TRANSTHYRETIN AMYLOIDOSIS BEHANDLUNGSMARKT ANALYSE

Global Transthyretin Amyloidosis Behandlungsmarkt – Einblicke

Erbliche Transthyretin-Amyloidose (hATTR) und Wildtyp Transthyretin-Amyloidose sind zwei Haupttypen der transthyretin-Amyloidose. hATTR wird weiter in Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP) und Familial Amyloid Cardiomyopathie (FAC) eingestuft. Wildtyp Variante (ATTRwt) beeinflusst überwiegend das Herz.

Transthyretin Amyloidose ist ein Ergebnis von Transthyretin, das von der Leber produziert wird und Dimere bildet, gefolgt von Monomeren. Monomere aggregieren zu Amyloidfibrillen, die in Organen wie Herz, Nervensystem, Magen-Darm-Trakt und Nieren abgeschieden werden. FAP ist ein Subtyp der erblichen Transthyretin-Amyloidose und die häufigste Art von FAP wird durch die Val30Met-Variante von Transthyretin (TTR) verursacht.

In familiärem Amyloid-Polyneuropathy werden die Symptome erst nach dem Überqueren des Patienten 30 Jahre, aber es kann auch bereits 20 Jahre oder bis zu 80 Jahren nachgewiesen werden. Symptome werden je nach Ort wie peripherer Neuropathie und autonomer Neuropathie geteilt. Symptome können sich verschlechtern, falls überschüssiges Amyloidprotein in den Nerven beginnt zu sammeln.

Die Einführung einer neuartigen Therapie zur Behandlung von transthyretiner Amyloidose wird erwartet, dass das Marktwachstum deutlich vorangetrieben wird

Hauptakteure auf dem Markt konzentrieren sich auf die Zulassung und den Start neuer Therapien zur Behandlung der transthyretin Amyloidose. Dies wiederum wird erwartet, dass das Wachstum des globalen transthyretin Amyloidosis-Behandlungsmarktes im Prognosezeitraum gefördert wird.

Zum Beispiel erhielt Alnylam Pharmaceuticals, Inc. im August 2018 die US-Gesundheits- und Arzneimittelbehörde (FDA) für die ONPATTRO (patisiran) Lipidkomplexinjektion – eine RNA-Interferenz (RNAi)-Therapie – für die Behandlung von Polyneuropathy der erblichen transthyretin-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. und Akcea Therapeutics, Inc. erhielten im Juli 2018 eine Genehmigung für die Genehmigung der Vermarktung für ihr Medikament TEGSEDI (inotersen) der Europäischen Kommission (EG) zur Behandlung von Stufe 1 oder Stufe 2 Polyneuropathy bei erwachsenen Patienten mit erblichen Transthyretin-Amyloidose.

Die globale Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarktgröße wird voraussichtlich bei US$ 35,8 Mio. 2018 wird erwartet, dass ein robustes CAGR von 55.4% im Prognosezeitraum (2018–2026).

Abbildung 1. Global Transthyretin Amyloidosis Behandlung Marktanteil (%), nach Drogentyp, 2018 und 2026

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Eine robuste Pipeline von Transthyretin Amyloidosis-Behandlungsmedikamenten wird erwartet, dass das Marktwachstum im Prognosezeitraum erhöht wird

Hauptakteure auf dem Markt haben neue Medikamente in der Pipeline, die in späten Stadium klinischen Studien sind und erwartet werden, dass in naher Zukunft genehmigt werden. So entwickelt Eidos Therapeutics, Inc. AG10 – ein oral verwaltetes, kleines Molekül, das darauf ausgelegt ist, tetramere TTR potentiell und selektiv zu stabilisieren und damit mit Ereignissen zu stören, die ATTR verursachen. Das Medikament ist derzeit in Phase 2 klinische Studie.

Akcea Therapeutics Inc. ist Mitentwickeln von AKCEA-TTR- LRx mit Ionis Pharmaceuticals, um die Produktion von Transthyretin zu hemmen. Akcea Therapeutics Inc. konzentriert sich auf die Entwicklung von AKCEA-TTR-LRx für Patienten mit Erb- und Wildtyp-Form der Krankheit. AKCEA-TTR-LRx plant, im Jahr 2018 klinische Entwicklung einzugehen.

Abbildung 2. Global Transthyretin Amyloidosis Behandlungsmarkt Anteil (%), nach Krankheitstyp, 2018 und 2026

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Quelle: Coherent Market Insights Analysis (2017)

Schlüsselakteure auf dem Markt konzentrieren sich auf strategische Partnerschaften, um ihren Marktanteil zu verbessern. Zum Beispiel hat Alnylam Pharmaceuticals, Inc. im August 2018 mit Orsini Healthcare, einer Spezialpharmazie als Distributor von ONPATTRO (patisiran) Lipidkomplex-Injektion, zusammengearbeitet.

Allerdings werden hohe Kosten von kürzlich eingeführten Drogen erwartet, um das Wachstum des Marktes zu behindern. So beträgt laut Alnylam Pharmaceutical, Inc. die Kosten von Patisiran etwa 450.000 US$, jährlich vor der Versicherung. Ein weiteres Medikament, Inotersen hergestellt von Ionis Pharmaceuticals in Partnerschaft mit Akcea Therapeutics, erhielt Genehmigung für Erbschaft Transthyretin Amyloidosis Polyneuropathy Indikation und die Drogen kostet US$ 450.000, jährlich. Hohe Kosten für Drogen können zu einer geringeren Adoption auch in entwickelten Volkswirtschaften wie den USA führen und damit das Wachstum des Marktes zurückhalten.

Zu den wichtigsten Akteuren des globalen Transthyretin Amyloidosis-Behandlungsmarktes gehören Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Pfizer, Inc., Prothena Corporation Plc., GlaxoSmithKline Plc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics und SOM Innovation Biotech, S.L.