MARCHé MONDIAL DE L'ANTISENS ET DE L'ARNI THéRAPEUTIQUE ANALYSE DE LA TAILLE ET DE LA PART DE MARCHÉ - TENDANCES ET PRÉVISIONS DE CROISSANCE (2023 - 2030)

La taille du marché thérapeutique antisens et ARNi devrait atteindre 14,66 milliards de dollars É.-U. d'ici 2030, de 5,40 milliards de dollars en 2023, à une TCAC de 15,3% pendant la période de prévision. Les thérapies antisens et ARN (ARNi) agissent en inhibant l'expression des gènes associés à la maladie et ont montré un grand potentiel pour le traitement de diverses affections médicales. La thérapie antisens utilise de courts brins d'acides nucléiques synthétiques appelés oligonucléotides antisens (ASO) qui sont conçus pour se lier et moduler l'ARNm, inhibant l'expression du gène cible. Les ASO peuvent bloquer la transcription, le traitement d'ARN ou le transport, ou la traduction. Le principal avantage de la thérapie antisens est qu'elle permet une dérégulation précise des gènes liés à la maladie. Cependant, un défi majeur est la difficulté de fournir des ASO aux tissus d'intérêt.

Les thérapies RNAi utilisent de petites interférences ARNs (siRNA) imitant les micro-organismes endogènes Les ARN (miRNA) impliqués dans le silence génétique post-transcriptionnel. Lorsqu'ils sont introduits dans la cellule, les siRNA sont incorporés dans un complexe silencieux induit par l'ARN multiprotéineux (RISC) qui guide la dégradation des ARNm cibles. Comme les ASO, les siRNA peuvent inhiber sélectivement l'expression des gènes cibles. L'avantage de l'ARNi est sa puissance à moduler l'expression génétique. Cependant, les défis comprennent la courte demi-vie des siRNA en circulation ainsi que les difficultés d'administration intracellulaire. Malgré les obstacles, les thérapies antisens et RNAi se sont révélées prometteuses pour le traitement cancer, les troubles neurologiques et les maladies infectieuses en bloquant sélectivement les gènes qui provoquent la pathologie des maladies.

Antisens et RNAi Marché thérapeutique Perspectives régionales

• Amérique du Nord devrait être le plus grand marché pour les antisens et les thérapies RNAi au cours de la période de prévision, représentant plus de 35,9 % de la part de marché en 2023. La croissance du marché en Amérique du Nord est attribuée à la forte présence de grandes entreprises de biopharmacie et d'établissements de recherche de calibre mondial dans des pays comme les États-Unis. Ces entreprises ont investi massivement dans les efforts de R-D visant à mettre au point des thérapies novatrices fondées sur l'ARNi. De plus, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé plusieurs médicaments antisens au cours des dernières années, offrant un coup de pouce.
• Les Europe Le marché devrait être le deuxième marché en importance pour les produits thérapeutiques antisens et RNAi, représentant plus de 28,5 % de la part de marché en 2023. La croissance du marché est attribuée à l'augmentation de la population gériatrique et à la prévalence croissante de maladies comme le cancer et d'autres.
• Les Asie-Pacifique Le marché devrait connaître la croissance la plus rapide pour les produits thérapeutiques antisens et anti-ARNi, avec un TCAC de plus de 21,5 % au cours de la période de prévision. La croissance du marché en Asie-Pacifique est attribuée à des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde qui améliorent rapidement leurs capacités de fabrication de médicaments génériques et leurs innovations locales. Plusieurs startups biotech locales explorent les technologies RNAi pour développer des traitements. La baisse des coûts de fabrication par rapport aux marchés occidentaux permet à ces acteurs de cibler les thérapies à des prix abordables. Cet avantage attire des investissements considérables de la part des leaders pharmaceutiques mondiaux qui cherchent à élargir leur empreinte géographique.

Graphique 1. Part du marché mondial de l'antisens et de l'ARNi thérapeutique (%), par région, 2023

