MARCHé MONDIAL DU SYNDROME POLYGLANDULAIRE AUTO-IMMUN DE TYPE 1 SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2023 - 2030)

Le syndrome polyglandulaire auto-immun mondial de type 1 devrait atteindre 317,9 millions de dollars É.-U. d'ici 2030, contre 257 millions de dollars É.-U. en 2023, représentant un TCAC de 3,1% pendant la période de prévision.

Le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 (APS1), également connu sous le nom de polyendocrinopathie auto-immune-candidose-dystrophie ectodermique (APECED), est un trouble monogénique rare causé par des mutations du gène régulateur auto-immun (AIRE).

Syndrome polyglandulaire auto-immun mondial de type 1

• Amérique du Nord devrait être le plus grand marché pour le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 au cours de la période de prévision, représentant plus de 37,4 % de la part de marché en 2023. L'Amérique du Nord est la région dominante du marché mondial du syndrome polyglandulaire auto-immun depuis plusieurs années. L'infrastructure de soins de santé sophistiquée et le taux élevé d'adoption de traitements avancés sont des facteurs importants qui influencent la grande taille du marché de la région. Les États-Unis représentent la majorité du marché en raison de la présence de nombreux fournisseurs clés et de directives réglementaires favorables concernant l'approbation des médicaments. De plus, les activités de recherche croissantes axées sur la mise au point de nouvelles thérapies thérapeutiques offrent des possibilités de croissance constante dans la région.
• Les Europe Le marché est le deuxième plus important avec une part de 27,1 % au cours de la période de prévision. Cela peut être attribué à la présence d'un solide cadre de remboursement et d'initiatives gouvernementales favorables au traitement des maladies rares. Les campagnes de sensibilisation menées par des groupes de défense des droits concernant le diagnostic précoce et la gestion des troubles auto-immuns sont un autre facteur qui propulse le marché européen. En outre, les approbations de médicaments orphelins pour le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 ont augmenté le volume des ventes dans la région.
• Asie-Pacifique Le marché devrait être le troisième plus grand marché pour le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1, représentant plus de 21,2% de la part de marché en 2023. Les économies en développement rapide comme la Chine et l'Inde sont les principaux producteurs de revenus de la région. L'amélioration de l'accès aux établissements de soins de santé et l'essor du tourisme médical ont augmenté le nombre de cas diagnostiqués en Asie-Pacifique au cours de la dernière décennie. De plus, l'augmentation des dépenses de santé de divers gouvernements nationaux a stimulé la demande de médicaments spécialisés à prix élevé. Plusieurs acteurs internationaux ont également établi leurs unités de production régionales ou sont liés avec des fabricants locaux de médicaments génériques pour tirer parti des possibilités de grande quantité en Asie-Pacifique.

Vue des analystes :

Le marché du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 devrait connaître une croissance modeste au cours des prochaines années. L'Amérique du Nord domine actuellement en raison de la sensibilisation accrue et du diagnostic opportun. Cependant, l'Asie-Pacifique devrait voir son taux d'adoption plus rapide étant donné les vastes réserves de patients en Chine et en Inde. Des facteurs comme l'augmentation du financement de la recherche sur les maladies rares et l'augmentation des taux de diagnostic favoriseront l'expansion du marché. De plus, le développement de nouvelles techniques de traitement favorisera l'adoption. Toutefois, le manque de sensibilisation aux maladies dans les pays en développement et le coût élevé des soins posent des défis importants pour les efforts de commercialisation plus vastes.

Développement biomarqueurs pour la détection précoce sera crucial pour améliorer les résultats cliniques. Les partenariats avec des établissements de recherche universitaires peuvent contribuer à accélérer le pipeline de produits. Des politiques réglementaires favorables qui accélèrent le processus d'examen des médicaments orphelins encourageront les investissements. Les fabricants devraient se concentrer sur des traitements spécialisés adaptés aux différentes étapes de la maladie. Une approche de traitement multidisciplinaire intégrant différentes spécialités peut stimuler l'efficacité du traitement. Les fournisseurs doivent travailler à la construction d'infrastructures de soins de santé dans les pays en développement.

