THéRAPIE AVANCéE MéDICAMENTS PRODUITS MARCHé ANALYSE

Les médicaments de thérapie avancée sont des thérapies innovantes qui comprennent la thérapie cellulaire, la thérapie génique et les produits d'ingénierie tissulaire. Les produits de thérapie cellulaire comprennent les immunothérapies cellulaires et les cellules autologues et allogéniques pour certaines indications thérapeutiques, y compris les cellules souches adultes et embryonnaires. Alors que la thérapie génique humaine fait référence à des produits qui introduisent du matériel génétique dans l'ADN individuel pour remplacer le matériel génétique défectueux ou manquant, traitant ainsi une maladie ou un état médical anormal. Il s'agit d'une nouvelle classe de médicaments qui offrent des possibilités de traitement pour des maladies qui ont actuellement des options thérapeutiques limitées ou inexistantes telles que l'hémophilie, la fibrose kystique, les troubles métaboliques, les dystrophies musculaires, les brûlures cutanées, Alzheimer et le cancer. Bien que la majorité des PGAT en soient à un stade précoce de développement, le stade d'essai consolidé et les chances de guérison des maladies chroniques signifient que les PGAT peuvent atteindre le marché plus tôt que les traitements standard. En outre, les médicaments de thérapie innovante sont réglementés et autorisés pour la commercialisation par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis et par l'Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe.

L'incidence croissante d'Alzheimer devrait favoriser la croissance du marché des médicaments de thérapie avancée

Les facteurs qui contribuent à la croissance du marché des médicaments de thérapie avancée sont la prévalence croissante de la maladie d'Alzheimer. Selon la maladie d'Alzheimer International en 2017, environ 50 millions de personnes souffrent de la maladie d'Alzheimer dans le monde. En outre, la demande croissante de thérapies géniques utilisées dans le traitement des maladies oculaires, neurodégénératives et de plusieurs cancers, accompagnée de progrès technologiques dans les outils de génie génétique tels que l'ARNi, sont les facteurs qui devraient stimuler la croissance du marché des médicaments de thérapie avancée. Cependant, les facteurs qui entravent la croissance du marché des médicaments de pointe sont la transparence insuffisante, le manque de fonds et les directives réglementaires à l'intention des entreprises biopharmaceutiques pour la fabrication de ces traitements et produits.

Sur la base de la géographie, les médicaments de pointe mondiaux sont segmentés en Amérique du Nord, Amérique latine, Europe, Asie-Pacifique, Moyen-Orient et Afrique. On s'attend à ce que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial des médicaments de pointe, en raison du développement dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique. Par exemple, la thérapie génique innovante connue sous le nom de CAR-T ou récepteur d'antigène chimérique T-cellothérapie exploite les cellules immunitaires du corps pour reconnaître et attaquer les cellules malignes. Les cellules T sont récoltées et modifiées avec un nouveau gène. Le nouveau gène contient une protéine qui ordonne aux cellules T de cibler et de tuer les cellules leucémiques qui ont un antigène spécifique à la surface. De plus, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la première thérapie génique aux États-Unis en 2017, menant une nouvelle approche du traitement du cancer et d'autres maladies graves et mortelles. De plus, Kymriah une thérapie génique à base de cellules a également été approuvée par la FDA en 2017 aux États-Unis pour le traitement des patients avec une forme aiguë de leucémie lymphoblastique. L'Europe montre également une croissance lucrative du marché de la pharmacothérapie avancée, en raison de l'approbation de nouveaux produits dans la région. Par exemple, en juin 2019, Bluebird bio a reçu une autorisation de la Commission européenne pour la thérapie génique ZYNTEGLOTM (cellules CD34+ autologues codant le gène βA-T87Q-globine) pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de β-Thalassimie transfusionnelle. ZYNTEGLO est le premier produit de thérapie génique approuvé pour la β-thalassémie transfusionnelle. En outre, l'Asie-Pacifique devrait être la région qui connaît la croissance la plus rapide du marché mondial des médicaments de thérapie innovante, principalement en raison de l'augmentation du nombre de cas de brûlures cutanées et de maladies cancéreuses.

Acquisitions stratégiques par Pfizer pour développer des thérapies géniques pour le traitement des conditions neuromusculaires afin d'améliorer l'environnement concurrentiel

Les principaux acteurs se concentrent sur les fusions stratégiques, l'acquisition et le développement de produits innovants. Par exemple, Pfizer a acquis Bamboo Therapeutics, une société de biotechnologie axée sur le développement de thérapies géniques pour le traitement des patients atteints de maladies liées aux affections neuromusculaires et aux maladies affectant le système nerveux central. L'acquisition devrait accroître considérablement l'expertise de Pfizer en thérapie génique en fournissant des actifs cliniques et précliniques pour équilibrer le portefeuille de maladies rares de l'entreprise avec la conception et la technologie de production de vecteurs recombinants Adeno Associated Virus, qui est entièrement fonctionnelle phase I/II thérapie génique avec les installations de fabrication. En outre, les acteurs clés du marché se concentrent sur la transformation des médicaments à intelligence artificielle (IA). Par exemple, en octobre 2019, Novartis collabore avec Microsoft pour transformer la médecine avec l'intelligence artificielle. Grâce à cette collaboration, le laboratoire d'innovation de Novartis AI et Microsoft en tant que partenaire stratégique d'IA et de data-science renforcent les capacités de Novartis AI. Cela aiderait Novartis à commercialiser et à accélérer la découverte et le développement de médicaments transformateurs pour les patients du monde entier.

Les principaux acteurs du marché des médicaments de thérapie avancée sont Uniqure, Pfizer, Bluebird Bio Inc., BioMarin Pharmaceutical, Novartis AG, GE Healthcare, Shire Biotechnology et Kite Pharma.

La taxonomie du marché des médicaments de thérapie avancée :

Les médicaments de thérapie avancée sont segmentés en fonction de la thérapie, des maladies et de la géographie

Sur la base des produits, le marché mondial des médicaments de thérapie innovante est segmenté en:

• Médicaments pour la thérapie cellulaire somatique
• Produits médicinaux en tissu
• Généothérapie Médicaments

Sur la base des maladies, le marché mondial des médicaments de thérapie innovante est segmenté en:

• Alzheimer
• Fibrosis kystique
• Dystrophies musculaires
• Hémophilie

Sur la base de la région, le marché mondial des médicaments de thérapie innovante est segmenté en:

• Amérique du Nord
• Europe
• Asie-Pacifique
• Amérique latine
• Moyen-Orient
• Afrique