Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene genetische Erkrankung, die eine Art lysosomaler Speicherstörung ist. NPC führt zur Ansammlung von Cholesterin und anderen Fettstoffen in verschiedenen Geweben des Körpers, wie Gehirn und andere. Der Beginn spezifischer Symptome für NPC variiert von Person zu Person. In den meisten Fällen treten die Symptome in der Kindheit auf, die mit zunehmendem Alter zu lebensbedrohlichen Komplikationen führt. NPC tritt aufgrund von Mutationen im NPC 1 Gen und NPC 2 Gen auf, das autosomal rezessiv geerbt wird.
Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Markt - Auswirkungen des Coronavirus (COVID-19) Pandemic
Coronavirus (COVID-19) Ausbruch wurde am 31. Dezember 2019 in Wuhan, China, berichtet. Die Weltgesundheitsorganisation erklärt COVID-19 als Pandemie am 11. März 2020. Nach dem Coronavirus (COVID-19) Weekly Epidemiological Update der Weltgesundheitsorganisation, über 625 Millionen Fälle und 6,56 Millionen Todesfälle aufgrund von Coronavirus (COVID-19) wurden bis zum 25. Oktober 2022 weltweit gemeldet.
Auswirkungen von COVID-19 auf Nachfrage und Versorgung Vitamin B12
Die COVID-19 Pandemie und Abschaltung in verschiedenen Ländern auf der ganzen Welt hat den finanziellen Status von Unternehmen in allen Sektoren einschließlich der privaten Gesundheitsversorgung beeinflusst. Die COVID-19 Pandemie hat die gesamte Lieferkette der Gesundheitsbranche vor allem durch strenge Abschaltung in mehreren Regionen beeinflusst. Die COVID-19 Pandemie hat die Wirtschaft verschiedener Regionen weltweit auf drei Hauptwege beeinflusst; 1) durch direkte Auswirkungen auf Produktion und Nachfrage; 2) durch die Schaffung von Störungen in Vertriebskanälen; und 3) durch ihre finanziellen Auswirkungen auf Unternehmen und Finanzmärkte. Mehrere Länder wie Thailand, Indonesien und Singapur haben Probleme mit dem Transport und dem Vertrieb von Gesundheitsprodukten.
So ist Coronavirus (COVID-19) Pandemie negativ beeinflusst Wachstum des globalen Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C-Behandlungsmarktes während der Prognosezeit. Die COVID-19 Pandemie verursachte große Störungen der klinischen Testdurchführung in den USA, was die wichtigsten Interessenvertreter in der gesamten Branche beeinflusste. Investigative Standort-Fähigkeiten erlebten Upheaval, angetrieben von Mitarbeitern Furloughs, Social-Distancing Protokolle, finanzielle Verluste und Bedenken über die Patientensicherheit. Sponsoren, CROs (klinische Forschungsorganisationen) und andere Organisationen, die die Drogenentwicklung unterstützen, wurden in entfernte Arbeitsumgebungen verschoben. So wurden nach Lancet 2020 schätzungsweise 80% der Nicht-COVID-19-Studien aufgrund der COVID-19 Pandemie gestoppt oder unterbrochen.
Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Der Markt wird geschätzt 45,40 Mio. US$ in 2022, und wird erwartet, eine CAGR 22.0 % über den Prognosezeitraum (2022-2030).
Abbildung 1: Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Marktanteil (%) Analyse, nach Drogentyp, 2022
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Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Markt – Fahrer
Erhöhung der Zahl der Unternehmenszusammenschlüsse über Nichtmann-Pick-Krankheit Drogentyp Die C-Behandlung durch Marktteilnehmer wird erwartet, dass das Marktwachstum während des Prognosezeitraums gefördert wird. So kündigte Evox Therapeutics Limited, ein führendes exosome Therapeutics Unternehmen, im März 2020 die Unterzeichnung einer seltenen krankheitsorientierten Partnerschaft mit Takeda Pharmaceutical Company Limited, einem multinationalen Pharmaunternehmen, an. Die Zusammenarbeit konzentriert sich auf die Entwicklung von bis zu fünf neuartigen Proteinersatz- und mRNA-Therapien, einschließlich des präklinischen Programms von Evox in der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) und eines zweiten neuen Programms, das auf eine andere unentschlossene seltene Krankheit gerichtet ist.