La collaboration au sein de la communauté médicale est importante pour rationaliser la coordination et la gestion des soins. Éduquer les patients et la population à risque stimulera la consultation en temps opportun. Les perspectives du marché semblent prometteuses, à condition que les efforts de R-D en cours répondent aux besoins non satisfaits et apportent de nouvelles solutions.

Graphique 1. Part de marché du syndrome polyglandulaire auto-immun mondial de type 1, par région, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Global Autoimmune Syndrome Polyglandulaire Type 1 Marché- Conducteurs

• Incidence accrue des troubles auto-immuns: L'incidence accrue des troubles auto-immuns a entraîné des taux de diagnostic plus élevés du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 (APS1) au cours de la dernière décennie. L'APS1 est un trouble génétique rare et complexe qui résulte de mutations du gène auto-immun régulateur (AIRE). Il se caractérise par la destruction simultanée ou séquentielle de deux ou plusieurs glandes endocriniennes en raison d'attaques auto-immunes. Diverses études montrent que les taux de diagnostic de nombreuses maladies auto-immunes, comme le diabète de type 1, la maladie d'Addison, l'hypothyroïdie, etc., ont considérablement augmenté dans le monde développé. Selon les données des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) de 2020, on estime qu'environ 23,5 millions d'Américains souffrent de maladies auto-immunes, soit près du double du nombre de 1999. Comme l'APS1 implique la destruction des tissus endocriniens, l'incidence croissante des affections auto-immunes sous-jacentes augmente le risque de développer l'APS1. Cela a contribué à la demande croissante de diagnostic et de traitement de l'APS1.
• Perspectives de la recherche génétique croissante: Les progrès de la recherche génétique au cours des dernières années ont permis de mieux comprendre les causes profondes et les mécanismes pathogènes du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 (APS1). Connue sous le nom d'APECED, cette condition rare est causée par des mutations du gène AIRE qui nuisent à la tolérance centrale et entraînent une perte de tolérance immunitaire contre les tissus endocriniens multiples. Au moyen d'études de cohortes importantes et d'efforts de séquençage de l'exome entier, les chercheurs ont cartographier la variabilité génétique et phénotypique associée à différentes mutations de l'AIRE. Cela a élargi la compréhension clinique de l'état et permis l'élaboration de critères diagnostiques plus précis. Ces connaissances scientifiques croissantes alimentent l'optimisme quant à la gestion et au traitement futurs de l'APS1. Les chercheurs tirent parti des connaissances génétiques pour élaborer des thérapies adaptées qui rétablissent la tolérance immunitaire dans les tissus touchés. Des progrès ont déjà été réalisés dans ce domaine. transplantation de cellules souches hématopoïétiques, ce qui est prometteur pour stabiliser la maladie.