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Le marché mondial de l'antisens et des thérapies RNAi semble prometteur à long terme en raison des importants investissements de recherche et développement des principaux acteurs et de l'augmentation des activités d'essais cliniques. Les principaux moteurs seront le développement de molécules de médicaments à base d'acide nucléique et l'intérêt croissant pour les médicaments de précision. D'autres succès cliniques pourraient accélérer les perspectives de croissance des revenus au cours de la prochaine décennie. L'Europe et l'Amérique du Nord dirigent actuellement le développement mondial et devraient dominer le marché dans un avenir proche en raison de la concentration de grandes sociétés pharmaceutiques et de la disponibilité de pipelines en retard. Toutefois, les défis scientifiques et les problèmes de livraison peuvent freiner l'adoption plus rapide du marché à court terme. L'administration efficace et sûre de produits thérapeutiques à base d'acide nucléique dans les cellules et tissus cibles demeure une barrière technique essentielle. Les coûts élevés de R-D associés au développement de nouveaux médicaments augmentent également les risques d'investissement. Les acteurs du marché devront se concentrer sur l'affinage des technologies de prestation et des stratégies de biomarqueurs pour mieux identifier les populations de patients sensibles. Il est probable que des régions comme l'Asie voient leur adoption augmenter en raison de l'augmentation des dépenses de santé, de l'expansion des activités d'essais cliniques et du renforcement des lois sur la propriété intellectuelle. La réussite des produits de première mise sur le marché peut permettre d'obtenir le statut de blockbuster étant donné l'absence actuelle de thérapies efficaces pour de nombreuses maladies génétiques. Une consolidation plus poussée de l'espace par le biais de partenariats, de fusions et d'acquisitions aidera les entreprises à accéder aux nouvelles technologies et à réduire les risques. Dans l'ensemble, le marché semble se positionner pour des

Antisens et RNAi Facteurs de marché thérapeutiques :

• Investissement croissant en recherche et développement : L'investissement croissant des sociétés pharmaceutiques dans la R-D est un facteur clé de la croissance du marché mondial des produits antisens et des thérapies RNAi. Au cours des dernières années, les entreprises ont considérablement augmenté leurs dépenses pour des activités de recherche axées sur le développement de thérapies innovatrices basées sur les technologies d'interférence des ARN. Par exemple, selon les données de l'Organisation de coopération et de développement économiques en avril 2021, les dépenses de R-D dans l'industrie pharmaceutique ont augmenté à un taux annuel de 6,1 % entre 2015 et 2019, les dépenses totales atteignant plus de 200 milliards de dollars américains à l'échelle mondiale d'ici 2020. Cette augmentation des fonds de R-D a permis aux entreprises d'explorer les médicaments anti-ARNi et antisens pour traiter diverses maladies chroniques et mortelles. Plusieurs firmes de biotechnologie et de pharmacie mènent des essais cliniques pour évaluer les candidats à l'ARNi dans des domaines à impact élevé comme le cancer, les troubles cardiovasculaires, les maladies métaboliques, les affections neurologiques, etc. Par exemple, Alnylam Pharmaceuticals a plusieurs médicaments contre l'ARNi au cours d'essais en fin de cycle pour traiter l'hyperoxalurie primaire et l'amyloïdose ATTR héréditaire.
• Innovations dans les systèmes de distribution de médicaments : La mise au point de nouveaux systèmes de distribution de médicaments pour fournir efficacement des ARNi et des traitements antisens est devenue un moteur majeur de la croissance du marché. Les méthodes conventionnelles d'administration, telles que l'injection intraveineuse, ont posé d'importants problèmes de biodisponibilité en raison de la rupture rapide des nucléases dans le sang et de la difficulté à traverser les membranes cellulaires. Cependant, les progrès de la nanotechnologie et de la science des matériaux ont permis de concevoir des systèmes porteurs avancés qui peuvent protéger les oligonucléotides de la dégradation et faciliter l'internalisation cellulaire.
• Se concentrer sur les indications rares et orphelines: Bien que les thérapies RNAi et antisens soient prometteuses pour les grands marchés comme l'oncologie, leurs premiers succès cliniques et commerciaux ont surtout été dans des indications rares et orphelines de maladies. Il s'agit notamment d'affections comme l'amyloïdose de la transthyrétine (ATTR), l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS) et le syndrome de chylomicronémie familiale (SFC), qui ont actuellement des options de traitement très limitées. Pour les entreprises pharmaceutiques, cibler ces petites populations de patients ayant des besoins non satisfaits élevés permet de démontrer rapidement leur conception et leur commercialisation avec des essais relativement plus petits. Il offre également le potentiel de désignation des médicaments orphelins et les incitatifs connexes, ce qui rend ces programmes de maladies rares attrayants sur le plan stratégique. Plusieurs médicaments anti-ARNi et antisens ont donc été approuvés ou sont en phase terminale d'essais axés sur des troubles génétiques rares. Par exemple, patisiran et inotersen ont obtenu l'approbation de la FDA pour traiter l'ATTR héréditaire. De plus, les entreprises continuent d'étendre leurs pipelines avec des programmes dans d'autres domaines orphelins comme la dystrophie musculaire de Duchenne, l'hémophilie et les maladies de stockage lysosomiques. Étant donné qu'un plus grand nombre de ces actifs de pipeline de niche sont approuvés, il validera l'utilité des modalités RNAi et antisens. Ce succès dans le domaine des maladies rares contribuera, à son tour, à inciter leurs progrès à devenir des indications générales plus larges. Les efforts croissants de l'industrie qui s'alignent sur le développement des médicaments orphelins constituent donc un moteur essentiel pour soutenir la croissance de ce segment thérapeutique à long terme.