Eine zunehmende Anzahl von Produktzulassungen wird erwartet, dass das globale Nichtmann-Pick-Krankheit Drogen Typ C-Behandlung Markt Wachstum über den Prognosezeitraum zu steigern. Im März 2022 gab Azafaros B.V., ein Unternehmen, das neue Behandlungsoptionen entwickelt, um Patienten mit seltenen Stoffwechselstörungen wie lysosomalen Speichererkrankungen (LSDs) zu helfen, bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation (ODD) für AZ-3102, ein neuartiges kleines Molekül mit einer einzigartigen Wirkungsweise, in der Niemann-pickC-Krankheit Typ C, gewährt hatte. Die Bezeichnung basierte auf vielversprechenden präklinischen Daten von AZ-3120 in einem NP-C Mausmodell.
Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Marktbericht Deckung
Bericht Deckung | Details | ||
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Basisjahr: | 2021 | Marktgröße 2022: | US$ 45.40 Mn |
Historische Daten für: | 2017 bis 2020 | Vorausschätzungszeitraum: | 2022 bis 2030 |
Vorausschätzungszeitraum 2022 bis 2030 CAGR: | 22.0% | 2030 Wertprojektion: | US$ 222.33 Mn |
Geographien: |
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Segmente: |
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Unternehmen: | Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc., Kempharm, Inc., Azafaros B.V., StrideBio. Sarepta Therapie, Inc. | ||
Wachstumstreiber: |
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Zurückhaltungen & Herausforderungen: |
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Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Markteinschränkung
Die Kündigung in klinischen Studien wird erwartet, dass das Wachstum des globalen Nichtmann-Pick-Krankheit Drogen Typ C-Behandlungsmarktes über den prognostizierten Zeitraum zu behindern. Zum Beispiel, im April 2022, Mandos, LLC, ein biopharmazeutisches Unternehmen, beendete eine Phase II/III-Studie in Niemann-Pick-Krankheit Typ C (In Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen) in Australien, Frankreich, Deutschland, Italien, Neuseeland, Singapur, Spanien, Türkei, der USA und der USA (Intrathecal) (NCT02534844) (EudraCT2015-2015). Die US Food and Drug Administration (FDA) fand das Medikament nicht sicher und wirksam für die Behandlung von Niemann-Pick-Krankheit Typ C.
Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Markt – Regionale Analyse
Auf der Grundlage der Region wird der globale Drogentyp C-Behandlungsmarkt für Nichtemann-Pick-Krankheit in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, Asien-Pazifik, Mittlerer Osten und Afrika segmentiert.
Nordamerika wird voraussichtlich die lukrativste Region der globalen Nichtmann-Pick-Krankheit Drug Type C sein, da die Zahl der Produktzulassungen von Regulierungsbehörden steigt. Zum Beispiel erhielt Orphazyme A/S, ein biopharmazeutisches Unternehmen, am 16. September 2020 die Zulassung der US Food and Drug Administration (FDA) mit Prioritätsprüfung für New Drug Application (NDA), für Arimoclomol zur Behandlung von Niemann Pick-Krankheit Typ C (NPC).
Europa wird aufgrund steigender Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C-Behandlung mit einem erheblichen Wachstum in der Prognosezeit rechnen. Zum Beispiel hat IntraBio Inc., ein privates Pharmaunternehmen, am 30. September 2020 positive Ergebnisse für die klinische Phase-II-Studie bekannt gegeben, die zur Prüfung der Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittelkandidaten IB1001 zur Behandlung von NPC durchgeführt wird. Die klinische Studie zeigte eine Abnahme der Schwere der Ataxie, ein Symptom der NPC und die Studie bestand auch den Endpunkt für klinische Impression der Veränderung der Schwere (CI-CS).
Abbildung 2: Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Marktwert (US$ Mn), nach Region, 2022
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Globale Niemann-Pick-Krankheit Drogen Typ C Behandlung Markt – Wettbewerbslandschaft
Zu den wichtigsten Akteuren des globalen Drogentyps C gehören Johnson & Johnson, Intrabio, Cyclo Therapeutics, Inc., Kempharm, Inc., Azafaros B.V., StrideBio.
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