Syndrome polyglandulaire auto-immun mondial de type 1

• Possibilité de développer de nouveaux médicaments de traitement: Il existe actuellement un besoin important non satisfait d'options de traitement efficaces pour le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 (APS1). L'APS1 est un trouble génétique rare caractérisé par l'échec de plusieurs glandes en raison d'une perte de tolérance immunitaire. Les thérapies existantes se concentrent sur le traitement symptomatique des défaillances de chaque glande au fur et à mesure qu'elles se produisent, comme l'insulinothérapie pour le diabète ou le remplacement des stéroïdes pour l'insuffisance surrénale. Cependant, il n'y a pas de médicaments approuvés qui ciblent directement la dysrégulation auto-immune sous-jacente qui entraîne la participation de plusieurs organismes à l'APS1. La mise au point de nouveaux médicaments capables de rétablir la tolérance immunitaire et de prévenir la progression de la maladie pourrait améliorer considérablement la qualité de vie des patients et réduire les coûts médicaux à vie associés à la prise en charge multi-organes. Le succès dans les modèles animaux et la recherche en cours sur les mécanismes immunitaires ouvrent la porte aux essais cliniques d'immunomodulateurs, d'immunosuppresseurs et d'autres thérapies ciblées pour modifier profondément le paysage thérapeutique.
• Trousses de diagnostic et biomarqueurs: Les trousses de diagnostic et les biomarqueurs ont un énorme potentiel pour maximiser la croissance du marché du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1. Cette affection provoque l'attaque du système immunitaire et endommage plusieurs glandes, entraînant de graves problèmes de santé. Cependant, l'absence de critères de diagnostic normalisés a rendu difficile le diagnostic et la gestion précis du syndrome. Des outils de diagnostic avancés peuvent aider à relever ce défi. De nouvelles découvertes de biomarqueurs ouvrent la voie à un diagnostic plus précis du type de syndrome polyglandulaire auto-immun 1. Par exemple, les chercheurs ont identifié les autoanticorps contre l'interféron oméga comme des biomarqueurs potentiels du trouble. La recherche en cours explore d'autres biomarqueurs dans les tissus, les cellules et les fluides corporels qui peuvent aider à distinguer ce syndrome de conditions connexes. L'adoption généralisée de critères de diagnostic normalisés et de biomarqueurs peut révolutionner la prise en charge des patients atteints de syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1. Il s'agit d'un moteur de croissance important pour l'ensemble du marché au cours des prochaines années.

Syndrome polyglandulaire auto-immun mondial de type 1 Tendances

• Précision et médecine personnalisée: Le domaine croissant de la précision et de la médecine personnalisée a un impact significatif sur le marché du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 (APS1). L'APS1 est un trouble génétique rare qui provoque de multiples défaillances des glandes endocriniennes. Grâce aux progrès des tests génétiques et du profilage, les chercheurs acquièrent une compréhension beaucoup plus approfondie des mécanismes moléculaires derrière l'APS1. En identifiant des mutations génétiques spécifiques et des variantes associées à des patients individuels, les médecins peuvent élaborer des plans de traitement hautement adaptés en fonction du profil génétique unique d'une personne et de la progression prévue de la maladie. Il s'agit d'un passage des thérapies traditionnelles uniques à des interventions précises conçues pour chaque patient. Plusieurs entreprises de biotechnologie développent actuellement des médicaments ciblés par les gènes qui visent à supprimer les réponses immunitaires défectueuses au niveau génétique dans l'APS1. Par exemple, Bit Bio, basé aux États-Unis à Boston, un spinout primé de l'Université de Cambridge a récemment lancé un essai de phase 2 d'un anticorps monoclonal IL-21 pour APS1 causé par des mutations génétiques AIRE (source: clinicaltrials.gov). En entrant sur les voies immunitaires dysfonctionnelles spécifiques conduisant à l'APS1 d'une personne, ces médicaments de précision ont le potentiel de taux de réponse beaucoup plus élevés que les immunosuppresseurs traditionnels.
• Recherche sur la thérapie par cellules souches: Les progrès récents dans la recherche sur la thérapie des cellules souches ont montré des résultats prometteurs pour traiter une variété de maladies auto-immunes. Cela comprend des essais cliniques en phase précoce sur l'utilisation de cellules souches pour traiter le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 (APS-1), un trouble génétique rare caractérisé par une dysfonction simultanée de plusieurs glandes endocriniennes. Dans l'APS-1, le système immunitaire attaque et détruit par erreur les cellules productrices d'insuline du pancréas et d'autres glandes productrices d'hormones. Le traitement conventionnel se concentre sur le remplacement des hormones perdues et la gestion des symptômes, mais il ne guérit pas la dysfonction immunitaire sous-jacente.