Antisens et RNAi Marché thérapeutique Possibilités :

• Marchés émergents inexploités: Les marchés émergents inexploités offrent une grande opportunité de croissance sur le marché mondial des antisens et des thérapies RNAi. De nombreuses économies en développement ont de grandes populations de patients aux prises avec des maladies mortelles. Toutefois, les options de traitement actuelles sont limitées ou indisponibles en raison d'une infrastructure de soins de santé inadéquate et d'un manque d'accessibilité. Les thérapies antisens et ARNi ont le potentiel d'améliorer considérablement les résultats des patients dans ces pays en fournissant des traitements ciblés et rentables. Ayant moins d'effets secondaires que les médicaments conventionnels, ils peuvent élargir l'accès aux médicaments essentiels. Leur application permet la mise au point de nouvelles thérapies peu coûteuses pour les principales maladies qui sévissent dans les pays émergents, comme le cancer, les maladies cardiovasculaires et l'hépatite C, ont une mortalité élevée. Cette capacité à répondre aux besoins médicaux importants non satisfaits des populations pauvres peut conduire le marché dans les régions inexploitées.
• Nouvelles indications: Le marché mondial des antisens et des thérapies ARNi a connu une croissance prometteuse au cours des dernières années en raison des progrès réalisés dans le développement de médicaments à base d'ARN et d'une meilleure compréhension des voies moléculaires impliquées dans diverses maladies. Ces connaissances croissantes permettent d'appliquer ces technologies à de nouvelles indications de maladies au-delà de leurs utilisations actuelles. De nombreux médicaments en pipeline sont évalués pour des conditions où les options de traitement sont actuellement limitées. Si elles réussissent, elles pourraient ouvrir de nouveaux espaces pour les traitements antisens et RNAi à traiter. Une de ces nouvelles avenues prometteuses est dans le domaine des troubles neurodégénératifs. Des maladies comme la maladie d'Alzheimer et celle de Huntington demeurent difficiles à traiter efficacement. Cependant, la recherche indique de plus en plus que l'interférence de l'ARN joue un rôle dans la pathogenèse de certaines conditions neurodégénératives.

Antisens et RNAi Marché thérapeutique Tendances :

• Focus sur les médicaments personnalisés: Le marché mondial de l'antisens et des thérapies RNAi subit une influence importante de la tendance croissante des approches multidisciplinaires de développement. Le développement de médicaments conventionnels implique généralement des silos distincts pour la découverte, la recherche préclinique et clinique et les fonctions réglementaires. Toutefois, on assiste maintenant à une évolution vers des modèles multidisciplinaires plus intégrés qui rassemblent diverses expertises tout au long du cycle de développement des médicaments. Cette approche holistique et collaborative s'avère bénéfique pour les thérapies antisens et RNAi, qui présentent des défis techniques uniques. Par leur mécanisme même d'action, ces médicaments à base d'acide nucléique nécessitent des apports provenant d'une vaste gamme de connaissances scientifiques, y compris la biologie moléculaire, la biochimie, la pharmacologie et la médecine clinique. Les équipes multidisciplinaires permettent à ces ensembles de compétences spécialisés de faire progresser collectivement les candidats antisens et les candidats à l'ARNi de manière plus rationnelle. Par exemple, des chercheurs d'Ionis Pharmaceuticals ont publié des résultats en 2022 démontrant leur modèle de développement interfonctionnel, ce qui a contribué à accélérer la livraison d'un nouveau médicament antisens pour traiter l'amyloïdose héréditaire de la transthyrétine de 2 ans par rapport aux approches traditionnelles.

