions d'enfants en Inde souffrent de maladies rares, ayant des traitements coûteux. Cela crée des possibilités pour les acteurs du marché à long terme et à venir en comprenant le potentiel du marché mondial du traitement de la maladie de Batten.

Le marché mondial du traitement de la maladie de la bette est segmenté sur la base du traitement et des régions géographiques.

Sur la base de la thérapie, le marché mondial du traitement de la maladie de batten est segmenté comme suit:

• Thérapies professionnelles
• Thérapies physiques

À ce jour, il n'existe pas de médicaments et de traitements pour guérir et prévenir la maladie. Cependant, la gravité de la maladie peut être réduite et contrôlée par certaines thérapies. Peu d'essais et d'études cliniques sont en cours en Amérique du Nord, en Europe occidentale et en Asie-Pacifique afin d'identifier des thérapies qui contribueraient à réduire les effets de la maladie.

Tentatives de collaboration d'organismes de recherche en vue de l'introduction d'options de traitement fiables pour la maladie de Batten donnant des espoirs aux gens du commun

Le marché du traitement de la maladie de Batten n'est pas dense au niveau mondial, mais les économies développées de l'Amérique du Nord et de l'Europe devraient contribuer à la croissance du marché. Cela est dû à l'incidence croissante de la maladie de la cape et aux taux élevés de prévalence dans les pays américains et européens. Par exemple, une étude conjointe entre le Baylor College of Medicine, l'Hôpital Texas pour enfants et le King-S College London a découvert un traitement qui a contribué à améliorer les symptômes neurologiques dans le modèle de la souris de la maladie de Batten juvénile. Cette recherche a retenu une nouvelle approche pour contrer l'accumulation des déchets cellulaires dans la maladie de Batten en agissant sur TFEB, qui est un facteur maître de transcription qui stimule la production de lysosomes par le corps cellulaire et dirige l'apoptose cellulaire. Cela a apporté un rayon d'espoir aux patients et aux familles touchés par la maladie des chauves-souris.

Insuffisance de l'installation de traitement de la maladie de Batten responsable d'attirer l'attention de divers acteurs sur le marché potentiel inexploité du traitement de la maladie de Batten

L'augmentation de l'incidence de la maladie de la batte sans possibilité de traitement efficace pour la prévention et le traitement de la maladie est le principal moteur du marché de la maladie de la batte, en raison duquel plusieurs entreprises s'efforcent d'entrer sur le marché mondial inexploité du traitement de la maladie de la batte. Toutefois, le manque de sensibilisation des fabricants et de la population de patients ainsi que l'indisponibilité du traitement pour cette maladie entravent considérablement la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Batten.

Bien que le marché mondial du traitement de la maladie de Batten soit très rare, peu d'acteurs clés offrant des thérapies de régénération cellulaire et peu d'autres formes de médicaments comprennent Seneb BioSciences, Inc., BioMarin Pharmaceuticals et ReGenX Biosciences LLC. La FDA américaine a récemment approuvé le premier médicament BioMarin pour traiter la maladie de Batten connu sous le nom de Brineura en 2017.