Marché mondial du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 - Restrictions

• Manque de sensibilisation: Le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 est une maladie auto-immune rare qui affecte plusieurs glandes endocriniennes. Toutefois, le manque de connaissance globale de cette affection chez les patients et les prestataires de soins de santé a constitué un facteur majeur qui entrave le potentiel de croissance de ce marché. En raison de la nature rare de la maladie et de la présence de symptômes non spécifiques au début, un diagnostic approprié et opportun demeure un défi. Cela mène finalement à la progression de la maladie vers des formes plus avancées au fil du temps. Selon une étude publiée dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases en 2021, environ 63% des patients atteints d'un syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 en Allemagne ont subi un retard de diagnostic de plus de 5 ans. De tels diagnostics retardés réduisent l'efficacité du traitement et augmentent la dépendance à l'égard des thérapies hormonales de remplacement. Les initiatives visant à éduquer les gens et à former les fournisseurs de soins de santé peuvent aider à remédier à cette situation et à soutenir une croissance optimisée de ce marché de niche.
• Coût élevé du traitement: Le coût élevé du traitement entrave considérablement la croissance du marché du syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1. Le syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 est un trouble rare qui résulte de l'incapacité du système immunitaire à reconnaître les propres tissus de l'organisme. Elle nécessite un traitement tout au long de la vie pour gérer les différentes affections qui y sont associées. Cependant, le processus de traitement est très coûteux, ce que beaucoup de patients ne peuvent pas se permettre. Le traitement dépend des symptômes présentés chez chaque patient mais implique souvent un traitement hormonal substitutif et des médicaments immunosuppresseurs. Les médicaments hormonaux de remplacement comme l'hydrocortisone, la lévothyroxine, etc. doivent être pris tout au long de la vie, ce qui coûte des milliers de dollars par an. De même, les immunosuppresseurs ont un prix élevé. Tant l'absence de régimes d'assurance dans les régions à faibles ressources que le coût élevé de la mise au point de médicaments constituent actuellement des obstacles majeurs à l'expansion du marché.

Graphique 2. Part de marché du syndrome polyglandulaire auto-immun mondial de type 1 (%), par diagnostic, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Syndrome polyglandulaire auto-immun mondial de type 1

Développement des entreprises Activités des acteurs du marché

• Le 7 juillet 2023, la National Organization for Rare Disorders (NORD) et la APS Type 1 Foundation, une organisation membre de la NORD, ont annoncé l'octroi d'une subvention de 50 000 $ US pour la recherche sur ce rare trouble auto-immun. Cette subvention, qui fait partie du programme de subventions de recherche sur les maladies rares de NORD, a été rendue possible par le financement de la Fondation APS de type 1.

Les meilleures entreprises du marché mondial du syndrome polyglandulaire autoimmun de type 1

• Pfizer Inc.
• GlaxoSmithKline plc
• Novartis AG
• Mylan N.V.
• Teva Pharmaceutique Industries Ltd.
• Sanofi
• F.Hoffmann-La Roche Ltd.
• Zydus Cadila
• Lupin
• Amneal Pharmaceuticals LLC.
• Cipla Inc.
• Aurobindo Pharma
• Glenmark Pharmaceutiques Limitée
• Eli Lilly et la société
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd.
• Allergan
• Bristol-Myers Squibb Company
• Takeda pharmaceutique Société limitée
• Abbott
• LEO Pharma A/S

Définition: Syndrome polyglandulaire auto-immun de type 1 (APS-1), également connu sous le nom de syndrome polyendocrinien auto-immun de type 1 ou polyendocrinopathie auto-immune Candidose Dystrophie ectodermique (APECED), est un trouble auto-immun rare caractérisé par la coexistence de plusieurs maladies endocriniennes et non-endocriniennes auto-immunes. L'APS-1 est causée par des mutations du gène AIRE (Autoimmune Regulator).