Antisens et RNAi Limitation du marché thérapeutique :

• Haute industrie manufacturière Coût des ARN Thérapeutiques : L'un des principaux défis qui freinent l'expansion rapide du marché est le coût élevé de la fabrication de produits thérapeutiques pour l'ARN tels que les oligonucléotides antisens et les molécules d'ARN si. La production de ces médicaments à base d'acide nucléique spécifiques à la séquence à l'aide de procédés synthétiques est assez complexe et coûteuse. Elle nécessite un équipement spécialisé et une synthèse chimique en plusieurs étapes, ce qui rend le processus de fabrication global très important. Les entreprises doivent engager des dépenses en capital élevées pour mettre en place une infrastructure solide pour la production industrielle de médicaments contre l'ARN. Cela augmente considérablement les coûts de développement des médicaments. En outre, l'incohérence de la production et les impuretés ont également une incidence sur l'économie manufacturière. Les coûts élevés augmentent en fin de compte le prix des médicaments, ce qui réduit dans une certaine mesure l'accessibilité et l'adoption du marché. Surmonter les obstacles économiques de la fabrication reste un domaine de contrainte majeur pour le marché des produits thérapeutiques antisens et RNAi.
• Défis de mise en oeuvre associés à l'ARN Thérapeutique : Un autre défi clé est la livraison efficace de composés thérapeutiques d'ARN pour cibler les tissus et les sites d'action intracellulaires à l'intérieur du corps. Les molécules d'ARN nues font face à une dégradation rapide et ne croisent pas efficacement les membranes cellulaires pour déclencher une activité pharmacologique. Cela nécessite l'utilisation de technologies de livraison comme les nanoparticules, les liposomes, les peptides pénétrateurs de cellules, etc., pour protéger les médicaments contre l'ARN et faciliter leur absorption. Cependant, il reste difficile de mettre au point des systèmes de livraison sûrs et efficaces qui puissent résister à l'environnement biologique. Des problèmes comme le tropisme tissulaire inapproprié des porteurs, les réactions immunitaires, la fiabilité de l'encapsulation et les mécanismes de libération continuent d'entraver le potentiel de livraison des médicaments anti-ARN.

Faits nouveaux

Lancement de nouveaux produits

• En avril 2023, Alnylam Pharmaceuticals, Inc., une société pharmaceutique, et Regeneron Pharmaceuticals, Inc., une société pharmaceutique, ont annoncé des résultats provisoires positifs de la partie unique ascendante de l'essai de phase 1 de l'ALN-APP, un amyloïde thérapeutique expérimental RNAi - Forerunne, ciblant les protéines (APP) en développement pour le traitement de la maladie d'Alzheimer et de l'angiopathie amyloïde cérébrale (ACA).
• En mars 2023, OliX Pharmaceuticals, Inc., une entreprise pharmaceutique, la première dose de patient dans une étude clinique de phase 1 a marqué une étape importante. Cette étude se concentre sur une thérapie révolutionnaire d'ARNi qui a le potentiel de prévenir et de traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge.

Acquisition et partenariats

• En décembre 2022, GSK plc, une société pharmaceutique, et Wave Life Sciences Ltd., une société de médecine génétique en phase clinique qui s'est engagée à fournir des traitements qui changent la vie des personnes atteintes de maladies dévastatrices, ont annoncé une collaboration stratégique pour faire progresser les thérapies oligonucléotidiques, y compris le programme d'édition préclinique de l'ARN de Wave, Combating Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD), WVE-006. La coopération en matière de recherche a initialement une période de recherche de quatre ans. Il combine les connaissances génétiques humaines uniques de GSK, le développement mondial et les capacités commerciales avec PRISMTM, la plateforme exclusive de découverte et de développement de médicaments de Wave.
• En juin 2020, Evox Therapeutics Ltd., l'une des principales sociétés de thérapie exosome, est heureuse d'annoncer un accord de collaboration et de licence de recherche avec Eli Lilly and Company afin de développer la plateforme exclusive d'interférence de l'ARN (RNA) de DeliveEX d'Evox afin de développer et d'utiliser des charges utiles de médicaments anti-oligonucléotides (ASO) pour le traitement potentiel des troubles neurologiques.

Graphique 2. Antisens mondiaux et ARNi Part du marché thérapeutique (%), par Technologie, 2023

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Les meilleures entreprises du marché de la thérapeutique antisens et ARNi

• Benitec Biopharma Inc.
• Silence thérapeutique
• Ionis Pharmaceuticals, Inc
• Bio-Path Holdings Inc.
• Percheron Therapeutics Limited
• GSK plc
• Olix Pharmaceuticals, Inc.
• Sanofi
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Arbutus Biopharma

Définition: Les thérapies antisens et RNAi sont des types de thérapies géniques dans lesquelles les molécules d'ARN sont utilisées pour réduire au silence ou changer l'expression de gènes spécifiques. Ils ont été utilisés pour traiter diverses maladies, dont le cancer, les maladies cardiovasculaires et les troubles génétiques peu fréquents..