Porphyria ist eine vererbte seltene Erkrankung, die das Nervensystem oder die Haut beeinflusst und Bauchschmerzen verursachen kann. Zellen von Porphyria-Patienten sind nicht in der Lage, Körperchemikalien, genannt Porphyrine und seine Vorläufer in Heme, die für die Blutfarbe verantwortliche Substanz zu ändern. Nach Angaben des National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) sind die genauen Preise von Porphyria unbekannt und variieren weltweit. Zum Beispiel, Porphyria cutanea tarda ist am häufigsten in den USA, und variegate porphyria ist häufig in Südamerika. Einige Porphyrien wie erythropoietische Protoporphyria, hepatoerythropoietische Porphyria, und congenital erythropoietic Porphyria treten auf, wenn ein Individuum zwei abnormale Gene erhält, eines von jedem Elternteil. Die Chancen eines Individuums, das das anormale Gen oder Gene zur nächsten Generation leitet, hängen von der Art der Porphyria ab. Akute Porphyrien beeinflusst das Nervensystem und Bauch. Seine Angriffe entwickeln sich über Stunden oder Tage und können bis zu mehreren Wochen dauern. Süße Porphyrien wirkt auf die Haut. Laut der American Porphyria Foundation wirkt akute Porphyria etwa 1 bis 2 Personen pro 100.000. In Südafrika und Schweden wurde eine hohe Inzidenzrate gemeldet. Die Stiftung fördert eine umfassende Betreuung, die für die Behandlung von Personen mit Porphyria erforderlich ist. Es fördert das Krankheitsbewusstsein, reduziert das Stigma, das mit Porphyria durch die medizinische Ausbildung verbunden ist, und unterstützt die Betroffenen. Die Stiftung organisierte auch die Porphyria Awareness Week im April 2018, 21-28.
Porphyria Behandlungsmarkt Dynamik
Die häufigsten Tests für die Porphyrien-Diagnostik sind Messungen von Substanzen wie Porphyrin-Vorläufern und Porphyrinen, in Blutplasma, roten Blutkörperchen, Feces und Urin. Die Messung von Enzymen in Zellen und Mutationen in der DNA ist nützlich für Bestätigungs- und Familienstudien. Obwohl kein Heilmittel für Porphyrien zur Verfügung steht, gibt es Behandlung für jede Art von Krankheit. Die Behandlung hängt von der Art und Schwere der Erkrankung ab und kann die Behandlung mit Häm beinhalten, die Medikamente geben, um die Symptome zu entlasten oder Blut zu ziehen. Medikamente wie Thorazin, Chlorpromazin, Panhematin und Hemin können verwendet werden, um Symptome der Porphyria zu behandeln. Panhematin (Recordati Seltene Krankheiten) wird zur Behandlung von akuten Porphyrien verwendet. Es handelt sich um eine lyophilisierte Form von alkalischem Hem, die unmittelbar vor der Verabreichung rekonstruiert werden muss und in eine große periphere Vene eingeschleust werden sollte. Panhematin ist gemäß American Porphyria Foundation die einzige kommerziell erhältliche Hämetherapie in den USA.
Porphyria Cutanea Tarda (PCT) ist die häufigste und behandelbare Form der Porphyria und tritt aufgrund des Mangels an Enzym, Urporphyrinogen decarboxylase (UROD) auf. PCT ist eine genetische Störung, aber einige Menschen haben einen genetischen (autosomal dominanten) Mangel an UROD, die zu Wachstum von PCT führt. Die meisten Menschen mit dem vererbten Enzymmangel bleiben latent und zeigen keine Symptome. Verschiedene Umweltfaktoren können das Auftreten und die Schwere der Symptome der Porphyria beeinflussen. Rauchen, Alkohol, Hormonwechsel, Stress, bestimmte Medikamente und Diät oder Fasten können die Anzeichen und Symptome einiger Formen von Porphyrien auslösen. Darüber hinaus schädigt die Exposition gegenüber Sonnenlicht die Haut von Menschen mit schnittigen Porphyrien stark. Allerdings können niedrige Inzidenzraten von Porphyria den Porphyria-Behandlungsmarkt negativ beeinflussen
Porphyrbehandlung Markt Regionale Einblicke
Die regionale Segmentierung des Porphyria-Behandlungsmarktes von Coherent Market Insights umfasst Nordamerika, Lateinamerika, Europa, Asien-Pazifik, Mittlerer Osten und Afrika. Nordamerika und Europa werden voraussichtlich einen erheblichen Umsatzanteil am Porphyria-Behandlungsmarkt erzielen, da große Branchenakteure, die neue Produkte einführen und R&D für eine neuartige Produktentwicklung durchführen, hohe Präsenz haben. Zum Beispiel präsentierte Alnylam Pharmaceuticals, das führende RNAi-Therapeutikum, im April 2018 neue Ergebnisse aus der Phase 1 und Phase 1/2-Open-Label-Erweiterung (OLE)-Studien von Givosiran (RNAi-Therapie) an Aminolevulinsäuresynthase 1 (ALAS1) zur Behandlung von akuten Leberporphyrien. Diese Ergebnisse wurden bei der European Association for the Study of the Liver (EASL), Frankreich vorgestellt. Nach Angaben der American Porphyria Foundation 2017 beeinflussen alle Formen der Porphyria weniger als 200.000 Menschen in den USA In Europa beträgt die Prävalenz der Porphyria cutanea tarda (PCT), 1 in 10.000, erythropoietische Protoporphyria (EPP), etwa 1 in 50.000 bis 75.000, und akute intermittierende Porphyria (AlP), ist etwa 1 in 20.000. Die angeborene erythropoietische Porphyria (CEP) ist sehr selten mit einer Prävalenzrate von 1 in 1.000.000 oder weniger.
Porphyria Behandlungsmarkt Wettbewerbslandschaft
Zu den wichtigsten Akteuren des Porphyria-Behandlungsmarktes gehören ACON Laboratories, Inc., Bio-Rad Laboratories, Inc., Dahaner, Hoffmann-La Roche Ltd, Siemens AG, ARKRAY, Inc. und Sysmex Corporation. Branchenakteure arbeiten an der Entwicklung neuer Behandlungen für die Krankheit.
Porphyria Behandlungsmarkt Taxonomie
Auf der Grundlage von Medikamenten wird der Porphyria-Behandlungsmarkt in:
Auf Basis von Endverbrauchern wird der Porphyria-Behandlungsmarkt in:
Auf Basis der Region wird der Porphyria-Behandlungsmarkt in:
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Über den Autor
Ghanshyam Shrivastava
Ghanshyam Shrivastava – Mit über 20 Jahren Erfahrung in der Unternehmensberatung und Forschung fungiert Ghanshyam Shrivastava als leitender Berater und bringt umfassendes Fachwissen in den Bereichen Biologika und Biosimilars mit. Seine Hauptkompetenzen liegen in Bereichen wie Markteintritts- und Expansionsstrategie, Wettbewerbsanalyse und strategische Transformation über ein diversifiziertes Portfolio verschiedener Medikamente für unterschiedliche therapeutische Kategorien und APIs. Er ist hervorragend darin, die wichtigsten Herausforderungen der Kunden zu identifizieren und robuste Lösungen bereitzustellen, um ihre strategischen Entscheidungskompetenzen zu verbessern. Sein umfassendes Verständnis des Marktes gewährleistet wertvolle Beiträge zu Forschungsberichten und Geschäftsentscheidungen.
Ghanshyam ist ein gefragter Redner bei Branchenkonferenzen und trägt zu verschiedenen Veröffentlichungen über die Pharmaindustrie bei.
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