MITOCHONDRIALE STöRUNGEN BEHANDLUNGSMARKT ANALYSE

Mitochondriale Erkrankungen sind geerbte chronische Erkrankungen, die durch eine breite Palette von biochemischen und genetischen mitochondrialen Defekten und Mutationen gekennzeichnet sind. Die Störung betrifft mehrere Organe, die Gehirn, Herz, Leber, Skelettmuskeln, Niere und Atemsysteme enthalten. Die Patienten mitochondrialen Erkrankungen leiden oft an Muskelschwäche, Bewegungsunverträglichkeit und Müdigkeit durch Reduktion der mitochondrialen Atmung, die durch mitochondriale DNA-Mutationen verursacht wird, was zu einer verminderten Fähigkeit zur Herstellung von zellulärem Adenosintriphosphat (ATP) führt. Trotz der großen Fortschritte beim Verständnis der molekularen Mechanismen gibt es derzeit keine wirksamen Behandlungen für die Krankheit. Die Behandlung von mitochondrialen Erkrankungen wird meist mit verschiedenen Vitaminen, Co-Faktoren, Off-Label-Medikamenten, die für andere Indikationen zugelassen sind, und Nahrungsergänzungsmittel durchgeführt. Die Forschungsorganisationen und Pharmaunternehmen sind jedoch an der Entwicklung von neuartigen Arzneimitteln mit technologischen Fortschritten beteiligt, einschließlich der Verwendung von Biomarker, Ersatztherapien und anspruchsvolle Testdesigns, wodurch eine lukrative Chance für das Marktwachstum geschaffen wird.

Mitochondrial Disorders Behandlungsmarkt: Marktdynamik

Die zunehmende Prävalenz von mitochondrialen Störungen, die eine signifikante Morbidität und Mortalität in Verbindung mit dem höheren Potenzial der genetischen Übertragung in die nächste Generation verursachen, sind die Faktoren, die das Marktwachstum vorantreiben. Laut dem Wellcome Center for Mitochondrial Research, 2015, haben etwa 10 Personen pro 100.000 eine mitochondriale Störung, die oft zuerst in der frühen Kindheit exprimieren. Nach Angaben des Genetischen und Seltenen Krankheitsinformationszentrums haben Frauen mitochondriale genetische Störungen 50% Chance mit jeder Schwangerschaft, das veränderte Gen an die Nachkommen zu übergeben, was die steigende Belastung der Krankheit anzeigt. Auch wird erwartet, dass der mitochondriale Therapiemarkt in Zukunft eine signifikante Traktion erhält, da die für die Behandlung der primären Mitochondrialerkrankung zugelassenen Arzneimittel einen Waisendrogenstatus haben und somit ein größeres Potenzial für die Marktzulassung als herkömmliche Arzneimittel haben. Darüber hinaus wird mit der Genehmigung neuartiger Arzneimittelmoleküle aus den Regulierungsbehörden eine lukrative Gelegenheit für das Wachstum des mitochondrialen Behandlungsmarktes geschaffen. Zum Beispiel erhielt NeuroVive Pharmaceutical AB im April 2018 eine Orphan Drug-Bezeichnung an KL1333 durch die US Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von geerbten mitochondrialen Atmungskettenerkrankungen (MRCD).

Auch die Anwesenheit von verschiedenen klinischen Studien, die von verschiedenen Forschungsinstituten durchgeführt werden, um den undurchsichtigen Bedarf der Patienten mit den mitochondrialen Erkrankungen anzugehen, wird erwartet, dass das Marktwachstum verbessert wird. So gaben im April 2018 GenSight Biologics, ein Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer Gentherapien für retinale neurodegenerative Erkrankungen und zentrale Nervensystemstörungen konzentrierte, Ergebnisse der klinischen Studie REVERSE Phase III zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzigen intravitrealen Injektion von GS010 (rAAV2/2-ND4) zur Behandlung einer mitochondrialen Erkrankung- Leber Hereditary bekannt.

Höhere FuE-Investitionen von den Organisationen, die die Forscher für die Entwicklung effizienter Therapien unterstützen, um die ungerechtfertigten medizinischen Bedürfnisse der Patienten anzugehen, werden erwartet, dass das Wachstum des mitochondrialen Krankheitsbehandlungsmarktes in naher Zukunft erhöht wird. So unterstützt und beschleunigt die Stiftung für Mitochondriale Medizin (FMM) die Entwicklung für vielversprechendste mitochondriale Forschung und Behandlungen, um verschiedene Formen von Mitochondrialer Krankheit und Störungen durch die Finanzierung gezielter therapeutischer Entdeckungsprojekte zu behandeln. 2014 kooperierte (FMM) mit der Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Forschung (MJFF) zur Unterstützung eines Forschungsprojekts am Department of Neuroscience in der Mayo Clinic zur Untersuchung eines mitochondrienzielten therapeutischen Ansatzes zur Behandlung von Parkinson-Krankheit. Außerdem startete die United Mitochondria Disease Foundation (UMDF) zusammen mit dem National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) das Konsortium mitochondrial Disease Sequence Data Resource (MSeqDR). Ziel dieses Konsortiums ist es, die Abscheidung, Heilung, Annotation und integrierte Analyse genomischer Daten für mitochondriale Erkrankungen für klinische und Forschungsgemeinschaften zu erleichtern.

Allerdings sind höhere FuE-Kosten, strenge Vorschriften für die Zulassung neuartiger Therapien, mangelndes Bewusstsein und Verständnis der Krankheit die Faktoren, die das Marktwachstum behindern.

Mitochondrial Disorders Behandlungsmarkt: Regionale Dynamik

Regionale Segmentierung des globalen mitochondrialen Therapiemarktes von Coherent Market Insights umfasst Nordamerika, Lateinamerika, Europa, Asien-Pazifik, Mittlerer Osten und Afrika. Nordamerika wird voraussichtlich eine beherrschende Stellung im globalen Mitochondrial-Behandlungsmarkt über den Prognosezeitraum einnehmen, da die Krankheitsprävalenz und die steigende Anzahl von Initiativen zur Verbreitung von Bewusstsein und zur Unterstützung neuartiger Arzneimittelentwicklung zunehmend an Bedeutung gewinnen. Laut dem Institut für Medizin, US, 2015, leiden geschätzt 30.000 Amerikaner an vererbten Mängeln in ihrer Mitochondrien. Auch nach der Stiftung für Mitochondriale Medizin werden geschätzte 1.000 Kinder pro Jahr mit einer Form von Mitochondrialer Krankheit in den USA geboren. Darüber hinaus ist das North American Mitochondrial Disease Consortium (NAMDC), ein Teil des Rare Disease Clinical Research Network (RDCRN), besonders geeignet, Informationen von Mitochondrial Disease Patienten in einer klinischen Patientenregistrierung zu sammeln.

Mitochondrial Disorders Behandlungsmarkt: Wettbewerbslandschaft

Die wichtigsten Akteure, die auf dem Markt tätig sind, übernehmen strategische Kooperationen mit Forschungsorganisationen, um Medikamente für seltene Krankheiten durch klinische Entwicklung zu fördern. So entwickelte NeuroVive Pharmaceutical AB in Zusammenarbeit mit Karolinska Institut im Februar 2018 eine Verbindung NV556, um Patienten mitochondrialer Myopathie zu behandeln. Das Unternehmen wird voraussichtlich die klinischen Studien für die Verbindung mit den effektiven Ergebnissen aus seiner präklinischen Studie initiieren.

Zu den wichtigsten Akteuren im globalen Mitochondrial-Behandlungsmarkt gehören Centogene AG, GeneDx, Ixchel Pharma, Khondrion BV, Mitobridge, NeuroVive Pharmaceutical AB, Reata Pharmaceuticals Inc. und Stealth Biotherapeutics.

Mitochondriale Störungen Behandlung Markt: Markt Taxonomie

Auf Basis des Therapietyps wird der globale Mitochondrial-Behandlungsmarkt in:

• Ernährungstherapie
• Vitamin- und Zusatztherapie
• Pipeline Therapien
  • NV556
  • KL1333
  • Sonstige

Auf der Grundlage des Vertriebskanals wird der globale mitochondriale Therapiemarkt in:

• Kliniken und Krankenhäuser
• Einzelhandel
• Online-Apotheken

Auf der Grundlage der Geographie wird der globale mitochondriale Therapiemarkt in:

• Nordamerika
• Lateinamerika
• Europa
• Asien-Pazifik
• Naher Osten
• Afrika